Havi hírösszefoglaló – 2024. december
Orvosilag felülvizsgálta Leigh Ann Anderson, PharmD. Utolsó frissítés: 2024. december 31.
Az FDA jóváhagyja a Zepbound-ot az elhízott felnőttek obstruktív alvási apnoéjának első vényköteles gyógyszereként
2024. december 20-án az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta az Eli Lilly’s Zepbound-ot (tirzepatidot) elhízott felnőttek közepesen súlyos vagy súlyos obstruktív alvási apnoéjának (OSA) kezelésére. Ez az első és egyetlen vényköteles gyógyszer erre az indikációra. A javuló OSA mellett a betegek átlagosan 45-50 fontot is fogytak a kezelés során.
Az obstruktív alvási apnoe (OSA) egy súlyos légzési rendellenesség, amelyet teljes vagy a felső légutak részleges összeomlása alvás közben. Ez légzési szünetekhez és felületes légzéshez, alvásból való felébredéshez és a vér oxigéntelítettségének esetleges csökkenéséhez vezethet. A horkolás, a fáradtság és a túlzott nappali álmosság kulcsfontosságú tünetek lehetnek, és előfordulhatnak elhízott betegeknél. A Zepbound egy glükózfüggő inzulinotróp polipeptid (GIP) receptor és glukagonszerű peptid-1 (GLP-1) receptor agonista, amely szintén jóváhagyott a túlsúly csökkentésére és a hosszú távú fenntartásra. - időn belüli súlycsökkentés elhízott vagy túlsúlyos felnőtteknél, akiknek legalább egy, a súlyhoz kapcsolódó egészségügyi állapota van, például magas vérnyomás, magas koleszterinszint vagy szívbetegség. A Az OSA javasolt fenntartó adagja 10 mg vagy 15 mg, hetente egyszer, szubkután injekcióban, a kezdeti adag mérsékelt gyomormellékhatásig történő emelése után. A jóváhagyás a SURMOUNT-OSA 3. fázisú tanulmányain alapult, 469 résztvevővel. A Zepbound-ot az OSA kezelésére értékelték elhízott felnőtteknél, pozitív légúti nyomás (PAP) terápiával vagy anélkül egy éven keresztül. Az elsődleges cél annak bizonyítása volt, hogy a Zepbound jobb volt az apnoe-hipopnoe index (AHI) változása a kiindulási értékhez képest az 52. héten, mint a placebó (gyógyszer nélküli injekció). Az apnoe-hipopnea index (AHI) az OSA súlyosságát méri, és azt vizsgálja, hogy óránként hányszor áll le a légzés (apnoe) vagy csökken jelentősen (hipopnoe) alvás közben. A PAP-ot nem használó betegekre vonatkozó eredmények azt mutatták, hogy a Zepbound óránként 25-tel kevesebb légzési zavart okozott, mint 5-tel a placebóval. A PAP esetén a Zepbound óránként 29 légzési zavarhoz vezetett, mint a placebóval 6 alkalommal. Egy év elteltével a Zepbound-ot szedő felnőttek 42%-a vagy 50%-a tapasztalt remissziót vagy enyhe, nem tünetmentes OSA-t, szemben a placebóval kezelt 16%-kal vagy 14%-kal. Amellett, hogy javultak az OSA-tünetek, a Zepbound-ot szedő felnőttek átlagosan 45 fontot (18%) veszítettek testsúlyukból, míg a Zepbound- és PAP-terápiában részesülő felnőttek átlagosan 50 font (20%) a testtömegük, szemben a placebót szedő 4 fonttal (2%), illetve 6 fonttal (2%). A gyakori mellékhatások közé tartozik az émelygés. , hasmenés, hányás, székrekedés, hasi fájdalom, emésztési zavarok, reakciók az injekció beadásának helyén, fáradtság, túlérzékenységi reakciók, böfögés, hajhullás és gyomorégés. Ezek nem a Zepbound összes lehetséges mellékhatása. A tirzepatidot először Mounjaro márkanéven hagyták jóvá (szintén a Lillytől) 2022 májusában a glikémiás (vércukor) szabályozás javítása érdekében. 2-es típusú cukorbetegségben szenvedő felnőtteknél. A Gemtesa Túlműködő húgyhólyag-tünetekkel küzdő felnőtt férfiak számára a BPH miatt is kezelhető
A Gemtesa-t (vibegron) az FDA jóváhagyta a túlműködő hólyag (OAB) kezelésére a sürgős vizelet-inkontinencia, sürgősségi és gyakori vizelési tünetekkel járó, jóindulatú prosztata hiperplázia (BPH) gyógyszeres (gyógyszeres) terápiájában részesülő felnőtt férfiaknál. A Gemtesa olyan felnőttek kezelésére is engedélyezett, akiknek túlműködő hólyagtünetei (sürgős vizelet-inkontinencia, sürgősségi vizeletürítés és gyakori vizelés).
A Gemtesa béta-3 agonistaként van besorolva, és hatásos. ehhez a receptorhoz kötődve ellazítja a hólyagfal izmait (detrusor izom), hogy növelje a hólyag befogadóképességét. Ez az napi egyszeri tablettaként szájon át bevehető, étkezés közben vagy attól függetlenül is bevehető. A jóváhagyás a 12 hetes URO-901-3005 vizsgálat eredményein alapult, amely a Gemtesa placebóval szembeni 3. fázisú vizsgálata 24 héten keresztül, körülbelül 1100 hiperaktív hólyagban szenvedő férfiban. (OAB) tünetei a BPH gyógyszeres kezelésében részesülnek. Az eredmények statisztikailag szignifikáns csökkenést mutattak a napi vizelési (vizelési) epizódok és a napi sürgősségi epizódok (hirtelen, nehezen kontrollálható vizelési inger) átlagos számában a placebóhoz (gyógyszer nélküli tabletta) képest. A BPH-ban szenvedő felnőtt férfiakon végzett OAB-vizsgálatok során a betegeknél magas vérnyomást (magas vérnyomás) és húgyúti fertőzést jelentettek mellékhatásként (≥2%). Figyelmeztetések és óvintézkedések vizeletretenciót és az arc és/vagy a gége angioödémáját jelentették. Egyéb gyakori mellékhatások (≥2%) közé tartozik a fejfájás, a húgyúti fertőzés, a nasopharyngitis (gyakori megfázásos tünetek), a hasmenés, az émelygés és a felső légúti fertőzések. A Sumitomo Pharma cég Gemtesa először 2020. december 23-án kapta meg az FDA jóváhagyását olyan felnőttek kezelésére, akiknek túlzottan aktív húgyhólyag-tünetei (sürgős vizelet-inkontinencia, sürgősség és vizelési gyakoriság) jelentkeztek. Az FDA jóváhagyja az Opdivo Qvantig-et, az első szubkután injekciós PD-1-et Inhibitor Cancer Immunoterápia
2024. december 27-én az FDA jóváhagyta az Opdivo Qvantig-et, a nivolumab és a rekombináns humán hialuronidáz (rHuPH20) programozott halálreceptor-1 (PD-1)-blokkoló antitest-kombinációját. Átlagosan 3-5 perc alatt adják be a betegnek, összehasonlítva az Opdivo 30 perces intravénás (IV) infúziójával.
A szubkután beadás előnyöket kínálhat az intravénás beadással szemben, beleértve a kezelés helyén való rugalmasságot, a kevesebb előkészítési lépést és a rövidebb beadási időt. A rekombináns humán hialuronidáz PH20 (rHuPH20), egy enzim, lebontja a hialuronánt (egy cukrot) a bőr alatti területen. Ez lehetővé teszi a gyógyszer gyors szétoszlását és felszívódását a véráramba szubkután befecskendezve. Az Opdivo Qvantig immunterápia a legtöbb korábban jóváhagyott felnőttkori, szolid tumoros Opdivo javallat esetén alkalmazható monoterápiaként ( egyszeri) kezelés, monoterápiás fenntartás az Opdivo plus Yervoy (ipilimumab) kombinációs terápia befejezését követően, vagy kemoterápiával kombinálva, ill. kabozantinib. A javallatok közé tartoznak bizonyos vesesejtes (veserák), melanómában, nem-kissejtes tüdőrákban, fej és nyak laphámsejtes rákban, húgyhólyagrákban, vastagbélrákban, hepatocelluláris (máj)rákban, nyelőcsőrákban és gyomorrákban szenvedő betegek (gyomorrák). Az Opdivo Qvantig jóváhagyása a 3. fázisú randomizált, nyílt CheckMate-67T vizsgálat eredményei alapján, amely nem rosszabb társ-elsődleges farmakokinetikai (PK) expozíciót mutatott az IV Opdivo-val szemben, hasonló hatékonyságot az általános válaszarányban (ORR) és hasonló biztonságot. Profil vs. IV Opdivo. Az Opdivo Qvantig szubkután használatra készült csak a hasban (a hasban) vagy a combban, és egészségügyi szolgáltató adja be. Eltérő adagolási és beadási utasításokkal rendelkezik, mint az intravénás nivolumab termékeké. Egyadagos injekciós üvegként 600 mg nivolumabot és 10 000 egység hialuronidázt tartalmaz 5 ml-enként (120 mg / 2000 egység ml-enként). A figyelmeztetések és óvintézkedések közé tartoznak a súlyos és halálos kimenetelű esetek. immunmediált nemkívánatos reakciók, többek között tüdőgyulladás, vastagbélgyulladás, hepatitis és hepatotoxicitás. A súlyos mellékhatások közé tartozik a pleurális folyadékgyülem, tüdőgyulladás, hiperglikémia, hyperkalaemia, vérzés és hasmenés. Az Opdivo Qvantig-gel kezelt betegeknél a leggyakoribb mellékhatások (≥10%) a mozgásszervi fájdalom volt. (31%), fáradtság (20%), viszketés (16%), bőrkiütés (15%), alacsony pajzsmirigyszint (12%), hasmenés (11%), köhögés (11%) és hasi (gyomor) fájdalom (10%). Az Opdivo Qvantig-et a Bristol-Myers Squibb gyártja. Az FDA jóváhagyta a Vtama krémet atópiás dermatitisz kezelésére 2 éves és annál idősebb embereknél
Az FDA engedélyezte a szteroidmentes Vtama (tapinarof) helyi alkalmazását atópiás dermatitiszben (ekcémában) szenvedő felnőtteknél és 2 éves vagy annál idősebb gyermekgyógyászati betegeknél. A Vtama felnőttek plakkos pikkelysömörének helyi kezelésére is engedélyezett.
Az atópiás dermatitis egy gyakori, krónikus, gyulladásos bőrbetegség, amelyet tartós viszketés és visszatérő bőrelváltozások jellemeznek. A Vtama egy aril-szénhidrogén receptor (AhR) moduláló szer, és úgy gondolják, hogy az AhR nevű fehérje aktiválásával és a gyulladást elősegítő citokinek, köztük az interleukin 17 leszabályozásával fejti ki hatását. segít csökkenteni a gyulladást, viszketést, normalizálja a bőr barrier fehérjéit és tisztítja a bőrt. A Vtama krémet naponta egyszer, vékony rétegben alkalmazzák az érintett területeken. Alkalmazható a test minden területére, beleértve az érzékeny bőrterületeket, mint az arc, a nyak, a hónalj, a mellkas/mell és az ágyék, de nem szabad a szemére, szájára vagy hüvelyére alkalmazni. Az FDA jóváhagyását alátámasztották a 8 hetes ADORING vizsgálatok, amelyek szignifikáns különbséget mutattak ki Vtamához képest a "tiszta" vagy "majdnem tiszta" pontszámot elérő betegek számában. bőr (Validated Investigator Global Assessment for AD) és legalább 2 fokozatú javulás a vizsgálat kezdetétől a vivőanyaghoz képest (gyógyszer nélküli krém). Az atópiás dermatitiszben szenvedő betegek gyakori mellékhatásai (előfordulási gyakorisága ≥ 1%) a következők: felső légúti fertőzés, folliculitis (gyulladt vagy fertőzött szőrtüszők), alsó légúti fertőzés, fejfájás, asztma, hányás, fülfertőzés, végtag- és hasi (gyomor) fájdalom. A Vtama-t az Organon gyártja Pharmaceuticals, és erre a felhasználásra 2024. december 12-én engedélyezték. Az FDA jóváhagyja a Steqeymát, a Stelara hetedik biológiailag hasonló termékét
A Celltrion bejelentette a Steqeyma (ustekinumab-stba) injekció jóváhagyását, amely biológiailag hasonló a Stelarához (ustekinumab). A Steqeyma-t felnőttek és 6 éves vagy idősebb gyermekek kezelésére alkalmazzák aktív arthritis psoriaticában és közepesen súlyos plakkos pikkelysömörben, valamint közepesen súlyos vagy súlyos Crohn-betegségben és colitis ulcerosában szenvedő felnőttek kezelésére.
Steqeyma (ustekinumab-stba) egy teljesen humán monoklonális antitest, amely szelektíven gátolja mindkét interleukin (IL)-12 és IL-23, két citokin, amelyek fontos szerepet játszanak a gyulladásos és immunválaszokban. A Steqeyma nem cserélhető fel Stelarával, vagyis még nem helyettesíthető a referenciatermék (ebben az esetben a Stelara) esetében a gyógyszerész, az állam törvényeitől függően. Egy III. fázisú tanulmány eredményei közepesen súlyos vagy súlyos plakkos pikkelysömörben szenvedő felnőttek kimutatták, hogy a Steqeyma és a Stelara nagyon hasonlóak, és nincs klinikailag jelentős különbség a biztonságosság és a hatékonyság tekintetében. A Steqeyma beadható szubkután injekcióban vagy intravénás infúzió. Súlyos figyelmeztetések közé tartozik többek között a megnövekedett fertőzési kockázat, a rák kockázata és az allergiás reakciók. A gyakori nemkívánatos események közé tartozik többek között a nasopharyngitis, a fejfájás, a fáradtság, a sinusitis és a hányinger. A Steqeyma, amelyet 2024. december 17-én hagytak jóvá, a hetedik, az FDA által jóváhagyott Stelara biosimilar , követve Yesintek, Imuldosa, Otulfi, Pyzchiva és Selarsdi 2024-ben, és Wezlana 2023-ban. Az FDA jóváhagyja a liraglutidot, az első általános referencia GLP-1 agonistát, Victoza
Az FDA jóváhagyta az első liraglutid generikus referencia Victoza-t, egy glukagonszerű peptid-1 (GLP-1) receptor agonista injekciót, amely javítja a glikémiás (vércukorszint) szabályozást 2-es típusú cukorbetegségben szenvedő 10 éves és idősebb embereknél. Diéta és testmozgás mellett alkalmazzák.
A 2-es típusú cukorbetegség gyakori krónikus állapot, amely akkor fordul elő, ha a szervezet nem használja fel megfelelően az inzulint, és nem tudja tartani a vércukorszintet. normál szinten. Bár általában felnőtteknél diagnosztizálják, ma már egyre gyakrabban diagnosztizálják gyermekeknél, tizenéveseknél és fiatal felnőtteknél. Míg a generikus liraglutid csak a 2-es típusú cukorbetegség kezelésére engedélyezett, segíthet a fogyásban is. A liraglutid javítja a vércukorszintet azáltal, hogy úgy működik, mint a természetes GLP-1 amely kis mennyiségben jelen lehet a 2-es típusú cukorbetegségben szenvedőkben. A GLP-1 segít szabályozni a vércukorszintet a 2-es típusú cukorbetegségben azáltal, hogy szükség esetén növeli az inzulinszintet, csökkenti a glükóztermelést a májban, lassítja az emésztést és csökkenti az étvágyat. A liraglutidot szubkután (bőr alá fecskendezve) adják be naponta egyszer, a nap bármely szakában a gyomor területén, a combon vagy a felkaron. A betegek vagy a gondozók maguk is beadhatják az injekciókat edzés után. 18 mg / 3 ml (6 mg / ml) előretöltött, egyszer használatos toll formájában kapható, amely 0,6 mg-os, 1,2 mg-os vagy 1,8 mg-os adagokat ad ki. A Victoza-hoz hasonlóan a liraglutid is dobozos figyelmeztetést tartalmaz a pajzsmirigy c-sejtes daganatok kockázatára vonatkozóan, és nem alkalmazható olyan betegeknél, akiknek személyes vagy a családban előfordult medulláris pajzsmirigy karcinóma (MTC), vagy 2-es típusú multiplex endokrin neoplázia szindrómában (MEN 2) szenvedő betegeknél. A figyelmeztetések és óvintézkedések közé tartozik többek között a hasnyálmirigy-gyulladás, az epehólyag-betegség, az akut vesekárosodás és a pulmonalis (tüdő) aspiráció érzéstelenítés alatt. Gyakori mellékhatások a betegek legalább 5%-ánál a vizsgálatokban hányinger, hasmenés, hányás, csökkent étvágy, dyspepsia (gyomorégés, emésztési zavar), székrekedés, Az FDA 2024. december 23-án jóváhagyta a generikus liraglutid injekciót a Hikma Pharmaceuticals USA Inc. számára. A Victoza-val ellentétben a generikus liraglutid nem tartalmazza a kockázat csökkentését célzó javallatot. 2-es típusú diabetes mellitusban és megállapított kardiovaszkuláris (szív-) betegségben szenvedő felnőtteknél előforduló súlyos szív- és érrendszeri eseményeket. A Saxenda egy másik liraglutid márka, amelyet kifejezetten a diéta és a testmozgás mellett testsúlycsökkentésre is jóváhagytak, bizonyos egészségi állapotú, veszélyeztetett betegeknél. Ne használja egyidejűleg a Saxendát, a Victozát vagy a liraglutidot. A liraglutid a glukagonszerű peptid-1 (GLP-1) receptor agonisták nevű gyógyszerosztályba tartozik, amely magában foglalja a más gyógyszerek, például az Ozempic, a Wegovy és a Ryebelsus. Az FDA novemberben jóváhagyta az első általános GLP-1 receptor agonistát 2024, egy általános hivatkozó Byetta (exenatid) jóváhagyásával. Az Alhemo napi egyszeri szubkután injekció jóváhagyása A vagy B hemofíliában szenvedő betegek számára inhibitorokkal
A Novo Nordisk 2024. december 20-án bejelentette, hogy az Alhemo (concizumab-mtci) szubkután injekciót az FDA jóváhagyta napi egyszeri profilaxisként a vérzéses epizódok megelőzésére vagy gyakoriságának csökkentésére 12 éves és 12 éves felnőtt és gyermekkorú betegeknél. idősebb A vagy B hemofíliában, gátlókkal.
A hemofíliában ill. A B, egy ritka betegség, egyes betegekben inhibitorok alakulhatnak ki, amelyek csökkentik a terápiák hatékonyságát. Ezekben az esetekben a betegek kezelése a vérzés megelőzésére kihívást jelent, és gyakran csak kevés lehetőségük van. Az Alhemo egy szöveti faktor útvonal inhibitor (TFPI) antagonista, amelyet előretöltött, előre kevert injekciós tollban adagolnak. szubkután injekcióhoz. Nem IV infúzióként adják be. Az Alhemo-t úgy tervezték, hogy blokkolja a TFPI nevű fehérjét a szervezetben, amely megakadályozza a véralvadást. A TFPI gátlásával a gyógyszer javítja a trombin termelődését, egy olyan fehérjét, amely segít a véralvadásban és megakadályozza a vérzést, ha a többi alvadási faktor hiányzik vagy hiányzik gátlók jelenlétében. Ez a jóváhagyás az első ilyen típusú szubkután injekciós kezelés ebben a betegpopulációban. A jóváhagyás a Phase 3 explorer7 vizsgálaton alapult, amely összehasonlította a kezelt spontán és traumás betegek számát. vérzéses epizódok, az éves vérzési rátával (ABR) mérve. Az eredmények azt mutatták, hogy az ABR 86%-kal csökkent azoknál a betegeknél, akik Alhemo profilaxisban részesültek, összehasonlítva a nem profilaxissal. A becsült átlagos ABR 1,7 volt az Alhemo profilaxisban részesülő betegeknél, szemben a 11,8-val a profilaxis nélküli betegeknél. A teljes medián ABR nulla volt a kezelt spontán és traumás vérzéseknél, szemben a profilaxis nélküli betegek 9,8 ABR-ével. Az Alhemo előretöltött, előre kevert injekciós tollban kerül forgalomba szubkután injekcióhoz (60 mg) /1,5 ml, 150 mg/1,5 ml vagy 300 mg/3 ml) vékony 32-es méretű, 4 mm-es tű, amely külön kapható. Beadhatja saját magának, vagy a gondozó beadhatja a hasban (gyomorban) vagy a combban megfelelő képzés után, és ha az egészségügyi szolgáltató ezt elfogadhatónak ítéli. Súlyos mellékhatások vérrögök és allergiás reakciók lehetnek. A leggyakoribb mellékhatások (az emberek legalább 5%-ánál) az injekció beadásának helyén fellépő reakciók és a csalánkiütés. Az Imfinzi első immunterápiaként kezelt felnőttek számára agresszív, korlátozott Stádiumú kissejtes tüdőrák
Az FDA új javallatot adott az Imfinzi (durvalumab) injekcióra, amelyet önálló gyógyszerként alkalmaznak korlátozott stádiumú kissejtes tüdőrákban (LS-SCLC) szenvedő felnőtt betegek kezelésére, akiknek a betegsége nem fejlődött előre az egyidejű platinaalapú kemoterápiát követően. és sugárterápia.
A kissejtes tüdőrák a tüdőrák rendkívül agresszív formája. A korlátozott stádiumú forma (LS-SCLC) gyorsan fejlődik a kemoterápiára és a sugárkezelésre adott kezdeti kezelési válasz ellenére. A betegek mindössze 15-30%-a lesz életben 5 évvel az LS-SCLC diagnózisa után. Az Imfinzi, egy PD-L1 ellenőrzőpont-gátló, úgy működik, hogy blokkolja a PD-L1-et. fehérje a rákos sejtek külsején. Ez lehetővé teszi az immunrendszer számára, hogy könnyebben megtalálja és megtámadja a rákos sejteket, ezáltal lassítja a rák növekedését és meghosszabbítja a túlélést. Intravénás (IV) infúzió formájában adják be vénába 4 hetente, a betegség progressziójáig, elfogadhatatlan toxicitásig, vagy legfeljebb 24 hónapig. A jóváhagyás az ADRIATIC III. fázisú, placebo-kontrollos vizsgálat jelentős eredményein alapult. Ebben a vizsgálatban az Imfinzi 27%-kal csökkentette a halálozás kockázatát a placebóhoz képest, a becsült átlagos teljes túlélés (OS) 55,9 hónap volt az Imfinzi esetében, szemben a placebo 33,4 hónapjával. Ezenkívül az Imfinzi 24%-kal csökkentette a betegség progressziójának vagy halálának kockázatát is, az Imfinzi esetében 16,6 hónapos medián progressziómentes túlélés (PFS), míg a placebo esetében 9,2 hónap. Az ADRIATIC vizsgálat során nem figyeltek meg új biztonsági jeleket. Az Imfinzivel kapcsolatos figyelmeztetések és óvintézkedések közé tartoznak az immunrendszer által közvetített mellékhatások, az infúzióval kapcsolatos reakciók, az őssejtkezelés szövődményei és a születendő baba károsodása. A kezelés leggyakoribb mellékhatásai a korlátozott stádiumú SCLC-ben szenvedő betegek legalább 20%-ánál előforduló reakciók a tüdőgyulladás vagy a besugárzásos tüdőgyulladás (légzést befolyásoló tüdőgyulladás) és a fáradtság (fáradtság). Az Imfinzit etopoziddal és karboplatinnal vagy ciszplatinnal kombinálva is jóváhagyták kiterjedt stádiumú kissejtes tüdőrákban (ES) szenvedő felnőtt betegek első vonalbeli kezelésére. -SCLC), valamint nem-kissejtes tüdőrák, epeúti (epeút- és epehólyagrák), hepatocelluláris (máj)rák és endometriumrák esetén rák. Az AstraZeneca gyártja, és erre a célra 2024. december 5-én engedélyezték. Az Unloxcyt a Checkpoint Therapeutics cégtől, jóváhagyva előrehaladott bőr laphámsejtes bőrrák esetén
Az FDA törölte az Unloxcyt-ot (cosibelimab-ipdl), egy programozott halál ligand-1 (PD-L1) blokkoló antitestet olyan metasztatikus vagy lokálisan előrehaladott bőr laphámsejtes karcinómában szenvedő felnőttek kezelésére, akik nem esnek műtétre vagy besugárzásra. gyógyítani a rákot.
Unloxcyt az első PD-L1 immunrendszer ellenőrzőpont inhibitort, hogy az FDA jóváhagyja erre a felhasználásra. A PD-L1 fehérje megtalálható bizonyos normál sejtekben és bizonyos típusú rákos sejtekben. A bőr laphámsejtes karcinóma (cSCC) a második leggyakoribb ráktípus. bőrrák az Egyesült Államokban, évente 1,8 millió eset fordul elő. A legtöbb eset lokalizált és reagál a műtétre, de körülbelül 40 000 eset előrehaladott, és további kezelést igényel. A cSCC kockázati tényezői közé tartozik a krónikus ultraibolya (UV) expozíció és az immunszuppresszió. Az Unloxcyt egy humán immunglobulin G1 (IgG1) monoklonális antitest, amely megköti a PD-L1-et és blokkolja a PD közötti kölcsönhatást -L1 és T-sejt-receptor fehérjék, PD-1 és B7.1. Ez lehetővé teszi az immunrendszer számára, hogy könnyebben megtalálja és megtámadja a rákos sejteket, ezáltal lassítja a rák növekedését és meghosszabbítja a túlélést. Kimutatták, hogy az Unloxcyt antitest-függő sejt-mediált citotoxicitást (ADCC) is indukál. Az Unloxcyt ajánlott adagja 1200 mg intravénás (IV) infúzióban 60 év felett. percenként 3 hetente. A jóváhagyás a CK-301-101-en, egy nyílt elrendezésű vizsgálaton alapult Unloxcyt 109 metasztatikus CSCC-ben (mCSCC) vagy lokálisan előrehaladott CSCC-ben (laCSCC) szenvedő felnőttnél, akik nem jelöltek gyógyító műtétre vagy gyógyító besugárzásra. Az elsődleges végpont az objektív válaszarány (ORR) és a válasz időtartama (DOR) volt. Az ORR 47% (95% CI: 36, 59) volt a metasztatikus cSCC-ben (n=78) és 48% (95% CI: 30, 67) a lokálisan előrehaladott cSCC-ben (n=31), 8% és 10%-a ért el teljes választ. A medián DOR-t nem érték el (tartomány: 1,4+, 34,1+) metasztatikus cSCC-ben szenvedő betegeknél, és 17,7 hónap volt (tartomány: 3,7+, 17,7) a lokálisan előrehaladott cSCC-ben szenvedő betegeknél. A figyelmeztetések és óvintézkedések közé tartoznak az immunrendszer által közvetített mellékhatások, az infúzióval kapcsolatos reakciók, az allogén vérképzőszervi szövődmények Az őssejt-transzplantáció (HSCT) és a magzati károsodás lehetősége. A leggyakoribb mellékhatások (≥10%) a fáradtság, mozgásszervi fájdalom, bőrkiütés, hasmenés, pajzsmirigy alulműködés (≥10%) voltak. alacsony pajzsmirigyszint), székrekedés, hányinger, fejfájás, viszketés (viszketés), ödéma (folyadék felhalmozódás), lokalizált fertőzés és húgyúti fertőzés (UTI). Az Unloxcyt-ot a Checkpoint Therapeutics gyártja, és 2024. december 13-án hagyták jóvá. FDA Grants Bizengri jóváhagyása NRG1+ hasnyálmirigyrák és nem kissejtes tüdőrák esetén
2024. december 4-én az FDA gyorsított jóváhagyást adott a Bizengrinek (zenocutuzumab-zbco) előrehaladott, nem reszekálható vagy metasztatikus nem-kissejtes tüdőrákban (NSCLC) vagy neuregulin 1-et (NRG1) hordozó hasnyálmirigyrákban szenvedő betegek kezelésére. génfúzió a betegség progressziójával korábbi szisztémás terápia során vagy azt követően. A Bizengrit a Merus N.V. gyártja.
A Bizengri a bispecifikus HER2- és HER3-irányított antitestek közé tartozik, és az első jóváhagyott szisztémás terápia NSCLC-ben vagy hasnyálmirigyrákban szenvedő betegek számára NRG1 génfúziót tartalmaz. Az NRG1 gén a neuregulint kódolja, a ligandum HER3. Az NRG1 fúziók ritkák, az NSCLC, a hasnyálmirigyrák és más szolid daganatok kevesebb mint 1%-ában fordulnak elő. A hatékonyságot az eNRGy nyílt elrendezésű vizsgálatban értékelték 64 NRG1-es felnőtt részvételével. fúziós pozitív NSCLC és 30 felnőtt NRG1 fúziós pozitív hasnyálmirigyrákban a betegség progressziójával. Az NSCLC csoportban az általános válaszarány (ORR) 33% volt, a válasz medián időtartama (DOR) 7,4 hónap. A hasnyálmirigyrák esetében az ORR 40% volt, 3,7 és 16,6 hónap közötti DOR mellett. A Bizengrit intravénás (IV) infúzióban adják be 4 órán keresztül, 2 hetente a betegség progressziójáig vagy elfogadhatatlan toxicitásig. A premedikációkat minden infúzió előtt be kell adni az infúzióval összefüggő reakciók kockázatának csökkentése érdekében. A felírási információk dobozos figyelmeztetést tartalmaznak az embrió-magzati toxicitásra vonatkozóan. . A figyelmeztetések és óvintézkedések közé tartoznak az infúzióval kapcsolatos reakciók, a túlérzékenységi és anafilaxiás (allergiás) reakciók, az intersticiális tüdőbetegség (ILD)/tüdőgyulladás (tüdőgyulladás) és a bal kamrai diszfunkció (gyenge szív, amely befolyásolja a vérszivattyúzást). Gyakori mellékhatások (≥ 10%) közé tartozik a hasmenés, a mozgásszervi (izom) fájdalom, fáradtság (fáradtság), hányinger, infúzióval összefüggő reakciók (IRR), nehézlégzés (légszomj), bőrkiütés, székrekedés, hányás, hasi (gyomor) fájdalom és ödéma (folyadékretenció, duzzanat); valamint laboratóriumi eltérések. Ezek a javallatok gyorsított jóváhagyással vannak jóváhagyva, az általános válaszarány (ORR) és a válasz időtartama (DOR) alapján. Ezen indikációk további jóváhagyása a megerősítő vizsgálatok során a klinikai előny igazolásától és leírásától függhet. A Nemluvio új alkalmazást nyer a közepesen súlyos vagy súlyos atópiás dermatitiszben szenvedő betegek kezelésére
2024. december 13-án az FDA engedélyezte a Galderma's Nemluvio (nemolizumab) második indikációját: 12 éves és idősebb betegek kezelésére közepesen súlyos vagy súlyos atópiás dermatitiszben (ekcéma) és közepesen súlyos ekcémával (atópiás dermatitisz) ) a bőrön alkalmazott vényköteles terápiákkal kombinálva (helyileg), ha az ekcéma helyileg nem szabályozható jól terápiák egyedül. Ez a jóváhagyás a Nemluvio jóváhagyását követi a prurigo nodularis felnőttek kezelésére 2024 augusztusában.
Atópiás dermatitisben különböző fehérjék vesznek részt a bőrgyulladásban. A Nemluvio az első monoklonális antitest, amely specifikusan az IL-31 receptor alfa-t, egy jelátviteli fehérjét (citokin) célozza meg és blokkolja. Az IL-31-et a bőrben lévő aktivált immunsejtek termelik, és kifejezetten elősegíti a viszketést és a gyulladást. A jóváhagyás a 16 hetes, 3. fázisú, ARCADIA klinikai vizsgálat pozitív eredményein alapul. vizsgálati program 1728, 12 éves vagy idősebb, közepesen súlyos vagy súlyos atópiás dermatitisben szenvedő betegen. Az eredmények azt mutatták, hogy a Nemluvióval kezelt betegek, négyhetente szubkután (bőr alá) injekciózva helyi kortikoszteroidokkal (TCS), helyi kalcineurin-gátlókkal (TCI) vagy anélkül, jelentős, 75%-os csökkenést értek el az ekcéma területi és súlyossági indexében. (EASI), ha összehasonlítjuk a placebót TCS-sel kombinált csoporttal (TCI-vel vagy anélkül). A másodlagos végpontok, például a viszketési reakció az 1. héten és az alvászavarra gyakorolt hatás szintén teljesültek. Előretöltött tollként kapható szubkután (bőr alá) injekcióhoz, amelyhez szükséges feloldás. A súlyos nemkívánatos események közé tartoznak a súlyos allergiás (túlérzékenységi) reakciók. Kerülje az élő vakcinák használatát a kezelés alatt. A Nemluvio leggyakoribb mellékhatásai a fejfájás, az atópiás dermatitisz, az ekcéma és a nummuláris ekcéma (az ekcéma szétszórt körkörös foltok formájában jelentkezik) a klinikai vizsgálatokban részt vevő betegek ≥1%-ánál. Az FDA jóváhagyja a Crenessity-t, a szájon át alkalmazott új kezelést Veleszületett mellékvese-hiperplázia
2024. december 13-án az FDA jóváhagyta a Crenessity (crinecerfont) kapszulákat és belsőleges oldatot a Neurocrine Biosciences cégtől. A Crenessity-t a glükokortikoid pótlás mellett alkalmazzák az androgének (egy tesztoszteronszerű hormon) szabályozására olyan 4 éves és idősebb betegeknél, akiknél klasszikus veleszületett mellékvese-megnagyobbodás (CAH) szenved, ez egy ritka, a mellékveséket érintő genetikai állapot.
A klasszikus CAH-ban szenvedők nem termelnek elegendő kortizolt, és túl sok androgént termelnek. A legtöbb CAH-esetet a CYP21A2 gén olyan változatai okozzák, amelyek a 21-hidroxiláz (21-OH) enzim hiányához vezetnek, ami a kortizol bioszintézisének csökkenését eredményezi. A Crinecerfont egy kortikotropin-releasing faktor (CRF) 1-es típusú receptor antagonista, amely blokkolja a kötődést, hogy gátolja az adrenokortikotrop hormon (ACTH) szekrécióját az agyalapi mirigyből, ezáltal csökkentve az ACTH által közvetített mellékvesét androgén termelés. A túlzott mellékvese androgéntermelés csökkentésével a Crenessity csökkenti a szükséges glükokortikoid kezelés mennyiségét. A Crenessity-t szájon át (szájon át) adják be naponta kétszer. A jóváhagyás a CAHtalyst vizsgálatok adatain alapult, amelyek az androszténdion (androgén) szintjének jelentős csökkenését mutatták a placebóhoz (gyógyszert nem tartalmazó tablettához) képest, ami lehetővé tette a glükokortikoid dózis jelentős csökkentését. A Crenessity-vel kapcsolatos figyelmeztetések és óvintézkedések közé tartoznak a túlérzékenységi reakciók, valamint az akut mellékvese-elégtelenség vagy mellékvese krízis kockázata. nem megfelelő egyidejű glükokortikoid terápia. A Crenessity-vel kapcsolatos figyelmeztetések és óvintézkedések közé tartoznak a túlérzékenységi reakciók, valamint az akut mellékvese-elégtelenség vagy mellékvese krízis kockázata nem megfelelő egyidejű glükokortikoid terápia esetén. A felnőtt betegek gyakori mellékhatásai közé tartozik a fáradtság, fejfájás, szédülés és ízületi fájdalom (ízületi fájdalom); Gyermekbetegeknél a gyakori mellékhatások közé tartozik a fejfájás, a hasi (gyomortáji) fájdalom, a fáradtság, az orrdugulás és az orrvérzés (orrvérzés). Az FDA helyileg törli az Ensacove-ot az ALK-pozitív ellen. Előrehaladott vagy metasztatikus nem kissejtes tüdőrák
Az Ensacove (ensartinib) egy orális anaplasztikus limfóma kináz (ALK) gátló, amelyet jelenleg az FDA jóváhagyott ALK-pozitív nem-kissejtes tüdőrákban (NSCLC) szenvedő felnőtt betegek kezelésére olyan betegeknél, akik korábban nem kaptak ALK-t. inhibitor.
Az ensartinib az anaplasztikus limfóma kináz (ALK) kináz inhibitora, és gátolja más kinázokat, beleértve a MET-et és a ROS1-et. Az Ensacove ajánlott adagja 225 mg szájon át naponta egyszer, étkezés közben vagy attól függetlenül a betegség progressziójáig vagy elfogadhatatlan toxicitásig. 25 és 100 mg-os kapszula formájában kapható szájon át bevéve. A jóváhagyás az eXALT3 vizsgálaton alapult, nyílt elrendezésű, randomizált vizsgálaton 290, lokálisan előrehaladott vagy metasztatikus ALK-ban szenvedő beteg bevonásával. -pozitív NSCLC, akik korábban nem részesültek ALK-célzott terápiában. A betegeket 1:1 arányban randomizálták, hogy Ensacove-t vagy crizotinibet (Xalkori) kapjanak. Az Ensacove szignifikánsan javította a progressziómentes túlélést (PFS) a krizotinibhez képest (HR 0,56, p = 0,0007), a medián PFS 25,8 hónap a 12,7 hónaphoz képest. Nem volt statisztikailag szignifikáns különbség a teljes túlélésben (OS) a két kezelés között, ami kulcsfontosságú másodlagos végpont. A medián OS 63,2 hónap és 55,7 hónap volt az Ensacove és a crizotinib karban. A figyelmeztetések közé tartozik az intersticiális tüdőbetegség (ILD) / pneumonitis, májtoxicitás, bőrreakciók, lelassult szívműködés ráta és a magas vércukorszint (vércukorszint), többek között. Gyakori káros A betegek legalább 20%-ánál kiütések, mozgásszervi fájdalom, székrekedés, köhögés, viszketés, hányinger, ödéma (folyadékretenció. duzzanat), láz (láz) és fáradtság jelentkezett. Az Ensacove az Xcovery Holdings, Inc. cégtől származik, és az FDA jóváhagyta december 18-án, 2024. A Ryoncil már mezenchimális stromasejtes terápiaként jóváhagyott szteroid-refrakter akut graft versus host betegség esetén
Az FDA jóváhagyta a Ryoncilt (remestemcel-L-rknd), egy allogén csontvelő-eredetű mezenchimális stroma sejt (MCS) terápiát, amelyet gyermekkorú betegek szteroid-refrakter akut graft versus host betegség (SR-aGvHD) kezelésére javasoltak. 2 hónapos és idősebb. A Ryoncil az első, az FDA által jóváhagyott mesenchymalis stroma cell (MSC) terápia.
A szteroid-refrakter akut graft versus-host betegség súlyos és életveszélyes állapot amely bizonyos típusú őssejt-transzplantációk szövődményeként fordulhat elő. Az allogén hematopoietikus (vér) őssejt-transzplantáció során a páciens őssejteket kap egy egészséges donortól, hogy lecserélje saját őssejtjeit, hogy segítsen új vérsejtek képzésében. Ezt az eljárást ugyanúgy lehet elvégezni, mint bizonyos típusú vérrákok vagy immunrendszeri rendellenességek esetén. A Ryoncil hatásmechanizmusa összefügghet immunmoduláló hatásával. In vitro vizsgálatokból származó adatok azt mutatják, hogy a mesenchymalis stroma cell (MCS) terápia gátolja a T-sejt aktivációt, a gyulladást elősegítő citokinek proliferációjával és szekréciójával mérve. A Ryoncil hatékonysága elsősorban a kezelésre adott válasz sebességén és időtartamán alapult a Ryoncil-kezelés megkezdése után 28 nappal. Egy egykarú, 3. fázisú vizsgálatban SR-aGvHD-ben szenvedő gyermekek körében 70%-uk ért el általános választ a 28. napra, ami az aGVHD túlélését jelzi előre. A teljes kúrát a betegek több mint 85%-a megszakítás nélkül fejezte be. A Ryoncil ellenjavallt olyan betegeknél, akik ismerten túlérzékenyek a dimetil-szulfoxidra vagy a sertés- és szarvasmarhafehérjékre. A betegeket kortikoszteroidokkal és antihisztaminokkal kell premedikálni az infúzió beadása előtt, és monitorozni kell a túlérzékenységi reakciókat a Ryoncil-kezelés alatt. A leggyakoribb mellékhatások a fertőzések, láz, vérzés, ödéma, hasi (gyomor) fájdalom és magas vérnyomás (magas vérnyomás) voltak. A Ryoncil-kezelést követően szövődmények, például túlérzékenység és akut infúziós reakciók, fertőző betegségek vagy kórokozók átvitele és méhen kívüli szövetképződés léphet fel. A Ryoncilt a Mesoblast, Inc. gyártja, és 2024. december 18-án kapta meg a jóváhagyást. Az FDA egyszer jóváhagyja - Havi Tryngolza a trigliceridek csökkentésére a családi chilomikronémia szindrómában
A Tryngolza (olezarsen) egy APOC-III által irányított antiszensz oligonukleotid, amelyet ma már diétán kívül is alkalmaznak a trigliceridek (a vérben lévő zsírok egy fajtája) csökkentésére családi chylomicronemia szindrómában (FCS) szenvedő felnőtteknél. Ez egy RNS-célzott gyógyszer, amelyet arra terveztek, hogy csökkentse a szervezet apoC-III termelését, egy olyan fehérjét, amely szabályozza a triglicerid metabolizmust.
A családi chylomicronemia szindróma (FCS) egy a súlyos hipertrigliceridémia (sHTG) ritka, genetikai formája, amely potenciálisan életveszélyes akut pancreatitishez (AP) vezethet. A betegek trigliceridszintje gyakran meghaladja a 880 mg/dl-t. A Tryngolza az első olyan kezelés, amely jelentősen csökkenti a trigliceridszintet FCS-ben szenvedő felnőtteknél, és csökkenti az akut pancreatitist (AP) megfelelő étrend mellett (napi 20 gramm zsírral egyenlő vagy annál kevesebb). Havonta egyszer öninjektorral adják be. A jóváhagyás a 3. fázisú, placebo-kontrollos BALANCE vizsgálatokon alapult 66 felnőtt részvételével, ahol a Tryngolza 80 mg statisztikailag a trigliceridszint szignifikáns, átlagos 42,5%-os csökkenése a kiindulási értékről 6 hónapra (p=0,0084), 57% 12 hónap után és klinikailag az AP események jelentős csökkenése 12 hónapon keresztül (1 AP epizód a Tryngolza-csoportban, szemben a 11 placebóval). A figyelmeztetések közé tartoznak a túlérzékenységi (allergiás) reakciók. A Tryngolzával kezelt betegek legalább 5%-ánál a leggyakoribb mellékhatások az injekció beadásának helyén fellépő reakciók, a csökkent vérlemezkeszám (egy véralvadást segítő sejt) és az arthralgia (ízületi fájdalom) voltak. A 2024. december 19-én jóváhagyott Tryngolza terméket az Ionis Pharmaceuticals, Inc. gyártja, és várhatóan a következő év végén lesz kereskedelmi forgalomban. 2024. Az FDA törli az Alyftreket, a cisztás fibrózis hármas kombinációs terápiáját
2024. december 20-án az FDA engedélyezte a Vertex Pharmaceutical Alyftrek (vanzakaftor, tezakaftor és deutivakaftor) gyógyszerét, amelyet cisztás fibrózis (CF) kezelésére javasoltak olyan 6 éves és idősebb betegeknél, akiknél legalább egy F508del mutáció vagy más mutáció található. a cisztás fibrózis transzmembrán konduktancia szabályozó (CFTR) génje amely reagál erre a kezelésre. Az Alyftrek az első napi egyszeri CFTR modulátor.
A cisztás fibrózis (CF) egy ritka genetikai betegség, amelyet a CFTR gén mutációi okoznak, ami csökkent mennyiséghez vezet. és/vagy a CFTR fehérjecsatorna funkciója a sejtfelszínen. Ez számos szervben a só és a víz rossz áramlását okozhatja a sejtekbe és onnan ki. A tüdőben ez abnormálisan vastag, ragadós nyálka felhalmozódásához, krónikus tüdőfertőzésekhez és progresszív tüdőkárosodáshoz vezet, amely sok betegnél végül halálhoz vezet. A vanzakaftor és a tezakaftor célja, hogy növelje a CFTR fehérje mennyiségét a sejtfelszínen. A deutivakaftor segít a CFTR fehérjéket hosszabb ideig nyitva tartani a sejtfelszínen, hogy javítsa a só és a víz áramlását a sejtmembránon, ami segít hidratálni és eltávolítani a nyálkahártyát a légutakból. Jóváhagyás fázis 3 vizsgálatokon alapult 12 éves és idősebb CF-ben szenvedő betegeknél. Az elsődleges végpont teljesült a Trikaftával összehasonlítva – a kiindulási értékhez képesti abszolút változás nem rosszabb, százalékos előrejelzett kényszerített kilégzési térfogata (ppFEV1), amely azt méri, hogy mennyire jól működik egy személy tüdeje. Minden kulcsfontosságú másodlagos végpont is teljesült. A 6 és 11 év közötti, CF-ben szenvedő gyermekek körében végzett 3. fázisú vizsgálatban a biztonsági végpontok, az elsődleges eredmény ebben a korcsoportban, szintén teljesültek. Az Alyftrek Boxed Figyelmeztetésre a gyógyszer okozta májkárosodás és májelégtelenség miatt. A figyelmeztetések és óvintézkedések közé tartoznak a túlérzékenységi (allergiás) reakciók is, beleértve az anafilaxiás reakciókat, az Alyftrek hatékonyságának csökkenését erős vagy mérsékelt CYP3A-induktorok alkalmazásakor, valamint a szürkehályog fokozott kockázatát. Súlyos. a mellékhatások közé tartozik az influenza (influenza), a májenzimek emelkedése, a depresszió és az ájulás. A gyakori mellékhatások közé tartozik többek között a köhögés, a megfázás, a felső légúti fertőzés, a fejfájás és a száj-/torokfájdalom. A tezakaftor a jóváhagyott CF-kezelések, a Symdeko ( ivacaftor/tezacaftor és ivacaftor) és Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor és ivakaftor).
Elküldve : 2025-01-01 12:00
Olvass tovább
Felelősség kizárása
Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.
Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.
Népszerű kulcsszavak
