Tổng hợp tin tức hàng tháng - Tháng 12 năm 2023

Theo dõi Drugslib trên

Đã được Leigh Ann Anderson xem xét về mặt y tế, PharmD. Cập nhật lần cuối vào ngày 30 tháng 12 năm 2023.

Sự phê duyệt mang tính bước ngoặt của FDA cho Casgevy, một liệu pháp điều trị bệnh hồng cầu hình liềm dựa trên CRISPR

Tháng trước, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Casgevy (exagagamglogene autotemcel), liệu pháp tế bào chỉnh sửa bộ gen CRISPR/Cas9 đầu tiên được phê duyệt để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm (SCD) ở bệnh nhân Từ 12 tuổi trở lên thường xuyên bị cơn tắc mạch (VOC). Casgevy, được phát triển bởi Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics, đã được chứng minh là làm giảm hoặc loại bỏ các cơn tắc mạch cho bệnh nhân mắc SCD.

  • Bệnh hồng cầu hình liềm là một bệnh hiếm gặp, rối loạn hồng cầu di truyền ảnh hưởng đến huyết sắc tố, protein mang oxy đi khắp cơ thể. Các cơn đau, còn được gọi là các cơn đau do tắc mạch (VOC), xảy ra do sự tích tụ của các tế bào máu hình liềm bất thường trong mạch máu. Những tắc nghẽn này làm giảm lưu lượng máu và oxy và dẫn đến VOC. Tổn thương nội tạng và rút ngắn tuổi thọ cũng xảy ra với SCD. Ở Hoa Kỳ, SCD phổ biến nhất ở người Mỹ gốc Phi.
  • CRISPR / Cas9 có thể được định hướng để cắt DNA ở các vùng mục tiêu, cho phép khả năng chỉnh sửa chính xác (loại bỏ, thêm, hoặc thay thế) DNA nơi nó bị cắt. Casgevy được tạo ra dành riêng cho từng bệnh nhân bằng cách chỉnh sửa gen BCL11A và không cần người hiến tặng.
  • Trước khi được điều trị, các tế bào gốc máu được thu thập và gửi đi chỉnh sửa thông qua CRISPR / Cas9 để giúp tạo ra huyết sắc tố F (huyết sắc tố thai nhi hoặc HbF), có thể làm tăng huyết sắc tố tổng thể mức độ và loại bỏ VOC. Ở những bệnh nhân mắc SCD, nồng độ HbF tăng lên sẽ ngăn ngừa hồng cầu hình liềm.
  • Có thể mất tới 6 tháng để sản xuất và kiểm tra Casgevy trước khi nó được gửi trở lại bệnh viện nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe để truyền tĩnh mạch (IV) một lần cho bệnh nhân. Trước khi điều trị, bệnh nhân trải qua quá trình huy động tế bào gốc tạo máu (HSC) để di chuyển tế bào gốc từ tủy xương vào máu, sau đó là quá trình apheresis (khi máy tách các tế bào máu khác nhau). Điều trị sẹo lồi hoàn toàn bằng busulfan (một loại thuốc hóa trị) được thực hiện từ 48 giờ đến 7 ngày trước khi truyền Casgevy. Điều hòa giúp tạo không gian trong tủy xương cho các tế bào gốc mới.
  • Trong các nghiên cứu một nhóm với 44 (31 bệnh nhân trưởng thành và thanh thiếu niên có thể đánh giá), kết quả chính là sự tự do từ các đợt VOC nghiêm trọng trong ít nhất 12 tháng liên tục trong thời gian theo dõi 24 tháng. Nhìn chung, 29 bệnh nhân (93,5%) đã đạt được kết quả này trong đó tất cả các bệnh nhân được điều trị đều được cấy ghép thành công và không có bệnh nhân nào bị thất bại hoặc bị từ chối ghép.
  • Các tác dụng phụ thường gặp nhất bao gồm mức độ thấp của tiểu cầu, giảm bạch cầu, sốt giảm bạch cầu (sốt và giảm bạch cầu), nhức đầu, ngứa, lở miệng, buồn nôn / nôn, đau cơ, đau vùng dạ dày. Các triệu chứng có thể bao gồm sốt, ớn lạnh, nhiễm trùng, nhức đầu, bầm tím và chảy máu.

    • Lyfgenia Được phê duyệt để điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm và có tiền sử mắc các biến cố tắc mạch

    FDA đã phê duyệt Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel) của Bluebird Bio, một liệu pháp gen dựa trên tế bào gốc tạo máu tự thân để điều trị cho bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh hồng cầu hình liềm (SCD) và có tiền sử cơn tắc mạch (VOC). Lyfgenia được sản xuất riêng cho từng bệnh nhân bằng cách sử dụng tế bào gốc máu của chính họ. Nó được truyền trở lại bệnh nhân như một phần của quá trình cấy ghép tế bào gốc tạo máu tự thân (HSCT) sau khi điều hòa busulfan điều trị sẹo lồi.

  • Tế bào gốc thường tạo ra các tế bào hồng cầu khỏe mạnh (RBC) ) mang oxy đi khắp cơ thể, nhưng hồng cầu hình liềm trong SCD có thể làm tắc nghẽn mạch máu, làm mất oxy của các mô và dẫn đến các cơn đau.
  • Lyfgenia là gen chỉ có một lần liệu pháp điều trị SCD. Nó sử dụng một vec tơ lentivirus (phương tiện chuyển gen) để chỉnh sửa gen. Lyfgenia được thiết kế để bổ sung các bản sao chức năng của gen beta-globin vào tế bào gốc của chính bệnh nhân. Nó dẫn đến việc sản xuất huyết sắc tố chống hình liềm có thể làm giảm tỷ lệ huyết sắc tố hình liềm và giúp ngăn chặn các biến cố tắc mạch gây đau đớn.
  • Trong các nghiên cứu một cánh tay kéo dài 24 tháng, hiệu quả đã được chứng minh được đánh giá dựa trên sự giải quyết hoàn toàn các biến cố tắc mạch trong khoảng thời gian từ 6 đến 18 tháng sau khi truyền. Nhìn chung, 28 (88%) trong số 32 bệnh nhân đã khỏi bệnh hoàn toàn trong khoảng thời gian này.
  • Lyfgenia đưa ra Cảnh báo kèm theo về sự phát triển của một số bệnh ung thư máu. Các cảnh báo và biện pháp phòng ngừa khác bao gồm trì hoãn quá trình cấy tiểu cầu, thất bại trong quá trình cấy ghép bạch cầu trung tính, phát sinh ung thư khi chèn vào và phản ứng quá mẫn (dị ứng).
  • Các tác dụng phụ thường gặp (> 20%) bao gồm viêm miệng (miệng, môi, lở họng), giảm tiểu cầu (số lượng tiểu cầu thấp), số lượng hồng cầu hoặc bạch cầu thấp và giảm bạch cầu do sốt.

    • FDA cấp phê duyệt cho Avzivi (bevacizumab-tnjn), thuốc sinh học tương tự thứ năm của Avastin

    Tháng trước, FDA đã phê duyệt Avzivi (bevacizumab-tnjn), một thuốc tương tự sinh học ức chế yếu tố tăng trưởng nội mô mạch máu Avastin được sử dụng để điều trị ung thư đại trực tràng, ung thư phổi không phải tế bào nhỏ, u nguyên bào thần kinh đệm, ung thư biểu mô tế bào thận, ung thư cổ tử cung và ung thư biểu mô buồng trứng, ống dẫn trứng hoặc ung thư phúc mạc nguyên phát. Avzivi đến từ Bio-Thera Solutions, Ltd.

  • Một sản phẩm sinh học tương tự là một sản phẩm sinh học đã được phê duyệt với dữ liệu cho thấy rằng nó rất giống với sản phẩm tham chiếu, trong trường hợp này Avastin (bevacizumab) và không có sự khác biệt có ý nghĩa lâm sàng.
  • Bevacizumab hoạt động bằng cách định vị và liên kết với các phân tử VEGF, ngăn chặn sự tương tác của chúng với các thụ thể VEGF trên bề mặt tế bào nội mô . Điều này ngăn chặn sự gia tăng nhanh chóng của các tế bào nội mô và làm giảm sự hình thành mạch máu mới, làm giảm sự phát triển và tiến triển của ung thư.
  • Avzivi được tiêm dưới dạng tiêm tĩnh mạch (IV) vào tĩnh mạch trên 90 tuổi phút cho lần truyền đầu tiên, hơn 60 phút cho lần truyền thứ hai (nếu dung nạp lần truyền đầu tiên) và sau đó là hơn 30 phút cho những lần truyền tiếp theo (nếu lần truyền thứ hai được dung nạp tốt).
  • Các cảnh báo và biện pháp phòng ngừa liên quan đến Avzivi bao gồm thủng và lỗ rò đường tiêu hóa (đường tiêu hóa) (kết nối bất thường giữa 2 cơ quan hoặc bộ phận cơ thể); biến chứng phẫu thuật và chữa lành vết thương; chảy máu (xuất huyết); các cục máu đông; và huyết áp cao, cùng nhiều bệnh khác.
  • Các tác dụng phụ thường gặp bao gồm chảy máu cam (chảy máu mũi), nhức đầu, huyết áp cao, sổ mũi/nghẹt mũi, protein trong nước tiểu, thay đổi vị giác , khô da, chảy máu, rối loạn chảy nước mắt (chảy nước mắt), đau lưng và viêm da tróc vảy (viêm da nghiêm trọng).

    • Novartis' Fabhalta OK'd cho người lớn mắc bệnh tiểu máu kịch phát về đêm (PNH)

    Vào tháng 12, Fabhalta (iptacopan) đã được FDA chấp thuận là thuốc đơn trị liệu bằng đường uống đầu tiên để điều trị cho người lớn mắc bệnh Hemoglobin niệu bệnh tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm (PNH). Fabhalta là chất ức chế yếu tố B bổ sung hàng đầu và hoạt động bằng cách liên kết với Yếu tố B của con đường bổ sung thay thế. Điều này ngăn chặn sự phá hủy các tế bào hồng cầu (RBC) trong và ngoài mạch máu.

  • PNH là một rối loạn mắc phải (không di truyền) làm cho các tế bào hồng cầu (RBC) ) có nhiều khả năng bị tiêu diệt sớm bởi hệ thống bổ thể (một phần của hệ thống miễn dịch). Sự phá hủy hồng cầu gây ra thiếu máu, mệt mỏi, hình thành cục máu đông (huyết khối) và các triệu chứng khác. Triệu chứng kinh điển của PNH là nước tiểu màu đỏ sẫm/nâu do sự phân hủy của hồng cầu.
  • ​Sự chấp thuận của FDA dựa trên kết quả thử nghiệm APPLY-PNH ở người lớn mắc bệnh PNH và thiếu máu mặc dù đã điều trị bằng thuốc kháng C5 trước đó và được hỗ trợ bởi nghiên cứu APPOINT-PNH ở những bệnh nhân chưa từng dùng thuốc ức chế bổ sung. Trong thử nghiệm APPLY-PNH, những bệnh nhân chuyển sang dùng Fabhalta có mức tăng hemoglobin vượt trội ≥ 2 g/dL (82% so với 0%) và nồng độ hemoglobin ≥ 12 g/dL (68% so với 0%), cả ở không được truyền hồng cầu, so với những bệnh nhân tiếp tục điều trị bằng thuốc kháng C5.
  • Viên nang Fabhalta được uống hai lần mỗi ngày có hoặc không có thức ăn.
  • Nhãn sản phẩm có cảnh báo đóng hộp về nguy cơ nhiễm trùng nghiêm trọng và đe dọa tính mạng. Các cảnh báo và biện pháp phòng ngừa bao gồm tan máu sau khi ngừng thuốc và nồng độ lipid tăng cao.
  • Các tác dụng phụ thường gặp nhất (ở ít nhất 10% bệnh nhân) bao gồm nhức đầu, tiêu chảy, đau vùng dạ dày, nhiễm trùng do vi khuẩn hoặc virus, các triệu chứng giống cảm lạnh, buồn nôn và phát ban.

    • Wainua Thuốc tiêm tự động được sử dụng để điều trị bệnh đa dây thần kinh do bệnh amyloidosis qua trung gian Transthyretin di truyền

    Vào tháng 12, FDA đã xóa Wainua (eplontersen) khỏi Ionis Pharmaceuticals và AstraZeneca. Wainua là một oligonucleotide antisense hướng transthyretin được chỉ định để điều trị bệnh đa dây thần kinh của bệnh amyloidosis qua trung gian transthyretin (ATTRv-PN) di truyền ở người lớn. Đây là loại thuốc duy nhất được phê duyệt cho ATTRv-PN có thể tự sử dụng bằng dụng cụ tiêm tự động.

  • ATTRv-PN là một căn bệnh hiếm gặp do đột biến gây ra của gen TTR. Điều này dẫn đến sự tích tụ protein transthyretin (TTR) đột biến không được gấp cuộn trong các dây thần kinh ngoại biên. Điều này gây tổn thương thần kinh nghiêm trọng khắp cơ thể và mất dần các chức năng vận động, chẳng hạn như đi lại. Nếu không điều trị, ATTRv-PN thường gây tử vong trong vòng một thập kỷ.
  • Wainua chứa eplontersen là một loại thuốc chống nhiễm trùng liên hợp ligand (LICA) có tác dụng điều trị ATTRv-PN bằng cách giảm sản xuất protein TTR.
  • Việc phê duyệt dựa trên phân tích tạm thời kéo dài 35 tuần từ nghiên cứu NEURO-TTRansform Giai đoạn 3. Bệnh nhân được điều trị bằng Wainua đã chứng minh được lợi ích nhất quán và bền vững trên các tiêu chí chính về nồng độ transthyretin trong huyết thanh (TTR) và suy giảm bệnh lý thần kinh (mNIS+7). Các nghiên cứu được công bố đã cho thấy tác dụng có lợi lên tới 85 tuần.
  • Wainua tự tiêm bằng cách tiêm dưới da (dưới da) mỗi tháng một lần vào bụng hoặc đùi trên; khi được người chăm sóc hoặc nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe tiêm, nó có thể được tiêm vào phía sau cánh tay trên.
  • Các cảnh báo bao gồm việc giảm nồng độ vitamin A trong huyết thanh. Các tác dụng phụ phổ biến hơn bao gồm giảm nồng độ vitamin A (15%), nôn mửa (9%) và protein trong nước tiểu (8%). Nên bổ sung vitamin A hàng ngày.
  • Wainua sẽ có mặt tại Hoa Kỳ vào tháng 1 năm 2024.

    • FDA phê duyệt Iwilfin là liệu pháp duy trì đường uống cho u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao

    Iwilfin (eflornithine) của WorldMeds Hoa Kỳ đã được FDA phê duyệt để giảm nguy cơ mắc bệnh tái phát ở người lớn và trẻ em bị u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao (HRNB). Nó được chỉ định ở những bệnh nhân đã chứng minh ít nhất đáp ứng một phần với các liệu pháp trước đó, bao gồm cả liệu pháp miễn dịch kháng GD2.

  • U nguyên bào thần kinh nguy cơ cao là một loại ung thư khối u rắn hung hãn phát triển từ mô thần kinh. Khoảng 700 đến 800 trường hợp được chẩn đoán mỗi năm ở Hoa Kỳ, với 90% trường hợp chẩn đoán xảy ra trước 5 tuổi và khoảng một nửa được phân loại là có nguy cơ cao. Tỷ lệ tử vong cao chủ yếu là do nguy cơ tái phát sau khi thuyên giảm.
  • Eflornithine, thành phần hoạt chất trong Iwilfin, hoạt động bằng cách ức chế không thể đảo ngược enzyme ornithine decarboxylase tạo điều kiện cho quá trình tổng hợp polyamine và mục tiêu phiên mã của MYCN (một gen gây ung thư). Ức chế quá trình này giúp ngăn chặn sự phát triển của khối u.
  • Trong các nghiên cứu lâm sàng, Iwilfin giúp giảm 52% nguy cơ tái phát và giảm 68% nguy cơ tử vong. Sự phê duyệt dựa trên kết quả của một nghiên cứu đa địa điểm, một cánh tay, được kiểm soát bên ngoài ở trẻ em mắc u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao đã nhận Iwilfin làm liệu pháp duy trì theo tiêu chuẩn điều trị chăm sóc, bao gồm cả liệu pháp miễn dịch. Bốn năm sau khi điều trị bằng liệu pháp miễn dịch, tỷ lệ sống sót không có biến cố (EFS) là 84% so với 73% bệnh nhân ở nhóm đối chứng bên ngoài và 96% bệnh nhân được điều trị bằng Iwilfin còn sống so với 84% bệnh nhân đối chứng.
  • Viên Iwilfin được dùng bằng đường uống hai lần mỗi ngày có hoặc không có thức ăn cho đến khi bệnh tiến triển, độc tính không thể chấp nhận được hoặc trong tối đa là hai năm.
  • Các cảnh báo và biện pháp phòng ngừa bao gồm giảm sản xuất tế bào máu (ức chế tủy), nhiễm độc gan, giảm thính lực và nguy cơ đối với thai nhi. Các tác dụng phụ thường gặp bao gồm mất thính lực, nhiễm trùng tai giữa, sốt, nhiễm trùng phổi (viêm phổi), tiêu chảy và các kết quả xét nghiệm bất thường.

    • FDA chấp thuận thời hạn dài iDose TR Bộ cấy để điều trị bệnh tăng nhãn áp

    iDose TR (cấy ghép nội nhãn travoprost), của Tập đoàn Glaukos hiện đã được phê duyệt để giảm áp lực nội nhãn (IOP) ở bệnh nhân với bệnh tăng nhãn áp góc mở hoặc tăng huyết áp mắt. iDose TR liên tục cung cấp các mức độ điều trị của công thức travoprost độc quyền bên trong mắt trong thời gian dài.

  • iDose TR là một chất tương tự prostaglandin không chứa chất bảo quản được dùng dưới dạng thuốc liều cấy duy nhất cho mỗi mắt. Một mũi tiêm nội nhãn sẽ đưa thuốc vào khoang trước của mắt (phần trước của mắt giữa giác mạc và mống mắt). Hiệu quả với một liều duy nhất đã được chứng minh trong các nghiên cứu đã công bố kéo dài tới 36 tháng.
  • Sự phê duyệt dựa trên hai nghiên cứu then chốt Giai đoạn 3 (GC-010 và GC-012) với 1.150 đối tượng so sánh iDose TR liều đơn với dung dịch nhỏ mắt timolol 0,5% tại chỗ, nhỏ hai lần một ngày. Mức giảm IOP trong 3 tháng đầu không thua kém timolol (6,6-8,4 mmHg ở nhóm iDose TR so với 6,5-7,7 mmHg ở nhóm kiểm soát timolol), nghĩa là lợi ích lâm sàng mà iDose TR mang lại không tệ hơn những lợi ích do timolol mang lại. . iDose TR không chứng minh được tính không thua kém trong 9 tháng tiếp theo. Sau 12 tháng, 81% đối tượng iDose TR hoàn toàn không dùng thuốc bôi tại chỗ làm giảm IOP trong cả hai thử nghiệm.
  • Không nên sử dụng iDose TR ở những bệnh nhân bị nhiễm trùng mắt, giác mạc loạn dưỡng nội mô, ghép giác mạc trước đó hoặc quá mẫn. Cảnh báo bao gồm việc sử dụng ở những bệnh nhân có góc hẹp hoặc các bất thường về góc khác (góc mống mắt), trật khớp thiết bị, phù hoàng điểm và có thể có sắc tố mống mắt màu nâu vĩnh viễn.
  • Thường gặp (2% đến 6% ) các tác dụng phụ bao gồm tăng áp lực nội nhãn, viêm mống mắt, khô mắt, khiếm khuyết thị trường, đau mắt, sung huyết mắt và giảm thị lực.
  • Việc thương mại hóa iDose TR được mong đợi bởi vào cuối quý 1 năm 2024. Glaukos đã công bố chi phí mua sỉ cho iDose TR là 13.950 USD cho mỗi bộ cấy ghép.

    • Đã đăng : 2023-12-31 08:15

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến