Súlyos hipertrófiás kardiomiopátiában szenvedő gyermekek számára előnyös MEK-gátlás

Kövesse a Drugslib-et

Orvosilag felülvizsgálta Carmen Pope, BPharm. Utolsó frissítés: 2025. január 13.

Közölte: Elana Gotkine HealthDay Reporter

HÉTFŐ, 2025. január 13. – Egy tanulmány szerint a trametinib csökkenti a mortalitást és a morbiditást olyan gyermekek esetében, akiknél súlyos hipertrófiás kardiomiopátiában szenvednek, amelyet a funkciójavulás RAS/mitogen-aktivált protein kináz (MAPK) mutációi (RASopathia) okoznak. december 4-én online megjelent a JACC: Basic to Translational Science folyóiratban.

Cordula M. Wolf, M.D., a müncheni német szívközponttól és munkatársai 61, 18 évnél fiatalabb, súlyos hipertrófiás kardiomiopátiával járó RASopathiában szenvedő beteg retrospektív elemzését végezték el. A betegek standard ellátásban és MAPK-gátlásban részesültek (MEKi [trametinib], compassionate use; 30 beteg) vagy standard ellátásban (31 beteg).

A kutatók a mortalitás és a megbetegedések csökkenését figyelték meg a trametinib kezelésben részesülők javult szívállapotával a standard kezeléssel szemben. Az elsődleges végpont (a szívműtétből álló kiáramlási traktus reszekció, szívtranszplantáció vagy haláleset) a MEKi és a kontrollcsoportban a betegek 17, illetve 87 százalékánál fordult elő (kockázati arány, 0,09). A mellékhatások kezelhetők voltak, és nem voltak életveszélyesek.

"Összefoglalva, genotípus-specifikus kezelési eredményeink olyan alapelveket támasztanak alá, amelyek támogatják az összes RASopathiával összefüggő kardiomiopátia kezelési stratégiáinak jövőbeli fejlesztését, de potenciálisan azt is a RASopathia további megnyilvánulásaihoz" – írják a szerzők.

Számos szerző felfedte kapcsolatait biogyógyszeripari cégekkel, köztük a trametinibet gyártó Novartisszal.

Absztrakt/Teljes szöveg

Szerkesztői

Felelősség kizárása: Az orvosi cikkekben található statisztikai adatok általános tendenciákat mutatnak be, és nem egyénekre vonatkoznak. Az egyéni tényezők nagyon eltérőek lehetnek. Mindig kérjen személyre szabott orvosi tanácsot egyéni egészségügyi döntéseihez.

Forrás: HealthDay

Elküldve : 2025-01-14 06:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak