KRRO-110 nhận chỉ định thuốc mồ côi từ Hoa Kỳ FDA vì thiếu hụt alpha-1 antitrypsin

Theo dõi Drugslib trên

Cambridge, Mass., Ngày 14 tháng 3 năm 2025 (Globe Newswire)-Korro Bio, Inc. (Korro) (NASDAQ: KRRO) Chỉ định thuốc mồ côi cho y học điều tra KRRO-110 để điều trị thiếu hụt alpha-1 antitrypsin (AATD). Sau đó, Krro-110 có khả năng điều trị cả biểu hiện gan và phổi của AATD, và chúng tôi cam kết giải quyết nhu cầu chưa được đáp ứng và thúc đẩy liệu pháp có khả năng tốt nhất trong lớp này cho những người sống với AATD.

KRRO-110 là ứng cử viên phát triển chỉnh sửa RNA đầu tiên từ nền tảng hoạt động độc quyền của Korro, và hiện đang được đánh giá trong nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 1/2A cho AATD. Liều lượng của hai đoàn hệ liều tăng dần đầu tiên ở các tình nguyện viên trưởng thành khỏe mạnh đã được hoàn thành và dự kiến ​​sẽ đọc tạm thời trong nửa cuối năm 2025. Chỉ định thuốc Orphan cung cấp các ưu đãi phát triển khác nhau, bao gồm các khoản tín dụng thuế để xét nghiệm lâm sàng đủ điều kiện, miễn phí người dùng thuốc theo toa và tiềm năng độc quyền thị trường sau khi FDA chấp thuận.

Giới thiệu về viết lại

Viết lại là một nghiên cứu đơn và nhiều liều sẽ đánh giá sự an toàn và khả năng dung nạp của KRRO-110 ở 64 người tham gia, bao gồm cả người trưởng thành khỏe mạnh và bệnh nhân AATD ổn định lâm sàng với kiểu gen PIZZ. Các điểm cuối thứ cấp và khám phá bao gồm các thông số dược động học và dược lực học sẽ hướng dẫn lựa chọn liều tối ưu cho các nghiên cứu giai đoạn sau. Dữ liệu tạm thời từ Phần 1 (liều tăng dần ở những người tình nguyện khỏe mạnh và cá nhân bị AATD) dự kiến ​​vào nửa cuối năm 2025 và việc hoàn thành nghiên cứu được dự đoán vào năm 2026.

về thiếu hụt antitrypsin alpha-1 (AATD) và KRRO-110

AATD là một rối loạn di truyền thường được gây ra bởi một đột biến tên lửa duy nhất (G-to-A) trong gen Serpina1. Người lớn bị ảnh hưởng gặp phải khí phế thũng phổi và/hoặc xơ gan gan, cũng như các biểu hiện nội tạng cuối. KRRO-110 là ứng cử viên sản phẩm Oligonucleotide chỉnh sửa RNA đầu tiên từ nền tảng chỉnh sửa RNA độc quyền của Korro, Oligonucleotide đã thúc đẩy chỉnh sửa RNA (Opera ™). KRRO-110, một hợp chất tốt nhất tiềm năng dựa trên dữ liệu tiền lâm sàng, được thiết kế để hợp tác với một loại enzyme nội sinh, adenosine deaminase hoạt động trên RNA (ADAR), để chỉnh sửa biến thể A A A trên RNA SERPINA1, sửa chữa một codon axit amin và khôi phục bài tiết AAT protein bình thường. Việc sửa chữa protein nội sinh này có khả năng xóa các tập hợp protein từ bên trong các tế bào gan để tạo ra lợi ích khác biệt về mặt lâm sàng cho chức năng gan và bảo tồn chức năng phổi bằng cách cung cấp đủ lượng protein AAT bình thường.

Giới thiệu về Korro

Korro là một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng tập trung vào việc phát triển một nhóm thuốc di truyền mới dựa trên việc chỉnh sửa RNA cho cả các bệnh hiếm gặp và rất phổ biến. Korro đang tạo ra một danh mục các chương trình khác biệt được thiết kế để khai thác quá trình chỉnh sửa RNA tự nhiên của cơ thể, cho phép chỉnh sửa cơ sở đơn chính xác nhưng thoáng qua. Bằng cách chỉnh sửa RNA thay vì DNA, Korro đang mở rộng phạm vi của các loại thuốc di truyền bằng cách cung cấp độ chính xác và điều chỉnh bổ sung, có khả năng tăng tính đặc hiệu và cải thiện khả năng dung nạp dài hạn. Sử dụng cách tiếp cận dựa trên oligonucleotide, Korro hy vọng sẽ mang thuốc cho bệnh nhân bằng cách tận dụng nền tảng độc quyền của mình với các phương thức phân phối tiền lệ, bí quyết sản xuất và thiết lập các con đường điều tiết của thuốc oligonucleotide được phê duyệt. Korro có trụ sở tại Cambridge, Massachusetts. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập korrobio.com.

Korro dự định sử dụng trang web quan hệ nhà đầu tư của mình, LinkedIn và X (Twitter) làm phương tiện tiết lộ thông tin không công khai tài liệu và tuân thủ các nghĩa vụ công bố theo quy định FD. Theo đó, các nhà đầu tư nên giám sát trang web quan hệ nhà đầu tư của Korro, và theo dõi @korrobio trên LinkedIn và X (Twitter), ngoài việc các bản phát hành báo chí của Korro, hồ sơ SEC, các cuộc gọi hội nghị công khai, thuyết trình và webcast.

Một số tuyên bố nhất định trong thông cáo báo chí này có thể tạo thành các tuyên bố về phía trước, theo nghĩa của Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995, đã được sửa đổi. Các tuyên bố hướng về phía trước bao gồm, nhưng không giới hạn, thể hiện hoặc ngụ ý các tuyên bố liên quan đến kỳ vọng, hy vọng, niềm tin, ý định hoặc chiến lược của Korro liên quan đến tương lai bao gồm, nhưng không giới hạn, tuyên bố rõ ràng hoặc ngụ ý về: thời gian đọc dữ liệu và hoàn thành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2A; Tiềm năng của Krro-110, để điều trị cả biểu hiện gan và phổi của AATD; Tiềm năng tốt nhất trong lớp Krro-110; và hiện thực hóa các ưu đãi được cung cấp từ chỉ định thuốc mồ côi của KRRO-110 ;; trong số những người khác. Ngoài ra, bất kỳ tuyên bố nào đề cập đến các dự báo, dự báo hoặc các đặc tính khác của các sự kiện hoặc hoàn cảnh trong tương lai, bao gồm bất kỳ giả định cơ bản nào, là những tuyên bố hướng tới tương lai. Những từ ngữ dự đoán, người Hồi giáo tin tưởng, tiếp tục, có thể, có thể, có thể, có thể, một trong những người khác, một người khác, có thể nói: Một cách khác, ý định không biết, có thể nói: Một cách khác nhau, ý định không biết, những người khác, một trong những người không biết, có thể không biết, phạm vi, cách không rõ ràng, có thể không biết, $ Có thể, cách không rõ ràng, $ này, $ Có thể, $ không, $ Có thể $ không, $ Có thể $ không, $ Có thể $ không, $ Có thể $ không, $ Có thể $ Không $ không $ nào $ không $ không $ nào $ Có $ không $ không $ không $ Tôi $, $ Có thể không biết, Có thể, cách không rõ ràng, cách không rõ ràng, cách rõ ràng, cách không rõ ràng không rõ ràng, $ Có thể là $, ” Các tuyên bố hướng về phía trước dựa trên những kỳ vọng và giả định hiện tại rằng, trong khi được coi là hợp lý là không chắc chắn. Rủi ro mới và sự không chắc chắn có thể xuất hiện theo thời gian, và không thể dự đoán tất cả các rủi ro và sự không chắc chắn. Các yếu tố có thể khiến kết quả thực tế khác biệt về mặt vật chất so với các kỳ vọng hiện tại bao gồm, nhưng không giới hạn ở các yếu tố khác nhau ngoài sự kiểm soát của quản lý, bao gồm các rủi ro trong việc thực hiện một nghiên cứu lâm sàng; Rủi ro liên quan đến giám sát quy định của các nghiên cứu lâm sàng, rủi ro ghi danh và rủi ro mở rộng sang các khu vực pháp lý khác cùng với các rủi ro khác vốn có trong phát triển dược phẩm sinh học; rủi ro liên quan đến nghiên cứu tiền lâm sàng và nghiên cứu lâm sàng; và các rủi ro khác liên quan đến việc có được sự chấp thuận theo quy định và bảo vệ sở hữu trí tuệ; cũng như các rủi ro liên quan đến các điều kiện kinh tế chung (bao gồm cả sự không chắc chắn địa chính trị gần đây và sự gián đoạn chuỗi cung ứng tiềm năng do những thay đổi trong chính sách kinh tế); và các rủi ro và sự không chắc chắn khác được chỉ ra theo thời gian trong hồ sơ Korro, với SEC, bao gồm Phần I Mục 1A. Các yếu tố rủi ro của người Viking trong báo cáo hàng quý của Korro về Mẫu 10-Q được nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch, hoặc SEC, vì vậy có thể được sửa đổi hoặc bổ sung bởi các hồ sơ khác của nó với SEC. Không có gì trong thông cáo báo chí này nên được coi là một đại diện của bất kỳ người nào rằng các tuyên bố hướng tới được nêu trong tài liệu này sẽ đạt được hoặc bất kỳ kết quả nào được dự tính của các tuyên bố hướng tới đó sẽ đạt được. Bạn không nên đặt sự phụ thuộc quá mức vào các tuyên bố hướng tới tương lai trong thông cáo báo chí này, chỉ phát biểu kể từ ngày họ được thực hiện và đủ điều kiện của họ bằng cách tham khảo các tuyên bố cảnh báo ở đây. Trừ khi theo yêu cầu của pháp luật, Korro không thực hiện hoặc chấp nhận bất kỳ nghĩa vụ nào để phát hành công khai bất kỳ bản cập nhật hoặc sửa đổi nào đối với bất kỳ tuyên bố hướng tới nào để phản ánh bất kỳ thay đổi nào trong kỳ vọng hoặc trong các sự kiện, điều kiện hoặc hoàn cảnh mà bất kỳ tuyên bố nào như vậy đều dựa trên. Thông cáo báo chí này không có ý định tóm tắt tất cả các điều kiện, rủi ro và các thuộc tính khác của một khoản đầu tư vào Korro.

Đã đăng : 2025-03-15 06:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến