WALTHAM, Mass.–(Antara/BUSINESS WIRE) 5 Mei 2026 – Viridian Therapeutics, Inc. (Nasdaq: VRDN), sebuah perusahaan bioteknologi yang berfokus pada penemuan, pengembangan, dan komersialisasi obat-obatan terbaik di kelasnya untuk penyakit autoimun dan langka, hari ini mengumumkan data topline positif dari uji klinis REVEAL‑2 fase 3 elegrobart pada pasien dengan penyakit mata tiroid kronis (TED). Elegrobart adalah antibodi monoklonal dengan waktu paruh diperpanjang yang diberikan secara subkutan dan menargetkan reseptor faktor pertumbuhan mirip insulin (IGF‑1R). REVEAL‑2 mengevaluasi dua rejimen dosis, setiap empat minggu (Q4W) dan setiap delapan minggu (Q8W), dibandingkan dengan plasebo.
"Kami sangat gembira dengan hasil positif REVEAL 2 hari ini dan memandang data ini sebagai langkah maju yang besar bagi populasi pasien TED kronis. Mengingat respons proptosis seperti infus dan rencana kami untuk meluncurkan autoinjektor di rumah, kami yakin elegrobart dapat menarik pasien kronis untuk mencari pengobatan. Kesederhanaan dan kenyamanan Elegrobart yang tak tertandingi secara unik dapat mendorong perluasan pasar TED kronis yang besar dan kurang terlayani,” kata Steve Mahoney, Presiden dan Chief Executive Officer Viridian Therapeutics. “Dengan peluncuran veligrotug yang kami antisipasi, yaitu kursus infus IV singkat, dan dua uji klinis penting fase 3 REVEAL yang mendukung pemberian dosis subkutan mingguan Q4 dan Q8 mingguan untuk elegrobart, portofolio kami berpotensi menawarkan kemanjuran dan keamanan anti-IGF-1R dalam rejimen pengobatan yang nyaman untuk pasien TED dengan penyakit aktif atau kronis.”
"TED kronis masih merupakan kondisi yang menantang. Banyak pasien telah hidup dengan penyakit ini selama bertahun-tahun atau puluhan tahun dan akan mendapat manfaat dari pilihan pengobatan yang efektif dan nyaman," kata John Mandeville, MD, PhD, ahli bedah okuloplastik di Ophthalmic Consultants of Boston dan juga rekan klinis di Rumah Sakit Umum Massachusetts. "Hasil REVEAL 2 ini menunjukkan potensi elegrobart untuk memberikan perbaikan yang berarti pada tanda dan gejala TED hanya dalam tiga dosis. Terlebih lagi, autoinjector sederhana yang dapat digunakan pasien di rumah dapat menjadi pilihan menarik bagi banyak pasien yang hidup dengan penyakit kronis."
Elegrobart REVEAL‑2 Hasil Topline Fase 3
REVEAL‑2 menilai kemanjuran dan keamanan elegrobart Q4W atau Q8W subkutan versus plasebo pada pasien dengan TED kronis. Uji klinis ini melibatkan 204 pasien, yang diacak dengan perbandingan 1:1:1 untuk elegrobart Q4W (n = 70), elegrobart Q8W (n = 68), dan plasebo (n = 66).
REVEAL‑2 Khasiat
REVEAL-2 mencapai titik akhir utamanya bagi Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) dan Badan Obat Eropa (EMA) dengan signifikansi statistik yang tinggi (p <0,0001). Selain itu, REVEAL-2 memenuhi semua titik akhir sekunder kunci proptosisnya pada kelompok pengobatan Q4W dan Q8W dengan signifikansi statistik yang tinggi, dan kelompok pengobatan Q4W menunjukkan tingkat responden diplopia yang signifikan secara statistik pada minggu ke 24. Kemanjuran umumnya konsisten terlepas dari Skor Aktivitas Klinis (CAS) dasar. Hasil dari titik akhir primer dan semua titik akhir sekunder utama pada minggu ke-24 disajikan di bawah ini:
Elegrobart Q4W(n = 70)
Elegrobart Q8W(n = 68)
Placebo(n = 66)
Proptosis
Tingkat respons proptosis (eksoftalmometri)
50%
(Titik Akhir Utama FDA)
54%
15%
nilai-p
p < 0,0001
p < 0,0001
n/a
Tingkat responden keseluruhan (ORR)1
47%
(Titik Akhir Utama EMA)
54%
15%
nilai-p
p < 0,0001
p < 0,0001
n/a
Proptosis berarti perubahan dari garis dasar (eksoftalmometri)
-1,9 mm
-2,1 mm
-0,5 mm
nilai-p
p < 0,0001
p < 0,0001
n/a
Diplopia
Tingkat responden diplopia
61%
55%
38%
nilai-p
p = 0,0118
p = 0,0419
n/a
Resolusi lengkap diplopia
44%
36%
25%
nilai-p
p = 0,0295
p = 0,1304
n/a
Hasil dengan p <0,025 signifikan secara statistik.1Peserta dengan proptosis dan respons CAS; Respons CAS didefinisikan sebagai tidak adanya perburukan CAS dari awal pada mata yang diteliti, tanpa adanya perburukan pada mata lainnya (peningkatan ≥2 poin)
REVEAL-2 Safety
Elegrobart secara umum dapat ditoleransi dengan baik pada REVEAL‑2 dengan profil keamanan yang terdiri dari efek samping yang umumnya diperkirakan terjadi pada kelas anti-IGF-1R, yang sebagian besar bersifat ringan. Tingkat gangguan pendengaran rendah pada kelompok pengobatan Q4W dan Q8W (masing-masing 4,1% dan 8,8% tingkat disesuaikan dengan plasebo). 91% pasien yang diobati dengan elegrobart menyelesaikan seluruh pengobatan, dan tidak ada efek samping serius (SAE) terkait pengobatan.
Pengajuan BLA Elegrobart diharapkan pada kuartal pertama tahun 2027
REVEAL‑2 adalah uji klinis fase 3 penting kedua yang sukses untuk elegrobart, menyusul hasil positif dari REVEAL‑1 secara aktif TED.
Viridian tetap berada di jalur yang tepat untuk mengajukan Permohonan Lisensi Biologis (BLA) ke FDA AS untuk elegrobart pada Q1 2027.
Jika disetujui, elegrobart berpotensi menawarkan perawatan yang nyaman di rumah hanya dengan tiga dosis untuk pasien aktif dan kronis.
Veligrotug Sesuai Rencana dengan Target Tindakan PDUFA Tanggal 30 Juni 2026
Viridian bersiap untuk rencana peluncuran komersial veligrotug di AS, program utamanya untuk TED. Viridian mengantisipasi infrastruktur urusan komersial dan medis veligrotug akan mendukung potensi peluncuran elegrobart, jika disetujui, dengan investasi tambahan yang terbatas.
Veligrotug dianugerahi Penunjukan Terapi Terobosan dari FDA, dan BLA-nya sedang dalam Peninjauan Prioritas di FDA dengan target tindakan Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA) tanggal 30 Juni 2026.
Panggilan konferensi dan informasi webcast
Viridian akan mengadakan panggilan konferensi hari ini pukul 8:00 pagi ET untuk membahas data topline REVEAL‑2.
Dial‑in (AS): (800) 715-9871
Dial‑in (Internasional): +1 (646) 307-1963
ID Konferensi: 7373356
Siaran web langsung dari panggilan konferensi dapat diakses melalui bagian “Acara” di halaman Investor di situs web Viridian Therapeutics. Setelah webcast langsung, versi panggilan yang diarsipkan juga akan tersedia di situs web.
Tentang Terapi Viridian
Viridian adalah perusahaan bioteknologi yang berfokus pada penemuan, pengembangan, dan komersialisasi obat-obatan potensial terbaik di kelasnya untuk pasien dengan penyakit autoimun dan penyakit langka. Keahlian Viridian dalam penemuan antibodi dan rekayasa protein memungkinkan pengembangan kandidat terapi yang berbeda untuk target obat yang tervalidasi dan mekanisme pemicu penyakit pada penyakit autoimun dan penyakit langka.
Viridian mengembangkan beberapa kandidat reseptor faktor pertumbuhan-1 (IGF-1R) seperti insulin tahap akhir di klinik untuk pengobatan pasien dengan penyakit mata tiroid (TED). Perusahaan melakukan program penting untuk veligrotug, termasuk dua uji klinis global fase 3, THRIVE dan THRIVE-2, untuk mengevaluasi kemanjuran dan keamanannya pada pasien dengan TED aktif dan kronis. THRIVE dan THRIVE-2 melaporkan data topline yang positif, memenuhi titik akhir primer dan semua titik akhir sekunder. Viridian juga mengembangkan elegrobart sebagai autoinjektor subkutan pertama yang potensial untuk pengobatan TED. Viridian sedang menjalankan program penting yang berkelanjutan untuk elegrobart, termasuk dua uji klinis penting fase 3 global, REVEAL-1 dan REVEAL-2, untuk mengevaluasi kemanjuran dan keamanan elegrobart pada pasien dengan TED aktif dan kronis. REVEAL-1 dan REVEAL-2 melaporkan data topline yang positif, memenuhi titik akhir primer dan beberapa titik akhir sekunder.
Selain portofolio penghambat IGF‑1R, Viridian sedang mengembangkan program reseptor hormon anti–tiroid‑stimulasi (TSHR) yang dirancang sebagai terapi potensial untuk penyakit TED dan Graves.
Viridian juga mengembangkan portofolio baru penghambat reseptor Fc (FcRn) neonatal, termasuk VRDN-006 dan VRDN-008, yang berpotensi untuk dikembangkan pada berbagai penyakit autoimun.
Viridian berbasis di Waltham, Massachusetts. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.viridiantherapeutics.com.
Pernyataan Berwawasan ke Depan
Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan dalam pengertian Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995. Pernyataan ini dapat diidentifikasi dengan penggunaan kata-kata seperti, namun tidak terbatas pada, “mengantisipasi”, “percaya”, “menjadi”, “melanjutkan”, “bisa”, “merancang”, “memperkirakan”, “mengharapkan”, “berniat”, “mungkin”, “mungkin”, “sesuai jalur”, “rencana”, “potensi”, “memprediksi”, “memproyeksikan”, “seharusnya”, “menargetkan”, “akan”, atau “akan” atau istilah atau ungkapan serupa lainnya yang berkaitan dengan harapan, rencana, dan niat kita. Pernyataan berwawasan ke depan bukanlah fakta sejarah atau jaminan kinerja di masa depan. Sebaliknya, hal tersebut didasarkan pada keyakinan, ekspektasi, dan asumsi kita saat ini. Pernyataan berwawasan ke depan mencakup, namun tidak terbatas pada, pernyataan mengenai: pengembangan praklinis, pengembangan klinis, dan antisipasi komersialisasi kandidat produk Viridian; Harapan Viridian mengenai antisipasi waktu atau kemungkinan pengajuan dan persetujuan peraturan, termasuk antisipasi persetujuan BLA untuk veligrotug dan antisipasi pengajuan BLA untuk elegrobart pada Q1 2027; potensi elegrobart menjadi terapi subkutan pertama yang potensial untuk pengobatan TED dan potensinya untuk diluncurkan secara komersial dengan autoinjector di rumah; potensi manfaat elegrobart bagi pasien, termasuk kelayakannya sebagai solusi menarik bagi pasien yang hidup dengan penyakit aktif dan kronis dan memberikan perbaikan yang berarti pada tanda dan gejala TED hanya dalam tiga dosis; Ekspektasi Viridian dengan ukuran dan posisi pasar; bahwa infrastruktur komersial veligrotug akan mendukung potensi peluncuran elegrobart, jika disetujui, dengan investasi tambahan yang terbatas; potensi elegrobart untuk memperluas pasar produk di TED, jika disetujui; dan kandidat produk Viridian berpotensi menjadi yang terbaik di kelasnya.
Risiko dan ketidakpastian baru mungkin muncul dari waktu ke waktu, dan semua risiko dan ketidakpastian tidak dapat diprediksi. Tidak ada pernyataan atau jaminan (tersurat maupun tersirat) yang dibuat mengenai keakuratan pernyataan berwawasan ke depan tersebut. Pernyataan berwawasan ke depan tersebut tunduk pada sejumlah risiko dan ketidakpastian termasuk namun tidak terbatas pada: potensi kegunaan, kemanjuran, potensi, keamanan, manfaat klinis, respons klinis, dan kenyamanan kandidat produk Viridian; bahwa hasil atau data dari uji klinis yang telah selesai atau sedang berlangsung mungkin tidak mewakili hasil uji klinis yang sedang berlangsung atau di masa depan; bahwa hasil uji klinis yang sedang berlangsung atau di masa depan mungkin tidak mendukung pengajuan persetujuan peraturan; waktu, kemajuan dan rencana untuk program penelitian, praklinis, dan pengembangan klinis kami yang sedang berlangsung atau di masa depan; perubahan protokol uji coba untuk uji klinis yang sedang berlangsung atau yang baru; ekspektasi dan perubahan mengenai waktu pengajuan peraturan; harapan dan perubahan mengenai waktu pendaftaran dan pendataan; ketidakpastian dan potensi penundaan terkait pengembangan obat klinis; durasi dan dampak penundaan peraturan dalam program klinis kami; waktu dan kemampuan kami untuk mendapatkan dan mempertahankan persetujuan peraturan untuk kandidat terapi kami; risiko manufaktur; persaingan dari terapi atau produk lain; perkiraan ukuran pasar; hal-hal lain yang dapat mempengaruhi kecukupan kas, setara kas, dan investasi jangka pendek untuk mendanai operasional; posisi keuangan kami; hasil operasi dan kinerja keuangan kami di masa depan; posisi kekayaan intelektual Viridian; bahwa kandidat produk kami mungkin tidak berhasil secara komersial, jika disetujui; dan risiko lain yang dijelaskan dari waktu ke waktu di bagian “Faktor Risiko” dalam pengajuan kami ke Securities and Exchange Commission (SEC), termasuk yang dijelaskan dalam Laporan Tahunan terbaru kami pada Formulir 10-K atau Laporan Kuartalan pada Formulir 10-Q, sebagaimana berlaku, dan dari waktu ke waktu dilengkapi dengan Laporan Terkini kami pada Formulir 8-K. Pernyataan berwawasan ke depan apa pun hanya berlaku pada tanggal pernyataan tersebut dibuat. Baik perusahaan, maupun afiliasi, penasihat, atau perwakilannya, tidak berkewajiban untuk memperbarui atau merevisi pernyataan berwawasan ke depan secara publik, baik sebagai akibat dari informasi baru, kejadian di masa depan, atau lainnya, kecuali diwajibkan oleh hukum. Pernyataan berwawasan ke depan ini tidak boleh dianggap mewakili pandangan perusahaan pada tanggal mana pun setelah tanggal perjanjian ini.
Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.
Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.
