Kyverna przedstawia długoterminowe dane z fazy 2 dotyczące Miv-cel w uogólnionej miastenii w AAN, wykazując głębokie i trwałe odpowiedzi przez 52 tygodnie

EMERYVILLE, Kalifornia, 20 kwietnia 2026 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Kyverna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: KYTX), kliniczna firma biofarmaceutyczna znajdująca się na późnym etapie rozwoju terapii komórkowych dla pacjentów z chorobami autoimmunologicznymi, ogłosiła dziś pozytywne długoterminowe dane uzupełniające z drugiej fazy rejestracyjnego badania miv-cel KYSA-6 (miwokabtagen autoleucel, KYV-101) u pacjentów z uogólnioną miastenią (gMG). Dane zostaną zaprezentowane dzisiaj podczas ustnej prezentacji na dorocznym spotkaniu Amerykańskiej Akademii Neurologii (AAN) w Chicago.

  • 100% pacjentów osiągnęło szybką, trwałą poprawę w zakresie MG-ADL i QMG po 24 tygodniach, co dodatkowo zwiększyło zaufanie do badania fazy 3.
  • Całość danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa wzmacnia zróżnicowany i potencjalnie najlepszy w swojej klasie profil miv-cel w zakresie zapewniania trwałej, wolnej od leków i wolnej od chorób remisji przy pojedynczej dawce
  • Zaktualizowane dane wykazują głęboką i trwałą odpowiedź kliniczną we wszystkich kluczowych miarach wyniku klinicznego, z utrzymującą się korzyścią obserwowaną przez rok po pojedynczej dawce miv-cel. Co więcej, miv-cel był dobrze tolerowany.

    „Z przyjemnością udostępniamy zaktualizowane dane dotyczące miv-cel, które w dalszym ciągu wykazują głębokość i trwałość odpowiedzi w ramach kluczowych wskaźników wyniku u pacjentów z uogólnioną miastenią, ustanawiając nowy standard kliniczny” – powiedział Warner Biddle, dyrektor generalny Kyverna Therapeutics. „Nasze dane wzmacniają pewność co do zróżnicowanego profilu miv-cel, wzmacniają nasze przekonanie co do trwającego badania fazy 3 i, szerzej, umacniają naszą wiodącą pozycję w neuroimmunologii CAR T.”

    Podsumowanie badania klinicznego fazy 2 KYSA-6 i najważniejsze dane

    Faza 2 badania rejestracyjnego KYSA-6 została zaprojektowana jako jednoramienne, otwarte, wieloośrodkowe badanie miv-cel u pacjentów z gMG. Pierwszorzędowymi punktami końcowymi są wynik w zakresie czynności życia codziennego w miastenii (MG-ADL) po 24 tygodniach oraz częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE). Drugorzędowe punkty końcowe obejmują ilościową punktację miastenii (QMG) i miastenię gravis Composite (MGC).

    Według stanu na dzień 25 lutego 2026 r. siedmiu pacjentów z gMG o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego (średnia MG-ADL 10,6, QMG 16,9, MGC 21,4) leczono pojedynczą dawką 1×108 komórek T miv-cel CAR. U wszystkich pacjentów wcześniejsze leczenie immunosupresyjne, takie jak receptory krystalizujące fragmentów noworodkowych (FcRns) i (lub) inhibitory dopełniacza i inne leki biologiczne, nie powiodło się. W momencie odcięcia danych średni czas obserwacji po wlewie miv-cel wyniósł 10,2 miesiąca (zakres 3,3–16,0).

    „Wielu pacjentów z uogólnioną miastenią wymaga przewlekłego leczenia i pomimo obecnie dostępnych terapii ich objawy są niewystarczająco kontrolowane” – powiedział profesor Srikanth Muppidi, lekarz medycyny, profesor kliniczny neurologii dorosłych w Stanford Medicine i badacz w badaniu klinicznym KYSA-6. "Zdolność miv-cel do osiągnięcia minimalnej ekspresji objawów przy jednoczesnej eliminacji potrzeby przewlekłej immunoterapii po pojedynczej dawce stanowi znaczący postęp kliniczny z potencjałem znacznej poprawy codziennego funkcjonowania i jakości życia pacjentów. Te odkrycia cieszą mnie i nie mogę się doczekać wyników badania fazy 3 firmy."

    Najważniejsze informacje dotyczące skuteczności ze zaktualizowanego badania fazy 2 po pojedynczej dawce miv-cel są następujące:

  • 100% pacjentów osiągnęło klinicznie znaczące1, szybkie, solidne i trwałe zmniejszenie wyników MG-ADL i QMG w porównaniu z wartością wyjściową (równorzędne główne punkty końcowe części badania fazy 3), niezależnie od wcześniejszej ekspozycji biologicznej i na głębszych poziomach obserwowanych w porównaniu z wcześniejszą analizą okresową.
  • Średnie zmniejszenie wyników MG-ADL i QMG wyniosło odpowiednio -8,5 punktu i -11,3 punktu w 24. tygodniu, a głębokie odpowiedzi zaobserwowano już po dwóch tygodniach.
  • Głębokie odpowiedzi utrzymywały się do 52 tygodni u trzech pacjentów z dostępnym okresem obserwacji.
  • 100% pacjentów odpowiedziało, osiągając ≥3-punktową redukcję w obu MG-ADL i QMG.
  • 57% pacjentów osiągnęło minimalną ekspresję objawów (MSE), zdefiniowaną jako wynik MG-ADL wynoszący 0 lub 1, podczas ostatniej wizyty kontrolnej.
  • 100% pacjentów uzyskało klinicznie znaczącą odpowiedź na podstawie MGC2 ze średnią redukcją o -16 punktów po 24 tygodniach.
  • 100% pacjentów nie przyjmowało niesteroidowych leków immunosupresyjnych w dużych dawkach steroidy (>10 mg) oraz FcRn i inhibitory dopełniacza do 24. tygodnia.
  • Dane biomarkerowe i mechanistyczne dodatkowo potwierdzają zróżnicowany profil kliniczny miv-cel:

  • Silna ekspansja limfocytów T CAR doprowadziła do głębokiego wyczerpania limfocytów B u wszystkich pacjentów, z oznakami resetu immunologicznego.
  • Obniżone poziomy autoprzeciwciał przy zachowaniu odporności humoralnej obserwowane w 12. tygodniu.
  • Miv-cel wykazał dobrze tolerowany profil bezpieczeństwa potwierdzający możliwość podawania ambulatoryjnego:

  • Nie zaobserwowano zespołu uwalniania cytokin wysokiego stopnia (CRS) ani zespołu neurotoksyczności związanej z komórkami efektorowymi układu immunologicznego (ICANS).
  • U dwóch pacjentów wystąpiły przemijające działania niepożądane neutropenii 3./4. stopnia związane z leczeniem, których spodziewano się jako zgodne z limfodeplecją przed terapią komórkami T CAR i które ustąpiły całkowicie.
  • „W szczególności dzisiejsze dane długoterminowe wskazują na ciągłe pogłębianie się odpowiedzi na leczenie w czasie w ramach wielu miar wyników klinicznych” – powiedział Naji Gehchan, lekarz medycyny, dyrektor ds. medycyny i rozwoju w Kyverna Therapeutics. „Te dogłębne i bezprecedensowe wyniki wynikają z wyjątkowej zdolności miv-cel do ukierunkowania choroby na źródło, głębokiego uszczuplenia limfocytów B w celu zresetowania układu odpornościowego i osiągnięcia trwałej, wolnej od leków i wolnej od choroby remisji u pacjentów z uogólnioną miastenią. Spójność wyników we wszystkich pierwszorzędowych i drugorzędowych punktach końcowych, dodatkowo potwierdzona danymi dotyczącymi biomarkerów, jest bardzo zachęcająca i podkreśla potencjał miv-cel do zmiany paradygmatu leczenia za pomocą jednego dawki.”

    KYSA-6 został zmieniony w zarejestrowane przez FDA badanie fazy 2/3 w 2025 r. Firma Kyverna obecnie rejestruje część fazy 3 badania, która obejmuje 14 aktywnych ośrodków klinicznych w trzech lokalizacjach geograficznych.

    Informacje o miastenii (MG)Miastenia gravis to autoimmunologiczna choroba nerwowo-mięśniowa, w której pośredniczą limfocyty B i przeciwciała, powodująca osłabienie i zmęczenie mięśni, a u pacjentów mogą wystąpić trudności z mówieniem, żuciem, połykaniem i oddychaniem. MG jest wywoływana przez autoprzeciwciała wytwarzane przez komórki B, które prowadzą do ataku immunologicznego na krytyczne białka sygnalizacyjne na styku komórek nerwowych i mięśniowych, hamując w ten sposób zdolność nerwów do prawidłowej komunikacji z mięśniami. Choroba obejmuje gMG, która wpływa na mięśnie poza oczami i może obejmować mięśnie opuszkowe, kończynowe i oddechowe. U większości pacjentów gMG rozwija się w ciągu dwóch lat od rozpoznania MG. Chociaż objawy mogą początkowo ustąpić, u większości pacjentów występuje postępująca choroba wymagająca przewlekłej terapii immunosupresyjnej. Aż 20% pacjentów z MG przynajmniej raz w życiu doświadcza kryzysu oddechowego3. Szacuje się, że w Stanach Zjednoczonych gMG rozpoznaje się u 80 000 pacjentów4-5.

    Informacje o miv-cel (miwokabtagene autoleucel, KYV-101)Miv-cel to w pełni ludzka, autologiczna terapia komórkami T CAR nakierowana na CD19 z kostymulacją CD28, opracowana pod kątem siły działania i tolerancji, która jest badana pod kątem terapii kierowanej komórkami B choroby autoimmunologiczne. Po jednorazowym podaniu miv-cel może spowodować głębokie zmniejszenie liczby limfocytów B i zresetowanie układu odpornościowego, co zapewnia trwałą, wolną od leków i wolną od choroby remisję w chorobach autoimmunologicznych.

    O Kyverna TherapeuticsKyverna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: KYTX) to kliniczna firma biofarmaceutyczna znajdująca się na zaawansowanym etapie rozwoju, skupiająca się na uwalnianiu pacjentów z chorobami autoimmunologicznymi poprzez leczniczy potencjał terapii komórkowej. Wiodący autologiczny kandydat na terapię komórkami T CAR nakierowany na CD19, miv-cel (miwokabtagen autoleucel, KYV-101), wykazał potencjał zasadniczej zmiany paradygmatu leczenia wielu chorób autoimmunologicznych wywoływanych przez komórki B. Kyverna rozwija swoją potencjalnie pierwszą w swojej klasie serię leków z zakresu neuroimmunologii, mającą wstępne wskazania do stosowania w leczeniu zespołu sztywnego człowieka i uogólnionej miastenii. Firma rozwija także dodatkowe badania kliniczne i sponsorowane przez badaczy, w tym dotyczące stwardnienia rozsianego i reumatoidalnego zapalenia stawów, aby określić przyszłe priorytetowe wskazania i opracować platformy CAR T nowej generacji w celu poprawy dostępu i komfortu pacjentów. Więcej informacji można znaleźć na stronie https://kyvernatx.com.

    Stwierdzenia dotyczące przyszłościStwierdzenia zawarte w niniejszym komunikacie prasowym dotyczące przyszłych oczekiwań, planów i perspektyw, a także wszelkie inne stwierdzenia dotyczące kwestii niebędących faktami historycznymi mogą stanowić „stwierdzenia dotyczące przyszłości”. Słowa, między innymi „przewidywać”, „wierzyć”, „kontynuować”, „może”, „szacować”, „oczekiwać”, „zamierzać”, „może”, „planować”, „potencjalny”, „przewidywać”, „projekt”, „powinien”, „cel”, „będzie”, „byłby” i podobne wyrażenia mają na celu identyfikację stwierdzeń wybiegających w przyszłość, chociaż nie wszystkie stwierdzenia wybiegające w przyszłość zawierają te lub podobne słowa identyfikujące. Stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w tej informacji prasowej obejmują między innymi te związane z: potencjałem długoterminowych danych z części fazy 2 badania rejestracyjnego miv-cel fazy 2/3 firmy KYverna KYSA-6 w celu zwiększenia zaufania do części fazy 3 badania i wzmocnienia potencjalnego najlepszego w swojej klasie profilu miv-cel w zakresie zapewniania trwałej, wolnej od leków i choroby remisji po pojedynczej dawce oraz zdolności takich danych do wykazania ciągłego pogłębiania się odpowiedź w czasie w ramach wielu miar wyniku klinicznego; Przywództwo Kyverny w neuroimmunologii CAR T; możliwości związane z miv-cel, w tym jego potencjał w zakresie podawania ambulatoryjnego i potencjał ustanowienia nowego standardu klinicznego, zdolność miv-cel do osiągnięcia MSE przy jednoczesnej eliminacji konieczności stosowania przewlekłych immunoterapii po pojedynczej dawce oraz potencjał takiego osiągnięcia, aby stanowić znaczący postęp kliniczny i znacząco poprawić codzienne funkcjonowanie i jakość życia pacjentów; zdolność miv-cel do nakierowania choroby na źródło i do głębokiego uszczuplenia limfocytów B lub do wywołania resetu immunologicznego i osiągnięcia trwałej, wolnej od leków i choroby remisji u pacjentów z gMG; potencjał miv-cel do zasadniczej zmiany paradygmatu leczenia wielu chorób autoimmunologicznych wywoływanych przez limfocyty B, w tym zmiany paradygmatu leczenia gMG za pomocą pojedynczej dawki; trwająca część fazy 3 badania, w tym rejestracja do niego; rozwój przez firmę Kyverna swojej potencjalnie pierwszej w swojej klasie franczyzy w dziedzinie neuroimmunologii z jej początkowymi wskazaniami w SPS i gMG oraz dodatkowymi badaniami klinicznymi i sponsorowanymi przez badaczy, a także potencjał takiego rozwoju w celu poprawy dostępu i doświadczenia pacjentów; oraz przewidywany termin telekonferencji Kyverna, transmisji internetowej i prezentacji na Dorocznym Spotkaniu AAN oraz tematy, które mają być omówione podczas takiej telekonferencji, transmisji internetowej i prezentacji. Rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od tych wskazanych w takich stwierdzeniach wybiegających w przyszłość ze względu na różne ważne czynniki, w tym: niepewność związaną z warunkami rynkowymi, możliwość, że wyniki wcześniejszych badań klinicznych, działania związane z dostępem do danych pacjentów i badania przedkliniczne niekoniecznie pozwalają przewidzieć przyszłe wyniki; możliwość, że FDA lub inne agencje regulacyjne mogą wymagać dodatkowych prób lub badań na poparcie zamierzonego przedłożenia BLA; prawa własności intelektualnej; oraz inne czynniki omówione w sekcji „Czynniki ryzyka” najnowszego raportu rocznego Kyverna na formularzu 10-K i raportów kwartalnych na formularzu 10-Q, które Kyverna złożyła lub może później złożyć w amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. Wszelkie stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszej informacji prasowej opierają się na bieżących oczekiwaniach zespołu zarządzającego Kyverna i są aktualne wyłącznie na dzień ich zamieszczenia, a Kyverna w szczególności zrzeka się jakiegokolwiek obowiązku aktualizowania jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłych wydarzeń czy z innych powodów.

    1 Klinicznie znaczącą poprawę MG-ADL i QMG definiuje się jako zmniejszenie MG-ADL o ≥2 punkty w stosunku do wartości wyjściowych i zmniejszenie QMG o ≥3 punkty w porównaniu z wartością wyjściową.2 Klinicznie znaczącą poprawę MGC definiuje się jako zmniejszenie o ≥3 punkty w stosunku do wartości wyjściowych.3 Claytor B i wsp. Nerw mięśniowy. 2023;68(1):8-19.4 Rodriguez E i in. Mięsień. Nerw. 2024;69(2):166-171,5 HendricksTM i in. Jestem J Opthamol. 2019; 205:99-105. 3. Raport Clarivate DRG (2024).

    Źródło: Kyverna Therapeutics, Inc.

    Źródło: HealthDay

    Więcej zasobów informacyjnych

  • Alerty narkotykowe FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Wiadomości dla pracowników służby zdrowia
  • Zatwierdzenia nowych leków
  • Zastosowania nowych leków
  • Wyniki badań klinicznych
  • Zatwierdzenia leków generycznych
  • Podcast Drugs.com
  • Zapisz się do naszego biuletynu

    Bez względu na interesujący Cię temat, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe