Tổng hợp tin tức hàng tháng - Tháng 12 năm 2024

Theo dõi Drugslib trên

Đã được Leigh Ann Anderson xem xét về mặt y tế, PharmD. Cập nhật lần cuối vào ngày 31 tháng 12 năm 2024.

FDA phê duyệt Zepbound là thuốc kê đơn đầu tiên điều trị chứng ngưng thở khi ngủ do tắc nghẽn ở người lớn mắc bệnh béo phì

Vào ngày 20 tháng 12 năm 2024, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Zepbound (tirzepatide) của Eli Lilly để điều trị chứng ngưng thở khi ngủ do tắc nghẽn (OSA) từ trung bình đến nặng ở người lớn mắc bệnh béo phì. Đây là loại thuốc theo toa đầu tiên và duy nhất cho chỉ định này. Ngoài việc cải thiện OSA, trung bình, bệnh nhân còn giảm từ 45 đến 50 lbs trong quá trình điều trị.

  • Ngưng thở khi ngủ do tắc nghẽn (OSA) là một chứng rối loạn hô hấp nghiêm trọng có đặc điểm là hoàn toàn hoặc xẹp một phần đường hô hấp trên khi ngủ. Điều này có thể dẫn đến ngừng thở và thở nông, thức giấc sau khi ngủ và có khả năng làm giảm độ bão hòa oxy trong máu. Ngáy, mệt mỏi và buồn ngủ ban ngày quá mức có thể là những triệu chứng chính và có thể xảy ra ở bệnh nhân béo phì.
  • Zepbound là một thụ thể polypeptide insulinotropic (GIP) phụ thuộc glucose và chất chủ vận thụ thể peptide-1 giống glucagon (GLP-1) cũng được phê duyệt để giảm trọng lượng cơ thể dư thừa và duy trì lâu dài. -giảm cân lâu dài ở người lớn bị béo phì hoặc thừa cân và có ít nhất một tình trạng bệnh lý liên quan đến cân nặng như huyết áp cao, cholesterol cao hoặc bệnh tim.
  • Liều duy trì được khuyến nghị đối với OSA là 10 mg hoặc 15 mg tiêm dưới da mỗi tuần một lần, sau khi tăng liều ban đầu cho đến khi tác dụng phụ ở dạ dày vừa phải.
  • Sự phê duyệt dựa trên nghiên cứu SURMOUNT-OSA Giai đoạn 3 với 469 người tham gia. Zepbound đã được đánh giá để điều trị OSA ở người lớn mắc bệnh béo phì, có và không có liệu pháp áp lực đường thở dương (PAP) trong hơn một năm.
  • Mục tiêu chính là chứng minh rằng Zepbound là vượt trội về sự thay đổi chỉ số ngưng thở-giảm thở (AHI) so với ban đầu ở tuần thứ 52 so với giả dược (tiêm không dùng thuốc). Chỉ số ngưng thở-giảm thở (AHI) đo lường mức độ nghiêm trọng của OSA và xem xét số lần trong khi ngủ mà nhịp thở ngừng lại (ngưng thở) hoặc giảm đáng kể (giảm thở).
  • Kết quả ở những bệnh nhân không sử dụng PAP cho thấy Zepbound dẫn đến số lần gián đoạn hô hấp mỗi giờ ít hơn 25 lần so với 5 lần gián đoạn khi dùng giả dược. Với PAP, Zepbound giúp giảm 29 lần ngừng thở mỗi giờ so với 6 lần khi dùng giả dược. Sau một năm, 42% hoặc 50% người trưởng thành dùng Zepbound đã thuyên giảm hoặc mắc chứng OSA nhẹ, không có triệu chứng, so với 16% hoặc 14% ở nhóm dùng giả dược.
  • Ngoài ra cải thiện các triệu chứng OSA, người lớn dùng Zepbound giảm trung bình 45 lbs (18%) trọng lượng cơ thể, trong khi người lớn dùng liệu pháp Zepbound và PAP giảm trung bình 50 lbs (20%) cơ thể cân nặng, so với 4 lbs (2%) và 6 lbs (2%) trên giả dược, tương ứng.
  • Các phản ứng bất lợi thường gặp bao gồm buồn nôn, tiêu chảy, nôn mửa, táo bón, đau bụng , khó tiêu, phản ứng tại chỗ tiêm, mệt mỏi, phản ứng quá mẫn, ợ hơi, rụng tóc và ợ nóng. Đây không phải là tất cả các tác dụng phụ có thể xảy ra của Zepbound.
  • Tirzepatide lần đầu tiên được phê duyệt dưới tên biệt dược Mounjaro (cũng của Lilly) vào tháng 5 năm 2022 để cải thiện việc kiểm soát đường huyết (lượng đường trong máu) ở người lớn mắc bệnh tiểu đường loại 2.

    • Gemtesa đã được chứng nhận dành cho nam giới trưởng thành có các triệu chứng bàng quang hoạt động quá mức cũng được điều trị bệnh BPH

    Gemtesa (vibegron) đã được FDA chấp thuận để điều trị bàng quang hoạt động quá mức (OAB) với các triệu chứng tiểu không tự chủ, tiểu gấp và tiểu nhiều lần ở nam giới trưởng thành đang điều trị bằng thuốc (thuốc) điều trị tăng sản tuyến tiền liệt lành tính (BPH). Gemtesa cũng được phê duyệt để điều trị cho người lớn có các triệu chứng bàng quang hoạt động quá mức như tiểu không tự chủ, tiểu gấp và tiểu nhiều lần.

  • Gemtesa được phân loại là chất chủ vận beta-3 và có tác dụng bằng cách liên kết với thụ thể này để thư giãn các cơ thành bàng quang (cơ bàng quang) nhằm tăng khả năng chứa đựng của bàng quang.
  • Nó được dùng dưới dạng viên một lần mỗi ngày bằng đường uống và có thể được thực hiện có hoặc không có đồ ăn.
  • Sự phê duyệt dựa trên kết quả từ nghiên cứu URO-901-3005 kéo dài 12 tuần, thử nghiệm Giai đoạn 3 của Gemtesa so với giả dược trong 24 tuần ở khoảng 1.100 nam giới bị bàng quang hoạt động quá mức (OAB) các triệu chứng đang được điều trị bằng thuốc đối với BPH. Kết quả cho thấy mức giảm đáng kể về mặt thống kê về số lần đi tiểu trung bình mỗi ngày và các đợt tiểu gấp hàng ngày (buồn tiểu đột ngột khó kiểm soát) so với giả dược (thuốc không dùng thuốc). Trong các nghiên cứu về OAB ở nam giới trưởng thành mắc bệnh BPH, tăng huyết áp (huyết áp cao) và nhiễm trùng đường tiết niệu được báo cáo là tác dụng phụ ( ≥2%) ở bệnh nhân.
  • Cảnh báo và biện pháp phòng ngừa bao gồm bí tiểu và phù mạch ở mặt và/hoặc thanh quản đã được báo cáo. Các phản ứng phụ thường gặp khác (2%) bao gồm nhức đầu, nhiễm trùng đường tiết niệu, viêm mũi họng (các triệu chứng cảm lạnh thông thường), tiêu chảy, buồn nôn và nhiễm trùng đường hô hấp trên.
  • Gemtesa, từ Sumitomo Pharma, lần đầu tiên nhận được sự chấp thuận của FDA vào ngày 23 tháng 12 năm 2020 để điều trị cho người lớn có các triệu chứng bàng quang hoạt động quá mức như tiểu không tự chủ, tiểu gấp và tiểu nhiều lần.

    • FDA phê duyệt Opdivo Qvantig, liệu pháp miễn dịch ung thư bằng thuốc ức chế PD-1 tiêm dưới da đầu tiên

    Vào ngày 27 tháng 12 năm 2024, FDA đã cấp phép cho Opdivo Qvantig, một sự kết hợp kháng thể ngăn chặn thụ thể tử vong-1 (PD-1) được lập trình của nivolumab và hyaluronidase tái tổ hợp ở người (rHuPH20). Trung bình, nó được truyền cho bệnh nhân trong vòng 3 đến 5 phút, so với truyền tĩnh mạch (IV) Opdivo trong 30 phút.

  • Việc tiêm dưới da có thể mang lại nhiều lợi ích hơn so với việc tiêm tĩnh mạch, bao gồm tính linh hoạt tại các vị trí điều trị, ít bước chuẩn bị hơn và giảm thời gian tiêm. Hyaluronidase tái tổ hợp PH20 của con người (rHuPH20), một loại enzyme, làm suy giảm hyaluronan (một loại đường) ở vùng dưới da. Điều này cho phép thuốc được phân tán và hấp thu nhanh chóng vào máu khi tiêm dưới da.
  • Liệu pháp miễn dịch Opdivo Qvantig có thể được sử dụng cho hầu hết các chỉ định Opdivo khối u rắn, dành cho người lớn đã được phê duyệt trước đây dưới dạng đơn trị liệu ( điều trị đơn lẻ), duy trì đơn trị liệu sau khi hoàn thành liệu pháp phối hợp Opdivo cộng với Yervoy (ipilimumab) hoặc kết hợp với hóa trị liệu hoặc Cabozantinib. Chỉ định bao gồm một số bệnh nhân bị ung thư tế bào thận (thận), khối u ác tính, ung thư phổi không phải tế bào nhỏ, ung thư tế bào vảy ở đầu và cổ, ung thư biểu mô tiết niệu (bàng quang), ung thư đại trực tràng, ung thư tế bào gan (gan), ung thư thực quản và dạ dày. (dạ dày).
  • Sự phê duyệt của Opdivo Qvantig dựa trên kết quả từ giai đoạn 3 ngẫu nhiên, nhãn mở Thử nghiệm CheckMate-67T, chứng minh mức phơi nhiễm dược động học cơ bản (PK) không kém hơn so với IV Opdivo, hiệu quả tương tự về tỷ lệ phản hồi tổng thể (ORR) và hồ sơ an toàn tương đương so với IV Opdivo.
  • Opdivo Qvantig chỉ được sử dụng dưới da ở vùng bụng (vùng dạ dày) hoặc đùi và được nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe cung cấp. Nó có liều lượng và hướng dẫn sử dụng khác với các sản phẩm nivolumab tiêm tĩnh mạch. Thuốc này được cung cấp dưới dạng lọ đơn liều với 600 mg nivolumab và 10.000 đơn vị hyaluronidase trên 5 mL (120 mg / 2.000 đơn vị trên mỗi mL).
  • Các cảnh báo và biện pháp phòng ngừa bao gồm mức độ nghiêm trọng và gây tử vong phản ứng bất lợi qua trung gian miễn dịch bao gồm viêm phổi, viêm đại tràng, viêm gan và nhiễm độc gan, trong số những phản ứng khác. Các tác dụng phụ nghiêm trọng bao gồm tràn dịch màng phổi, viêm phổi, tăng đường huyết, tăng kali máu, xuất huyết và tiêu chảy.
  • Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất ( ≥10%) ở bệnh nhân điều trị bằng Opdivo Qvantig là đau cơ xương khớp (31%), mệt mỏi (20%), ngứa (16%), phát ban (15%), mức độ tuyến giáp thấp (12%), tiêu chảy (11%), ho (11%) và đau bụng (vùng dạ dày) (10%).
  • Opdivo Qvantig được sản xuất bởi Bristol-Myers Squibb.

    • FDA phê duyệt kem Vtama điều trị bệnh viêm da dị ứng ở người từ 2 tuổi trở lên

    FDA đã phê duyệt việc sử dụng Vtama (tapinarof) không chứa steroid tại chỗ ở người lớn và bệnh nhi từ 2 tuổi trở lên bị viêm da dị ứng (chàm). Vtama cũng được phê duyệt để điều trị tại chỗ bệnh vẩy nến mảng bám ở người lớn.

  • Viêm da dị ứng là một bệnh viêm da mãn tính, phổ biến, đặc trưng bởi ngứa dai dẳng và các tổn thương da tái phát.
  • Vtama là một chất điều biến thụ thể hydrocarbon aryl (AhR) và được cho là hoạt động bằng cách kích hoạt một loại protein có tên AhR và thông qua việc điều hòa giảm các cytokine gây viêm, bao gồm interleukin 17. Tác dụng này có thể giúp giảm viêm, ngứa, bình thường hóa các protein bảo vệ da và xóa da.
  • Kem Vtama được bôi lên vùng bị ảnh hưởng mỗi ngày một lần dưới dạng một lớp mỏng. Nó có thể được áp dụng cho tất cả các vùng cơ thể bao gồm các vùng da nhạy cảm như mặt, cổ, nách, ngực/ngực và háng nhưng không nên bôi lên mắt, miệng hoặc âm đạo.
  • Sự chấp thuận của FDA được hỗ trợ bởi các nghiên cứu ADORING kéo dài 8 tuần, cho thấy sự khác biệt đáng kể với Vtama về số lượng bệnh nhân đạt được điểm "rõ ràng" hoặc "gần như rõ ràng" da (Đánh giá toàn cầu của nhà điều tra đã được xác thực cho AD) và cải thiện tối thiểu 2 cấp kể từ khi bắt đầu nghiên cứu khi so sánh với phương tiện (kem không chứa thuốc).
  • Tác dụng phụ thường gặp phản ứng (tỷ lệ mắc ≥ 1%) ở bệnh nhân viêm da dị ứng bao gồm nhiễm trùng đường hô hấp trên, viêm nang lông (nang lông bị viêm hoặc nhiễm trùng), nhiễm trùng đường hô hấp dưới, nhức đầu, hen suyễn, nôn mửa, nhiễm trùng tai, đau tứ chi và đau bụng (vùng dạ dày).
  • Vtama được sản xuất bởi Organon Pharmaceuticals và đã được phê duyệt cho mục đích sử dụng này vào ngày 12 tháng 12 năm 2024.

    • FDA phê duyệt Steqeyma, thuốc Tương tự sinh học thứ bảy với Stelara

    Celltrion đã công bố phê duyệt thuốc tiêm Steqeyma (ustekinumab-stba), một loại thuốc tương tự sinh học với Stelara (ustekinumab). Steqeyma được sử dụng để điều trị cho người lớn và trẻ em từ 6 tuổi trở lên bị viêm khớp vẩy nến hoạt động và bệnh vẩy nến mảng từ trung bình đến nặng và người lớn mắc bệnh Crohn từ trung bình đến nặng và viêm loét đại tràng.

  • Steqeyma (ustekinumab-stba) là một kháng thể đơn dòng hoàn toàn của người, ức chế chọn lọc cả interleukin (IL)-12 và IL-23, hai cytokine có tác dụng đóng vai trò quan trọng trong phản ứng viêm và miễn dịch.
  • Steqeyma không thể thay thế được với Stelara, nghĩa là nó chưa thể được thay thế cho sản phẩm tham chiếu (trong trường hợp này là Stelara) bằng một dược sĩ, tùy theo luật pháp tiểu bang.
  • Kết quả từ nghiên cứu Giai đoạn III ở người lớn mắc bệnh vẩy nến thể mảng từ trung bình đến nặng đã chứng minh rằng Steqeyma và Stelara rất giống nhau và không có sự khác biệt có ý nghĩa lâm sàng về mặt an toàn và hiệu quả.
  • Steqeyma có thể được tiêm dưới da hoặc truyền tĩnh mạch.
  • Các cảnh báo nghiêm trọng bao gồm tăng nguy cơ nhiễm trùng, nguy cơ ung thư , và phản ứng dị ứng, trong số những người khác. Các tác dụng phụ thường gặp có thể bao gồm viêm mũi họng, nhức đầu, mệt mỏi, viêm xoang và buồn nôn, cùng nhiều tác dụng phụ khác.
  • Steqeyma, được phê duyệt vào ngày 17 tháng 12 năm 2024, là thuốc tương tự sinh học Stelara thứ bảy được FDA phê duyệt , theo sau Yesintek, Imuldosa, Otulfi, Pyzchiva và Selarsdi vào năm 2024 và Wezlana vào năm 2023.

    • FDA phê duyệt Liraglutide, thuốc đồng vận GLP-1 tham chiếu chung đầu tiên Victoza

    FDA đã phê duyệt thuốc tiêm gốc liraglutide đầu tiên dựa trên Victoza, một loại thuốc tiêm chủ vận thụ thể peptide-1 (GLP-1) giống glucagon được chỉ định để cải thiện việc kiểm soát đường huyết (đường huyết) ở những người mắc bệnh tiểu đường loại 2 từ 10 tuổi trở lên. Nó được sử dụng cùng với chế độ ăn kiêng và tập thể dục.

  • Bệnh tiểu đường tuýp 2 là một bệnh mãn tính phổ biến xảy ra khi cơ thể không sử dụng tốt insulin và không thể giữ được lượng đường trong máu ở mức bình thường. Mặc dù thường được chẩn đoán ở người lớn nhưng hiện nay bệnh này ngày càng được chẩn đoán ở trẻ em, thanh thiếu niên và thanh niên. Mặc dù liraglutide gốc chỉ được phê duyệt để điều trị bệnh tiểu đường loại 2 nhưng nó cũng có thể giúp bạn giảm cân.
  • Liraglutide cải thiện lượng đường trong máu bằng cách hoạt động giống như GLP-1 tự nhiên có trong cơ thể, có thể hiện diện ở mức độ thấp ở những người mắc bệnh tiểu đường loại 2. GLP-1 giúp kiểm soát lượng đường trong máu ở bệnh tiểu đường loại 2 bằng cách tăng insulin khi cần thiết, giảm sản xuất glucose ở gan, làm chậm quá trình tiêu hóa và giảm cảm giác thèm ăn.
  • Liraglutide được tiêm dưới da (tiêm dưới da) một lần mỗi ngày vào bất kỳ thời điểm nào trong ngày ở vùng dạ dày, đùi hoặc cánh tay trên. Bệnh nhân hoặc người chăm sóc có thể tự tiêm sau khi được đào tạo. Nó có sẵn dưới dạng bút tiêm sẵn 18 mg / 3 mL (6 mg / mL) dành cho một bệnh nhân, cung cấp các liều 0,6 mg, 1,2 mg hoặc 1,8 mg.
  • Giống như Victoza, liraglutide có Cảnh báo được đóng khung về nguy cơ khối u tế bào C tuyến giáp và không nên sử dụng ở những bệnh nhân có tiền sử cá nhân hoặc gia đình mắc ung thư biểu mô tuyến giáp thể tuỷ (MTC) hoặc ở những bệnh nhân mắc hội chứng Đa nội tiết tân sinh loại 2 (MEN 2). Các cảnh báo và biện pháp phòng ngừa bao gồm viêm tụy, bệnh túi mật, tổn thương thận cấp tính và hít sặc phổi (phổi) trong khi gây mê, cùng nhiều bệnh khác.
  • Phản ứng bất lợi thường gặp ở ít nhất 5% bệnh nhân ở các nghiên cứu bao gồm buồn nôn, tiêu chảy, nôn mửa, chán ăn, khó tiêu (ợ nóng, khó tiêu), táo bón,
  • FDA đã cấp phép tiêm liraglutide chung cho Hikma Pharmaceuticals USA Inc. vào ngày Tháng 12 Ngày 23 tháng 1 năm 2024. Không giống như Victoza, thuốc generic liraglutide không có chỉ định giảm nguy cơ xảy ra các biến cố tim mạch bất lợi nghiêm trọng ở người lớn mắc bệnh đái tháo đường týp 2 và đã mắc bệnh tim mạch (tim).
  • Saxenda là một nhãn hiệu liraglutide khác được phê duyệt đặc biệt để giảm cân, ngoài chế độ ăn kiêng và tập thể dục, ở những bệnh nhân có nguy cơ mắc một số tình trạng sức khỏe nhất định. Không sử dụng Saxenda, Victoza hoặc liraglutide cùng lúc.
  • Liraglutide thuộc nhóm thuốc gọi là chất chủ vận thụ thể glucagon-like peptide-1 (GLP-1), bao gồm các loại thuốc khác như Ozempic, Wegovy và Ryebelsus.
  • FDA đã phê duyệt thuốc chủ vận thụ thể GLP-1 chung đầu tiên vào tháng 11 năm 2024 với phê duyệt thuốc generic tham khảo Byetta (exenatide).

    • Alhemo Tiêm dưới da một lần mỗi ngày được cấp phép cho những người mắc bệnh Hemophilia A hoặc B có chất ức chế

    Novo Nordisk đã công bố vào ngày 20 tháng 12 năm 2024 rằng FDA đã phê duyệt thuốc tiêm dưới da Alhemo (concizumab-mtci) dưới dạng thuốc dự phòng một lần mỗi ngày để ngăn ngừa hoặc giảm tần suất các đợt chảy máu ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên và lớn tuổi mắc bệnh máu khó đông A hoặc B có chất ức chế.

  • Ở bệnh máu khó đông A hoặc B, một căn bệnh hiếm gặp, chất ức chế có thể phát triển ở một số bệnh nhân và làm giảm hiệu quả điều trị. Việc điều trị ngăn ngừa chảy máu cho những bệnh nhân trong những trường hợp này là một thách thức và họ thường có ít lựa chọn.
  • Alhemo là chất đối kháng đường dẫn truyền yếu tố mô (TFPI) được định lượng trong bút được trộn sẵn, được trộn sẵn để tiêm dưới da. Nó không được dùng dưới dạng tiêm truyền tĩnh mạch.
  • Alhemo được thiết kế để ngăn chặn một loại protein có tên TFPI trong cơ thể có tác dụng ngăn chặn quá trình đông máu. Bằng cách ngăn chặn TFPI, thuốc cải thiện việc sản xuất trombin, một loại protein giúp đông máu và ngăn ngừa chảy máu khi các yếu tố đông máu khác bị thiếu hoặc thiếu khi có chất ức chế. Sự phê duyệt này đánh dấu phương pháp điều trị tiêm dưới da đầu tiên thuộc loại này được sử dụng cho nhóm bệnh nhân này.
  • Sự phê duyệt dựa trên nghiên cứu Explorer7 Giai đoạn 3 so sánh số ca điều trị tự phát và chấn thương các đợt chảy máu, được đo bằng tỷ lệ chảy máu hàng năm (ABR). Kết quả cho thấy ABR giảm 86% ở những bệnh nhân được điều trị dự phòng Alhemo so với không điều trị dự phòng. ABR trung bình ước tính là 1,7 đối với bệnh nhân được điều trị dự phòng Alhemo so với 11,8 đối với bệnh nhân không điều trị dự phòng. ABR trung bình tổng thể là 0 đối với chảy máu tự phát và do chấn thương được điều trị so với 9,8 ABR ở những bệnh nhân không được điều trị dự phòng.
  • Alhemo có dạng bút trộn sẵn, được trộn sẵn để tiêm dưới da (60 mg) /1,5 mL, 150 mg/1,5 mL, hoặc 300 mg/3 mL) được truyền qua kim mỏng 32, kim 4 mm, được cung cấp riêng. Thuốc có thể được người chăm sóc tự tiêm hoặc tiêm vào vùng bụng (vùng dạ dày) hoặc đùi sau khi tập luyện thích hợp và khi được nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe xác định là chấp nhận được.
  • Các tác dụng phụ nghiêm trọng có thể bao gồm cục máu đông và phản ứng dị ứng. Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (ở ít nhất 5% số người) bao gồm phản ứng tại chỗ tiêm và nổi mề đay (phát ban).

    • Imfinzi được coi là liệu pháp miễn dịch đầu tiên cho người lớn mắc chứng hung hăng, hạn chế- Giai đoạn ung thư phổi tế bào nhỏ

    FDA đã cấp một chỉ định mới cho thuốc tiêm Imfinzi (durvalumab) để sử dụng như một tác nhân duy nhất để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh ung thư phổi tế bào nhỏ giai đoạn giới hạn (LS-SCLC) mà bệnh không tiến triển sau hóa trị liệu đồng thời dựa trên bạch kim và xạ trị.

  • Ung thư phổi tế bào nhỏ là một dạng ung thư phổi có tính ác tính cao. Dạng giai đoạn giới hạn (LS-SCLC) tiến triển nhanh chóng, mặc dù đáp ứng điều trị ban đầu với hóa trị và xạ trị. Chỉ 15% đến 30% bệnh nhân sẽ sống sót sau 5 năm kể từ khi chẩn đoán LS-SCLC.
  • Imfinzi, một chất ức chế điểm kiểm tra PD-L1, hoạt động bằng cách ngăn chặn PD-L1 protein bên ngoài tế bào ung thư. Điều này cho phép hệ thống miễn dịch dễ dàng tìm thấy và tấn công các tế bào ung thư hơn, giúp làm chậm sự phát triển của ung thư và kéo dài thời gian sống sót.
  • Nó được tiêm dưới dạng tiêm tĩnh mạch (IV) vào tĩnh mạch mỗi 4 tuần, cho đến khi bệnh tiến triển, độc tính không thể chấp nhận được hoặc tối đa là 24 tháng.
  • Việc phê duyệt dựa trên những phát hiện quan trọng từ thử nghiệm đối chứng giả dược, Giai đoạn III của ADRIATIC. Trong nghiên cứu này, Imfinzi đã giảm 27% nguy cơ tử vong so với giả dược với thời gian sống sót tổng thể (OS) trung bình ước tính là 55,9 tháng đối với Imfinzi so với 33,4 tháng đối với giả dược. Ngoài ra, Imfinzi cũng giảm 24% nguy cơ tiến triển bệnh hoặc tử vong, với thời gian sống sót trung bình không bệnh tiến triển (PFS) là 16,6 tháng đối với Imfinzi so với 9,2 tháng đối với giả dược.
  • Không có tín hiệu an toàn mới nào được quan sát thấy trong thử nghiệm ADRIATIC. Các cảnh báo và biện pháp phòng ngừa liên quan đến Imfinzi bao gồm các phản ứng bất lợi qua trung gian miễn dịch, các phản ứng liên quan đến truyền dịch, các biến chứng của điều trị tế bào gốc và tác hại đối với thai nhi.
  • Các bất lợi điều trị phổ biến nhất phản ứng xảy ra ở ít nhất 20% bệnh nhân mắc SCLC giai đoạn giới hạn là viêm phổi hoặc viêm phổi do phóng xạ (viêm phổi ảnh hưởng đến hô hấp) và mệt mỏi (mệt mỏi).
  • Imfinzi cũng được phê duyệt kết hợp với etoposide và carboplatin hoặc cisplatin, là phương pháp điều trị đầu tiên cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh ung thư phổi tế bào nhỏ giai đoạn rộng (ES-SCLC), cũng như ung thư phổi không phải tế bào nhỏ, ung thư đường mật (ống mật và túi mật), ung thư tế bào gan (gan) và ung thư nội mạc tử cung. Nó được sản xuất bởi AstraZeneca và được phê duyệt cho mục đích sử dụng này vào ngày 5 tháng 12 năm 2024.

    • Unloxcyt của Checkpoint Therapeutics được phê duyệt cho bệnh ung thư da tế bào vảy ở da nâng cao

    FDA đã phê duyệt Unloxcyt (cosibelimab-ipdl), một kháng thể ngăn chặn ligand-1 (PD-L1) được lập trình để điều trị cho người lớn mắc ung thư biểu mô tế bào vảy ở da di căn hoặc tiến triển cục bộ không phù hợp để phẫu thuật hoặc xạ trị. chữa bệnh ung thư.

  • Unloxcyt là chất ức chế điểm kiểm soát miễn dịch PD-L1 đầu tiên được FDA chấp thuận cho mục đích sử dụng này. PD-L1, một loại protein, có thể được tìm thấy trên một số tế bào bình thường và trên một số loại tế bào ung thư.
  • Ung thư biểu mô tế bào vảy ở da (cSCC) là loại ung thư phổ biến thứ hai ung thư da ở Mỹ với 1,8 triệu trường hợp xảy ra hàng năm. Hầu hết các trường hợp đều được khu trú và đáp ứng với phẫu thuật nhưng khoảng 40.000 trường hợp đã tiến triển nặng và cần điều trị thêm. Các yếu tố nguy cơ đối với cSCC bao gồm phơi nhiễm tia cực tím (UV) mãn tính và ức chế miễn dịch.
  • Unloxcyt là một kháng thể đơn dòng globulin miễn dịch G1 (IgG1) ở người liên kết với PD-L1 và ngăn chặn sự tương tác giữa PD -L1 và các protein thụ thể tế bào T của nó, PD-1 và B7.1. Điều này cho phép hệ thống miễn dịch dễ dàng tìm thấy và tấn công các tế bào ung thư hơn, giúp làm chậm sự phát triển của ung thư và kéo dài thời gian sống sót. Unloxcyt cũng đã được chứng minh là có thể gây độc tế bào qua trung gian tế bào phụ thuộc kháng thể (ADCC).
  • Liều lượng khuyến cáo của Unloxcyt là 1.200 mg truyền tĩnh mạch (IV) trong 60 phút phút mỗi 3 tuần.
  • Sự phê duyệt dựa trên CK-301-101, một nghiên cứu nhãn mở về Unloxcyt vào năm 109 người lớn mắc CSCC di căn (mCSCC) hoặc CSCC tiến triển cục bộ (laCSCC) không phải là ứng cử viên cho phẫu thuật chữa bệnh hoặc xạ trị chữa bệnh. Tiêu chí chính là tỷ lệ phản hồi khách quan (ORR) và thời gian phản hồi (DOR). ORR là 47% (KTC 95%: 36, 59) đối với bệnh nhân cSCC di căn (n=78) và 48% (KTC 95%: 30, 67) đối với bệnh nhân cSCC tiến triển cục bộ (n=31), với 8% và 10% đạt được phản hồi hoàn toàn tương ứng. DOR trung bình không đạt được (phạm vi: 1,4+, 34,1+) ở bệnh nhân cSCC di căn và là 17,7 tháng (phạm vi: 3,7+, 17,7) ở bệnh nhân cSCC tiến triển cục bộ.
  • Cảnh báo và thận trọng bao gồm các phản ứng bất lợi qua trung gian miễn dịch, các phản ứng liên quan đến truyền dịch, Các biến chứng của việc cấy ghép tế bào gốc tạo máu dị sinh (HSCT) và khả năng gây hại cho thai nhi.
  • Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất ( ≥10%) là mệt mỏi, đau cơ xương, phát ban, tiêu chảy, suy giáp (mức độ tuyến giáp thấp), táo bón, buồn nôn , nhức đầu, ngứa (ngứa), phù nề (tích tụ chất lỏng), nhiễm trùng cục bộ và nhiễm trùng đường tiết niệu (UTI).
  • Unloxcyt được sản xuất bởi Checkpoint Therapeutics và đã được phê duyệt trên Tháng mười hai. Ngày 13 tháng 1 năm 2024.

    • FDA cấp phê duyệt cho Bizengri điều trị ung thư tuyến tụy NRG1+ và ung thư phổi không phải tế bào nhỏ

    Vào ngày 4 tháng 12 năm 2024, FDA đã cấp phép phê duyệt nhanh cho Bizengri (zenocutuzumab-zbco) để điều trị cho bệnh nhân ung thư phổi không phải tế bào nhỏ (NSCLC) giai đoạn nặng, không thể cắt bỏ hoặc di căn hoặc ung thư tuyến tụy chứa neuregulin 1 (NRG1) phản ứng tổng hợp gen với sự tiến triển của bệnh trong hoặc sau liệu pháp toàn thân trước đó. Bizengri được sản xuất bởi Merus N.V.

  • Bizengri được phân loại là kháng thể đặc hiệu kép hướng HER2 và HER3 và là liệu pháp toàn thân được phê duyệt đầu tiên cho bệnh nhân mắc NSCLC hoặc ung thư tuyến tụy chứa đựng sự tổng hợp gen NRG1.
  • Gen NRG1 mã hóa neuregulin, phối tử cho HER3. Sự kết hợp NRG1 rất hiếm, xảy ra ở dưới 1% ca NSCLC, ung thư tuyến tụy và các khối u rắn khác.
  • Hiệu quả đã được đánh giá trong nghiên cứu nhãn mở eNRGy với 64 người lớn mắc NRG1 NSCLC dương tính với phản ứng tổng hợp và 30 người trưởng thành mắc bệnh ung thư tuyến tụy dương tính với NRG1 đang tiến triển bệnh. Trong nhóm NSCLC, tỷ lệ phản hồi tổng thể (ORR) là 33% với thời gian đáp ứng trung bình (DOR) là 7,4 tháng. Đối với ung thư tuyến tụy, ORR là 40% với DOR dao động từ 3,7 đến 16,6 tháng.
  • Bizengri được dùng dưới dạng tiêm truyền tĩnh mạch (IV) trong 4 giờ, cứ 2 tuần một lần cho đến khi bệnh tiến triển hoặc độc tính không thể chấp nhận được. Nên dùng thuốc tiền mê trước mỗi lần tiêm truyền để giảm nguy cơ phản ứng liên quan đến tiêm truyền.
  • Thông tin kê đơn bao gồm Cảnh báo đóng hộp về độc tính đối với phôi thai-thai nhi . Các cảnh báo và biện pháp phòng ngừa bao gồm các phản ứng liên quan đến truyền dịch, phản ứng quá mẫn và phản vệ (dị ứng), bệnh phổi kẽ (ILD)/viêm phổi (viêm phổi) và rối loạn chức năng tâm thất trái (tim yếu ảnh hưởng đến việc bơm máu).
  • Các phản ứng bất lợi thường gặp ( ≥ 10%) bao gồm tiêu chảy, đau cơ xương (cơ), mệt mỏi (mệt mỏi), buồn nôn, phản ứng liên quan đến truyền dịch (IRR), khó thở (khó thở), phát ban, táo bón, nôn mửa, đau bụng (vùng dạ dày) và phù nề (giữ nước, sưng tấy); cũng như những bất thường trong xét nghiệm.
  • Những chỉ định này được phê duyệt theo phê duyệt cấp tốc dựa trên tỷ lệ phản hồi tổng thể (ORR) và thời gian phản hồi (DOR). Việc tiếp tục phê duyệt các chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh và mô tả lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm xác nhận.

    • Nemluvio đạt được công dụng mới để điều trị bệnh nhân viêm da dị ứng từ trung bình đến nặng

    Vào ngày 13 tháng 12 năm 2024, FDA đã phê duyệt Nemluvio (nemolizumab) của Galderma cho chỉ định thứ hai: điều trị cho bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên bị viêm da dị ứng (chàm) từ trung bình đến nặng kèm theo bệnh chàm từ trung bình đến nặng (viêm da dị ứng) ) kết hợp với các liệu pháp bôi ngoài da theo toa (tại chỗ) khi bệnh chàm không được kiểm soát tốt chỉ bằng các liệu pháp bôi ngoài da. Sự chấp thuận này tuân theo sự chấp thuận của Nemluvio về việc điều trị bệnh ngứa nốt sần cho người lớn vào tháng 8 năm 2024.

  • Trong bệnh viêm da dị ứng, nhiều loại protein khác nhau có liên quan đến tình trạng viêm da. Nemluvio là kháng thể đơn dòng đầu tiên nhắm mục tiêu và ngăn chặn thụ thể IL-31 alpha, một loại protein truyền tín hiệu (cytokine). IL-31 được sản xuất bởi các tế bào miễn dịch được kích hoạt trong da và đặc biệt gây ngứa và viêm.
  • Sự phê duyệt dựa trên kết quả tích cực từ thử nghiệm lâm sàng 16 tuần, giai đoạn 3, ARCADIA chương trình thử nghiệm ở 1.728 bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên bị viêm da dị ứng từ trung bình đến nặng. Kết quả cho thấy những bệnh nhân được điều trị bằng Nemluvio, tiêm dưới da (dưới da) bốn tuần một lần kết hợp với corticosteroid tại chỗ (TCS), có hoặc không có thuốc ức chế calcineurin tại chỗ (TCI), đã giảm đáng kể 75% Vùng chàm và Chỉ số mức độ nghiêm trọng (EASI) khi so sánh với nhóm dùng giả dược kết hợp với TCS (có hoặc không có TCI). Các tiêu chí phụ như phản ứng ngứa ở tuần 1 và tác dụng đối với rối loạn giấc ngủ cũng đã được đáp ứng.
  • Nó có sẵn dưới dạng bút tiêm sẵn để tiêm dưới da (dưới da) và yêu cầu hoàn nguyên.
  • Các tác dụng phụ nghiêm trọng bao gồm phản ứng dị ứng (quá mẫn) ​​nghiêm trọng. Tránh sử dụng vắc xin sống trong quá trình điều trị.
  • Các tác dụng phụ thường gặp nhất của Nemluvio là nhức đầu, viêm da dị ứng, bệnh chàm và bệnh chàm dạng đồng tiền (bệnh chàm xuất hiện dưới dạng các mảng tròn rải rác), xảy ra ở ≥1% bệnh nhân trong các thử nghiệm lâm sàng.

    • FDA phê duyệt Crenessity, một phương pháp điều trị đường uống mới cho bệnh tăng sản tuyến thượng thận bẩm sinh

    Vào ngày 13 tháng 12 năm 2024, FDA đã phê duyệt viên nang và dung dịch uống Crenessity (crinecerfont) của Neurocrine Biosciences. Crenessity được sử dụng cùng với việc thay thế glucocorticoid để kiểm soát nội tiết tố androgen (một loại hormone giống testosterone) ở bệnh nhân từ 4 tuổi trở lên mắc chứng tăng sản tuyến thượng thận bẩm sinh cổ điển (CAH), một tình trạng di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến tuyến thượng thận.

  • Những người mắc bệnh CAH cổ điển không sản xuất đủ cortisol và sản xuất quá nhiều nội tiết tố androgen. Hầu hết các trường hợp CAH là do biến thể của gen CYP21A2 dẫn đến thiếu hụt enzyme 21-hydroxylase (21-OH), dẫn đến giảm sinh tổng hợp cortisol.
  • Crinecerfont là một chất đối kháng thụ thể loại 1 của yếu tố giải phóng corticotropin (CRF), ngăn chặn sự liên kết để ức chế sự tiết hormone vỏ thượng thận (ACTH) từ tuyến yên, do đó làm giảm tuyến thượng thận qua trung gian ACTH sản xuất androgen. Bằng cách giảm sản xuất androgen tuyến thượng thận quá mức, Crenessity làm giảm lượng điều trị bằng glucocorticoid cần thiết.
  • Crenessity được dùng bằng đường uống (bằng miệng) hai lần mỗi ngày. Sự phê duyệt dựa trên dữ liệu từ các nghiên cứu của CAHtalyst cho thấy nồng độ androstenedione (một loại androgen) giảm đáng kể so với giả dược (một loại thuốc không có thuốc), cho phép giảm đáng kể liều glucocorticoid.
  • Cảnh báo và biện pháp phòng ngừa liên quan đến Crenessity bao gồm phản ứng quá mẫn và nguy cơ suy tuyến thượng thận cấp tính hoặc cơn suy thượng thận khi điều trị bằng glucocorticoid đồng thời không đầy đủ.
  • Các cảnh báo và biện pháp phòng ngừa liên quan đến Crenessity bao gồm các phản ứng quá mẫn và nguy cơ suy tuyến thượng thận cấp tính hoặc cơn suy thượng thận khi điều trị bằng glucocorticoid đồng thời không đầy đủ.
  • Tác dụng phụ thường gặp phản ứng ở bệnh nhân người lớn bao gồm mệt mỏi, nhức đầu, chóng mặt và đau khớp (đau khớp); Các phản ứng bất lợi thường gặp ở bệnh nhi bao gồm nhức đầu, đau bụng (vùng dạ dày), mệt mỏi, nghẹt mũi và chảy máu cam (chảy máu mũi).

    • FDA Clears Ensacove for ALK-Positive Locally Ung thư phổi không phải tế bào nhỏ giai đoạn nặng hoặc di căn

    Ensacove (ensartinib) là thuốc ức chế anaplastic lympho kinase (ALK) đường uống hiện đã được FDA phê chuẩn để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) dương tính với ALK ở những người trước đây chưa nhận được ALK- chất ức chế.

  • Ensartinib là một chất ức chế kinase của anaplastic lympho kinase (ALK) và ức chế các kinase khác bao gồm MET và ROS1.
  • Liều khuyến cáo của Ensacove là 225 mg uống một lần mỗi ngày có hoặc không có thức ăn cho đến khi bệnh tiến triển hoặc độc tính không thể chấp nhận được. Thuốc này có sẵn dưới dạng viên nang 25 và 100 mg uống qua đường miệng.
  • Sự phê duyệt dựa trên thử nghiệm eXALT3, nghiên cứu ngẫu nhiên, nhãn mở ở 290 bệnh nhân mắc ALK tiến triển cục bộ hoặc di căn NSCLC dương tính, người trước đây chưa nhận được liệu pháp nhắm mục tiêu ALK. Bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên 1:1 để nhận Ensacove hoặc crizotinib (Xalkori). Ensacove cải thiện đáng kể tỷ lệ sống sót không tiến triển (PFS) so với crizotinib (HR 0,56, p = 0,0007), với PFS trung bình là 25,8 tháng so với 12,7 tháng. Không có sự khác biệt có ý nghĩa thống kê về tỷ lệ sống sót chung (OS) giữa 2 phương pháp điều trị, một tiêu chí phụ quan trọng. Hệ điều hành trung bình lần lượt là 63,2 tháng và 55,7 tháng ở nhóm Ensacove và crizotinib.
  • Các cảnh báo bao gồm Bệnh phổi kẽ (ILD) / Viêm phổi, nhiễm độc gan, phản ứng trên da, tim chậm lại tỷ lệ đường huyết cao (đường huyết), cùng nhiều vấn đề khác.
  • Các tác dụng phụ thường gặp ở ít nhất 20% bệnh nhân bao gồm phát ban, đau cơ xương, táo bón, ho, ngứa (ngứa), buồn nôn, phù nề (giữ nước. sưng tấy), sốt (sốt) và mệt mỏi.
  • Ensacove đến từ Xcovery Holdings, Inc. và được FDA phê duyệt vào ngày 18 tháng 12 năm 2024.

    • Ryoncil hiện được phê duyệt là liệu pháp tế bào mô đệm trung mô cho Bệnh ghép cấp tính chống lại vật chủ bằng steroid

    FDA đã phê duyệt Ryoncil (remestemcel-L-rknd), một liệu pháp tế bào mô đệm trung mô (MCS) có nguồn gốc từ tủy xương được chỉ định để điều trị bệnh ghép chống lại vật chủ cấp tính kháng steroid (SR-aGvHD) ở bệnh nhi 2 tháng tuổi trở lên. Ryoncil là liệu pháp điều trị tế bào mô đệm trung mô (MSC) đầu tiên được FDA phê chuẩn.

  • Bệnh ghép chống lại vật chủ cấp tính kháng steroid là một tình trạng nghiêm trọng và đe dọa tính mạng có thể xảy ra do biến chứng của một số loại cấy ghép tế bào gốc. Trong cấy ghép tế bào gốc tạo máu (máu) dị sinh, bệnh nhân sẽ nhận được tế bào gốc từ một người hiến tặng khỏe mạnh để thay thế tế bào gốc của chính họ nhằm giúp hình thành các tế bào máu mới. Quy trình này có thể được thực hiện đối với một số loại ung thư máu hoặc rối loạn hệ thống miễn dịch.
  • Cơ chế hoạt động của Ryoncil có thể liên quan đến tác dụng điều hòa miễn dịch của nó. Dữ liệu từ các nghiên cứu in vitro chứng minh rằng liệu pháp tế bào mô đệm trung mô (MCS) ức chế sự kích hoạt tế bào T được đo bằng sự tăng sinh và bài tiết các cytokine gây viêm.
  • Hiệu quả của Ryoncil chủ yếu dựa vào tỷ lệ và thời gian đáp ứng với điều trị 28 ngày sau khi bắt đầu dùng Ryoncil. Trong thử nghiệm một nhóm, Giai đoạn 3 trên trẻ em mắc SR-aGvHD, 70% đã đạt được phản ứng tổng thể vào Ngày 28, một biện pháp dự đoán tỷ lệ sống sót trong aGVHD. Quá trình điều trị đầy đủ đã được hoàn thành mà không bị gián đoạn ở hơn 85% bệnh nhân.
  • Ryoncil chống chỉ định ở những bệnh nhân được biết là quá mẫn cảm với dimethyl sulfoxide hoặc protein lợn và bò. Bệnh nhân nên được dùng trước corticosteroid và thuốc kháng histamine trước khi truyền và theo dõi các phản ứng quá mẫn trong quá trình điều trị bằng Ryoncil.
  • Các phản ứng phụ thường gặp nhất bao gồm nhiễm trùng, sốt, xuất huyết, phù nề, đau bụng (vùng dạ dày) và tăng huyết áp (huyết áp cao). Các biến chứng như quá mẫn và phản ứng truyền dịch cấp tính, truyền bệnh hoặc tác nhân truyền nhiễm và hình thành mô ngoài tử cung có thể xảy ra sau khi điều trị bằng Ryoncil.
  • Ryoncil được sản xuất bởi Mesoblast, Inc. và được cấp phép vào ngày 18 tháng 12 năm 2024.

    • FDA phê duyệt một lần -Tryngolza hàng tháng để hạ Triglyceride trong Hội chứng Chylomicronemia gia đình

    Tryngolza (olezarsen) là một oligonucleotide antisense hướng APOC-III hiện được chỉ định sử dụng cùng với chế độ ăn uống để giảm chất béo trung tính (một loại chất béo trong máu) ở người lớn mắc hội chứng chylomicronemia gia đình (FCS). Đây là một loại thuốc nhắm mục tiêu RNA được thiết kế để làm giảm quá trình sản xuất apoC-III của cơ thể, một loại protein điều chỉnh quá trình chuyển hóa chất béo trung tính.

  • Hội chứng chylomicronemia gia đình (FCS) là một bệnh dạng di truyền hiếm gặp của chứng tăng triglycerid máu nặng (sHTG) có thể dẫn đến viêm tụy cấp (AP) có khả năng đe dọa tính mạng. Bệnh nhân thường có mức chất béo trung tính trên 880 mg/dL.
  • Tryngolza là phương pháp điều trị đầu tiên làm giảm đáng kể mức chất béo trung tính ở người lớn mắc FCS và giúp giảm viêm tụy cấp (AP) sự kiện khi sử dụng với chế độ ăn uống thích hợp (bằng hoặc ít hơn 20 gram chất béo mỗi ngày). Nó được tự sử dụng thông qua dụng cụ tiêm tự động mỗi tháng một lần.
  • Sự phê duyệt dựa trên các nghiên cứu BALANCE được kiểm soát bằng giả dược ở Giai đoạn 3 ở 66 người trưởng thành trong đó Tryngolza 80 mg đã chứng minh tác dụng có ý nghĩa thống kê mức giảm trung bình đáng kể về mức chất béo trung tính là 42,5% so với ban đầu đến 6 tháng (p=0,0084), 57% sau 12 tháng và giảm các biến cố AP có ý nghĩa lâm sàng trong 12 tháng (1 AP đợt trong nhóm Tryngolza so với 11 đợt ở nhóm dùng giả dược).
  • Cảnh báo bao gồm các phản ứng quá mẫn (dị ứng). Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất ở ít nhất 5% bệnh nhân được điều trị bằng Tryngolza là phản ứng tại chỗ tiêm, giảm số lượng tiểu cầu (một loại tế bào máu giúp đông máu) và đau khớp (đau khớp).
  • Tryngolza, được phê duyệt vào ngày 19 tháng 12 năm 2024, do Ionis Pharmaceuticals, Inc. sản xuất và dự kiến ​​sẽ có mặt trên thị trường vào cuối năm 2024.

    • FDA chứng nhận Alyftrek, liệu pháp kết hợp ba lần điều trị bệnh xơ nang

    Vào ngày 20 tháng 12 năm 2024, FDA đã phê duyệt thuốc Alyftrek (vanzacaftor, tezacaftor và deutivacaftor) của Vertex Pharmaceutical được chỉ định để điều trị bệnh xơ nang (CF) ở những bệnh nhân từ 6 tuổi trở lên có ít nhất một đột biến F508del hoặc đột biến khác ở gen điều hòa dẫn truyền màng xơ nang (CFTR) đáp ứng với phương pháp điều trị này. Alyftrek là bộ điều biến CFTR dùng một lần mỗi ngày đầu tiên.

  • Xơ nang (CF) là một bệnh di truyền hiếm gặp do đột biến gen CFTR, dẫn đến giảm số lượng và/hoặc chức năng của kênh protein CFTR ở bề mặt tế bào. Điều này có thể gây ra dòng chảy kém của muối và nước vào và ra khỏi tế bào ở một số cơ quan. Trong phổi, điều này dẫn đến sự tích tụ chất nhầy dày, dính bất thường, nhiễm trùng phổi mãn tính và tổn thương phổi tiến triển, cuối cùng dẫn đến tử vong cho nhiều bệnh nhân.
  • Vanzacaftor và tezacaftor là những chất được thiết kế để tăng lượng protein CFTR ở bề mặt tế bào. Deutivacaftor giúp giữ cho protein CFTR ở bề mặt tế bào mở lâu hơn để cải thiện dòng muối và nước qua màng tế bào, giúp hydrat hóa và làm sạch chất nhầy khỏi đường thở.
  • Được phê duyệt dựa trên nghiên cứu Giai đoạn 3 ở những người mắc bệnh CF từ 12 tuổi trở lên. Tiêu chí chính đã đạt được khi so sánh với Trikafta - không thua kém về sự thay đổi tuyệt đối so với mức cơ bản tính theo phần trăm thể tích thở ra gắng sức được dự đoán (ppFEV1), đo lường mức độ hoạt động của phổi của một người. Tất cả các điểm cuối phụ quan trọng cũng đã được đáp ứng. Trong nghiên cứu Giai đoạn 3 về trẻ em mắc bệnh CF từ 6 đến 11 tuổi, các tiêu chí về an toàn cũng đã được đáp ứng, kết quả chính ở nhóm tuổi này.
  • Alyftrek mang Boxed Cảnh báo tổn thương gan do thuốc và suy gan. Các cảnh báo và biện pháp phòng ngừa cũng bao gồm các phản ứng quá mẫn (dị ứng), bao gồm các trường hợp sốc phản vệ, giảm hiệu quả của Alyftrek khi sử dụng chất gây cảm ứng CYP3A mạnh hoặc trung bình và tăng nguy cơ đục thủy tinh thể.
  • Nghiêm trọng phản ứng bất lợi bao gồm cúm (cúm), men gan tăng cao, trầm cảm và ngất xỉu. Các tác dụng phụ thường gặp bao gồm ho, cảm lạnh thông thường, nhiễm trùng đường hô hấp trên, nhức đầu và đau miệng/cổ họng, cùng nhiều tác dụng phụ khác.
  • Tezacaftor có trong phương pháp điều trị CF kết hợp đã được phê duyệt Symdeko ( ivacaftor/tezacaftor và ivacaftor) và Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor và ivacaftor).

    • Đã đăng : 2025-01-01 12:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến