Ức chế MEK có lợi cho trẻ em mắc bệnh cơ tim phì đại nặng

Theo dõi Drugslib trên

Được Carmen Pope, BPharm xem xét về mặt y tế. Cập nhật lần cuối vào ngày 13 tháng 1 năm 2025.

Bởi Elana Gotkine HealthDay Phóng viên

THỨ HAI, ngày 13 tháng 1 năm 2025 -- Đối với trẻ em mắc bệnh cơ tim phì đại nghiêm trọng do đột biến RAS/protein kinase kích hoạt bằng mitogen (MAPK) (RASopathy), trametinib làm giảm tỷ lệ tử vong và bệnh tật, theo một nghiên cứu được xuất bản trực tuyến vào ngày 4 tháng 12 trên tạp chí JACC: Basic to Translational Science.

Cordula M. Wolf, M.D., từ Trung tâm Tim mạch Đức ở Munich, và các đồng nghiệp đã tiến hành phân tích hồi cứu về 61 bệnh nhân dưới 18 tuổi mắc bệnh RAS có bệnh cơ tim phì đại nặng. Các bệnh nhân được chăm sóc tiêu chuẩn cộng với ức chế MAPK (MEKi [trametinib], sử dụng từ bi; 30 bệnh nhân) hoặc chăm sóc tiêu chuẩn (31 bệnh nhân).

Các nhà nghiên cứu đã quan sát thấy tỷ lệ tử vong và tỷ lệ mắc bệnh giảm đi cùng với tình trạng tim được cải thiện ở những người dùng trametinib so với điều trị chăm sóc tiêu chuẩn. Tiêu chí chính (bao gồm phẫu thuật tim để cắt bỏ đường thoát, ghép tim hoặc tử vong) xảy ra ở 17 và 87% bệnh nhân trong nhóm MEKi và nhóm chứng (tỷ lệ rủi ro, 0,09). Các tác dụng phụ có thể kiểm soát được và không đe dọa đến tính mạng.

"Kết hợp lại, kết quả điều trị theo kiểu gen cụ thể của chúng tôi cung cấp bằng chứng về nguyên tắc hỗ trợ sự phát triển các chiến lược điều trị trong tương lai cho tất cả các bệnh cơ tim liên quan đến bệnh lý RAS, nhưng cũng có khả năng xảy ra để biết thêm các biểu hiện bệnh lý RASopathy," các tác giả viết.

Một số tác giả tiết lộ mối quan hệ với các công ty dược phẩm sinh học, bao gồm cả Novartis, công ty sản xuất trametinib.

Tóm tắt/Toàn văn

Biên tập

Tuyên bố từ chối trách nhiệm: Dữ liệu thống kê trong các bài báo y tế cung cấp các xu hướng chung và không liên quan đến cá nhân. Các yếu tố cá nhân có thể khác nhau rất nhiều. Luôn tìm kiếm lời khuyên y tế được cá nhân hóa cho các quyết định chăm sóc sức khỏe của từng cá nhân.

Nguồn: HealthDay

Đã đăng : 2025-01-14 06:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến