Merck công bố bắt đầu thử nghiệm giai đoạn 3 cho Bomedemstat, một ứng cử viên nghiên cứu để điều trị một số bệnh nhân mắc bệnh tăng tiểu cầu thiết yếu

Theo dõi Drugslib trên

RAHWAY, N.J.--(BUSINESS WIRE) Ngày 27 tháng 8 năm 2024 -- Merck (NYSE: MRK), được gọi là MSD bên ngoài Hoa Kỳ và Canada, hôm nay đã công bố triển khai Shorespan-007, một thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 quan trọng thử nghiệm đánh giá bomedemstat, một chất ức chế demethylase 1 (LSD1) đặc hiệu lysine có sẵn bằng đường uống, để điều trị cho những bệnh nhân tăng tiểu cầu thiết yếu (ET) trước đây chưa được điều trị bằng liệu pháp tế bào học. Tăng tiểu cầu thiết yếu là một rối loạn máu mãn tính, hiếm gặp và là loại u nguyên bào tủy phổ biến nhất. Việc tuyển dụng thử nghiệm Shorespan-007 trên toàn cầu đã bắt đầu, với các bệnh nhân hiện đang đăng ký.

“Tiêu chuẩn chăm sóc bệnh tăng tiểu cầu thiết yếu vẫn không thay đổi trong nhiều thập kỷ và bệnh nhân đang cần những lựa chọn mới có khả năng điều trị Tiến sĩ Gregory Lubiniecki, phó chủ tịch phụ trách phát triển lâm sàng toàn cầu, Phòng thí nghiệm nghiên cứu Merck cho biết. “Chúng tôi đang nhanh chóng thúc đẩy các chương trình phát triển lâm sàng của mình với mục tiêu giúp giải quyết những nhu cầu chưa được đáp ứng này và mang lại nhiều lựa chọn hơn cho những bệnh nhân mắc bệnh tăng sinh tủy.”

Shorespan-007 là thử nghiệm lâm sàng có kiểm soát so sánh chủ động, ngẫu nhiên, mù đôi, Giai đoạn 3 (NCT06456346) để đánh giá bomedemstat so với tiêu chuẩn hóa trị liệu chăm sóc hiện tại, hydroxyurea, để điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh ET mà trước đây chưa được điều trị liệu pháp tế bào học. Thử nghiệm sẽ thu hút khoảng 300 bệnh nhân trên toàn cầu. Tiêu chí chính của nghiên cứu là tỷ lệ đáp ứng huyết học lâm sàng bền vững (CHR). Các điểm cuối phụ chính bao gồm Biểu mẫu đánh giá triệu chứng xơ tủy phiên bản 4.0 (MFSAF v4.0), điểm mục triệu chứng mệt mỏi cá nhân, Hệ thống thông tin đo lường kết quả do bệnh nhân báo cáo (PROMIS) Tổng điểm mệt mỏi SF-7a và tổng điểm triệu chứng MFSAF v4.0. Các tiêu chí phụ bổ sung bao gồm thời gian thuyên giảm huyết học, tỷ lệ sống sót không có sự kiện và tỷ lệ tiến triển bệnh.

Như đã thông báo trước đó, ngoài Shorespan-007, bomedemstat cũng đang được nghiên cứu trong Shorespan-006, Giai đoạn 3, thử nghiệm lâm sàng toàn cầu, ngẫu nhiên, nhãn mở, có đối chứng bằng chất so sánh hoạt tính ( NCT06079879 ), đánh giá bomedemstat so với liệu pháp điều trị tốt nhất hiện có ở khoảng 300 bệnh nhân mắc bệnh ET không đáp ứng đầy đủ hoặc không dung nạp hydroxyurea.

Bomedemstat có Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ Chỉ định Thuốc mồ côi và Thuốc theo dõi nhanh để điều trị ET và bệnh xơ tủy (MF), Chỉ định Thuốc mồ côi để điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính và chỉ định chương trình Thuốc ưu tiên của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu để điều trị của MF. Merck đã trình bày dữ liệu cập nhật từ thử nghiệm Shorespan-003 Giai đoạn 2b, bao gồm cả dữ liệu gen lần đầu tiên, tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ (ASH) vào tháng 12 năm 2023. Thử nghiệm Shorespan-003 là một trong nhiều thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 trong đó bomedemstat được sử dụng đang được đánh giá đơn độc và kết hợp để điều trị các bệnh MPN như ET, MF và bệnh đa hồng cầu nguyên phát (PV).

Giới thiệu về tăng tiểu cầu thiết yếu Tăng tiểu cầu thiết yếu là một rối loạn máu mãn tính, hiếm gặp, gây ra là loại u nguyên bào tủy phổ biến nhất. Tăng tiểu cầu thiết yếu thường do đột biến gen khiến tủy xương sản xuất quá nhiều tiểu cầu, có thể cản trở lưu lượng máu và gây đột quỵ, đau tim hoặc tắc mạch phổi. Căn bệnh này phổ biến ở phụ nữ hơn nam giới và ở những người từ 50 đến 70 tuổi. Người ta ước tính rằng có ít hơn 200.000 người ở Hoa Kỳ mắc chứng tăng tiểu cầu thiết yếu, tình trạng này có thể ảnh hưởng đáng kể đến chất lượng cuộc sống do các triệu chứng nặng nề. Các triệu chứng phổ biến nhất là mệt mỏi (được báo cáo ở 90% bệnh nhân), mất ngủ, đau nửa đầu, nhức đầu và chóng mặt.

Giới thiệu về bomedemstat Bomedemstat (MK-3543) là một chất ức chế LSD1 phân tử nhỏ đang được nghiên cứu, không thể đảo ngược đang được phát triển bởi Merck. LSD1 điều chỉnh sự tăng sinh của tế bào gốc tạo máu, đóng vai trò thiết yếu trong quá trình biệt hóa và trưởng thành tế bào. Bomedemstat đang được đánh giá trong nhiều loại MPN, bao gồm ET, MF và PV.

Trọng tâm của Merck đối với bệnh ung thư Hàng ngày, chúng tôi theo dõi khoa học khi nỗ lực khám phá những cải tiến giúp có thể giúp đỡ bệnh nhân, bất kể họ mắc bệnh ung thư ở giai đoạn nào. Là một công ty ung thư hàng đầu, chúng tôi đang theo đuổi nghiên cứu nơi hội tụ cơ hội khoa học và nhu cầu y tế, được củng cố bởi hệ thống đa dạng gồm hơn 25 cơ chế mới. Với một trong những chương trình phát triển lâm sàng lớn nhất trên hơn 30 loại khối u, chúng tôi cố gắng thúc đẩy nền khoa học đột phá sẽ định hình tương lai của ngành ung thư. Bằng cách giải quyết các rào cản đối với việc tham gia, sàng lọc và điều trị thử nghiệm lâm sàng, chúng tôi làm việc khẩn trương để giảm sự chênh lệch và giúp đảm bảo bệnh nhân được tiếp cận với dịch vụ chăm sóc ung thư chất lượng cao. Cam kết vững chắc của chúng tôi là điều sẽ đưa chúng tôi đến gần hơn với mục tiêu mang lại sự sống cho nhiều bệnh nhân ung thư hơn. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập https://www.merck.com/research/oncology .

Giới thiệu về Merck Tại Merck, còn được gọi là MSD bên ngoài Hoa Kỳ và Canada, chúng tôi thống nhất chung một mục đích: Chúng tôi sử dụng sức mạnh của khoa học tiên tiến nhất để cứu và cải thiện cuộc sống trên toàn thế giới . Trong hơn 130 năm, chúng tôi đã mang lại hy vọng cho nhân loại thông qua việc phát triển các loại thuốc và vắc xin quan trọng. Chúng tôi mong muốn trở thành công ty dược phẩm sinh học chuyên sâu về nghiên cứu hàng đầu trên thế giới - và ngày nay, chúng tôi đi đầu trong nghiên cứu nhằm cung cấp các giải pháp y tế đổi mới nhằm thúc đẩy việc phòng ngừa và điều trị bệnh ở người và động vật. Chúng tôi nuôi dưỡng lực lượng lao động toàn cầu đa dạng và hòa nhập, đồng thời hoạt động có trách nhiệm hàng ngày nhằm mang lại một tương lai an toàn, bền vững và lành mạnh cho tất cả mọi người và cộng đồng. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập www.merck.com và kết nối với chúng tôi trên X (trước đây là Twitter) , Facebook , Instagram , YouTube và LinkedIn .

Tuyên bố hướng tới tương lai của Merck & Co., Inc ., Rahway, N.J., Hoa Kỳ Bản tin này của Merck & Co., Inc., Rahway, N.J., Hoa Kỳ ("công ty") bao gồm "các tuyên bố hướng tới tương lai" theo nghĩa của các điều khoản về nơi trú ẩn an toàn của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân Hoa Kỳ năm 1995. Những tuyên bố này dựa trên niềm tin và kỳ vọng hiện tại của ban quản lý công ty và có thể gặp rủi ro và sự không chắc chắn đáng kể. Không thể có sự đảm bảo nào đối với các ứng viên trong quy trình rằng các ứng viên sẽ nhận được sự chấp thuận cần thiết theo quy định hoặc họ sẽ chứng tỏ được thành công về mặt thương mại. Nếu các giả định cơ bản tỏ ra không chính xác hoặc rủi ro hay sự không chắc chắn xảy ra, thì kết quả thực tế có thể khác biệt cơ bản so với kết quả nêu trong các tuyên bố hướng tới tương lai.

Rủi ro và sự không chắc chắn bao gồm nhưng không giới hạn ở các điều kiện và cạnh tranh chung của ngành; các yếu tố kinh tế chung, bao gồm biến động lãi suất, tỷ giá hối đoái; tác động của quy định ngành dược phẩm và luật chăm sóc sức khỏe ở Hoa Kỳ và quốc tế; xu hướng toàn cầu hướng tới việc hạn chế chi phí chăm sóc sức khỏe; tiến bộ công nghệ, sản phẩm mới và bằng sáng chế mà đối thủ cạnh tranh đạt được; những thách thức cố hữu trong quá trình phát triển sản phẩm mới, bao gồm cả việc xin phê duyệt theo quy định; khả năng dự đoán chính xác các điều kiện thị trường trong tương lai của công ty; khó khăn hoặc chậm trễ trong sản xuất; sự bất ổn tài chính của nền kinh tế quốc tế và rủi ro chủ quyền; sự phụ thuộc vào tính hiệu quả của bằng sáng chế của công ty và các biện pháp bảo vệ khác đối với các sản phẩm đổi mới; và nguy cơ gặp phải kiện tụng, bao gồm kiện tụng bằng sáng chế và/hoặc các biện pháp quản lý.

Công ty không có nghĩa vụ phải cập nhật công khai bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào, dù là do thông tin mới, sự kiện trong tương lai hay lý do khác. Bạn có thể tìm thấy các yếu tố bổ sung có thể khiến kết quả khác biệt đáng kể so với kết quả được mô tả trong các tuyên bố hướng tới tương lai trong Báo cáo thường niên của công ty theo Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2023 và các hồ sơ khác của công ty gửi lên Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch. (SEC) có sẵn trên trang Internet của SEC ( www.sec.gov ).

Nguồn: Merck & Co., Inc.

Tuyên bố mang tính tương lai của Merck & Co., Inc., Rahway, N.J., USA

Trang web này của Merck & Co., Inc., Rahway, N.J., USA ("công ty") bao gồm “tuyên bố hướng tới tương lai” theo nghĩa của các điều khoản về nơi trú ẩn an toàn của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân Hoa Kỳ năm 1995. Những tuyên bố này dựa trên niềm tin và kỳ vọng hiện tại của ban quản lý công ty và có thể gặp rủi ro và sự không chắc chắn đáng kể. Không thể có sự đảm bảo nào đối với các ứng viên trong quy trình rằng các ứng viên sẽ nhận được sự chấp thuận cần thiết theo quy định hoặc họ sẽ chứng tỏ được thành công về mặt thương mại. Nếu các giả định cơ bản được chứng minh là không chính xác hoặc rủi ro hay sự không chắc chắn xảy ra, thì kết quả thực tế có thể khác biệt cơ bản so với kết quả được nêu trong các tuyên bố hướng tới tương lai. Rủi ro và sự không chắc chắn bao gồm nhưng không giới hạn ở các điều kiện và cạnh tranh chung của ngành; các yếu tố kinh tế chung, bao gồm biến động lãi suất, tỷ giá hối đoái; tác động của quy định ngành dược phẩm và luật chăm sóc sức khỏe ở Hoa Kỳ và quốc tế; xu hướng toàn cầu hướng tới việc hạn chế chi phí chăm sóc sức khỏe; tiến bộ công nghệ, sản phẩm mới và bằng sáng chế mà đối thủ cạnh tranh đạt được; những thách thức cố hữu trong quá trình phát triển sản phẩm mới, bao gồm cả việc xin phê duyệt theo quy định; khả năng dự đoán chính xác các điều kiện thị trường trong tương lai của công ty; khó khăn hoặc chậm trễ trong sản xuất; sự bất ổn tài chính của nền kinh tế quốc tế và rủi ro chủ quyền; sự phụ thuộc vào tính hiệu quả của bằng sáng chế của công ty và các biện pháp bảo vệ khác đối với các sản phẩm đổi mới; và khả năng gặp phải kiện tụng, bao gồm kiện tụng bằng sáng chế và/hoặc các hành động pháp lý. Công ty không có nghĩa vụ phải cập nhật công khai bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào, cho dù là do thông tin mới, sự kiện trong tương lai hay lý do khác. Bạn có thể tìm thấy các yếu tố bổ sung có thể khiến kết quả khác biệt đáng kể so với kết quả được mô tả trong các tuyên bố hướng tới tương lai trong Báo cáo thường niên của công ty theo Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2023 và các hồ sơ khác của công ty gửi lên Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch. (SEC) có sẵn trên trang Internet của SEC (www.sec.gov).Không có nghĩa vụ phải cập nhậtThông tin trong trang web này là thông tin cập nhật tính đến ngày được trình bày. Công ty không có nghĩa vụ cập nhật thông tin để phản ánh những diễn biến tiếp theo. Do đó, công ty sẽ không cập nhật thông tin có trên trang web và nhà đầu tư không nên dựa vào thông tin cập nhật hoặc chính xác sau ngày trình bày.

Đã đăng : 2024-08-28 10:28

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến