Kura Oncology và Kyowa Kirin tuyên bố nộp đơn thuốc mới cho ziftomenib cho FDA

Theo dõi Drugslib trên

Điều trị cho: Bệnh bạch cầu tủy cấp tính

Kura Oncology và Kyowa Kirin thông báo nộp đơn đăng ký thuốc mới Inc. (NASDAQ: Kura, Kur Kura) và Kyowa Kirin Co., Ltd. (TSE: 4151, Bệnh bạch cầu tủy cấp tính (AML) với đột biến nucleophosmin 1 (NPM 1) đối với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vào ngày 31 tháng 3 năm 2025.

Ziftomenib đã nhận được liệu pháp đột phá, theo dõi nhanh và chỉ định thuốc mồ côi. FDA có thời gian đánh giá nộp đơn 60 ngày để xác định xem NDA có hoàn thành và được chấp nhận để xem xét hay không; Kura dự kiến ​​sẽ nhận được thông báo từ FDA về đánh giá sơ bộ này trong quý hai năm 2025. Đánh giá ưu tiên được yêu cầu, nếu được cấp, sẽ cung cấp một lần xem xét mục tiêu FDA trong sáu tháng sau khi chấp nhận NDA. R/R NPM1-M AML, một căn bệnh tàn khốc mà hiện tại không có lựa chọn trị liệu có mục tiêu nào được FDA chấp thuận, ông Troy Wilson, tiến sĩ, J.D., chủ tịch và giám đốc điều hành của Kura Oncology cho biết. Chúng tôi mong muốn được hợp tác chặt chẽ với FDA trong suốt quá trình đánh giá và lạc quan về tiềm năng của ziftomenib để tác động đến bệnh nhân mắc AML NPM1. Kyowa Kirin, và chúng tôi mong chờ sự tự tin về tiến trình tiếp tục của chương trình này và sự hợp tác của chúng tôi.

Giới thiệu npm1 -Mutant AML

AML là bệnh bạch cầu cấp tính phổ biến nhất ở người trưởng thành và bắt đầu các tế bào máu. Mặc dù có nhiều phương pháp điều trị có sẵn cho AML, tiên lượng cho bệnh nhân vẫn kém và vẫn còn nhu cầu không được đáp ứng cao. Con đường Menin được coi là động lực cho nhiều thay đổi di truyền của bệnh, trong đó đột biến NPM1 là một trong những đột biến phổ biến nhất, chiếm khoảng 30% trường hợp AML. Trong khi bệnh nhân mắc AML NPM1-M có tỷ lệ đáp ứng cao với liệu pháp tiền tuyến, tỷ lệ tái phát cao và kết quả sống sót là kém, chỉ có 30% tỷ lệ sống sót sau 12 tháng ở cài đặt R/R. Ngoài ra, các đột biến NPM1 thường xảy ra với sự đồng biến trong các gen liên quan đến bệnh khác, bao gồm FLT3, DNMT3A và IDH1/2, với tiên lượng bị ảnh hưởng nặng nề bởi sự hiện diện của các đột biến đồng xảy ra như vậy. Bệnh nhân trưởng thành mắc AML NPM1-M và chọn các lần đồng biến và/hoặc bệnh R/R có tiên lượng xấu, với tỷ lệ sống chung trung bình chỉ khoảng 7,8 tháng ở dòng 2, 5,3 tháng ở dòng thứ 3 và 3,5 tháng sau dòng 4. Hiện tại không có liệu pháp điều trị được FDA chấp thuận nhắm mục tiêu NPM1-M AML.

Giới thiệu về ziftomenib

ziftomenib là một chất ức chế MENin điều tra mạnh mẽ và chọn lọc, có nhu cầu điều tra có nhu cầu AML được xác định cao. Vào tháng 4 năm 2024, Ziftomenib đã nhận được chỉ định trị liệu đột phá (BTD) từ FDA để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành bị R/R AML với đột biến NPM1 dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng Kura Kura KOMET-001. Thông tin bổ sung về các thử nghiệm lâm sàng cho ziftomenib có thể được tìm thấy tại www.kuraoncology.com/clinical-tials/#ziftomenib.

Giới thiệu về ung thư Kura

Kura Oncology là một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng cam kết nhận ra lời hứa về thuốc chính xác để điều trị ung thư. Đường ống của công ty bao gồm các ứng cử viên thuốc phân tử nhỏ, được thiết kế để nhắm mục tiêu các con đường truyền tín hiệu ung thư. Ziftomenib, một chất ức chế menin một lần mỗi ngày, là liệu pháp điều tra đầu tiên và duy nhất để nhận BTD từ FDA để điều trị AML R/R NPM1-M. Vào tháng 11 năm 2024, Kura đã tham gia một thỏa thuận hợp tác chiến lược toàn cầu với Kyowa Kirin để phát triển và thương mại hóa ziftomenib cho AML và các khối u ác tính khác. Ghi danh vào thử nghiệm Ziftomenib theo hướng đăng ký giai đoạn 2 trong R/R NPM1-M AML đã được hoàn thành và trong quý thứ hai năm 2025, các công ty đã công bố đệ trình NDA cho Ziftomenib đối với việc điều trị bệnh nhân trưởng thành bằng R/R NPM1-M. Kura và Kyowa Kirin đang tiến hành một loạt các thử nghiệm lâm sàng để đánh giá ziftomenib kết hợp với các tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại trong AML mới được chẩn đoán và R/R NPM1-M và KMT2A. KO-2806, một chất ức chế transferase farnesyl thế hệ tiếp theo (FTI), đang được đánh giá trong một thử nghiệm giảm liều giai đoạn 1 (FIT-001) như một liệu pháp đơn trị liệu và kết hợp với các liệu pháp nhắm mục tiêu cho bệnh nhân có khối u rắn khác nhau. Tipifarnib, một FTI mạnh mẽ và chọn lọc, hiện đang trong một thử nghiệm giai đoạn 1/2 (KiLerrent-HN) kết hợp với alpelisib cho bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào vảy và cổ phụ thuộc PIK3CA. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập trang web của Kura, tại https://kuraoncology.com/ và theo dõi chúng tôi trên X và LinkedIn.

Giới thiệu về Kyowa Kirin

Kyowa Kirin nhằm mục đích khám phá và cung cấp các loại thuốc và phương pháp điều trị mới với giá trị thay đổi cuộc sống. Là một công ty dược phẩm đặc biệt toàn cầu có trụ sở tại Nhật Bản, chúng tôi đã đầu tư vào khám phá thuốc và đổi mới công nghệ sinh học trong hơn 70 năm và hiện đang làm việc để thiết kế thế hệ kháng thể và liệu pháp tế bào và gen tiếp theo với khả năng giúp bệnh nhân có nhu cầu y tế không được đáp ứng cao. Một cam kết chung đối với các giá trị của chúng tôi, tăng trưởng bền vững và khiến mọi người mỉm cười hợp nhất chúng tôi trên toàn cầu. Bạn có thể tìm hiểu thêm về kinh doanh của Kyowa Kirin tại: https://www.kyowakirin.com.

Các câu lệnh chuyển tiếp

Bản tin này có chứa một số tuyên bố hướng tới một số câu nói liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn có thể gây ra kết quả thực tế khác với kết quả lịch sử hoặc từ bất kỳ kết quả nào trong tương lai được thể hiện hoặc ngụ ý bởi các biểu thức hướng tới tương lai. Những tuyên bố hướng tới như vậy bao gồm các tuyên bố liên quan, trong số những thứ khác, hiệu quả, an toàn và tiềm năng điều trị của ziftomenib; Thời điểm dự kiến ​​của thông báo FDA về đánh giá sơ bộ về NDA đối với ziftomenib; Tương tác trong tương lai với FDA liên quan đến NDA; và sự tiến bộ liên tục của chương trình Kura Ziftomenib và sự hợp tác của chúng tôi với Kyowa Kirin. Các yếu tố có thể gây ra kết quả khác nhau về mặt vật chất bao gồm nguy cơ các hợp chất có vẻ đầy hứa hẹn trong nghiên cứu sớm hoặc thử nghiệm lâm sàng không chứng minh được sự an toàn và/hoặc hiệu quả trong các nghiên cứu tiền lâm sàng sau này hoặc các thử nghiệm lâm sàng Các thử nghiệm, các rủi ro liên quan đến sự phụ thuộc vào tài chính bên ngoài để đáp ứng các yêu cầu về vốn, rủi ro mà sự hợp tác với Kyowa Kirin không thành công và các rủi ro khác liên quan đến quá trình khám phá, phát triển và thương mại hóa các loại thuốc an toàn và hiệu quả để sử dụng làm phương pháp trị liệu của con người và trong nỗ lực xây dựng một loại thuốc. Bạn được khuyến khích xem xét các tuyên bố bao gồm các từ có thể, có thể, thì sẽ có thể, những người khác, các dự án, dự đoán, những người khác, những người khác, có thể nói về ý định của họ. Để biết thêm một danh sách và mô tả về các rủi ro và sự không chắc chắn mà công ty phải đối mặt, vui lòng tham khảo các hồ sơ định kỳ và các hồ sơ khác của Công ty với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch, có sẵn tại www.sec.gov. Các tuyên bố hướng tới như vậy chỉ hiện tại kể từ ngày chúng được thực hiện và Kura không có nghĩa vụ phải cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới nào, cho dù là kết quả của thông tin mới, các sự kiện trong tương lai, hay nói cách khác.

1 Issa G, et al. Blood Adv 2023; 7 (6): 933-42. Kura Oncology, Inc.

Đã đăng : 2025-05-28 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến