Linerixibat cho thấy kết quả dương tính ở giai đoạn III trong bệnh ngứa ứ mật trong bệnh viêm đường mật nguyên phát (PBC)

Theo dõi Drugslib trên

Ngày 19 tháng 11 năm 2024 -- GSK plc (LSE/NYSE: GSK) hôm nay đã công bố kết quả tích cực của GLISTEN, thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III toàn cầu đang diễn ra nhằm đánh giá linerixibat, một chất ức chế mục tiêu nghiên cứu của chất vận chuyển axit mật hồi tràng (IBAT), trong người lớn bị ngứa ứ mật (ngứa không ngừng) liên quan đến viêm đường mật nguyên phát (PBC), một bệnh gan tự miễn hiếm gặp.

GLISTEN đã gặp nguyên nhân chính điểm cuối, với linerixibat dẫn đến cải thiện tình trạng ngứa, được chứng minh bằng việc giảm đáng kể về mặt thống kê so với mức ban đầu về điểm ngứa hàng tháng trong 24 tuần so với giả dược. Thử nghiệm tuyển chọn những bệnh nhân PBC bị ngứa từ trung bình đến nặng, những người đang nhận được liều ổn định của các liệu pháp điều trị ngứa theo hướng dẫn, hoặc chưa được điều trị hoặc đã được điều trị trước đó. Các kết quả an toàn sơ bộ nhìn chung phù hợp với kết quả được thấy trong các nghiên cứu trước đây về linerixibat. Việc phân tích sâu hơn về những dữ liệu này đang được tiến hành.

Kaivan Khavandi, SVP & Giám đốc Toàn cầu, Bộ phận R&D Hô hấp/Miễn dịch học, GSK, cho biết: “Linerixibat có tiềm năng trở thành liệu pháp toàn cầu đầu tiên được phát triển đặc biệt để điều trị chứng ngứa ở PBC. Những dữ liệu tích cực này cho thấy rằng nó có thể có vai trò trong việc hỗ trợ những bệnh nhân có chất lượng cuộc sống bị ảnh hưởng đáng kể theo nhiều cách do ngứa dai dẳng.”

Những người được chẩn đoán mắc bệnh PBC sẽ đạt 510.000 người trên toàn cầu vào năm 2030 và hơn 240.000 người sẽ bị ngứa không ngừng cần được điều trị, đại diện cho một nhu cầu đáng kể chưa được đáp ứng. 1,2,3,4 Hướng dẫn hiện tại đề xuất các liệu pháp điều trị ngứa ứ mật là không đầy đủ, với tác dụng hạn chế đối với tình trạng ngứa và khả năng dung nạp kém. 5,6 PBC là một bệnh hiếm gặp về ống mật, chủ yếu ảnh hưởng đến phụ nữ và có thể gây tổn thương gan và có thể dẫn đến suy gan nếu không được điều trị. Một trong những triệu chứng phổ biến nhất là cảm giác ngứa liên tục, không ngừng hoặc cảm giác bò trên da, cũng như tình trạng mệt mỏi thường trở nên trầm trọng hơn do ngứa vào ban đêm. Bệnh hiện chưa có thuốc chữa.

Carol Roberts, Chủ tịch, Tổ chức PBCers, cho biết: “Cảm giác ngứa liên quan đến PBC đối với nhiều bệnh nhân là dai dẳng và thường nghiêm trọng nhưng là một triệu chứng thường bị bỏ qua hoặc bị bỏ qua. Nó có tác động đáng kể đến chất lượng cuộc sống và sức khỏe tâm thần của những người mắc PBC. Tiềm năng của một lựa chọn điều trị nhằm giải quyết nguyên nhân gốc rễ của chứng ngứa sẽ đáp ứng nhu cầu chưa được đáp ứng trước đây đối với những người mắc PBC."

Kết quả đầy đủ của GLISTEN sẽ được trình bày tại một hội nghị khoa học trong tương lai. Linerixibat hiện chưa được phê duyệt bất cứ nơi nào trên thế giới; nó đã được cấp Chỉ định Thuốc mồ côi ở cả Hoa Kỳ và EU.

Về chứng ngứa ứ mật trong viêm đường mật nguyên phát

Trong viêm đường mật nguyên phát (PBC), một bệnh gan ứ mật, dòng mật từ gan bị gián đoạn. Kết quả là lượng axit mật dư thừa trong tuần hoàn được cho là nguyên nhân gây ra chứng ngứa ứ mật, một chứng ngứa bên trong không thể thuyên giảm khi gãi. Ngứa có thể xảy ra ở bất kỳ giai đoạn nào của bệnh PBC và có tới 90% số người mắc bệnh PBC gặp phải.4 Phương pháp điều trị đầu tiên cho PBC kiểm soát bệnh ở khoảng 70% bệnh nhân, nhưng không làm giảm mức độ nghiêm trọng hoặc tác động của ngứa .7 Ngứa ứ mật là một tình trạng nghiêm trọng có thể gây suy nhược, bệnh nhân bị rối loạn giấc ngủ, mệt mỏi, chất lượng cuộc sống bị suy giảm và thậm chí đôi khi cần phải ghép gan trong trường hợp không bị suy gan.4

Giới thiệu linerixibat (GSK2330672)

Linerixibat là một chất ức chế vận chuyển axit mật hồi tràng (IBAT), một loại thuốc uống nhắm mục tiêu có khả năng điều trị ngứa ứ mật (ngứa) liên quan đến bệnh gan tự miễn hiếm gặp được gọi là viêm đường mật nguyên phát (PBC) ). Bằng cách ức chế tái hấp thu axit mật, linerixibat nhằm mục đích giải quyết nguyên nhân gốc rễ của chứng ngứa ứ mật. Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu đã cấp chỉ định thuốc mồ côi cho linerixibat trong điều trị ngứa ứ mật liên quan đến PBC.

Giới thiệu về thử nghiệm GLISTEN

GLISTEN là một thử nghiệm giai đoạn III, mù đôi, ngẫu nhiên, có đối chứng giả dược (NCT04950127; nghiên cứu GSK 212620) được tiến hành ở những bệnh nhân PBC bị ngứa ứ mật. Phân tích ban đầu đánh giá hiệu quả (bao gồm tác động lên giấc ngủ) và độ an toàn của linerixibat so với giả dược. Những người tham gia bị ngứa từ trung bình đến nặng đã được ghi danh. Thử nghiệm bao gồm nhiều nhánh trong đó những người tham gia nhận được linerixibat hoặc giả dược và có khả năng chuyển đổi tại một thời điểm trong nghiên cứu. Các biện pháp kết quả chính và phụ được đánh giá bằng cách sử dụng Thang đánh giá số (NRS) về tình trạng ngứa nặng nhất và ảnh hưởng đến giấc ngủ liên quan đến ngứa, cũng như bảng câu hỏi PBC-40 về chất lượng cuộc sống. Cho phép sử dụng ổn định hướng dẫn điều trị chống ngứa. Một số lượng nhỏ người tham gia vẫn đang tham gia phần thăm dò của thử nghiệm.

Giới thiệu về GSK

GSK là một công ty dược phẩm sinh học toàn cầu với mục đích hợp nhất khoa học, công nghệ và nhân tài để có được cùng nhau vượt qua bệnh tật. Tìm hiểu thêm tại gsk.com.

Tuyên bố cảnh báo về các tuyên bố hướng tới tương lai

GSK cảnh báo các nhà đầu tư rằng mọi tuyên bố hoặc dự đoán hướng tới tương lai do GSK đưa ra, bao gồm cả những tuyên bố trong thông báo này, đều có rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kết quả dự kiến. Những yếu tố này bao gồm nhưng không giới hạn ở những yếu tố được mô tả trong Mục 3.D “Các yếu tố rủi ro” trong Báo cáo thường niên của GSK theo Mẫu 20-F cho năm 2023 và Kết quả quý 3 của GSK cho năm 2024.

Tài liệu tham khảo

  • Lu M và cộng sự. Lâm sàng Gastroenterol Hepatol. Tháng 8 năm 2018;16(8):1342-1350
  • Sebode M và cộng sự. Z Gastroenterol. Tháng 5 năm 2020;58(5):431-438
  • Tanaka A và cộng sự. Hepatol Res. Tháng 8 năm 2019;49(8):881-889
  • Gungabissoon U, et al. BMJ Open Gastroenterol 2024; 11(1)
  • Hegade VS, et al. Lâm sàng Gastroenterol Hepatol. Tháng 6 năm 2019;17(7):1379-1387
  • Mayo MJ và cộng sự. Đào Dis khoa học. Tháng 3 năm 2023;68(3):995-1005
  • Carbone M, et al. Lancet Gastroenterol Hepatol. 13 tháng 7 năm 2018;3(9):626–634

    • Nguồn: GSK

    Đã đăng : 2024-11-21 12:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến