Điều trị tiềm năng của Lundbeck, Amlenetug cho nhiều hệ thống teo nhận được chỉ định theo dõi nhanh từ FDA

Theo dõi Drugslib trên
WED, ngày 12 tháng 2 năm 2025 - FDA đã cấp chỉ định theo dõi nhanh cho thuốc điều tra Lundbeck, Amlenetug, một lựa chọn điều trị mới tiềm năng nhắm mục tiêu teo hệ thống (MSA). Lundbeck gần đây đã khởi xướng Lammot, một thử nghiệm giai đoạn III để đánh giá hiệu quả và sự an toàn của amlenetug để điều trị MSA.

h. Lundbeck A/S (Lundbeck) hôm nay thông báo rằng Amlenetug đã nhận được chỉ định theo dõi nhanh từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA).

Chỉ định này dựa trên kết quả của bùa hộ mệnh, giai đoạn Thử nghiệm II, được trình bày vào tháng 3 năm 2024 tại Hội nghị quốc tế về các bệnh của Alzheimer và Parkinson và các rối loạn thần kinh liên quan (AD/PD) ở Lisbon, Bồ Đào Nha.

Với chỉ định này, Lundbeck sẽ được hưởng lợi từ tất cả các tính năng chỉ định theo dõi nhanh của FDA, bao gồm các đánh giá tiềm năng và hướng dẫn chuyên sâu của FDA về chương trình phát triển thuốc hiệu quả. Theo dõi chỉ định cho việc điều trị tiềm năng của nhiều hệ thống teo. Đây là một bước tiến trong cam kết của chúng tôi để giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng quan trọng trong căn bệnh tàn khốc này, ông Johan Luthman, EVP và Trưởng phòng Nghiên cứu & Phát triển tại Lundbeck.

Amlenetug cũng đã được chỉ định thuốc mồ côi (ODD) để điều trị tiềm năng của MSA bởi FDA Hoa Kỳ vào tháng 4 năm 2024 và EMA vào tháng 5 năm 2021 và chỉ định Sakigake từ Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi (MHLW) Vào tháng 3 năm 2023. FDA cho phép điều tra các liệu pháp điều tra nhằm điều trị, phòng ngừa hoặc chẩn đoán bệnh hiếm gặp hoặc tình trạng ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người ở Hoa Kỳ tại thời điểm chỉ định. về amlenetug amlenetug là một kháng thể đơn dòng của con người (MAb) nhận ra và liên kết với tất cả các dạng chính của α-synuclein ngoại bào và do đó nhằm ngăn chặn sự hấp thu và ức chế hạt giống tổng hợp. Amlenetug có vùng FC hoạt động, có thể làm tăng độ thanh thải qua trung gian miễn dịch của các phức hợp α- synuclein /MAb thông qua sự hấp thu qua trung gian microglia. A/s. Ở Bắc Mỹ, Châu Âu và Châu Á.

Thử nghiệm bao gồm 2 phần: Thời gian mù đôi trong đó những người tham gia được chọn ngẫu nhiên để nhận liều amlenetug cao hoặc thấp hoặc giả dược trong 72 tuần, sau đó là thời gian mở rộng nhãn mở, nơi tất cả những người tham gia tham gia thử nghiệm là Được cung cấp điều trị bằng amlenetug

Mục đích của thử nghiệm là đánh giá hiệu quả, an toàn và khả năng dung nạp của amlenetug ở bệnh nhân mắc MSA. Amlenetug sẽ được truyền máu tiêm tĩnh mạch cứ sau bốn tuần. về thử nghiệm bùa hộ mệnh Đối với bệnh nhân mắc MSA. Tổng cộng N = 61 bệnh nhân MSA được chọn ngẫu nhiên 2: 1 thành amlenetug hoặc giả dược và được điều trị từ 48 đến 72 tuần, sau đó là thời gian mở rộng nhãn mở 96 tuần đang diễn ra cung cấp cho tất cả những người tham gia để được điều trị bằng amlenetug.

Mục tiêu chính là đánh giá hiệu quả của amlenetug đối với tiến triển lâm sàng ở bệnh nhân MSA, nhằm mục đích cho thấy sự chậm tiến triển lâm sàng ở nhóm điều trị tích cực so với giả dược ở mức ý nghĩa 5% được đánh giá 1 mặt cũng như An toàn và khả năng dung nạp. Các mục tiêu thứ cấp bao gồm đánh giá amlenetug đối với hoạt động của bệnh nhân, mức độ nghiêm trọng của bệnh và các khía cạnh khác của MSA. tiến triển tình trạng hiếm gặp của hệ thần kinh gây tổn thương cho các tế bào thần kinh trong não. MSA đang suy nhược nghiêm trọng và đặt gánh nặng bệnh tật cao đối với bệnh nhân. Các triệu chứng của MSA thường bắt đầu từ 55 đến 60 tuổi và bệnh nhân thường sống từ 6 đến 9 năm sau khi khởi phát triệu chứng.

Ở một người bị MSA, sự tích tụ bất thường của protein alpha-synuclein được cho là chịu trách nhiệm làm hỏng các khu vực của não kiểm soát sự cân bằng, chuyển động và các chức năng bình thường của cơ thể. Các triệu chứng của MSA là trên phạm vi rộng và bao gồm các vấn đề kiểm soát cơ bắp, tương tự như bệnh Parkinson. Nhiều chức năng khác nhau của cơ thể có thể bị ảnh hưởng và các triệu chứng bao gồm tiểu không tự chủ, giảm thường xuyên và lời nói không thể hiểu được có thể xảy ra trong vòng 3 năm sau khi khởi phát bệnh và đi kèm với việc giảm khả năng sống độc lập. Cái chết thường là do các vấn đề về hô hấp. Mặc dù có nhiều triệu chứng có thể khác nhau của MSA, nhưng không phải ai bị ảnh hưởng sẽ trải nghiệm tất cả chúng. Hiện tại không có cách chữa trị cho MSA và không có khả năng điều trị để làm chậm tiến trình của nó.

Tài liệu tham khảo

1 - Theo dõi nhanh | FDA

2 - NHS: Teo hệ thống nhiều hệ thống - NHS (www.nhs.uk)

Giới thiệu về H. Lundbeck A/S Lundbeck là một công ty dược phẩm sinh học tập trung hoàn toàn vào sức khỏe não bộ. Với hơn 70 năm kinh nghiệm về khoa học thần kinh, chúng tôi cam kết cải thiện cuộc sống của những người mắc các bệnh thần kinh và tâm thần. . Với sự hiểu biết nhanh chóng về sinh học của bộ não, chúng tôi chịu trách nhiệm về việc tiến bộ sức khỏe não bằng cách khám phá những cơ hội mới để điều trị.

Là một nhà đổi mới tập trung, chúng tôi cố gắng cho các chương trình nghiên cứu và phát triển của chúng tôi để giải quyết một số thách thức thần kinh phức tạp nhất. Chúng tôi phát triển các loại thuốc biến đổi nhắm mục tiêu vào những người mà có rất ít hoặc không có phương pháp điều trị, mở rộng thành chuyên gia thần kinh và thần kinh từ di sản mạnh mẽ của chúng tôi trong tâm thần học và thần kinh. để cải thiện công bằng sức khỏe. Chúng tôi cố gắng tạo ra giá trị dài hạn cho các cổ đông của chúng tôi bằng cách đóng góp tích cực cho bệnh nhân, gia đình và xã hội của họ nói chung.

Lundbeck có khoảng 5.500 nhân viên tại hơn 50 quốc gia và các sản phẩm của chúng tôi có sẵn tại hơn 80 quốc gia. Để biết thêm thông tin, chúng tôi khuyến khích bạn truy cập trang web công ty của chúng tôi www.lundbeck.com và kết nối với chúng tôi qua LinkedIn.

Nguồn: H. Lundbeck A/S

Đã đăng : 2025-02-18 06:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến