Dẫn đầu Biolabs nhận được chỉ định thuốc mồ côi từ FDA Hoa Kỳ cho LBL-034, một kháng thể đặc hiệu kép kháng GPRC5D/CD3 được thiết kế độc đáo, có độ phân biệt cao, để điều trị bệnh đa u tủy

Theo dõi Drugslib trên

NANJING, Trung Quốc, ngày 6 tháng 11 năm 2024 /PRNewswire/ -- Vào ngày 1 tháng 11, Nanjing Leads Biolabs Co., Ltd. (sau đây gọi là "Leads Biolabs") đã thông báo rằng LBL-034, một loại T- kháng thể gắn kết tế bào nhắm mục tiêu cả GPRC5D và CD3 được phát triển độc lập bởi Leads Biolabs với quyền sở hữu trí tuệ toàn cầu để điều trị bệnh đa u tủy (MM), đã được trao giải Orphan Chỉ định Thuốc (ODD) của Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA).

LBL-034, một kháng thể đặc hiệu kép mới được thiết kế bằng cách sử dụng nền tảng công nghệ kháng thể tham gia tế bào T độc quyền của Leads Biolabs "LeadsBodyTM", là công nghệ hàng đầu thế giới về chỉ định thuốc (ODD). Theo Frost & Sullivan, tế bào T CD3 nhắm mục tiêu GPRC5D thứ ba bước vào giai đoạn lâm sàng. Bằng cách liên kết đồng thời với CD3 trên tế bào T và kháng nguyên GPRC5D liên quan đến khối u trên tế bào ung thư, LBL-034 đưa tế bào T đến gần tế bào ung thư, kích hoạt hiệu quả tế bào T để tấn công và tiêu diệt các tế bào ung thư mục tiêu. LBL-034 đã thể hiện ái lực và hiệu lực liên kết GPRC5D cao hơn trong khi ít gây ra tình trạng cạn kiệt tế bào T và chết tế bào. Nghiên cứu lâm sàng sớm và tiền lâm sàng mở rộng chỉ ra rõ ràng rằng LBL-034 có tiềm năng tốt nhất trong nhóm.

Chúng tôi đã nhận được sự chấp thuận của IND từ NMPA và FDA vào tháng 7 năm 2023 và bắt đầu giai đoạn I/II đầu tiên trong nghiên cứu mở rộng/tăng dần liều lượng, nhãn mở, đa trung tâm của LBL-034 ở những bệnh nhân bị tái phát/đa kháng trị u tủy (RRMM), vào tháng 11 năm 2023 tại Trung Quốc. Được tài trợ bởi Leads Biolabs, dẫn đầu bởi Giáo sư Lu Jin từ Bệnh viện Nhân dân Đại học Bắc Kinh với sự tham gia của nhiều trung tâm thử nghiệm lâm sàng, dữ liệu sơ bộ của nghiên cứu này đã chứng minh tính an toàn thuận lợi và hiệu quả mạnh mẽ. Dữ liệu sơ bộ sẽ được trình bày tại Hội nghị thường niên ASH lần thứ 66 ở San Diego, Hoa Kỳ vào ngày 9 tháng 12 năm 2024.

Sự phê duyệt ODD này là sự công nhận của FDA về tiềm năng đáng kể của LBL-034 của Leads Biolabs trong điều trị MM. Nó sẽ giúp đẩy nhanh quá trình tiếp thị và phát triển lâm sàng của LBL-034 trên toàn cầu. Theo Đạo luật Thuốc mồ côi của Hoa Kỳ, ODD được FDA thành lập nhằm khuyến khích phát triển các loại thuốc điều trị các bệnh hiếm gặp. Nó cung cấp một loạt động lực để phát triển thuốc mới, bao gồm nhưng không giới hạn ở: (1) ưu đãi thuế cho chi phí thử nghiệm lâm sàng; (2) hướng dẫn cụ thể của FDA về tất cả các giai đoạn nghiên cứu lâm sàng; (3) miễn lệ phí đăng ký thuốc mới; và (4) 7 năm độc quyền trên thị trường sau khi niêm yết.

Tiến sĩ. Charles Cai, Giám đốc Y tế của Leads Biolabs, cho biết "Tôi rất vui khi thấy tiến bộ tích cực trong việc phát triển các loại thuốc mới của chúng tôi nhằm mang lại lợi ích cho những bệnh nhân mắc các bệnh hiếm gặp như MM. MM vẫn là một khối u ác tính không thể chữa khỏi và với các phương pháp điều trị ngày càng tăng, khoảng thời gian giữa các lần tái phát khối u sẽ ngày càng ngắn hơn và cuối cùng nó sẽ phát triển thành RRMM, đe dọa nghiêm trọng đến tính mạng và sức khỏe của con người. Việc phát triển các phương án điều trị mới và hiệu quả hơn là áp dụng một thiết kế phân tử độc đáo. kết quả lâm sàng sơ bộ cho thấy hiệu quả và độ an toàn chống ung thư đầy hứa hẹn của nó. Chúng tôi sẽ đẩy nhanh quá trình phát triển lâm sàng của LBL-034 và cố gắng mang đến những lựa chọn điều trị an toàn và hiệu quả cho bệnh nhân MM trên toàn thế giới càng sớm càng tốt. . Xiaoqiang Kang, người sáng lập, chủ tịch và giám đốc điều hành của Leads Biolabs, cho biết "LBL-034 là sản phẩm đầu tiên của Lead Biolabs nhận được Danh hiệu Thuốc mồ côi từ FDA, đánh dấu bước đi thành công của chúng tôi trên hành trình đầy thử thách nhưng đầy ý nghĩa này. Nhân cơ hội này, chúng tôi sẽ tối ưu hóa hơn nữa cách bố trí quy trình của chúng tôi, mở rộng ranh giới thăm dò của chúng tôi trong lĩnh vực dược phẩm sinh học và cung cấp các giải pháp sáng tạo cho nhiều nhu cầu y tế chưa được đáp ứng hơn."

Giới thiệu về đa u tủy

Đa u tủy (MM) là một khối u ác tính của tế bào plasma gây ra bởi sự tăng sinh bất thường của các tế bào plasma vô tính, chiếm 1% trong các bệnh ung thư và khoảng 10% số ca ung thư huyết học trên toàn cầu. Dữ liệu mới nhất từ ​​cơ sở dữ liệu đăng ký SEER cho thấy, vào năm 2021, có khoảng 179.000 bệnh nhân MM ở Mỹ, đáp ứng tiêu chí xác định bệnh hiếm gặp của FDA. Trong những năm gần đây, đã có những tiến bộ đáng kể trong điều trị MM thông qua phát triển thành công các chất ức chế proteasome, thuốc điều hòa miễn dịch, thuốc ức chế xuất khẩu hạt nhân chọn lọc, kháng thể nhắm mục tiêu CD38, kháng thể đặc hiệu kép và liệu pháp tế bào CAR-T. Tuy nhiên, bất chấp những thành tựu này, vẫn còn nhu cầu lâm sàng chưa được đáp ứng về các lựa chọn điều trị hiệu quả hơn. Theo dữ liệu của SEER, vào năm 2024, ước tính sẽ có khoảng 35.780 bệnh nhân MM mới được chẩn đoán ở Mỹ, chiếm khoảng 1,8% tổng số ca ung thư mới được báo cáo trên toàn quốc. Ngoài ra, dự kiến ​​sẽ có khoảng 12.540 ca tử vong do các biến chứng liên quan đến MM trong giai đoạn này - tương đương với khoảng 2,0% tổng số ca tử vong do ung thư được ghi nhận trên toàn quốc. Do đó, cần phải quan tâm khẩn cấp đến việc phát triển các liệu pháp mới để giải quyết thách thức y tế cấp bách này.

Giới thiệu về Leads Biolabs

Công ty TNHH Nanjing Leads Biolabs là một công ty công nghệ sinh học ở giai đoạn lâm sàng chuyên khám phá, phát triển và thương mại hóa các liệu pháp cải tiến để giải quyết các vấn đề y tế chưa được quan tâm. nhu cầu về ung thư, tự miễn dịch và các bệnh nghiêm trọng khác ở cả Trung Quốc và trên toàn cầu. Được hỗ trợ bởi nền tảng công nghệ độc quyền và khả năng phát triển thuốc mạnh mẽ, chúng tôi đã tuyển chọn một hệ thống được thiết kế hợp lý và khác biệt gồm 12 ứng cử viên thuốc cải tiến, sáu trong số đó đã tiến triển thành công vào giai đoạn lâm sàng. Leads Biolabs cam kết cung cấp các loại thuốc mới an toàn, hiệu quả, dễ tiếp cận và giá cả phải chăng để giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng của bệnh nhân trên toàn thế giới. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập https://en.leadsbiolabs.com/

Nguồn: Leads Biolabs Co., Ltd.

Đã đăng : 2024-11-11 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến