ตอนนี้ Livmarli ของ Mirum ได้รับการอนุมัติในสูตรแท็บเล็ต

ติดตาม Drugslib ได้ที่

ฟอสเตอร์ซิตี้, แคลิฟอร์เนีย-(บิสิเนสไวร์) 14 เมษายน 2568-Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติสูตรใหม่ของ Livmarli (maralixibat) (PFIC).

“ การอนุมัติของ Livmarli ในรูปแบบแท็บเล็ตให้ตัวเลือกการรักษาเพิ่มเติมที่มีความหมายสำหรับผู้ป่วยที่มี Algs และ PFIC ช่วยให้มีความยืดหยุ่นสำหรับผู้ป่วยและแพทย์ “ เราประสบความสำเร็จอย่างมากกับ Livmarli ตั้งแต่เปิดตัวและเราหวังว่าความพร้อมของแท็บเล็ตจะให้ความสะดวกสบายที่ส่งผลกระทบในเชิงบวกต่อชีวิตของผู้ป่วย”

แท็บเล็ต Livmarli มีการวางแผนที่จะวางจำหน่ายในเดือนมิถุนายนผ่าน Mirum Access Plus

เกี่ยวกับ Livmarli (Maralixibat) สารละลายทางปากและ Livmarli (Maralixibat) แท็บเล็ต

Livmarli (Maralixibat) เป็นสารยับยั้งการขนส่งกรดน้ำดี (IBAT) ที่ได้รับการอนุมัติจากการบริหารอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาสำหรับโรคตับ cholestatic ในเด็กสองโรคทั้งในสูตรของเหลวและแท็บเล็ต ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษาอาการคัน cholestatic ในผู้ป่วยที่มีอาการ Alagille (ALGs) ในสหรัฐอเมริกาอายุสามเดือนขึ้นไปและในยุโรปสำหรับผู้ป่วยอายุสองเดือนขึ้นไป นอกจากนี้ยังได้รับการอนุมัติในสหรัฐอเมริกาสำหรับการรักษาอาการคัน cholestatic ในผู้ป่วยที่มี cholestasis intrahepatic cholestasis (PFIC) อายุ 12 เดือนขึ้นไปและในยุโรปเพื่อการรักษา PFIC ในผู้ป่วยอายุสามเดือนขึ้นไป สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมสำหรับผู้อยู่อาศัยในสหรัฐอเมริกากรุณาเยี่ยมชม Livmarli.com.

Livmarli กำลังได้รับการประเมินในระยะที่ 3 ขยายการศึกษาในการตั้งค่าเพิ่มเติมของอาการคัน cholestatic หากต้องการเรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกอย่างต่อเนื่องกับ Livmarli โปรดไปที่ส่วนการทดลองทางคลินิกของ Mirum บนเว็บไซต์ของ บริษัท

สหรัฐอเมริกา ข้อมูลความปลอดภัยที่สำคัญ

ข้อ จำกัด การใช้งาน: Livmarli ไม่ได้มีไว้สำหรับผู้ป่วย PFIC ประเภท 2 ที่มีข้อบกพร่องอย่างรุนแรงในโปรตีนปั๊มส่งออกเกลือน้ำดี (BSEP)

Livmarli อาจทำให้เกิดผลข้างเคียงรวมถึง:

การบาดเจ็บของตับ การเปลี่ยนแปลงในการทดสอบตับบางอย่างเป็นเรื่องธรรมดาในผู้ป่วยที่มีอาการ Alagille และ PFIC แต่สามารถแย่ลงในระหว่างการรักษา การเปลี่ยนแปลงเหล่านี้อาจเป็นสัญญาณของการบาดเจ็บที่ตับ ใน PFIC สิ่งนี้อาจร้ายแรงหรืออาจนำไปสู่การปลูกถ่ายตับหรือเสียชีวิต ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณควรทำการตรวจเลือดและการตรวจร่างกายก่อนเริ่มต้นและระหว่างการรักษาเพื่อตรวจสอบการทำงานของตับ บอกผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณทันทีหากคุณได้รับสัญญาณหรืออาการแสดงของปัญหาตับรวมถึงอาการคลื่นไส้หรืออาเจียนผิวหนังหรือส่วนสีขาวของดวงตาเปลี่ยนเป็นสีเหลืองปัสสาวะสีเหลืองเข้มหรือสีน้ำตาลปวดที่ด้านขวาของกระเพาะอาหาร (หน้าท้อง)

ท้องและลำไส้ (ระบบทางเดินอาหาร) ปัญหา Livmarli สามารถทำให้เกิดปัญหาท้องและลำไส้รวมถึงอาการท้องเสียและปวดท้อง ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณอาจแนะนำให้คุณตรวจสอบปัญหากระเพาะอาหารใหม่หรือแย่ลงรวมถึงอาการปวดท้องท้องเสียเลือดในอุจจาระหรืออาเจียน บอกผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณทันทีหากคุณมีอาการเหล่านี้บ่อยขึ้นหรือรุนแรงกว่าปกติสำหรับคุณ

เงื่อนไขที่เรียกว่า ไขมันที่ละลายได้วิตามิน (FSV) เกิดจากการรักษาด้วยวิตามินบางชนิด (วิตามิน A, D, E และ K) ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณควรทำการตรวจเลือดก่อนเริ่มต้นและระหว่างการรักษาและอาจตรวจสอบการแตกหักของกระดูกและเลือดออกซึ่งได้รับรายงานว่าเป็นผลข้างเคียงที่พบบ่อย

Livmarli มีให้บริการในการแก้ปัญหาทางปากหรือสูตรแท็บเล็ตและใช้ปาก 30 นาทีก่อนมื้ออาหาร สำหรับ Alagille Syndrome, Livmarli ถูกถ่ายหนึ่งครั้งในแต่ละวันในตอนเช้า สำหรับ PFIC Livmarli จะถูกถ่ายสองครั้งในแต่ละวัน หากคุณใช้วิธีแก้ปัญหาด้วยปาก

Mirum Pharmaceuticals, Inc. เป็น บริษัท ชีวเวชภัณฑ์ที่อุทิศตนเพื่อเปลี่ยนการรักษาโรคที่หายากที่มีผลต่อเด็กและผู้ใหญ่ MIRUM มียาสามยาที่ได้รับการรับรอง: LIVMARLI® (Maralixibat) สารละลายในช่องปาก/LIVMARLI® (Maralixibat) เม็ด, Cholbam® (cholic acid) แคปซูลและ ctexli ™ (chenodiol) capsules ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษาอาการคัน cholestatic ในผู้ป่วยที่มีอาการ Alagille ในสหรัฐอเมริกา (สามเดือนขึ้นไป) ในยุโรป (สองเดือนขึ้นไป) และในภูมิภาคอื่น ๆ ทั่วโลก นอกจากนี้ยังได้รับการอนุมัติในสหรัฐอเมริกาในอาการคัน cholestatic ในผู้ป่วย PFIC อายุ 12 เดือนขึ้นไป ในยุโรปได้รับการอนุมัติสำหรับผู้ป่วยที่มีอายุสามเดือนขึ้นไป Mirum ได้ริเริ่มการศึกษาระยะที่ 3 ซึ่งเป็นโอกาสในการขยายฉลากสำหรับ Livmarli ในการตั้งค่าเพิ่มเติมของอาการคัน cholestatic Cholbam ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาสำหรับการรักษาความผิดปกติของการสังเคราะห์กรดน้ำดีเนื่องจากการขาดเอนไซม์เดี่ยวและการรักษาแบบเสริมของความผิดปกติของ peroxisomal ในผู้ป่วยที่แสดงอาการหรืออาการแสดงของโรคตับ

CTEXLI ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับการรักษา xanthomatosis (CTX) ในผู้ใหญ่

ไปป์ไลน์ระยะสุดท้ายของ Mirum รวมถึงการรักษาสองครั้งสำหรับโรคที่หายากหลายโรค

Volixibat ซึ่งเป็นตัวยับยั้ง IBAT กำลังได้รับการประเมินในการศึกษาการลงทะเบียนสองครั้งรวมถึงการศึกษาระยะที่ 2 สำหรับการศึกษาระดับปฐมภูมิ cholangitis (PSC) และการศึกษาระยะ 2B ระยะที่ 2B สำหรับ cholangitis ทางเดินน้ำดี Volixibat ได้รับการแต่งตั้งการรักษาด้วยการรักษาด้วยการรักษาอาการคัน cholestatic ในผู้ป่วยที่มี PBC Mirum กำลังวางแผนสำหรับการศึกษาระยะที่ 2 การประเมิน MRM-3379 ซึ่งเป็นสารยับยั้ง PDE4D สำหรับการรักษาโรค X ที่เปราะบางซึ่งเป็นโรคทางระบบประสาททางพันธุกรรมที่หายาก

เพื่อเรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับ mirum เยี่ยมชม mirumpharma.com

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า

ข้อความที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้เกี่ยวกับเรื่องที่ไม่ใช่ข้อเท็จจริงทางประวัติศาสตร์คือ และรูปแบบการใช้ชีวิตจริงของผู้ป่วยใน Livmarli เนื่องจากข้อความดังกล่าวอยู่ภายใต้ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนผลลัพธ์ที่เกิดขึ้นจริงอาจแตกต่างกันอย่างมากจากที่แสดงหรือบอกเป็นนัยโดยข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าว คำพูดเช่น“ พินัยกรรม”“ ทำได้”“ สามารถ”“ จะ”“ ศักยภาพ”“ ความหวัง”“ โอกาส” และการแสดงออกที่คล้ายกันมีวัตถุประสงค์เพื่อระบุข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ขึ้นอยู่กับความคาดหวังในปัจจุบันของ Mirum และเกี่ยวข้องกับสมมติฐานที่อาจไม่เคยเป็นรูปธรรมหรืออาจพิสูจน์ได้ว่าไม่ถูกต้อง ผลลัพธ์ที่เกิดขึ้นจริงอาจแตกต่างอย่างมากจากที่คาดการณ์ไว้ในแถลงการณ์ที่คาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวอันเป็นผลมาจากความเสี่ยงและความไม่แน่นอนต่าง ๆ ซึ่งรวมถึง แต่ไม่ จำกัด เพียงความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่เกี่ยวข้องกับธุรกิจของ Mirum โดยทั่วไปผลกระทบของการพัฒนาเศรษฐกิจมหภาคและการพัฒนาทางการเมืองและความเสี่ยงอื่น ๆ ที่อธิบายไว้ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าทั้งหมดที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้จะพูดเฉพาะ ณ วันที่พวกเขาทำและขึ้นอยู่กับสมมติฐานและการประมาณการของผู้บริหาร ณ วันที่ดังกล่าว Mirum ไม่มีภาระผูกพันในการอัปเดตข้อความดังกล่าวเพื่อสะท้อนเหตุการณ์ที่เกิดขึ้นหรือสถานการณ์ที่มีอยู่หลังจากวันที่พวกเขาทำยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด รายงานรายไตรมาสของ Mirum เกี่ยวกับแบบฟอร์ม 10-K สำหรับไตรมาสสิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2567 และยื่นต่อคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ของสหรัฐอเมริกาและมีอยู่ที่ www.sec.gov.

โพสต์แล้ว : 2025-04-15 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำหลักยอดนิยม