Mirum sườn Livmarli hiện FDA đã phê duyệt trong công thức máy tính bảng

Theo dõi Drugslib trên

Foster City, Calif .-- (Dây kinh doanh) ngày 14 tháng 4 năm 2025-Mirum Dược phẩm, Inc. Cholestocation (PFIC). Chúng tôi đã có thành công to lớn với Livmarli kể từ khi ra mắt và chúng tôi hy vọng rằng sự sẵn có của máy tính bảng sẽ cung cấp sự tiện lợi, tác động tích cực đến bệnh nhân.

Livmarli Tablets được lên kế hoạch sẽ có sẵn vào tháng 6 thông qua Mirum Access Plus.

livmarli (Maralixibat) là một chất ức chế vận chuyển axit mật (IBAT) được sử dụng bằng miệng được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt vì hai bệnh gan cholestatic ở trẻ em, trong cả hai công thức chất lỏng và máy tính bảng. Nó được phê duyệt để điều trị ngứa cholestatic ở bệnh nhân mắc hội chứng Alagille (ALGS) ở Hoa Kỳ từ ba tháng tuổi trở lên và ở châu Âu cho bệnh nhân từ hai tháng tuổi trở lên. Nó cũng được phê duyệt ở Hoa Kỳ để điều trị ngứa cholestatic ở những bệnh nhân bị ứ mật nội mô gia đình tiến triển (PFIC) 12 tháng tuổi trở lên và ở châu Âu để điều trị PFIC ở bệnh nhân từ ba tháng tuổi trở lên. Để biết thêm thông tin cho cư dân Hoa Kỳ, vui lòng truy cập livmarli.com. Để tìm hiểu thêm về các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra với Livmarli, vui lòng truy cập phần thử nghiệm lâm sàng Mirum trên trang web của công ty.

Hoa Kỳ Thông tin an toàn quan trọng

Giới hạn sử dụng: Livmarli không được sử dụng ở bệnh nhân PFIC loại 2 bị khiếm khuyết nghiêm trọng trong protein bơm xuất khẩu muối mật (BSEP).

livmarli có thể gây ra tác dụng phụ, bao gồm:

chấn thương gan . Những thay đổi trong xét nghiệm gan nhất định là phổ biến ở những bệnh nhân mắc hội chứng Alagille và PFIC nhưng có thể xấu đi trong quá trình điều trị. Những thay đổi này có thể là một dấu hiệu của chấn thương gan. Trong PFIC, điều này có thể nghiêm trọng hoặc có thể dẫn đến ghép gan hoặc tử vong. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nên làm xét nghiệm máu và kiểm tra thể chất trước khi bắt đầu và trong khi điều trị để kiểm tra chức năng gan của bạn. Nói với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn ngay lập tức nếu bạn nhận được bất kỳ dấu hiệu hoặc triệu chứng nào của các vấn đề về gan, bao gồm buồn nôn hoặc nôn, da hoặc phần trắng của mắt chuyển sang màu vàng, nước tiểu sẫm màu, đau ở bên phải của dạ dày (bụng)

Các vấn đề về dạ dày và ruột (đường tiêu hóa) . Livmarli có thể gây ra các vấn đề về dạ dày và ruột, bao gồm tiêu chảy và đau dạ dày. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể khuyên bạn nên theo dõi các vấn đề về dạ dày mới hoặc xấu đi bao gồm đau dạ dày, tiêu chảy, máu trong phân hoặc nôn. Nói với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn ngay lập tức nếu bạn có bất kỳ triệu chứng nào trong số này thường xuyên hơn hoặc nghiêm trọng hơn bình thường đối với bạn. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nên làm xét nghiệm máu trước khi bắt đầu và trong quá trình điều trị và có thể theo dõi gãy xương và chảy máu đã được báo cáo là tác dụng phụ phổ biến.

livmarli có sẵn trong dung dịch miệng hoặc công thức máy tính bảng và được lấy bằng miệng 30 phút trước bữa ăn. Đối với hội chứng Alagille, Livmarli được dùng một lần mỗi ngày vào buổi sáng. Đối với pfic, Livmarli được thực hiện hai lần mỗi ngày. Nếu bạn dùng giải pháp uống, hãy sử dụng bộ phân phối liều uống để đo liều của bạn.

Mirum Dược phẩm, Inc. là một công ty dược phẩm sinh học chuyên chuyển đổi việc điều trị các bệnh hiếm gặp ảnh hưởng đến trẻ em và người lớn. Mirum có ba loại thuốc được phê duyệt: Livmarli® (Maralixibat) dung dịch miệng/Livmarli® (Maralixibat) Tablets, Cholbam® (Cholic Acid) Viên nang và CTEXLI ™ (Chenodiol). Nó được phê duyệt để điều trị ngứa cholestatic ở bệnh nhân mắc hội chứng Alagille ở Hoa Kỳ (ba tháng tuổi trở lên), ở châu Âu (hai tháng tuổi trở lên) và ở các khu vực khác trên toàn cầu. Nó cũng được phê duyệt ở Hoa Kỳ ở ngứa ứ mật ở bệnh nhân PFIC từ 12 tháng tuổi trở lên; Ở châu Âu, nó được chấp thuận cho bệnh nhân mắc PFIC từ ba tháng tuổi trở lên. Mirum đã bắt đầu nghiên cứu mở rộng giai đoạn 3, một cơ hội mở rộng nhãn cho LivMarli trong các cài đặt bổ sung cholestatic. Cholbam được FDA chấp thuận để điều trị các rối loạn tổng hợp axit mật do thiếu hụt enzyme đơn và điều trị bổ trợ cho các rối loạn peroxisomal ở những bệnh nhân có dấu hiệu hoặc triệu chứng của bệnh gan.

CTEXLI được FDA chấp thuận để điều trị xanthomatosis (CTX) ở người trưởng thành.

Volixibat, một chất ức chế IBAT, đang được đánh giá trong hai nghiên cứu có khả năng đăng ký bao gồm nghiên cứu Vistas giai đoạn 2 cho viêm đường mật xơ cứng nguyên phát (PSC) và nghiên cứu Vantage Giai đoạn 2B cho viêm đường mật đường mật nguyên phát. Volixibat đã được chỉ định điều trị đột phá để điều trị ngứa cholestatic ở bệnh nhân mắc PBC. Mirum cũng đang lên kế hoạch cho một nghiên cứu giai đoạn 2 đánh giá MRM-3379, một chất ức chế PDE4D để điều trị hội chứng X mong manh, một rối loạn nhận thức thần kinh di truyền hiếm gặp.

Các tuyên bố về phía trước

Các tuyên bố có trong thông cáo báo chí này liên quan đến các vấn đề không phải là sự thật lịch sử là các tuyên bố về phía trước, theo ý nghĩa của hành vi cải cách chứng khoán tư nhân Tất cả các bệnh nhân dùng livmarli và mô hình sử dụng thực tế của bệnh nhân trên livmarli. Bởi vì những tuyên bố như vậy phải chịu rủi ro và sự không chắc chắn, kết quả thực tế có thể khác biệt về mặt vật chất so với những tuyên bố được thể hiện hoặc ngụ ý bằng những tuyên bố hướng tới như vậy. Những từ như Hồi giáo, có thể, có thể, có thể, có thể, thì có thể, thì tiềm năng, thì có thể, cơ hội, cơ hội của người Hồi giáo, các biểu thức tương tự được dự định để xác định các tuyên bố hướng về phía trước. Những tuyên bố hướng tới tương lai này dựa trên những kỳ vọng hiện tại của Mirum, và liên quan đến các giả định có thể không bao giờ thành hiện thực hoặc có thể chứng minh là không chính xác. Kết quả thực tế có thể khác với những điều dự đoán trong các tuyên bố hướng tới như vậy do kết quả của các rủi ro và sự không chắc chắn khác nhau, bao gồm, nhưng không giới hạn, rủi ro và sự không chắc chắn liên quan đến hoạt động kinh doanh của Mirum, nói chung, tác động của các phát triển kinh tế và địa chính trị khác, và các rủi ro khác được mô tả trong các hồ sơ của Mirum. Tất cả các tuyên bố hướng tới tương lai có trong thông cáo báo chí này chỉ nói về ngày mà chúng được thực hiện và dựa trên các giả định và ước tính của ban quản lý kể từ ngày đó. Mirum không có nghĩa vụ cập nhật các tuyên bố như vậy để phản ánh các sự kiện xảy ra hoặc hoàn cảnh tồn tại sau ngày chúng được thực hiện, ngoại trừ theo yêu cầu của pháp luật. Báo cáo hàng quý của Mirum, về Mẫu 10-K trong quý kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2024 và các hồ sơ tiếp theo với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ và có sẵn tại www.sec.gov.

Đã đăng : 2025-04-15 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến