Kyverna представляє довгострокові дані Фази 2 для Miv-cel при генералізованій міастенії в AAN, демонструючи глибокі, стійкі відповіді протягом 52 тижнів

Підпишіться на Drugslib

ЕМЕРІВІЛЛЬ, Каліфорнія, 20 квітня 2026 р. (GLOBE NEWSWIRE) – Kyverna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: KYTX), клінічна біофармацевтична компанія останньої стадії, яка зосереджена на розробці клітинної терапії для пацієнтів з аутоімунними захворюваннями, сьогодні оголосила про позитивні довгострокові дані подальшого спостереження з частини 2 фази свого реєстраційного дослідження KYSA-6 miv-cel (mivocabtagene autoleucel, KYV-101) у пацієнтів із генералізованою міастенією (gMG). Дані будуть представлені сьогодні під час усної презентації на щорічній зустрічі Американської академії неврології (AAN) у Чикаго.

  • 100% пацієнтів досягли швидкого, стійкого покращення показників MG-ADL і QMG через 24 тижні, що ще більше підвищило впевненість у дослідженні фази 3.
  • Сукупність даних про ефективність і безпеку підтверджує miv-cel. диференційований і потенційно найкращий у своєму класі профіль для забезпечення довготривалої ремісії без ліків і захворювань за допомогою одноразової дози

    • Оновлені дані демонструють глибокі та стійкі клінічні відповіді за всіма ключовими показниками клінічних результатів зі стійкою користю, яка спостерігається протягом одного року після одноразової дози miv-cel. Крім того, miv-cel добре переносився.

    «Ми раді поділитися оновленими даними для miv-cel, які продовжують демонструвати глибину та стійкість відповіді на ключові показники результатів у пацієнтів із генералізованою міастенією, встановлюючи новий клінічний стандарт», — сказав Уорнер Бідл, головний виконавчий директор Kyverna Therapeutics. «Наші дані зміцнюють впевненість у диференційованому профілі miv-cel, зміцнюють нашу переконаність у триваючому дослідженні фази 3 і загалом зміцнюють наше лідерство в нейроімунології CAR T».

    Резюме клінічного дослідження фази 2 KYSA-6 та основні дані

    Фаза 2 реєстраційного дослідження KYSA-6 розроблена як відкрите багатоцентрове дослідження з однією групою miv-cel у пацієнтів із gMG. Основними кінцевими точками є оцінка повсякденної активності при міастенії (MG-ADL) через 24 тижні та частота та тяжкість побічних ефектів (ПД). Вторинні кінцеві точки включають кількісну оцінку Myasthenia Gravis (QMG) і Myasthenia Gravis Composite (MGC).

    Станом на 25 лютого 2026 року семеро пацієнтів із помірним або важким GMG (середній MG-ADL 10,6, QMG 16,9, MGC 21,4) отримували одноразову дозу 1×108 мив-клітин CAR Т-клітин. У всіх пацієнтів попередня імуносупресивна терапія, така як рецептори, що кристалізуються неонатальними фрагментами (FcRns), та/або інгібітори комплементу та інші біологічні препарати, була неефективною. На момент обмеження даних середня тривалість спостереження після інфузії miv-cel становила 10,2 місяця (діапазон 3,3-16,0).

    «Багато пацієнтів із генералізованою міастенією потребують тривалого лікування та стикаються з неадекватним контролем симптомів, незважаючи на наявні на даний момент методи лікування», — сказав професор Срікант Муппіді, доктор медичних наук, клінічний професор, неврологія дорослих, Стенфордська медицина та дослідник у клінічному дослідженні KYSA-6. "Здатність miv-cel досягати мінімального прояву симптомів, усуваючи потребу в хронічних імунотерапіях після одноразової дози, є значущим клінічним прогресом із потенціалом значного покращення повсякденної функції та якості життя пацієнтів. Я підбадьорений цими висновками та з нетерпінням чекаю результатів випробування Фази 3 Компанії". наступним чином:

  • 100% пацієнтів досягли клінічно значущого1, швидкого, надійного та стійкого зниження показників MG-ADL і QMG від вихідного рівня (супутніх первинних кінцевих точок частини фази 3 дослідження), незалежно від попереднього біологічного впливу та на глибших рівнях, що спостерігалися порівняно з попереднім проміжним аналізом.
  • Середнє зниження показників MG-ADL і QMG становило -8,5 балів і -11,3 балів на 24-му тижні відповідно, а глибокі відповіді спостерігалися вже через два тижні.
  • Глибокі відповіді зберігалися до 52 тижнів у трьох пацієнтів із доступним подальшим спостереженням.
  • 100% пацієнтів відповіли, досягнувши Зменшення на ≥3 бали як MG-ADL, так і QMG.
  • 57% пацієнтів досягли мінімальної вираженості симптомів (MSE), що визначається як бал MG-ADL 0 або 1, під час останнього спостереження.
  • 100% пацієнтів досягли клінічно значущої відповіді на MGC2 із середнім зниженням на -16 балів через 24 тижні.
  • 100% пацієнтів не приймали нестероїдні імунодепресанти, високі дози стероїдів (>10 мг), FcRn та інгібітори комплементу до 24 тижня.

    • Біомаркерні та механічні дані ще більше підтверджують диференційований клінічний профіль miv-cel:

  • Потужне розширення Т-клітин CAR призвело до глибокого виснаження В-клітин у всіх пацієнтів із ознаками перезавантаження імунної системи.
  • Зниження рівня аутоантитіл із збереженням гуморального імунітету, що спостерігалося на 12-му тижні.

    • Miv-cel продемонстрував добре переносимий профіль безпеки, що підтверджує потенціал для амбулаторного застосування:

  • Не спостерігалося синдрому вивільнення цитокінів високого ступеня (CRS) і синдрому нейротоксичності, асоційованого з імунними ефекторними клітинами (ICANS).
  • У двох пацієнтів спостерігалися транзиторні побічні ефекти нейтропенії 3/4 ступеня, пов’язані з лікуванням, які очікувалися. Побічні ефекти, що відповідають лімфодеплеції до терапії Т-клітинами CAR і повністю зникають.

    • «Примітно, що сьогоднішні довгострокові дані демонструють постійне поглиблення відповіді з плином часу за різними показниками клінічних результатів», — сказав Наджі Гехчан, доктор медичних наук, головний спеціаліст із медицини та розвитку Kyverna Therapeutics. "Ці глибокі та безпрецедентні результати обумовлені унікальною здатністю miv-cel націлювати хворобу на джерело, глибоко виснажуючи B-клітини, щоб стимулювати імунну перезавантаження та досягти довготривалої безмедикаментозної ремісії без захворювань у пацієнтів з генералізованою міастенією. Узгодженість результатів за всіма первинними та вторинними кінцевими точками, додатково підтверджена даними про біомаркери, дуже обнадійлива та підкреслює. потенціал miv-cel змінити парадигму лікування одноразовою дозою».

    У 2025 році KYSA-6 було змінено на реєстраційну фазу 2/3 випробування, узгоджену з FDA. Наразі Kyverna реєструє частину 3 фази дослідження, яка включає 14 активних клінічних центрів у трьох географічних регіонах.

    Про міастенію (MG)Міастенія — це аутоімунне нервово-м’язове захворювання, опосередковане B-клітинами та антитілами, яке спричиняє м’язову слабкість і втому, і пацієнти можуть відчувати труднощі з розмовою, жуванням, ковтанням або диханням. MG викликається аутоантитілами, що виробляються B-клітинами, які призводять до імунологічної атаки на критичні сигнальні білки на стику між нервовими та м’язовими клітинами, тим самим пригнічуючи здатність нервів належним чином спілкуватися з м’язами. Захворювання включає gMG, який вражає м’язи за межами очей і може включати бульбарні м’язи, м’язи кінцівок і дихальні м’язи. У більшості пацієнтів ГМГ розвивається протягом двох років після діагностики МГ. Хоча спочатку симптоми можуть зменшуватися, у більшості пацієнтів спостерігається прогресуюче захворювання, що потребує постійної імуносупресивної терапії. До 20% пацієнтів з МГ хоча б раз у житті переживають респіраторний криз3. За оцінками, у 80 000 пацієнтів у Сполучених Штатах діагностовано gMG4-5.

    Про miv-cel (mivocabtagene autoleucel, KYV-101)Miv-cel — це повністю людська, аутологічна терапія Т-клітин CAR, націлена на CD19, із ко-стимуляцією CD28, розроблена на ефективність і переносимість, яка досліджується на В-клітинні аутоімунні захворювання. За допомогою одноразового введення miv-cel має потенціал для досягнення глибокого виснаження B-клітин і перезавантаження імунної системи, щоб забезпечити тривалу ремісію без ліків і захворювань при аутоімунних захворюваннях.

    Про Kyverna TherapeuticsKyverna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: KYTX) — це клінічна біофармацевтична компанія останнього етапу розвитку, яка зосереджена на звільненні аутоімунних пацієнтів за допомогою лікувального потенціалу клітинної терапії. Провідний кандидат аутологічної CD19-націленої CAR Т-клітинної терапії компанії, miv-cel (mivocabtagene autoleucel, KYV-101), продемонстрував потенціал кардинально змінити парадигму лікування багатьох аутоімунних захворювань, викликаних В-клітинами. Kyverna розвиває свою потенційно першу в своєму класі франшизу нейроімунології з початковими показаннями до синдрому ригідності та генералізованої міастенії. Компанія також проводить додаткові клінічні та фінансовані дослідниками дослідження, в тому числі щодо розсіяного склерозу та ревматоїдного артриту, щоб інформувати про майбутні пріоритетні показання та розробити платформи CAR T наступного покоління для покращення доступу та досвіду пацієнтів. Для отримання додаткової інформації відвідайте https://kyvernatx.com.

    Прогнозні заявиЗаяви в цьому прес-релізі про майбутні очікування, плани та перспективи, а також будь-які інші заяви щодо питань, які не є історичними фактами, можуть являти собою «прогнозні заяви». Слова, без обмежень, «передбачити», «вважати», «продовжувати», «може», «оцінювати», «очікувати», «має намір», «може», «планувати», «потенційно», «передбачати», «проектувати», «повинен», «ціль», «буде», «буде» та подібні вирази призначені для визначення прогнозних заяв, хоча не всі прогнозні заяви містять ці або подібні ідентифікаційні слова. Прогнозні заяви в цьому прес-релізі включають, без обмежень, ті, що стосуються: потенціалу довгострокових даних з частини 2 фази реєстраційного випробування Kyverna KYSA-6 фази 2/3 miv-cel для підвищення довіри до частини випробування 3 фази та зміцнення потенційно найкращого в своєму класі профілю miv-cel для забезпечення тривалого, вільного від ліків і захворювань. ремісія при одноразовій дозі та здатність таких даних демонструвати постійне поглиблення відповіді з часом за кількома показниками клінічних результатів; Лідерство Kyverna в нейроімунології CAR T; можливості, пов’язані з miv-cel, у тому числі його потенціал для амбулаторного застосування та потенціал для встановлення нового клінічного стандарту, здатність miv-cel досягати MSE, усуваючи потребу в хронічній імунотерапії після одноразової дози, і потенціал такого досягнення представляти значущий клінічний прогрес і значно покращувати повсякденну функцію та якість життя пацієнтів; здатність miv-cel націлюватися на джерело захворювання та глибоко виснажувати В-клітини або стимулювати імунну перезавантаження та досягати тривалої ремісії без ліків і захворювань для пацієнтів із ГМГ; потенціал miv-cel докорінно змінити парадигму лікування багатьох аутоімунних захворювань, викликаних B-клітинами, включно зі зміною парадигми лікування gMG одноразовою дозою; поточна фаза 3 випробування, включаючи реєстрацію в ній; Розвиток Kyverna своєї потенційно першої в своєму класі нейроімунологічної франшизи з її початковими показаннями до SPS та gMG та додаткових клінічних та спонсорованих дослідниками досліджень, а також потенціал такого прогресу для покращення доступу та досвіду пацієнтів; а також очікуваний час телефонної конференції, веб-трансляції та презентацій Kyverna на щорічній зустрічі AAN, а також теми, які очікується обговорювати під час такої телефонної конференції, веб-трансляції та презентацій. Фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від тих, що вказані в таких прогнозних заявах, внаслідок різних важливих факторів, у тому числі: невизначеності, пов’язані з ринковими умовами, ймовірність того, що результати попередніх клінічних випробувань, діяльності з доступу до іменованих пацієнтів і доклінічних досліджень можуть не обов’язково передбачити майбутні результати; можливість того, що FDA або інші регулюючі органи можуть вимагати додаткових випробувань або досліджень для підтримки запланованого подання BLA; права інтелектуальної власності; та інші фактори, які обговорюються в розділі «Фактори ризику» останнього річного звіту Kyverna за формою 10-K та квартальних звітів за формою 10-Q, які Kyverna подала або може згодом подати до Комісії з цінних паперів і бірж США. Будь-які прогнозні заяви, що містяться в цьому прес-релізі, ґрунтуються на поточних очікуваннях керівництва Kyverna та стосуються лише дати, і Kyverna конкретно відмовляється від будь-яких зобов’язань оновлювати будь-які прогнозні заяви, будь то в результаті нової інформації, майбутніх подій чи іншим чином.

    1 Клінічно значущі покращення MG-ADL і QMG визначаються як зниження MG-ADL на ≥2 бали порівняно з початковим рівнем і зниження QMG на ≥3 бали порівняно з вихідним рівнем.2 Клінічно значуще покращення MGC визначається як зниження на ≥3 бали порівняно з вихідним рівнем.3 Claytor B, et al. М'язовий нерв. 2023;68(1):8-19.4 Родрігес Е та ін. м'язи. нерв. 2024;69(2):166-171.5 Hendricks TM, et al. Am J Opthamol. 2019 рік; 205:99-105. 3. Звіт Clarivate DRG (2024).

    Джерело: Kyverna Therapeutics, Inc.

    Джерело: HealthDay. Схвалення

  • Подкаст Drugs.com

    • Підпишіться на нашу розсилку

    Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на наші розсилки, щоб отримувати найкраще від Drugs.com у своїй поштовій скриньці.

    Опубліковано : 2026-04-22 09:08

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова