Linerixibat Ứng dụng thuốc mới (NDA) được FDA Hoa Kỳ chấp nhận để xem xét lại ngứa cholestatic ở bệnh nhân viêm đường mật mật nguyên phát (PBC)

Theo dõi Drugslib trên

Điều trị: Viêm đường mật mật nguyên phát GSK) hôm nay đã công bố Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận xem xét NDA cho Linerixibat, một chất ức chế nhắm mục tiêu điều tra của chất vận chuyển axit mật (IBAT), để điều trị ngứa ướp ở bệnh nhân mắc bệnh PBC, bệnh gan tự miễn. Ngày mục tiêu của Đạo luật về Phí người dùng thuốc theo toa (PDUFA) là ngày 24 tháng 3 năm 2026.

kaivan khavandi, svp, đầu toàn cầu, hô hấp, miễn dịch & viêm R & D, GSK, cho biết: Các triệu chứng suy nhược hiện có các lựa chọn điều trị rất hạn chế. Glisten gặp cả điểm cuối thứ cấp chính và quan trọng thể hiện sự cải thiện nhanh chóng, đáng kể và bền vững trong ngứa ứ mật và can thiệp giấc ngủ liên quan đến ngứa so với giả dược. Hồ sơ an toàn của linerixibat phù hợp với các nghiên cứu trước đây và cơ chế ức chế IBAT.

linerixibat hiện không được phê duyệt ở bất cứ đâu trên thế giới. Các axit mật dư thừa kết quả trong lưu thông được cho là đóng vai trò nguyên nhân trong ngứa ứ mật, một ngứa bên trong không thể giảm bớt bằng cách gãi. Ngứa có thể xảy ra ở bất kỳ giai đoạn nào của bệnh PBC hoặc kiểm soát sinh hóa, và có kinh nghiệm ở mức độ nghiêm trọng khác nhau lên tới 90% những người sống với PBC.1, điều trị đường đầu tiên đối với bệnh PBC ở bệnh nhân. Rối loạn, mệt mỏi, suy giảm chất lượng cuộc sống và thậm chí đôi khi cần ghép gan trong trường hợp không có suy gan.3,4

về linerixibat (GSK2330672)

linerixibat là một chất ức chế IBAT, một tác nhân miệng được nhắm mục tiêu có khả năng điều trị ngứa ứ mật (ITCH) liên quan đến bệnh gan tự miễn hiếm có được gọi là PBC. Bằng cách ức chế tái hấp thu axit mật, linerixibat làm giảm nhiều chất trung gian của ngứa trong lưu thông. Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu đã cấp chỉ định thuốc mồ côi cho linerixibat trong điều trị ngứa cholestatic ở bệnh nhân mắc PBC. 238 bệnh nhân PBC với ngứa ứ mật ban đầu đăng ký như nhau vào cánh tay hoạt động và giả dược (n = 119 mỗi loại). Phân tích chính đã đánh giá hiệu quả và an toàn của lớp lót so với giả dược. Những người tham gia với ngứa từ trung bình đến nặng đã được ghi danh. Những người tham gia ban đầu nhận được linerixibat hoặc giả dược và có khả năng vượt qua trong phần B của thử nghiệm. Các biện pháp kết quả chính và thứ cấp được đánh giá bằng cách sử dụng thang đánh giá số 0-10 cho sự can thiệp ngủ tồi tệ nhất và ngứa liên quan đến ngứa. Việc sử dụng ổn định các hướng dẫn được đề xuất điều trị chống tTits đã được cho phép. Thử nghiệm này là nghiên cứu PBC toàn cầu thực sự đầu tiên được hoàn thành ở 19 quốc gia bao gồm Châu Mỹ, Châu Âu, Trung Quốc và Nhật Bản.

GSK hiện đang điều tra nhiều phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh nhân mắc bệnh gan. Ngoài PBC, chúng tôi cũng đang nghiên cứu các phương pháp điều trị tiềm năng cho viêm gan B mãn tính, bệnh gan liên quan đến rượu (ALD) và rối loạn chuyển hóa liên quan đến bệnh viêm gan nhiễm mỡ (MASH). Tìm hiểu thêm tại gsk.com.

GSK cảnh báo các nhà đầu tư rằng bất kỳ tuyên bố hoặc dự đoán hướng tới nào được thực hiện bởi GSK, bao gồm cả những tuyên bố trong thông báo này, phải chịu rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác với các dự kiến. Các yếu tố như vậy bao gồm, nhưng không giới hạn ở những yếu tố được mô tả trong phần Rủi ro của các yếu tố rủi ro trong báo cáo thường niên của GSK, về Mẫu 20-F cho năm 2024 và kết quả GSK tựa Q1 cho năm 2025. BMJ mở Gastroenterol 2024; 11 (1)

  • Carbone M, et al. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2018 ngày 13 tháng 7; 3 (9): 626 Từ634
  • Smith 2025; Cộng đồng Hepatol.9 (3): E0635
  • Lindor KD, et al. Gan. 2019; 69 (1): 394-419
    • Nguồn: GSK

    Đã đăng : 2025-06-11 12:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến