KRRO-110 ได้รับการกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้าจาก FDA ของสหรัฐอเมริกาสำหรับการขาดการต่อต้านอัลฟา-1

ติดตาม Drugslib ได้ที่

Cambridge, Mass., 14 มีนาคม, 2025 (Globe Newswire)-Korro Bio, Inc. (Korro) (NASDAQ: KRRO) ซึ่งเป็น บริษัท ทางชีวเวชภัณฑ์ทางคลินิก การกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้าให้กับยาสืบสวน KRRO-110 สำหรับการรักษาโรคอัลฟา -1 antitrypsin (AATD)

"ได้รับการกำหนดยาเด็กกำพร้าจาก FDA ที่เน้นย้ำถึงความต้องการการรักษาใหม่สำหรับผู้ป่วยที่อาศัยอยู่ “ KRRO-110 มีศักยภาพในการรักษาอาการตับและปอดของ AATD และเรามุ่งมั่นที่จะตอบสนองความต้องการที่ไม่คาดคิดและพัฒนาการบำบัดที่ดีที่สุดในระดับนี้สำหรับผู้ที่อาศัยอยู่กับ AATD”

KRRO-110 เป็นผู้สมัครการพัฒนา RNA ครั้งแรกจากแพลตฟอร์ม Operatm ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของ Korro และกำลังได้รับการประเมินในการศึกษาทางคลินิกระยะที่ 1/2A สำหรับ AATD การใช้ยาสองกลุ่มครั้งแรกที่เพิ่มขึ้นในอาสาสมัครผู้ใหญ่ที่มีสุขภาพดีเสร็จสมบูรณ์แล้วและคาดว่าจะมีการอ่านค่าชั่วคราวในช่วงครึ่งหลังของปี 2025

สำนักงานของ FDA ของการพัฒนาผลิตภัณฑ์เด็กกำพร้า การกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้าให้แรงจูงใจในการพัฒนาที่หลากหลายรวมถึงเครดิตภาษีสำหรับการทดสอบทางคลินิกที่ผ่านการรับรองการยกเว้นค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาตามใบสั่งแพทย์และศักยภาพในการพิเศษของตลาดหลังจากการอนุมัติจาก FDA

เกี่ยวกับการเขียนซ้ำ

rewrite เป็นการศึกษาแบบสองส่วนและหลายครั้งที่จะประเมินความปลอดภัยและความทนทานของ KRRO-110 ในผู้เข้าร่วมสูงสุด 64 คนรวมถึงผู้ใหญ่ที่มีสุขภาพดี จุดสิ้นสุดที่สองและเชิงสำรวจรวมถึงพารามิเตอร์ทางเภสัชจลนศาสตร์และเภสัชจลนศาสตร์ที่จะเป็นแนวทางในการเลือกขนาดยาที่ดีที่สุดสำหรับการศึกษาระยะต่อไป ข้อมูลระหว่างกาลจากส่วนที่ 1 (ปริมาณที่น้อยไปมากในอาสาสมัครที่มีสุขภาพดีและบุคคลที่มี AATD) คาดว่าในช่วงครึ่งหลังของปี 2568 และการศึกษาเสร็จสิ้นในปี 2569 สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการศึกษาใหม่

เกี่ยวกับการขาดยา antitrypsin (AATD) และ KRRO-110

AATD เป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่เกิดจากการกลายพันธุ์ของ missense เดียว (G-to-A) ในยีน Serpina1 ผู้ใหญ่ที่ได้รับผลกระทบจะได้สัมผัสกับถุงลมโป่งพองในปอดและ/หรือโรคตับแข็งในตับรวมถึงอาการอวัยวะปลาย KRRO-110 เป็นผู้สมัครผลิตภัณฑ์ Oligonucleotide ที่แก้ไข RNA คนแรกจากแพลตฟอร์มการแก้ไข RNA ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของ Korro, Oligonucleotide ส่งเสริมการแก้ไข RNA (Opera ™) KRRO-110 ซึ่งเป็นสารประกอบที่ดีที่สุดในชั้นเรียนที่มีศักยภาพบนพื้นฐานของข้อมูลพรีคลินิกได้รับการออกแบบมาเพื่อเลือกเอนไซม์ภายนอก adenosine deaminase ที่ทำหน้าที่ใน RNA (ADAR) เพื่อแก้ไขตัวแปร“ A” บน Serpina1 RNA ซ่อมแซมกรดอะมิโน การซ่อมแซมโปรตีนภายนอกนี้มีศักยภาพในการล้างมวลรวมโปรตีนจากภายในเซลล์ตับเพื่อสร้างผลประโยชน์ที่แตกต่างทางคลินิกสำหรับการทำงานของตับและเพื่อรักษาการทำงานของปอดโดยให้โปรตีน AAT ปกติในปริมาณที่เพียงพอ

เกี่ยวกับ Korro

Korro เป็น บริษัท ชีวเวทีเวทีทางคลินิกที่มุ่งเน้นไปที่การพัฒนายาทางพันธุกรรมระดับใหม่บนพื้นฐานของการแก้ไข RNA สำหรับโรคที่หายากและแพร่หลายสูง Korro กำลังสร้างพอร์ตโฟลิโอของโปรแกรมที่แตกต่างที่ออกแบบมาเพื่อควบคุมกระบวนการแก้ไข RNA ตามธรรมชาติของร่างกายทำให้สามารถแก้ไขฐานเดี่ยวที่แม่นยำ แต่ชั่วคราวได้ โดยการแก้ไข RNA แทน DNA Korro กำลังขยายการเข้าถึงยาทางพันธุกรรมโดยการส่งมอบความแม่นยำและความสามารถในการปรับแต่งเพิ่มเติมซึ่งมีศักยภาพในการเพิ่มความจำเพาะและความทนทานในระยะยาวที่ดีขึ้น ด้วยการใช้วิธีการที่ใช้ oligonucleotide ทำให้ Korro คาดว่าจะนำยาไปยังผู้ป่วยโดยใช้ประโยชน์จากแพลตฟอร์มที่เป็นกรรมสิทธิ์ด้วยรังสีการส่งมอบก่อนหน้าการผลิตความรู้และเส้นทางการกำกับดูแลของยาโอลิโกนิวคลีโอไทด์ที่ได้รับการรับรอง Korro ตั้งอยู่ที่เคมบริดจ์รัฐแมสซาชูเซตส์ สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมโปรดเยี่ยมชม korrobio.com.

Korro ตั้งใจที่จะใช้เว็บไซต์นักลงทุนสัมพันธ์, LinkedIn และ X (Twitter) เป็นวิธีการเปิดเผยข้อมูลที่เป็นข้อมูลที่ไม่ใช่สาธารณะและปฏิบัติตามภาระหน้าที่ในการเปิดเผยข้อมูลภายใต้กฎระเบียบ FD ดังนั้นนักลงทุนควรตรวจสอบเว็บไซต์นักลงทุนสัมพันธ์ของ Korro และติดตาม @Korrobio บน LinkedIn และ X (Twitter) นอกเหนือจากข่าวประชาสัมพันธ์ของ Korro, การยื่นเอกสารการประชุมสาธารณะ, การประชุมสาธารณะ, งานนำเสนอและเว็บคาสต์

ข้อความบางอย่างในข่าวประชาสัมพันธ์นี้อาจเป็น "ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า" ภายใต้ความหมายของพระราชบัญญัติการปฏิรูปการดำเนินคดีหลักทรัพย์เอกชนปี 2538 ซึ่งแก้ไขเพิ่มเติม ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้ารวมถึง แต่ไม่ จำกัด เฉพาะแถลงการณ์โดยชัดแจ้งหรือโดยนัยเกี่ยวกับความคาดหวังความหวังความเชื่อความตั้งใจหรือกลยุทธ์ของ Korro เกี่ยวกับอนาคตรวมถึง แต่ไม่ จำกัด เฉพาะข้อความโดยชัดแจ้งเกี่ยวกับ: ระยะเวลาของการอ่านข้อมูล ศักยภาพของ KRRRO-110 ในการรักษาอาการตับและปอดของ AATD ศักยภาพที่ดีที่สุดของ KRRO-110 และตระหนักถึงแรงจูงใจที่เสนอจากการกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้าของ KRRO-110 ;; ท่ามกลางคนอื่น ๆ นอกจากนี้ข้อความใด ๆ ที่อ้างถึงการคาดการณ์การคาดการณ์หรือลักษณะอื่น ๆ ของเหตุการณ์หรือสถานการณ์ในอนาคตรวมถึงสมมติฐานพื้นฐานใด ๆ เป็นข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า คำว่า "คาดหวัง" "เชื่อ" "ดำเนินการต่อ" "ทำได้" "ประมาณ" "คาดหวัง" "ตั้งใจ" "อาจ" "อาจ" "แผน" "เป็นไปได้" "ศักยภาพ" "คาดการณ์" "โครงการ" ควรจะมองไปข้างหน้า ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าขึ้นอยู่กับความคาดหวังและสมมติฐานในปัจจุบันว่าในขณะที่การพิจารณาว่ามีเหตุผลนั้นไม่แน่นอนโดยเนื้อแท้ ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนใหม่อาจเกิดขึ้นเป็นครั้งคราวและเป็นไปไม่ได้ที่จะทำนายความเสี่ยงและความไม่แน่นอนทั้งหมด ปัจจัยที่อาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างอย่างมากจากความคาดหวังในปัจจุบันรวมถึง แต่ไม่ จำกัด เพียงปัจจัยต่าง ๆ นอกเหนือจากการควบคุมของผู้บริหารรวมถึงความเสี่ยงในการดำเนินการศึกษาทางคลินิก ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับการกำกับดูแลด้านกฎระเบียบของการศึกษาทางคลินิกความเสี่ยงการลงทะเบียนและความเสี่ยงของการขยายไปยังเขตอำนาจศาลอื่น ๆ พร้อมกับความเสี่ยงอื่น ๆ ที่มีอยู่ในการพัฒนาทางชีวเวชภัณฑ์ ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับการศึกษาก่อนคลินิกและการศึกษาทางคลินิก; และความเสี่ยงอื่น ๆ ที่เกี่ยวข้องกับการได้รับการอนุมัติด้านกฎระเบียบและปกป้องทรัพย์สินทางปัญญา เช่นเดียวกับความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับสภาพเศรษฐกิจทั่วไป (รวมถึงความไม่แน่นอนทางการเมืองเมื่อเร็ว ๆ นี้และการหยุดชะงักของห่วงโซ่อุปทานที่อาจเกิดขึ้นเนื่องจากการเปลี่ยนแปลงนโยบายเศรษฐกิจ); และความเสี่ยงและความไม่แน่นอนอื่น ๆ ที่ระบุไว้เป็นครั้งคราวในการยื่นเอกสารของ Korro กับ ก.ล.ต. รวมถึงส่วนที่ 1 รายการ 1A “ ปัจจัยความเสี่ยง” ในรายงานรายไตรมาสของ Korro เกี่ยวกับแบบฟอร์ม 10-Q ที่ยื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์หรือ ก.ล.ต. เนื่องจากอาจมีการแก้ไขหรือเสริมด้วยเอกสารอื่น ๆ กับ SEC ไม่มีสิ่งใดในข่าวประชาสัมพันธ์นี้ที่ควรได้รับการยกย่องว่าเป็นตัวแทนของบุคคลใด ๆ ที่แถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้าที่กำหนดไว้ในที่นี้จะเกิดขึ้นได้หรือผลลัพธ์ใด ๆ ที่ไตร่ตรองของข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวจะเกิดขึ้นได้ คุณไม่ควรพึ่งพาข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าในข่าวประชาสัมพันธ์ครั้งนี้ซึ่งพูดถึงวันที่ที่พวกเขาทำและมีคุณสมบัติครบถ้วนโดยอ้างอิงจากคำเตือนในที่นี้ ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด Korro ไม่ได้ดำเนินการหรือยอมรับหน้าที่ใด ๆ ที่จะเผยแพร่การอัปเดตหรือการแก้ไขใด ๆ ต่อสาธารณชนในแถลงการณ์การคาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ เพื่อสะท้อนการเปลี่ยนแปลงใด ๆ ในความคาดหวังหรือในเหตุการณ์เงื่อนไขหรือสถานการณ์ที่ใช้คำแถลงดังกล่าว ข่าวประชาสัมพันธ์ครั้งนี้ไม่ได้ตั้งใจจะสรุปเงื่อนไขความเสี่ยงและคุณลักษณะอื่น ๆ ทั้งหมดของการลงทุนใน Korro.

แหล่งที่มา: Korro Bio, Inc.

โพสต์แล้ว : 2025-03-15 06:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำหลักยอดนิยม