Kyverna Mempresentasikan Data Fase 2 Jangka Panjang untuk Miv-cel pada Generalized Myasthenia Gravis di AAN, Mendemonstrasikan Respons yang Mendalam dan Tahan Lama selama 52 Minggu

Ikuti Drugslib di

EMERYVILLE, California, April 20, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Kyverna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: KYTX), sebuah perusahaan biofarmasi klinis tahap akhir yang berfokus pada pengembangan terapi sel untuk pasien dengan penyakit autoimun, hari ini mengumumkan data tindak lanjut positif jangka panjang dari bagian Fase 2 dari uji coba registrasi KYSA-6 miv-cel (mivocabtagene autoleucel, KYV-101) pada pasien dengan generalized myasthenia gravis (gMG). Data tersebut akan dipresentasikan hari ini dalam presentasi lisan di Pertemuan Tahunan American Academy of Neurology (AAN) di Chicago.

  • 100% pasien mencapai perbaikan yang cepat dan berkelanjutan pada MG-ADL dan QMG dalam 24 minggu, yang semakin meningkatkan kepercayaan diri dalam uji coba Fase 3
  • Totalitas data kemanjuran dan keamanan memperkuat profil miv-cel yang berbeda dan berpotensi terbaik di kelasnya untuk memberikan remisi yang tahan lama, bebas obat, dan bebas penyakit dengan dosis tunggal

    • Data yang diperbarui menunjukkan respons klinis yang mendalam dan tahan lama di seluruh ukuran hasil klinis utama dengan manfaat berkelanjutan yang diamati hingga satu tahun setelah dosis tunggal miv-cel. Selanjutnya, miv-cel dapat ditoleransi dengan baik.

    “Kami dengan senang hati membagikan data terbaru untuk miv-cel yang terus menunjukkan kedalaman dan ketahanan respons di seluruh ukuran hasil utama pada pasien dengan miastenia gravis umum, sehingga menetapkan standar klinis baru,” kata Warner Biddle, Chief Executive Officer Kyverna Therapeutics. “Data kami memperkuat keyakinan terhadap profil miv-cel yang berbeda, memperkuat keyakinan kami dalam uji coba Fase 3 yang sedang berlangsung, dan secara lebih luas memperkuat kepemimpinan kami dalam neuroimunologi CAR T.”

    Ringkasan Uji Klinis KYSA-6 Fase 2 dan Sorotan Data

    Bagian Fase 2 dari uji coba registrasi KYSA-6 dirancang sebagai penelitian miv-cel pada pasien dengan gMG dengan satu lengan, label terbuka, dan multisenter. Titik akhir utamanya adalah skor Aktivitas Kehidupan Sehari-hari Myasthenia Gravis (MG-ADL) pada minggu ke-24 dan kejadian serta tingkat keparahan efek samping (AE). Titik akhir sekunder mencakup skor Myasthenia Gravis Kuantitatif (QMG) dan Myasthenia Gravis Composite (MGC).

    Pada batas data 25 Februari 2026, tujuh pasien dengan gMG sedang hingga berat (rata-rata MG-ADL 10.6, QMG 16.9, MGC 21.4) diobati dengan dosis tunggal 1×108 miv-cel Sel T CAR. Semua pasien telah gagal dalam terapi imunosupresan sebelumnya, seperti reseptor kristalisasi fragmen neonatal (FcRns) dan/atau penghambat komplemen dan obat biologis lainnya. Pada batas data, median durasi tindak lanjut setelah infus miv-cel adalah 10,2 bulan (kisaran, 3,3-16,0).

    “Banyak pasien dengan miastenia gravis generalisata memerlukan pengobatan kronis dan menghadapi kontrol gejala yang tidak memadai meskipun terapi yang tersedia saat ini,” kata Profesor Srikanth Muppidi, M.D., Profesor Klinis, Neurologi Dewasa, Kedokteran Stanford dan penyelidik dalam uji klinis KYSA-6. "Kemampuan miv-cel untuk mencapai ekspresi gejala minimal sekaligus menghilangkan kebutuhan akan imunoterapi kronis setelah pemberian dosis tunggal menunjukkan kemajuan klinis yang berarti dengan potensi meningkatkan fungsi sehari-hari dan kualitas hidup pasien secara signifikan. Saya terdorong oleh temuan ini dan menantikan hasil dari uji coba Tahap 3 Perusahaan."

    Sorotan kemanjuran dari uji coba Tahap 2 yang diperbarui setelah pemberian dosis tunggal miv-cel adalah sebagai berikut:

  • 100% pasien mencapai penurunan skor MG-ADL dan QMG yang bermakna1 secara klinis, cepat, kuat, dan berkelanjutan dari awal (titik akhir co-primer dari bagian uji coba Fase 3), terlepas dari paparan biologis sebelumnya dan pada tingkat yang lebih dalam yang diamati dibandingkan dengan analisis sementara sebelumnya.
  • Rata-rata penurunan skor MG-ADL dan QMG masing-masing adalah -8,5 poin dan -11,3 poin pada Minggu ke-24, dan respons mendalam terlihat sejak dua minggu.
  • Respon mendalam dipertahankan hingga 52 minggu pada tiga pasien dengan tindak lanjut yang tersedia.
  • 100% pasien merespons, mencapai penurunan ≥3 poin pada MG-ADL dan QMG.
  • 57% pasien mencapai ekspresi gejala minimal (MSE), yang didefinisikan sebagai skor MG-ADL 0 atau 1, pada tindak lanjut terakhir.
  • 100% pasien mencapai respons bermakna secara klinis dengan MGC2 dengan penurunan rata-rata -16 poin dalam 24 minggu.
  • 100% pasien bebas dari imunosupresan nonsteroid, steroid dosis tinggi (>10mg), dan FcRn serta inhibitor komplemen hingga Minggu ke-24.

    • Data biomarker dan mekanistik semakin mendukung profil klinis miv-cel yang berbeda:

  • Ekspansi sel CAR T yang kuat menyebabkan penipisan sel B yang parah pada semua pasien, dengan bukti pengaturan ulang kekebalan.
  • Penurunan tingkat autoantibodi dengan pelestarian kekebalan humoral yang diamati pada minggu ke-12.

    • Miv-cel menunjukkan profil keamanan yang dapat ditoleransi dengan baik yang mendukung potensi tersebut untuk pemberian rawat jalan:

  • Tidak ada sindrom pelepasan sitokin (CRS) tingkat tinggi dan tidak ada kejadian sindrom neurotoksisitas terkait sel efektor imun (ICANS) yang teramati.
  • Dua pasien mengalami AE neutropenia terkait pengobatan tingkat 3/4 sementara, yang diperkirakan merupakan AE yang konsisten dengan deplesi limfodeplesi sebelum terapi sel T CAR, dan teratasi sepenuhnya.

    • “Yang penting, data jangka panjang saat ini menunjukkan respons yang semakin mendalam dari waktu ke waktu di berbagai ukuran hasil klinis,” kata Naji Gehchan, M.D., Chief Medical and Development Officer di Kyverna Therapeutics. "Hasil yang luar biasa dan belum pernah terjadi sebelumnya ini didorong oleh kemampuan unik miv-cel untuk menargetkan penyakit pada sumbernya, menguras sel B secara mendalam untuk mendorong pengaturan ulang kekebalan tubuh dan mencapai remisi bebas penyakit dan bebas obat yang tahan lama untuk pasien dengan miastenia gravis generalisata. Konsistensi hasil di seluruh titik akhir primer dan sekunder, yang selanjutnya didukung oleh data biomarker, sangat menggembirakan dan menggarisbawahi potensi miv-cel untuk mengubah paradigma pengobatan dengan dosis tunggal."

    KYSA-6 diubah menjadi uji coba Fase 2/3 registrasi yang selaras dengan FDA pada tahun 2025. Kyverna saat ini mendaftarkan uji coba Fase 3, yang memiliki 14 lokasi klinis aktif di tiga wilayah geografis.

    Tentang Myasthenia Gravis (MG)Myasthenia gravis adalah penyakit neuromuskuler autoimun yang dimediasi sel B dan antibodi yang menyebabkan kelemahan otot dan kelelahan, dan pasien mungkin mengalami kesulitan berbicara, mengunyah, menelan, atau bernapas. MG disebabkan oleh autoantibodi yang diproduksi oleh sel B yang menyebabkan serangan imunologis terhadap protein pemberi sinyal penting di persimpangan antara sel saraf dan otot, sehingga menghambat kemampuan saraf untuk berkomunikasi dengan baik dengan otot. Penyakit ini termasuk gMG, yang berdampak pada otot di luar mata dan mungkin melibatkan otot bulbar, ekstremitas, dan pernapasan. Kebanyakan pasien mengembangkan gMG dalam waktu dua tahun setelah diagnosis MG. Meskipun gejalanya mungkin hilang pada awalnya, sebagian besar pasien mengalami penyakit progresif yang memerlukan terapi imunosupresif kronis. Hingga 20% pasien MG mengalami krisis pernapasan setidaknya sekali dalam hidup mereka3. Diperkirakan 80.000 pasien didiagnosis dengan gMG di Amerika Serikat4-5.

    Tentang miv-cel (mivocabtagene autoleucel, KYV-101)Miv-cel adalah terapi sel T CAR yang sepenuhnya bersifat manusiawi, autologus, dan menargetkan CD19 dengan ko-stimulasi CD28, dirancang untuk potensi dan tolerabilitas, yang sedang diselidiki untuk terapi berbasis sel B penyakit autoimun. Dengan pemberian tunggal, miv-cel berpotensi mencapai penipisan sel B yang parah dan pengaturan ulang sistem kekebalan untuk memberikan remisi bebas penyakit dan bebas obat yang tahan lama pada penyakit autoimun.

    Tentang Kyverna TherapeuticsKyverna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: KYTX) adalah perusahaan biofarmasi klinis tahap akhir yang berfokus pada pembebasan pasien autoimun melalui potensi penyembuhan terapi sel. Kandidat terapi sel T CAR penargetan CD19 autologus utama Perusahaan, miv-cel (mivocabtagene autoleucel, KYV-101), telah menunjukkan potensi untuk secara mendasar mengubah paradigma pengobatan di berbagai penyakit autoimun yang dipicu oleh sel B. Kyverna mengembangkan potensi waralaba neuroimunologinya yang pertama di kelasnya dengan indikasi awal pada sindrom orang kaku dan miastenia gravis umum. Perusahaan juga memajukan studi klinis tambahan yang disponsori peneliti, termasuk multiple sclerosis dan rheumatoid arthritis, untuk menginformasikan indikasi prioritas masa depan dan mengembangkan platform CAR T generasi berikutnya untuk meningkatkan akses dan pengalaman pasien. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi https://kyvernatx.com.

    Pernyataan Berwawasan ke DepanPernyataan dalam siaran pers ini mengenai ekspektasi, rencana dan prospek di masa depan, serta pernyataan lain mengenai hal-hal yang bukan merupakan fakta sejarah, dapat merupakan “pernyataan berwawasan ke depan.” Kata-kata, tanpa batasan, “mengantisipasi,” “percaya,” “melanjutkan,” “bisa,” “memperkirakan,” “mengharapkan,” “berniat,” “mungkin,” “merencanakan,” “potensi,” “memprediksi,” “memproyeksikan,” “seharusnya,” “menargetkan,” “akan,” “akan” dan ekspresi serupa dimaksudkan untuk mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan, meskipun tidak semua pernyataan berwawasan ke depan mengandung kata-kata pengenal ini atau yang serupa. Pernyataan berwawasan ke depan dalam siaran pers ini mencakup, namun tidak terbatas pada, hal-hal yang terkait dengan: potensi data jangka panjang dari bagian Fase 2 dari uji coba pendaftaran miv-cel KYSA-6 Fase 2/3 Kyverna untuk meningkatkan kepercayaan pada bagian uji coba Fase 3 dan untuk memperkuat potensi profil miv-cel yang terbaik di kelasnya dalam memberikan remisi yang tahan lama, bebas obat, dan bebas penyakit dengan dosis tunggal, dan kemampuan data tersebut untuk menunjukkan pendalaman respons yang berkelanjutan dari waktu ke waktu. pada berbagai ukuran hasil klinis; Kepemimpinan Kyverna dalam neuroimunologi CAR T; peluang yang terkait dengan miv-cel, termasuk potensinya untuk pemberian rawat jalan dan potensi untuk menetapkan standar klinis baru, kemampuan miv-cel untuk mencapai MSE sekaligus menghilangkan kebutuhan akan imunoterapi kronis setelah pemberian dosis tunggal, dan potensi pencapaian tersebut untuk mewakili kemajuan klinis yang berarti dan secara signifikan meningkatkan fungsi sehari-hari dan kualitas hidup pasien; kemampuan miv-cel untuk menargetkan penyakit pada sumbernya dan untuk menguras sel B secara mendalam atau mendorong pengaturan ulang kekebalan tubuh dan mencapai remisi bebas obat dan bebas penyakit yang tahan lama untuk pasien dengan gMG; potensi miv-cel untuk secara mendasar mengubah paradigma pengobatan pada berbagai penyakit autoimun yang dipicu oleh sel B, termasuk mengubah paradigma pengobatan untuk gMG dengan dosis tunggal; bagian uji coba Tahap 3 yang sedang berlangsung, termasuk pendaftaran di dalamnya; Kemajuan Kyverna dalam bidang neuroimunologi yang berpotensi menjadi yang pertama di kelasnya dengan indikasi awal dalam SPS dan gMG dan studi klinis tambahan yang disponsori peneliti, dan potensi kemajuan tersebut untuk meningkatkan akses dan pengalaman pasien; dan perkiraan waktu untuk panggilan konferensi dan webcast serta presentasi Kyverna pada Pertemuan Tahunan AAN dan topik yang diharapkan akan dibahas selama panggilan konferensi dan webcast serta presentasi tersebut. Hasil sebenarnya mungkin berbeda secara material dari apa yang ditunjukkan oleh pernyataan berwawasan ke depan sebagai akibat dari berbagai faktor penting, termasuk: ketidakpastian terkait kondisi pasar, kemungkinan bahwa hasil uji klinis sebelumnya, aktivitas akses pasien yang disebutkan namanya, dan studi praklinis belum tentu dapat memprediksi hasil di masa depan; kemungkinan bahwa FDA atau badan pengatur lainnya mungkin memerlukan uji coba atau studi tambahan untuk mendukung pengajuan BLA yang dimaksudkan; hak kekayaan intelektual; dan faktor-faktor lain yang dibahas di bagian “Faktor Risiko” dalam Laporan Tahunan terbaru Kyverna pada Formulir 10-K dan Laporan Kuartalan pada Formulir 10-Q yang telah atau mungkin diajukan Kyverna selanjutnya ke Komisi Sekuritas dan Bursa AS. Setiap pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam siaran pers ini didasarkan pada ekspektasi tim manajemen Kyverna saat ini dan hanya berlaku pada tanggal perjanjian ini, dan Kyverna secara khusus melepaskan tanggung jawab apa pun untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan, baik sebagai hasil dari informasi baru, kejadian di masa depan, atau lainnya.

    1 Peningkatan MG-ADL dan QMG yang bermakna secara klinis didefinisikan sebagai penurunan MG-ADL sebesar ≥2 poin dari awal dan penurunan QMG sebesar ≥3 poin dari awal.2 Peningkatan MGC yang bermakna secara klinis didefinisikan sebagai penurunan ≥3 poin dari awal.3 Claytor B, dkk. Saraf Otot. 2023;68(1):8-19.4 Rodriguez E, dkk. Otot. Saraf. 2024;69(2):166-171.5 Hendricks TM, dkk. Apakah J Opthamol. 2019; 205:99-105. 3. Laporan Clarivate DRG (2024).

    Sumber: Kyverna Therapeutics, Inc.

    Sumber: HealthDay

    Sumber berita lainnya

  • Peringatan Obat Medwatch FDA
  • Daily MedNews
  • Berita untuk Profesional Kesehatan
  • Persetujuan Obat Baru
  • Aplikasi Obat Baru
  • Hasil Uji Klinis
  • Persetujuan Obat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Berlangganan buletin kami

    Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com di kotak masuk Anda.

    Diposting : 2026-04-22 09:08

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer