Kura Oncology và Kyowa Kirin thông báo sự chấp nhận của FDA và đánh giá ưu tiên của ứng dụng thuốc mới cho ziftomenib ở người lớn bị AML tái phát hoặc chịu lửa NPM1

Theo dõi Drugslib trên

Điều trị cho: Bệnh bạch cầu tủy cấp tính

Kura Oncology và Kyowa Kirin công bố sự chấp nhận của FDA và xem xét ưu tiên Tokyo, ngày 01 tháng 6 năm 2025 (Quả cầu Newswire) - Kura Oncology, Inc. Ziftomenib như một phương pháp điều trị cho bệnh nhân trưởng thành bị bệnh bạch cầu tủy tái phát hoặc chịu lửa (R/R) (AML) với đột biến nucleophosmin 1 (NPM1). Ứng dụng đã được cấp xem xét ưu tiên và được chỉ định Ngày hành động mục tiêu của Người dùng thuốc theo toa (PDUFA) ngày 30 tháng 11 năm 2025.

Sự chấp nhận của FDA đối với ứng dụng thuốc mới của chúng tôi đánh dấu một cột mốc quan trọng đối với Kura và Kyowa Kirin và quan trọng hơn là đối với các bệnh nhân sống với tập hợp gen di truyền này của AML, người đã phải đối mặt với một số lượng người điều trị. Thành tích này phản ánh sức mạnh của dữ liệu lâm sàng cho ziftomenib cũng như cam kết đáng kinh ngạc của các nhóm của chúng tôi. Cùng với các đối tác của chúng tôi tại Kyowa Kirin, chúng tôi mong muốn tiếp tục hợp tác chặt chẽ với FDA trong suốt quá trình xem xét. Từ thử nghiệm đăng ký KOMET-001 giai đoạn 2 trong R/R NPM1-Mutant (NPM1-M) AML (NCT #04067336). Thử nghiệm KOMET-001 đã đạt được điểm cuối chính của sự thuyên giảm hoàn toàn (CR) cộng với CR với phục hồi huyết học một phần (CRH) và điểm cuối chính có ý nghĩa thống kê. Ziftomenib được cấu trúc tốt với sự ức chế myelosuppression hạn chế và 3% ngừng liên quan đến Ziftomenib. Khả năng an toàn và dung nạp của ziftomenib phù hợp với các báo cáo trước đây và hồ sơ rủi ro lợi ích cho ziftomenib rất đáng khích lệ.

Bệnh nhân AML NPM1-M trưởng thành phải đối mặt với tiên lượng kém đáng kể, làm nổi bật nhu cầu cấp thiết đối với các lựa chọn điều trị sáng tạo có thể cải thiện kết quả của họ Sự chấp nhận của NDA này là một bước quan trọng trong những nỗ lực liên tục của chúng tôi để khám phá và đánh giá các chiến lược trị liệu khác nhau cho AML thông qua các thử nghiệm lâm sàng toàn diện của chúng tôi. Tác động có ý nghĩa đến cuộc sống của những người bị ảnh hưởng bởi căn bệnh đầy thách thức này. Ngoài BTD, Ziftomenib đã nhận được chỉ định thuốc theo dõi nhanh và mồ côi. Các phân tích dữ liệu đầy đủ từ thử nghiệm Ziftomenib KOMET-001 trong bệnh nhân AML R/R NPM1-M đã được chọn để trình bày bằng miệng vào thứ Hai, ngày 2 tháng 6 tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư lâm sàng Hoa Kỳ (ASCO) năm 2025 và

Giới thiệu npm1 -Mutant AML

AML là bệnh bạch cầu cấp tính phổ biến nhất ở người trưởng thành và bắt đầu các tế bào máu. Mặc dù có nhiều phương pháp điều trị có sẵn cho AML, tiên lượng cho bệnh nhân vẫn kém và vẫn còn nhu cầu không được đáp ứng cao. Con đường Menin được coi là động lực cho nhiều thay đổi di truyền của bệnh, trong đó đột biến NPM1 là một trong những đột biến phổ biến nhất, chiếm khoảng 30% trường hợp AML. Trong khi bệnh nhân mắc AML NPM1-M có tỷ lệ đáp ứng cao với liệu pháp tiền tuyến, tỷ lệ tái phát cao và kết quả sống sót là kém, chỉ có 30% tỷ lệ sống sót sau 12 tháng ở cài đặt R/R. Ngoài ra, các đột biến NPM1 thường xảy ra với sự đồng biến trong các gen liên quan đến bệnh khác, bao gồm FLT3, DNMT3A và IDH1/2, với tiên lượng bị ảnh hưởng nặng nề bởi sự hiện diện của các đột biến đồng xảy ra như vậy. Bệnh nhân trưởng thành mắc AML NPM1-M và chọn các lần đồng biến và/hoặc bệnh R/R có tiên lượng xấu, với tỷ lệ sống chung trung bình chỉ khoảng 7,8 tháng ở dòng 2, 5,3 tháng ở dòng thứ 3 và 3,5 tháng sau dòng 4. Hiện tại không có liệu pháp điều trị được FDA chấp thuận nhắm mục tiêu NPM1-M AML.

Giới thiệu về ziftomenib

ziftomenib là một chất ức chế MENin điều tra mạnh mẽ và chọn lọc, có nhu cầu điều tra có nhu cầu AML được xác định cao. Vào tháng 4 năm 2024, Ziftomenib đã nhận được BTD từ FDA để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành bị R/R AML với đột biến NPM1 dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng Kura Kur KOMET-001. Thông tin bổ sung về các thử nghiệm lâm sàng cho ziftomenib có thể được tìm thấy tại www.kuraoncology.com/clinical-tials/#ziftomenib.

Giới thiệu về ung thư Kura

Kura Oncology là một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng cam kết nhận ra lời hứa về thuốc chính xác để điều trị ung thư. Đường ống của công ty bao gồm các ứng cử viên thuốc phân tử nhỏ được thiết kế để nhắm mục tiêu các con đường truyền tín hiệu ung thư. Vào tháng 11 năm 2024, Kura Ung thư đã tham gia vào một thỏa thuận hợp tác chiến lược toàn cầu với Kyowa Kirin để phát triển và thương mại hóa Ziftomenib, một chất ức chế Menin, cho AML và các khối u ác tính về huyết học khác. Ghi danh vào KOMET-001, một thử nghiệm theo hướng đăng ký giai đoạn 2 của Ziftomenib trong R/R NPM1-M AML, đã được hoàn thành và trong quý thứ hai năm 2025, các công ty đã công bố đệ trình NDA cho Ziftomenib để điều trị bệnh nhân trưởng thành bằng R/R NPM1-M. Kura và Kyowa Kirin đang tiến hành một loạt các thử nghiệm lâm sàng để đánh giá ziftomenib kết hợp với các tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại trong AML mới được chẩn đoán và R/R NPM1-M và KMT2A. KO-2806, một chất ức chế transferase farnesyl thế hệ tiếp theo (FTI), đang được đánh giá trong một thử nghiệm giảm liều giai đoạn 1 (FIT-001) như một liệu pháp đơn trị liệu và kết hợp với các liệu pháp nhắm mục tiêu cho bệnh nhân có khối u rắn khác nhau. Tipifarnib, một FTI mạnh mẽ và chọn lọc, hiện đang trong một thử nghiệm giai đoạn 1/2 (KiLerrent-HN) kết hợp với alpelisib cho bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào vảy và cổ phụ thuộc PIK3CA. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập trang web của Kura, tại https://kuraoncology.com/ và theo dõi chúng tôi trên X và LinkedIn.

Giới thiệu về Kyowa Kirin

Kyowa Kirin nhằm mục đích khám phá và cung cấp các loại thuốc và phương pháp điều trị mới với giá trị thay đổi cuộc sống. Là một công ty dược phẩm đặc biệt toàn cầu có trụ sở tại Nhật Bản, Kyowa Kirin đã đầu tư vào việc khám phá thuốc và đổi mới công nghệ sinh học trong hơn 70 năm và hiện đang làm việc để thiết kế thế hệ kháng thể và tế bào và gen tiếp theo với các bệnh nhân và các vấn đề tiếp theo. Một cam kết chung đối với các giá trị của Kyowa Kirin, để tăng trưởng bền vững và khiến mọi người mỉm cười hợp nhất Kyowa Kirin trên toàn cầu. Bạn có thể tìm hiểu thêm về kinh doanh của Kyowa Kirin tại www.kyowakirin.com.

KURA Các tuyên bố hướng về phía trước

Bản tin này có chứa các tuyên bố hướng tới tương lai liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn có thể gây ra kết quả thực tế khác với kết quả lịch sử hoặc từ bất kỳ kết quả nào trong tương lai. Những tuyên bố hướng tới như vậy bao gồm các tuyên bố liên quan, trong số những thứ khác, hiệu quả, an toàn và tiềm năng điều trị của ziftomenib; tiềm năng cho ziftomenib để có được sự chấp thuận của FDA đối với việc điều trị bệnh nhân mắc AML NPM1-M và thời gian dự đoán của sự chấp thuận của FDA đó; và sự ra mắt tiềm năng của ziftomenib. Các yếu tố có thể khiến kết quả thực tế khác biệt về mặt vật chất so với các yếu tố được biểu thị bằng các tuyên bố hướng tới này bao gồm rủi ro rằng Kura có thể không thể chứng minh thành công sự an toàn và/hoặc hiệu quả của các ứng cử viên sản phẩm của mình, bao gồm cả ziftomenib; Rủi ro mà Kura có thể không có được sự chấp thuận để tiếp thị các ứng cử viên sản phẩm của mình, bao gồm cả ziftomenib hoặc sự chấp thuận đó có thể bị trì hoãn; Rủi ro mà sự hợp tác với Kyowa Kirin không thành công; và các rủi ro khác liên quan đến quá trình khám phá, phát triển và thương mại hóa các loại thuốc an toàn và hiệu quả để sử dụng làm phương pháp trị liệu của con người, và trong nỗ lực xây dựng một doanh nghiệp xung quanh các loại thuốc đó. Bạn được khuyến khích xem xét các tuyên bố bao gồm các từ có thể, có thể, thì sẽ có thể, những người khác, các dự án, dự đoán, những người khác, những người khác, có thể nói về ý định của họ. Để biết thêm một danh sách và mô tả về các rủi ro và sự không chắc chắn mà công ty phải đối mặt, vui lòng tham khảo các hồ sơ định kỳ và các hồ sơ khác của Công ty với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch, có sẵn tại www.sec.gov. Các tuyên bố hướng tới như vậy chỉ hiện tại kể từ ngày chúng được thực hiện và Kura không có nghĩa vụ phải cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới nào, cho dù là kết quả của thông tin mới, các sự kiện trong tương lai hay không.

Nguồn: Kura Oncology, Inc.

Đã đăng : 2025-06-03 18:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến