Tháng ba Sinh học nhận chỉ định thuốc Orphan của FDA cho MB-105, liệu pháp tế bào CAR-T CD5 đầu tiên, cho ung thư hạch tế bào T

Theo dõi Drugslib trên

Houston, ngày 28 tháng 1 năm 2025 (Globe Newswire) - Tháng ba Bioscatics (March Bio), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng mới nổi cam kết chống lại các bệnh ung thư đầy thách thức và các bệnh khác, hôm nay tuyên bố rằng thực phẩm và thực phẩm Hoa Kỳ và Quản lý dược phẩm (FDA) được cấp chỉ định thuốc mồ côi cho MB-105, liệu pháp tế bào CAR-T nhắm mục tiêu CD5 đầu tiên của công ty, để điều trị ung thư tế bào T dương tính với CD5 tái phát / chịu lửa. < / P> < P> Vượt ra ngoài một cột mốc quan trọng, đảm bảo chỉ định thuốc mồ côi cho MB-105 từ FDA nhấn mạnh nhu cầu quan trọng đối với các lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân mắc bệnh ung thư tế bào T, ông Sarah Hein, đồng sáng lập và giám đốc điều hành của March Khoa học sinh học. Hiện tại, bệnh nhân ung thư tế bào T kháng điều trị hoặc tái phát phải đối mặt với tiên lượng cực kỳ kém. Thử nghiệm MB-105 Giai đoạn 1 đã cho thấy các tín hiệu hiệu quả và an toàn đầy hứa hẹn trong bệnh nhân lympho tế bào T tái phát / chịu lửa. Chỉ định này xác nhận thêm chiến lược phát triển của chúng tôi khi chúng tôi chuẩn bị bắt đầu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 vào đầu năm 2025.

Văn phòng phát triển sản phẩm mồ côi của FDA cấp cho tình trạng chỉ định mồ côi cho các loại thuốc và sinh học nhằm điều trị các bệnh hiếm gặp ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người ở Hoa Kỳ. Chỉ định thuốc Orphan cung cấp các ưu đãi phát triển khác nhau, bao gồm các khoản tín dụng thuế để xét nghiệm lâm sàng đủ điều kiện, miễn phí người dùng thuốc theo toa và bảy năm độc quyền thị trường sau khi FDA phê duyệt. Trung tâm trị liệu tế bào và gen (Đại học Y Baylor, Bệnh viện Phương pháp Houston, Bệnh viện Nhi đồng Texas). Công ty gần đây đã đóng cửa tài chính Series A trị giá 28,4 triệu đô la để thúc đẩy sự phát triển của giai đoạn 2 của MB-105 và tăng cường khả năng sản xuất của mình để hỗ trợ thương mại hóa trong tương lai. Ngoài MB-105, March Bio đang thúc đẩy một đường ống điều trị tế bào mạnh mẽ để mở rộng hơn nữa tiềm năng của nó để cải thiện các lựa chọn điều trị cho các bệnh và khối u ác tính.

Giới thiệu về MB-105 MB-105 là liệu pháp tế bào CAR-T nhắm mục tiêu CD5 tự động đầu tiên trong phát triển cho các bệnh ác tính huyết học dương tính với CD5, bao gồm u lymphoma tế bào T (TCL) , Bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính tế bào T (T-ALL), bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính (CLL) và u lymphoma tế bào mantle (MCL). Liệu pháp sử dụng một thiết kế xe độc ​​quyền cho phép nhắm mục tiêu chọn lọc của các tế bào ác tính trong khi bảo tồn một số chức năng tế bào T bình thường. MB-105 hiện đang được đánh giá trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 (NCT03081910) đối với TCL và T-ALL tái phát / Chất chịu lửa, cho thấy tỷ lệ đáp ứng tổng thể 44% ở bệnh nhân TCL. Khoa học sinh học tháng ba có trụ sở tại Houston, được ra mắt từ Trung tâm trị liệu tế bào và gen (Đại học Y Baylor, Bệnh viện Phương pháp Houston, Bệnh viện Nhi đồng Texas), được dành riêng để giải quyết các bệnh ung thư đầy thách thức không đáp ứng với các liệu pháp miễn dịch hiện tại. Tài sản chính của nó, MB-105, là một liệu pháp tế bào CAR-T nhắm mục tiêu CD5 hiện đang trong các thử nghiệm giai đoạn 1 ở những bệnh nhân mắc bệnh ung thư hạch tế bào T và bệnh bạch cầu, với các tín hiệu đầy hứa hẹn về hiệu quả và an toàn cho đến nay. Một thử nghiệm Giai đoạn 2 dự kiến ​​sẽ bắt đầu vào đầu năm 2025. Công ty đã huy động được hơn 52 triệu đô la cho đến nay, bao gồm tài chính liên doanh, hỗ trợ từ Viện nghiên cứu & phòng chống ung thư Texas (CPRIT) và Chương trình NIH SBIR. Tìm hiểu thêm tại www.march.bio.

Các câu lệnh chuyển tiếp Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn. Bất kỳ tuyên bố nào mô tả các mục tiêu, kỳ vọng, dự đoán, dự đoán, ý định hoặc niềm tin khác của sinh học tháng ba là một tuyên bố hướng tới tương lai và nên được coi là một tuyên bố có nguy cơ. Những từ như người Hồi giáo tin tưởng, người hâm mộ mong đợi, dự đoán, có thể, thì có thể và các biểu thức tương tự nhằm xác định các câu lệnh hướng tới, mặc dù không phải tất cả các câu lệnh hướng tới đều chứa các từ xác định này. Kết quả thực tế có thể khác nhau về mặt vật chất so với những dự kiến ​​trong các tuyên bố hướng tới này. Các yếu tố có thể khiến kết quả thực tế khác nhau bao gồm vật chất, nhưng không giới hạn ở sự phát triển lâm sàng của MB-105, tiến trình của các thử nghiệm lâm sàng cho các ứng cử viên đường ống, phê duyệt theo quy định, nhu cầu thị trường cho các liệu pháp mới, động lực học cạnh tranh trong lĩnh vực công nghệ sinh học, và điều kiện kinh tế vĩ mô.

Nguồn: Sinh học tháng 3

Đã đăng : 2025-01-30 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến