A Mirum's Livmarli most az FDA -t a tabletta készítményében hagyta jóvá

Kövesse a Drugslib-et

Foster City, Kalifornia.-(Business Wire), 2025. április 14.-A Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: Mirm) ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynöksége (FDA) jóváhagyta a Livmarli (maralixibat) új tabletta-összetételét az Alagille-szindrómában szenvedő betegekben (Algs) és a progresszív családi intelligencia kezelésére, és az Alagille szindrómában szenvedő betegekben, és az Alagille-szindrómában szenvedő betegek kezelésére. Cholestasis (PFIC). „A bevezetése óta óriási sikereket kapott a Livmarli -val, és reméljük, hogy a tabletta rendelkezésre állása olyan kényelmet nyújt, amely pozitívan befolyásolja a betegek életét.”

A

livmarli tablettákat júniusban a Mirum Access Plus révén lehet elérni.A

livmarli (maralixibat) egy orálisan beadott, ileális epesav transzporter (IBAT) inhibitor, amelyet az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynöke hagyott jóvá két gyermekkori kolesztatikus májbetegség esetén, mind folyékony, mind táblagép készítményekben. Ezt jóváhagyják a kolesztatikus bruritus kezelésére Alagille -szindróma (ALGS) betegekben az Egyesült Államokban, három hónapos és idősebb, és Európában két hónapos vagy annál idősebb betegek esetében. Az Egyesült Államokban is jóváhagyják a kolesztatikus bruritus kezelésére progresszív családi intrahepatikus kolesztazisban (PFIC) 12 hónapos vagy annál idősebb betegekben, és Európában a PFIC kezelésére három hónapos vagy annál idősebb betegek kezelésére. Az Egyesült Államok lakosainak további információkért kérjük, látogasson el a livmarli.com webhelyre. Ha többet szeretne megtudni a Livmarli -szal folytatott folyamatban lévő klinikai vizsgálatokról, kérjük, látogasson el a Mirum klinikai vizsgálatok szakaszára a vállalat weboldalán.

Egyesült Államok. Fontos biztonsági információk

A felhasználás korlátozása: A Livmarli nem használható PFIC -ben, olyan betegekben, akiknek súlyos hibája van az epe -só -exportszivattyú (BSEP) fehérjében.

livmarli mellékhatásokat okozhat, beleértve:

májkárosodást . Az egyes májtesztek változásai gyakoriak az Alagille -szindrómában és a PFIC -ben szenvedő betegeknél, de a kezelés során súlyosbodhatnak. Ezek a változások a májkárosodás jele lehet. A PFIC -ben ez súlyos lehet, vagy májátültetéshez vagy halálhoz vezethet. Az egészségügyi szolgáltatónak vérvizsgálatokat és fizikai vizsgálatokat kell végeznie a kezelés előtt és a kezelés közben, hogy ellenőrizze a máj működését. Azonnal mondja el az egészségügyi szolgáltatót, ha bármilyen tünet vagy tünet van a májproblémákról, ideértve az émelygést vagy hányást, a bőr vagy a szem fehér része sárga, sötét vagy barna vizeletet, a gyomor jobb oldalán lévő fájdalmat, a gyomor területén puffadás, az étvágytalanság vagy a vérzés elvesztése vagy a vérzés, vagy a normálnál könnyebben.

gyomor- és bél- és bél (gastrointestinalis) problémák . A Livmarli gyomor- és bélproblémákat okozhat, beleértve a hasmenést és a gyomorfájdalmat. Az egészségügyi szolgáltatója azt tanácsolhatja, hogy figyelje az új vagy súlyosbodó gyomorproblémákat, beleértve a gyomorfájdalmat, a hasmenést, a vért a székletben vagy hányás. Azonnal mondja el az egészségügyi szolgáltatót, ha ezeknek a tüneteknek gyakrabban vagy a normálnál súlyosabban vagy súlyosabban vannak. Az egészségügyi szolgáltatónak a kezelés előtt és alatt vérvizsgálatot kell végeznie, és figyelemmel kísérheti a csonttöréseket és a vérzést, amelyet általános mellékhatásoknak számoltak be.

A

livmarli orális oldatban vagy tabletta készítményekben kapható, és szájon át tartja étkezés előtt. Az Alagille -szindróma esetében a Livmarli -t minden nap egyszer veszik igénybe. A PFIC esetében a Livmarli -t minden nap kétszer veszik. Ha az orális oldatot szedi, akkor az orális adagolót használja az adag mérésére.A

Mirum Pharmaceuticals, Inc. egy biofarmakoni vállalat, amelynek célja a gyermekeket és felnőtteket érintő ritka betegségek kezelésének átalakítása. A Mirumnak három jóváhagyott gyógyszere van: Livmarli® (Maralixibat) orális oldat/Livmarli® (Maralixibat) tabletták, Cholbam® (cholsav) kapszulák és CTExli ™ (Chenodiol) tabletták. Ezt jóváhagyják a kolesztatikus bruritus kezelésére Alagille -szindrómában szenvedő betegekben az Egyesült Államokban (három hónapos vagy annál idősebb), Európában (két hónapos vagy annál idősebb) és más régiókban világszerte. Ezt az Egyesült Államokban is jóváhagyják a kolesztatikus bruritusban a 12 hónapos vagy annál idősebb PFIC -betegek esetében; Európában a három hónapos vagy annál idősebb PFIC -ben szenvedő betegek számára jóváhagyják. A Mirum elindította a 3. fázis kibővítését, amely a Livmarli címkével kapcsolatos kibővítési lehetőséget, a kolesztatikus viszketés további beállításaiban. A cholbamot az FDA-val jóváhagyják az epesav-szintézis rendellenességek kezelésére, az egyetlen enzimhiány és a peroxiszómális rendellenességek kiegészítő kezelése miatt azoknál a betegeknél, akik a májbetegség tüneteit vagy tüneteit mutatják.A

ctexli-t FDA-val jóváhagyják a cerebrotendinous xanthomatosis (CTX) kezelésére felnőtteknél.A

Volixibat, az IBAT -gátlót két potenciálisan regisztrációs vizsgálatban értékelik, ideértve a 2. fázisú VISTAS vizsgálatot az elsődleges szklerózisos kolangitisz (PSC) és a 2B fázisú elővizsgálat vizsgálatában az elsődleges epe cholangitisnél. A Volixibat áttöréses terápiás megnevezést kapott a kolesztatikus viszketés kezelésére PBC -ben szenvedő betegekben. A Mirum egy 2. fázisú tanulmányt tervez, amely az MRM-3379-et, a PDE4D inhibitort értékeli a Fragile X szindróma kezelésére, egy ritka genetikai neurokognitív rendellenesség.

előretekintő nyilatkozatok

Az ebben a sajtóközleményben szereplő nyilatkozatok az olyan kérdésekkel kapcsolatban, amelyek nem történelmi tények, „előretekintő nyilatkozatok” az 1995. évi magánpapír-peres reformról szóló törvény értelmében. Az ilyen előretekintő nyilatkozatok tartalmazzák a tabletta minden egyes tabletta formájának potenciális előnyeit. A Livmarlli-t tablet-formátumú tabletta-formátumok potenciális előnyei. Livmarli és a Livmarli betegek valós élethasználati mintái. Mivel az ilyen állítások kockázatok és bizonytalanságok vonatkoznak, a tényleges eredmények lényegesen különbözhetnek az ilyen előretekintő állítások által kifejezett vagy hallgatólagos eredményektől. Az olyan szavak, mint a „Will”, „Can”, „Can”, „Tenné”, „Potenciál”, „Hope”, „Lehetőség” és hasonló kifejezések célja az előretekintő kijelentések azonosítása. Ezek az előretekintő kijelentések a Mirum jelenlegi elvárásain alapulnak, és olyan feltételezéseket tartalmaznak, amelyek soha nem valósulhatnak meg, vagy helytelennek bizonyulhatnak. A tényleges eredmények lényegesen különbözhetnek az ilyen előretekintő nyilatkozatokban várható eredményektől különféle kockázatok és bizonytalanságok eredményeként, amelyek magukban foglalják a Mirum üzleti tevékenységével kapcsolatos kockázatokat és bizonytalanságokat, a makrogazdasági és geopolitikai fejlemények hatását, valamint a Mirum benyújtásaiban leírt egyéb kockázatokat. Az ebben a sajtóközleményben szereplő összes előretekintő nyilatkozat csak az általuk elkészített időponttól kezdve beszél, és a menedzsment feltételezésein és becslésein alapulnak. A Mirum nem vállal kötelezettséget arra, hogy frissítse az ilyen nyilatkozatokat, hogy tükrözze az eseményeket, vagy olyan körülményeket, amelyek a törvény előírásainak kivételével fennállnak az általuk előírt időpont után. A Mirum negyedéves jelentése a 10-K nyomtatványról a 2024. december 31-én véget ért negyedévben, valamint az Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdebizottságának későbbi bejelentéseiben, és elérhető a www.sec.gov.

forrás: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Elküldve : 2025-04-15 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak