Havi hírösszefoglaló – 2023. december
Orvosilag felülvizsgálta Leigh Ann Anderson, PharmD. Utolsó frissítés: 2023. december 30.
Az FDA mérföldkőnek számító jóváhagyása a Casgevyhez, a sarlósejtes betegségek CRISPR-alapú terápiájához >
A múlt hónapban az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) engedélyezte a Casgevy (exagamglogene autotemcel) kezelést, az első jóváhagyott CRISPR/Cas9 genommal szerkesztett sejtterápiát a sarlósejtes betegség (SCD) kezelésére betegeknél. 12 éves és idősebb, gyakori vazookkluzív krízisekkel (VOC). A Vertex Pharmaceuticals és a CRISPR Therapeutics által kifejlesztett Casgevyről kimutatták, hogy csökkenti vagy megszünteti az SCD-ben szenvedő betegek vazookkluzív kríziseit.
A sarlósejtes betegség ritka, öröklött vörösvértest-rendellenesség, amely a hemoglobint érinti, az oxigént a szervezeten keresztül szállító fehérjét. Fájdalomválságok, más néven vazo-elzáró krízisek (VOC), abnormális sarló alakú vérsejtek felhalmozódása miatt alakulnak ki az erekben. Ezek az elzáródások csökkentik a vér- és oxigénáramlást, és VOC-hoz vezetnek. SCD esetén szervkárosodás és rövidebb élettartam is előfordul. Az Egyesült Államokban az SCD a legelterjedtebb az afroamerikaiak körében. A CRISPR / Cas9 ráirányítható a DNS levágására a célzott területeken, lehetővé téve a pontos szerkesztés (eltávolítás, hozzáadása, vagy cserélje ki) DNS-t ott, ahol elvágták. A Casgevyt kifejezetten minden egyes páciens számára készítik a BCL11A gén szerkesztésével, és nincs szükség donorra. A kezelés megkezdése előtt a vér őssejtjeit összegyűjtik és szerkesztésre elküldik a CRISPR/Cas9 segítségével, hogy segítsenek előállítani a hemoglobin F-t (magzati hemoglobin vagy HbF), ami növelheti a teljes hemoglobint. szinteket és kiküszöböli a VOC-okat. SCD-ben szenvedő betegeknél a megnövekedett HbF-szint megakadályozza a vörösvértestek sarlósodását. A Casgevy gyártása és tesztelése akár 6 hónapig is eltarthat, mielőtt visszaküldik az orvoshoz. az egészségügyi szolgáltató egyszeri intravénás (IV) infúziót ad a betegbe. A kezelés előtt a betegek hematopoietikus őssejt (HSC) mobilizáláson esnek át, hogy az őssejteket a csontvelőből a véráramba vigyék, majd aferézis következik (amikor egy gép elválasztja a különböző vérsejteket). A buszulfánnal (egy kemoterápiás gyógyszerrel) végzett teljes mieloablatív kondicionálást 48 órával és 7 nappal a Casgevy infúzió előtt végezzük. A kondicionálás segít helyet teremteni a csontvelőben az új őssejtek számára. 44 (31 értékelhető) felnőtt és serdülő beteg bevonásával végzett egykaros vizsgálatokban az elsődleges eredmény a szabadság volt. súlyos VOC epizódokból legalább 12 egymást követő hónapig a 24 hónapos követési időszak alatt. Összességében 29 beteg (93,5%) érte el ezt az eredményt, minden kezelt betegnél sikeres volt a beültetés, és egyetlen beteg sem volt graft elégtelenségben vagy kilökődésben. A leggyakoribb mellékhatások közé tartozik az alacsony vérlemezkék száma, alacsony fehérvérsejtszám, lázas neutropenia (láz és alacsony fehérvérsejtszám), fejfájás, viszketés, szájsebek, hányinger/hányás, izomfájdalom, gyomortáji fájdalom. A tünetek közé tartozhat láz, hidegrázás, fertőzések, fejfájás, zúzódások és vérzés. Lyfgenia jóváhagyva sarlósejtes betegségben szenvedő és vazookkluzív eseményekkel rendelkező betegek kezelésére
A Az FDA jóváhagyta a Bluebird Bio Lyfgenia-t (lovotibeglogene autotemcel), egy autológ hematopoietikus őssejt-alapú génterápiát sarlósejtes betegségben (SCD) szenvedő, 12 éves vagy annál idősebb betegek kezelésére, akiknek a kórtörténetében vazookkluzív krízis (VOC) szerepel. A Lyfgenia-t minden egyes beteg számára egyedileg állítják elő saját vér-őssejtjeik felhasználásával. A mieloablatív buszulfán kondicionálást követően autológ hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) részeként visszajuttatják a páciensbe.
Az őssejtek általában egészséges vörösvérsejteket (RBC) termelnek. ), amelyek az egész szervezetben oxigént szállítanak, de az SCD-ben a sarló alakú vörösvértestek eltömíthetik az ereket, megfoszthatják a szöveteket oxigéntől, és fájdalomkrízisekhez vezethetnek. A Lyfgenia egy egyszeri gén. terápia az SCD kezelésére. Lentivírus vektort (génszállító hordozót) használ a genetikai módosításhoz. A Lyfgenia célja a béta-globin gén funkcionális másolatainak hozzáadása a páciens saját őssejtjeihez. Sarlósodás elleni hemoglobin termelődéséhez vezet, ami csökkentheti a sarlós hemoglobin arányát, és segíthet megállítani a fájdalmas érelzáródást. A 24 hónapos egykaros vizsgálatokban a hatékonyságot csökkentették. az infúziót követő 6 és 18 hónap közötti vazookkluzív események teljes megszűnése alapján értékelték. Összességében 32 beteg közül 28 (88%) ért el teljes gyógyulást ez idő alatt. A Lyfgenia dobozos figyelmeztetést hordoz bizonyos vérrákok kialakulására vonatkozóan. Egyéb figyelmeztetések és óvintézkedések közé tartozik a késleltetett vérlemezke-beültetés, a neutrofil beültetés kudarca, az inszerciós onkogenezis és a túlérzékenységi (allergiás) reakciók. Gyakori mellékhatások (≥ 20%) közé tartozik a szájgyulladás (szájgyulladás, ajkak, torok sebek), thrombocytopenia (alacsony vérlemezkeszám), alacsony vörös- vagy fehérvérsejtszám és lázas neutropenia. Az FDA jóváhagyást ad a nak Avzivi (bevacizumab-tnjn), az ötödik biohasonló az Avastinhoz
A múlt hónapban az FDA jóváhagyta az Avzivit (bevacizumab-tnjn), a vaszkuláris endoteliális növekedési faktor biológiailag hasonló inhibitorát. a vastagbélrák, a nem-kissejtes tüdőrák, a glioblasztóma, a vesesejtes karcinóma, a méhnyakrák, valamint a petefészek-, petevezeték- vagy primer hashártyarák kezelésére használt Avastin-ra. Az Avzivi a Bio-Thera Solutions, Ltd.-től származik.
A biohasonló termék egy jóváhagyott biológiai termék, amelynek adatai azt mutatják, hogy nagyon hasonlít a referenciatermékhez, ebben az esetben Avastin (bevacizumab), és hogy nincsenek klinikailag jelentős különbségek. A bevacizumab a VEGF-molekulák lokalizálásával és azokhoz való kötődésével működik, megakadályozva azok interakcióját az endothelsejtek felszínén lévő VEGF-receptorokkal . Ez megakadályozza az endothel sejtek gyors növekedését és csökkenti az új vérerek képződését, csökkentve a rák növekedését és progresszióját. Az Avzivit intravénás (IV) infúzióban adják be vénába 90 év felett. perc az első infúziónál, több mint 60 perc a második infúziónál (ha az első infúziót tolerálták), majd több mint 30 perc a következő infúzióknál (ha a második infúziót jól tolerálják). Az Avzivi-vel kapcsolatos figyelmeztetések és óvintézkedések közé tartoznak a gyomor-bélrendszeri (emésztőrendszeri) perforációk és a fisztula (két szerv vagy testrész közötti rendellenes kapcsolat); műtéti és sebgyógyulási szövődmények; vérzés (vérzés); vérrögök; és többek között a magas vérnyomás. Gyakori mellékhatások közé tartozik az orrvérzés (orrvérzés), fejfájás, magas vérnyomás, orrfolyás/orrdugulás, fehérje a vizeletben, ízérzékelési változások , száraz bőr, vérzés, könnyezés (szemkönnyezés) rendellenesség, hátfájás és hámlásos dermatitis (súlyos bőrgyulladás). Novartis Fabhalta Rendben van paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában (PNH) szenvedő felnőttek számára
Decemberben a Fabhalta (iptacopan) megkapta az FDA jóváhagyását, mint az első orális monoterápiát felnőttek kezelésére. paroxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH). A Fabhalta az első osztályú komplement B faktor inhibitor, és az alternatív komplementútvonal B faktorához kötődik. Ez megakadályozza a vörösvértestek (RBC-k) pusztulását az ereken belül és kívül.
A PNH egy szerzett (nem öröklődő) rendellenesség, amely vörösvértesteket (RBC) termel. ) nagyobb valószínűséggel korán elpusztítja a komplementrendszer (az immunrendszer része). A vörösvértestek pusztulása vérszegénységet, fáradtságot, vérrögképződést (trombózist) és egyéb tüneteket okoz. A PNH klasszikus tünete a sötétvörös/barna vizelet, amelyet a vörösvértestek lebomlása okoz. Az FDA jóváhagyása az APPLY-PNH vizsgálat eredményein alapult felnőtteknél PNH és vérszegénység a korábbi anti-C5-kezelés ellenére, és az APPOINT-PNH vizsgálat is alátámasztja komplement inhibitorral korábban nem kezelt betegeken. Az APPLY-PNH vizsgálatban azoknál a betegeknél, akik Fabhaltára váltottak, a hemoglobinszint ≥ 2 g/dl-rel (82% vs. 0%) és a hemoglobinszint ≥ 12 g/dl-rel (68% vs. 0%) nagyobb mértékben emelkedett. a vörösvértest-transzfúzió hiánya, összehasonlítva az anti-C5-kezelést folytató betegekkel. A Fabhalta kapszulát naponta kétszer kell bevenni étkezés közben vagy anélkül. A termékcímkén egy dobozos figyelmeztetés található a súlyos és életveszélyes fertőzések fokozott kockázatára vonatkozóan. A figyelmeztetések és óvintézkedések közé tartozik a hemolízis a kezelés abbahagyása után és az emelkedett lipidszint. A leggyakoribb mellékhatások (a betegek legalább 10%-ánál) a fejfájás, hasmenés, gyomortáji fájdalom, bakteriális vagy vírusos fertőzés, megfázáshoz hasonló tünetek, hányinger és bőrkiütés. Wainua Autoinjektor az örökletes transztiretin által közvetített amiloidózis polineuropathiájának kezelésére erős>
Decemberben az FDA felmentette a Wainua-t (eplontersen) az Ionis Pharmaceuticals és az AstraZenecától. A Wainua egy transztiretin által irányított antiszensz oligonukleotid, amelyet az örökletes transztiretin által közvetített amiloidózis (ATTRv-PN) polineuropátiájának kezelésére javallottak felnőtteknél. Ez az egyetlen jóváhagyott gyógyszer az ATTRv-PN-hez, amely öninjektorral beadható.
Az ATTRv-PN egy ritka betegség, amelyet a mutáció okoz. a TTR gén. Ez a hibásan hajtogatott mutált transztiretin (TTR) fehérje felhalmozódásához vezet a perifériás idegekben. Ez súlyos idegkárosodást okoz az egész testben, és fokozatosan elveszíti a motoros funkciókat, például a járást. Kezelés nélkül az ATTRv-PN általában egy évtizeden belül halálos kimenetelű. A Wainua eplontersent tartalmaz, amely egy ligandum-konjugált antiszensz (LICA) gyógyszer, amely az ATTRv-PN kezelésében segít csökkenteni. a TTR fehérje termelése. A jóváhagyás a 3. fázisú NEURO-TTRansform vizsgálat 35 hetes időközi elemzésén alapult. A Wainuával kezelt betegek következetes és tartós előnyöket mutattak a szérum transztiretin (TTR) koncentráció és a neuropátiás károsodás (mNIS+7) társ-elsődleges végpontjai tekintetében. Publikált tanulmányok 85 hétig mutatták ki a jótékony hatásokat. A Wainua-t önnek kell beadni szubkután (bőr alá) injekció formájában, havonta egyszer a hasba vagy a combba; ha gondozó vagy egészségügyi szolgáltató adja be, beadható a felkar hátsó részébe is. A figyelmeztetések közé tartozik a csökkent szérum-A-vitamin szint. A gyakoribb mellékhatások közé tartozik az A-vitamin szint csökkenése (15%), hányás (9%) és fehérje a vizeletben (8%). Napi A-vitamin pótlás javasolt. A Wainua 2024 januárjában lesz elérhető az Egyesült Államokban. Az FDA jóváhagyja Iwilfin, mint szájfenntartó terápia a magas kockázatú neuroblasztóma kezelésére
Az amerikai WorldMeds Iwilfin (eflornitin) az FDA jóváhagyásával csökkenti a relapszus magas kockázatú neuroblasztómában (HRNB) szenvedő felnőtteknél és gyermekeknél. Azoknál a betegeknél javasolt, akiknél a korábbi terápiákra, köztük az anti-GD2 immunterápiára legalább részleges választ igazoltak.
A magas kockázatú neuroblasztóma egy agresszív szolid tumorrák amely idegszövetből fejlődik ki. Évente körülbelül 700-800 esetet diagnosztizálnak az Egyesült Államokban, a diagnózisok 90%-a öt éves kor előtt következik be, és körülbelül a fele magas kockázatúnak minősül. A magas halálozási arányt elsősorban a remisszió elérése utáni visszaesés kockázata okozza. Az eflornitin, az Iwilfin hatóanyaga úgy fejti ki hatását, hogy visszafordíthatatlanul gátolja a poliamin szintézist elősegítő ornitin-dekarboxiláz enzimet és a MYCN (egy onkogén) transzkripciós célpontja. Ennek a folyamatnak a gátlása segít blokkolni a daganat növekedését. A klinikai vizsgálatok során az Iwilfin a visszaesés kockázatát 52%-kal, a halálozás kockázatát pedig 68%-kal csökkentette. A jóváhagyás egy több helyszínen végzett, egykarú, külsőleg ellenőrzött vizsgálat eredményein alapult, olyan magas kockázatú neuroblasztómában szenvedő gyermekeknél, akik az Iwilfin-t fenntartó terápiaként kapták a szokásos gondozási kezelést követően, beleértve az immunterápiát is. Az immunterápia után négy évvel az eseménymentes túlélés (EFS) 84% volt, szemben a külső kontrollcsoportban lévő betegek 73%-ával, és az Iwilfinnel kezelt betegek 96%-a élt, szemben a kontroll betegek 84%-ával. Az Iwilfin tablettákat szájon át naponta kétszer, étellel vagy anélkül kell bevenni a betegség progressziójáig, elfogadhatatlan toxicitásig, vagy legfeljebb két évig. A figyelmeztetések és óvintézkedések közé tartozik a csökkent vérsejtek termelődése (mieloszuppresszió), a máj toxicitása, a halláskárosodás és a születendő csecsemőt érintő kockázatok. A gyakori mellékhatások közé tartozik a halláskárosodás, a középfülgyulladás, a láz, a tüdőfertőzés (tüdőgyulladás), a hasmenés és a laboratóriumi eltérések. Az FDA a hosszú távú kezelést jóváhagyja >iDose TR implantátum a glaukóma kezelésére
A Glaukos Corporation iDose TR (travoproszt intrakamerális implantátum) már jóváhagyta a betegek intraokuláris nyomásának (IOP) csökkentését nyitott zugú glaukóma vagy okuláris hipertónia esetén. Az iDose TR folyamatosan terápiás szinten juttatja be a travoproszt szabadalmaztatott készítményét a szem belsejébe, huzamosabb ideig.
Az iDose TR egy tartósítószer-mentes prosztaglandin analóg, amelyet a szem belsejében adnak be. egyszeri beültetett dózis szemenként. Az intrakamerális injekcióval a gyógyszert a szem elülső kamrájába juttatják (a szem elülső része a szaruhártya és az írisz között). A közzétett tanulmányok egyetlen adaggal történő hatékonyságát akár 36 hónapig is kimutatták. A jóváhagyás két 3. fázisú pivotális vizsgálaton (GC-010 és GC-012) alapul 1150 alany, akik az egyszeri dózisú iDose TR-t a napi kétszeri 0,5%-os helyi timolol szemészeti oldattal hasonlították össze. Az első 3 hónapban az IOP csökkenése nem volt rosszabb, mint a timolol (6,6-8,4 Hgmm az iDose TR karon, szemben 6,5-7,7 Hgmm a timolol kontroll karon), ami azt jelenti, hogy az iDose TR klinikai előnyei nem voltak rosszabbak, mint a timololé. . Az iDose TR a következő 9 hónapban nem mutatott nem inferioritást. A 12 hónapos korban az iDose TR alanyok 81%-a teljesen mentes volt az IOP-csökkentő helyi gyógyszerektől mindkét vizsgálat során. Az iDose TR nem alkalmazható szem-, szaruhártya-fertőzésben szenvedő betegeknél. endothel dystrophia, korábbi szaruhártya-transzplantáció vagy túlérzékenység. A figyelmeztetések közé tartozik a szűk szögben vagy egyéb szögelváltozásokkal (iridocornealis szögek), a készülék diszlokációjával, makulaödémával és esetleges maradandó barna íriszpigmentációval rendelkező betegeknél történő alkalmazás. Gyakori (2-6% ) mellékhatásai közé tartozik az intraokuláris nyomás emelkedése, iritisz, száraz szem, látótér-rendellenességek, szemfájdalom, okuláris hiperémia és csökkent látásélesség. Az iDose TR kereskedelmi forgalomba hozatala várhatóan 2024 első negyedévének vége. A Glaukos közzétette az iDose TR nagykereskedelmi beszerzési költségét, amely implantátumonként 13 950 USD.
Elküldve : 2023-12-31 08:15
Olvass tovább
Felelősség kizárása
Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.
Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.
Népszerű kulcsszavak
