A Krro-11 az árva gyógyszer-jelölést kapja az Egyesült Államok FDA-tól az alfa-1 antitripszinhiány miatt

Kövesse a Drugslib-et

Cambridge, Mass Az alfa-1 antitripszinhiány (AATD) kezelésére szolgáló KRO-110 vizsgálati orvosláshoz. „A Krro-110 az AATD máj- és tüdőnyitásának mind a máj-, mind a tüdő megnyilvánulásainak kezelésére szolgál, és elkötelezettek vagyunk a kielégítetlen szükséglet kielégítése és az AATD-vel rendelkező emberek számára a potenciálisan legjobban történő terápia előmozdítása mellett.”

Krro-110 az első RNS-szerkesztési fejlesztési jelölt a Korro szabadalmaztatott Operatm platformjáról, és jelenleg az 1. fázisban értékelik az AATD klinikai vizsgálatát. Az egészséges felnőttkori önkéntesekben az első két növekvő dózisú kohorsz adagolása befejeződött, és 2025 második felében ideiglenes leolvasást várnak. Az árva gyógyszer -megnevezés különféle fejlesztési ösztönzőket nyújt, ideértve a minősített klinikai tesztelés adójóváírásait, a vényköteles gyógyszerhasználati díjmentességeket és az FDA jóváhagyását követő piaci kizárólagossági lehetőségeket.

az átírásról

Az átírás egy két részből álló egy- és többszörös dózis-esélelő vizsgálat, amely akár 64 résztvevő, köztük az egészséges felnőttek és a klinikailag stabil AATD-betegek biztonságát és tolerálhatóságát fogja értékelni a pizz genotípussal. A másodlagos és feltáró végpontok magukban foglalják a farmakokinetikai és farmakodinamikai paramétereket, amelyek az optimális dózisválasztást irányítják a későbbi stádiumú vizsgálatokhoz. Az 1. rész ideiglenes adatait (az egészséges önkéntesek és az AATD -vel rendelkező személyek egyetlen növekvő adagja) várhatóan 2025 második felében várható, és a vizsgálat befejezése 2026 -ban várható. Az átírással kapcsolatos további információkért látogasson el a ClinicalTrials.gov oldalra (NCT06677307).

az alfa-1 antitripszinhiányról (AATD) és a KRRO-110

AATD egy genetikai rendellenesség, amelyet leggyakrabban egyetlen missense mutáció (G-To-A) okozott a Serpina1 génben. Az érintett felnőttek tüdő emfizemát és/vagy máj cirrhosist, valamint a vég szerv megnyilvánulásait tapasztalják. A KRRO-110 az első RNS szerkesztési oligonukleotid termékjelöltje a Korro szabadalmaztatott RNS szerkesztési platformjának, az oligonukleotidot elősegítette az RNS (Opera ™) szerkesztését. A preklinikai adatokon alapuló potenciális legjobb osztályú, a KRRO-110-et úgy tervezték, hogy egy endogén enzimet, az RNS-re (ADAR) ható adenozin-deamináz, a szerpina1 RNS „A” variánsának szerkesztésére, az aminosav-kodon javítására és a normál AAT-protein helyreállításának helyreállítására. Az endogén protein ez a javítása a májsejtekből származó fehérje aggregátumokat törölheti, hogy potenciálisan klinikailag differenciált előnyt teremtsen a májfunkció szempontjából, és megőrizze a tüdő működését azáltal, hogy megfelelő mennyiségű normál AAT -fehérjét biztosít.

a Korro-ról

A Korro egy klinikai stádiumú biofarmakciós vállalat, amelynek célja a genetikai gyógyszerek új osztályának fejlesztése, amely mind a ritka, mind a nagyon elterjedt betegségek RNS szerkesztése alapján. A Korro olyan differenciált programok portfólióját generálja, amelyek célja a test természetes RNS -szerkesztési folyamatának kihasználása, lehetővé téve a pontos, mégis átmeneti egybázisú szerkesztést. Az RNS szerkesztésével a DNS helyett a KORRO bővíti a genetikai gyógyszerek elérhetőségét azáltal, hogy további pontosságot és hangolhatóságot biztosít, amely megnöveli a specifitást és a hosszú távú tolerálhatóság javítását. Oligonukleotid-alapú megközelítést alkalmazva a Korro azt várja, hogy gyógyszereit a betegekhez hozza azáltal, hogy kiaknázza a szabadalmaztatott platformját, előző szállítási módokkal, gyártási know-how-val és a jóváhagyott oligonukleotid gyógyszerek szabályozási útjaival. A Korro székhelye Cambridge -ben, Massachusettsben található. További információkért látogasson el a Korrobio.com webhelyre.

A

Korro szándékában áll a befektetői kapcsolatok webhelyét, a LinkedIn -t és az X -et (Twitter) használni az anyagi nem nyilvános információk nyilvánosságra hozatalának eszközeként, és betartja annak nyilvánosságra hozatali kötelezettségeit az FD rendelet szerint. Ennek megfelelően a befektetőknek figyelemmel kell kísérniük a Korro befektetői kapcsolatok webhelyét, és követniük kell a @Korrobio-t a LinkedIn-en és az X-en (Twitter), a Korro sajtóközleményeinek, a SEC bejelentések, a nyilvános konferenciahívások, az előadások és a webes costák követésének.A

A sajtóközlemény egyes állításai „előretekintő nyilatkozatokat” képezhetnek az 1995. évi magánpapír-peres reformról szóló törvény értelmében, a módosított. Az előretekintő nyilatkozatok magukban foglalják, de nem korlátozódnak azokra, kifejezettek vagy hallgatólagos nyilatkozatokra a jövőre vonatkozó elvárásokkal, reményekkel, hiedelmekkel, szándékokkal vagy stratégiákkal kapcsolatban, ideértve a korlátozás nélkül, kifejezett vagy hallgatólagos nyilatkozatokat: az adatolvasások ütemezése és az 1. fázis befejezése a klinikai vizsgálat átírása; A KRRO-110 potenciál az AATD máj- és tüdőnyitásának kezelésére; A KRRO-110 legjobb osztályú potenciál; és a Krro-110 árva gyógyszer-megnevezéséből kínált ösztönzők felismerése ;; többek között. Ezenkívül minden olyan kijelentés, amely a jövőbeli események vagy körülmények előrejelzéseire, előrejelzéseire vagy egyéb jellemzéseire utal, ideértve az esetleges feltételezéseket is, előretekintő nyilatkozatok. A „előrejelzés”, a „hisz”, a „Folytatás”, a „Can”, a „Becslés”, a „Várható”, a „Szándék”, a „May”, a „Május”, a „Terv”, a „Potenciál”, a „Potenciál”, a „PROJEKT”, a „PROJEKT”, a „Kísérlet”, a „Cél”, a „Cél”, a „Cél”, a „Cél”, és a Hasonló kifejezések, nem az előrejelzés, hanem a „Cél”, hanem a „Cél” és a Hasonló kifejezések. Az előretekintő nyilatkozatok a jelenlegi elvárásokon és feltételezéseken alapulnak, amelyek és ésszerűnek tekinthetők természetéből adódóan bizonytalanok. Új kockázatok és bizonytalanságok időről időre jelentkezhetnek, és nem lehet megjósolni az összes kockázatot és bizonytalanságot. Azok a tényezők, amelyek a tényleges eredmények számára lényegesen különböznek a jelenlegi elvárásoktól, magukban foglalják, de nem korlátozódnak azok, amelyek a kezelés ellenőrzésén kívüli különféle tényezőket tartalmazzák, ideértve a klinikai vizsgálat elvégzésének kockázatait is; A klinikai vizsgálatok szabályozási felügyeletével, a beiratkozási kockázatokkal és a többi joghatóságra való kiterjesztés kockázattal járó kockázatokkal, valamint a biofarmakon fejlődésben rejlő egyéb kockázatokkal együtt; A preklinikai vizsgálatokkal és a klinikai vizsgálatokkal kapcsolatos kockázatok; és a szabályozási jóváhagyások megszerzésével és a szellemi tulajdon védelmével kapcsolatos egyéb kockázatok; valamint az általános gazdasági feltételekkel kapcsolatos kockázatok (ideértve a közelmúltbeli geopolitikai bizonytalanságot és a gazdasági politika változásai miatti potenciális ellátási lánc -zavarokat); valamint az egyéb kockázatok és bizonytalanságok, amelyek időről időre jelentkeztek a Korro SEC -vel történő bejelentéseiben, beleértve az I. rész 1A tételét. A Korro „kockázati tényezői” az Értékpapír- és Tőzsdebizottsághoz vagy SEC-hez benyújtott 10-Q formanyomtatványon, vagy a SEC-hez benyújtott negyedéves jelentését módosíthatják vagy kiegészíthetik a SEC-hez tartozó többi bejelentéssel. A sajtóközleményben semmi sem tekinthető olyan személy, aki olyan személy képviseli, hogy az itt bemutatott előretekintő nyilatkozatokat elérik, vagy hogy az ilyen előretekintő nyilatkozatok bármelyike ​​eljusson. Nem szabad indokolatlanul támaszkodnia az előretekintő nyilatkozatokra ebben a sajtóközleményben, amely csak az általuk elkészített időponttól szól, és teljes egészében képessé válnak az itt található óvatossági nyilatkozatok alapján. A törvény előírásainak kivételével a Korro nem vállal vagy fogad el olyan kötelezettséget, hogy nyilvánosan közzétegye a frissítéseket vagy felülvizsgálatokat az előretekintő nyilatkozatokra, hogy tükrözze az elvárásainak vagy az események, feltételek vagy körülmények változásait, amelyekre az ilyen nyilatkozatok alapulnak. Ez a sajtóközlemény nem állítja, hogy összefoglalja a Korroba történő befektetés összes feltételét, kockázatát és egyéb tulajdonságait.

Elküldve : 2025-03-15 06:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak