สรุปข่าวประจำเดือน - มิถุนายน 2024
ตรวจสอบทางการแพทย์โดย Leigh Ann Anderson เภสัชดี. อัปเดตล่าสุดเมื่อวันที่ 30 มิถุนายน 2024
FDA ให้การอนุมัติเพิ่มเติมแก่ Skyrizi สำหรับอาการลำไส้ใหญ่บวมเป็นแผล
เมื่อวันที่ 18 มิถุนายน สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติยา Skyrizi ของ AbbVie (risankizumab-rzaa) สำหรับผู้ใหญ่ที่มีอาการลำไส้ใหญ่บวมเป็นแผล (UC) ในระดับปานกลางถึงรุนแรง Skyrizi ยังได้รับการอนุมัติให้รักษาผู้ใหญ่ที่เป็นโรคสะเก็ดเงินจากคราบจุลินทรีย์ โรคข้ออักเสบสะเก็ดเงิน และโรคโครห์น
อาการลำไส้ใหญ่บวมเป็นแผลเป็นรูปแบบหนึ่งของโรคลำไส้อักเสบที่ทำให้เกิดการอักเสบในระบบทางเดินอาหาร ทางเดินอาหารและอาจส่งผลให้เกิดความเสียหายต่อเยื่อบุลำไส้ได้ อาการต่างๆ ได้แก่ ปวดท้อง อุจจาระเป็นเลือด อุจจาระเร่งด่วนและกลั้นไม่ได้ Skyrizi เป็นตัวยับยั้ง interleukin-23 (IL-23) ที่เลือกบล็อก IL-23 เพื่อลดการอักเสบและ อาการที่เกี่ยวข้องใน UC ขนาดยากระตุ้น Skyrizi ทำได้โดยการฉีดเข้าเส้นเลือดดำ (IV) ในสัปดาห์ที่ 0 สัปดาห์ที่ 4 และสัปดาห์ที่ 8 ปริมาณการบำรุงรักษาจะได้รับโดยการฉีดเข้าใต้ผิวหนัง (ใต้ผิวหนัง) ในสัปดาห์ที่ หลังจากนั้นทุก 8 สัปดาห์ หลังจากรับประทานยาเริ่มต้นแล้ว สามารถรักษาการรักษาด้วย Skyrizi ที่บ้านได้โดยใช้เครื่องฉีดบนร่างกาย (OBI) หรือโดยใช้กระบอกฉีดยาที่บรรจุไว้ล่วงหน้า ปริมาณการฉีด OBI จะถูกส่งภายในเวลาประมาณ 5 นาที การอนุมัติขึ้นอยู่กับการศึกษาแบบเหนี่ยวนำและการบำรุงรักษาที่มีการควบคุมด้วยยาหลอกในผู้ป่วยที่มีอาการลำไส้ใหญ่บวมเป็นแผลในระดับปานกลางถึงรุนแรง ในการทดลองทางคลินิก Skyrizi ช่วยให้ผู้ป่วยบรรเทาอาการได้เมื่ออายุได้ 12 สัปดาห์และหนึ่งปี ในการทดลองชักนำ (การให้ยาทางหลอดเลือดดำเริ่มต้นที่ 1,200 มก.) Skyrizi นำไปสู่การซ่อมแซมเยื่อบุลำไส้ที่มองเห็นได้ในผู้ป่วย 36% ใน 12 สัปดาห์ (เทียบกับยาหลอก 12%) ในระหว่างระยะการบำรุงรักษา (การฉีดบำรุงรักษาใต้ผิวหนัง 180 มก.) ผู้ป่วย 51% ได้รับการซ่อมแซมเยื่อบุลำไส้ที่มองเห็นได้ในหนึ่งปี (เทียบกับกลุ่มที่ได้รับยาหลอก 31%) อาการที่พบบ่อยที่สุด ผลข้างเคียงที่พบในการศึกษาของ UC ได้แก่ ปวดข้อ (ปวดข้อ) ระหว่างการเข้ารับการรักษา และปวดข้อ มีไข้ ปฏิกิริยาบริเวณที่ฉีด และผื่นระหว่างการรักษา Ohtuvayre: A First-in- สารยับยั้งคลาส PDE3 / PDE4 สำหรับการบำรุงรักษา COPD
Ohtuvayre (ensifentrine) ได้รับการอนุมัติในเดือนมิถุนายนสำหรับการรักษาต่อเนื่องของโรคปอดอุดกั้นเรื้อรัง (COPD) ในผู้ใหญ่ Ohtuvayre เป็นผลิตภัณฑ์บำรุงรักษาปอดอุดกั้นเรื้อรังชนิดสูดดมตัวแรกที่มีกลไกการออกฤทธิ์ใหม่ในรอบกว่า 20 ปี ใช้ได้กับเครื่องพ่นฝอยละอองหลังจากการฝึกอบรมผู้ป่วยเท่านั้น
Ohtuvayre เป็นโมเลกุลขนาดเล็กที่จัดว่าเป็นสารยับยั้งคู่ของเอนไซม์ phosphodiesterase 3 และ 4 (PDE3 และ PDE4) และผสมผสานยาขยายหลอดลมและฤทธิ์ต้านการอักเสบที่ไม่ใช่สเตียรอยด์ ขนาดยาที่แนะนำคือ 3 มก. (หนึ่งหลอด) วันละสองครั้ง บริหารโดยการสูดดมทางปากโดยใช้เครื่องพ่นยาแบบไอพ่นมาตรฐานพร้อมหลอดเป่า การอนุมัติรวมข้อมูลจากการทดลอง ENHANCE ที่ควบคุมด้วยยาหลอกระยะที่ 3 (n=1,553) โดยมีจุดยุติปฐมภูมิของการเปลี่ยนแปลงจากการตรวจวัดพื้นฐานใน FEV1 AUC0-12 ชม. หลังการให้ยาในสัปดาห์ที่ 12 FEV1 คือการทดสอบการทำงานของปอดทั่วไปที่วัดว่า ปริมาณอากาศที่คุณสามารถขับออกได้ภายในหนึ่งวินาทีหลังจากหายใจเข้าให้มากที่สุด Ohtuvayre บรรลุเป้าหมายหลักทั้งใน ENHANCE-1 และ ENHANCE-2 ซึ่งแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงการทำงานของปอดที่มีนัยสำคัญและมีความหมายทางคลินิก คำเตือนและข้อควรระวังรวมถึงความเสี่ยงของภาวะหลอดลมหดเกร็งที่ขัดแย้งกัน (การหายใจกะทันหัน) ปัญหา) และการเพิ่มขึ้นของอาการไม่พึงประสงค์ทางจิตเวชรวมถึงการฆ่าตัวตาย Ohtuvayre ไม่ใช้สำหรับอาการ COPD เฉียบพลัน (กะทันหัน) มีเครื่องช่วยหายใจติดตัวไปด้วยเสมอ อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (อุบัติการณ์ ≥ 1% และพบบ่อยกว่ายาหลอก) ได้แก่ อาการปวดหลัง ความดันโลหิตสูง (ความดันโลหิตสูง) การติดเชื้อในกระเพาะปัสสาวะ และท้องร่วง Ohtuvayre ผลิตโดย Verona Pharma และคาดว่าจะเปิดตัวในไตรมาสที่ 3 ของปี 2024 Rytelo ได้รับการอนุมัติให้รักษาโรค Myelodysplastic Syndrome (MDS) ที่มีความเสี่ยงต่ำและมีภาวะโลหิตจาง
ในเดือนมิถุนายน FDA อนุมัติการฉีดยา Rytelo (imetelstat) ของ Geron Corporation เพื่อรักษาผู้ใหญ่ที่เป็นโรคโลหิตจางจากภาวะ myelodysplastic syndromes (MDS) ที่มีความเสี่ยงต่ำถึงปานกลาง-1 ผู้ป่วยที่เข้าเกณฑ์ไม่ตอบสนอง หยุดตอบสนอง หรือไม่สามารถรักษาด้วยสารกระตุ้นการสร้างเม็ดเลือดแดง (ESA) ได้
กลุ่มอาการ Myelodysplastic เป็นกลุ่มของมะเร็งที่ เซลล์เม็ดเลือดแดงไม่เจริญเติบโตและแข็งแรง ทำให้เกิดภาวะโลหิตจางและจำเป็นต้องถ่ายเลือดอย่างต่อเนื่อง อาการอาจรวมถึงอ่อนแรง เหนื่อยล้า หายใจไม่สะดวก ติดเชื้อ ช้ำ และมีเลือดออกง่าย Rytelo ซึ่งเป็นสารยับยั้งเทโลเมอเรสโอลิโกนิวคลีโอไทด์ ทำงานโดยจับและยับยั้งการทำงานของเทโลเมอเรส เอนไซม์ที่คัดเลือกฆ่าเซลล์ต้นกำเนิดและเซลล์ต้นกำเนิดในไขกระดูก ปริมาณที่แนะนำของ Rytelo คือ 7.1 มก. / กก. ฉีดเข้าเส้นเลือดดำ (IV) เป็นเวลา 2 ชั่วโมง ทุก 4 สัปดาห์ การให้ยาล่วงหน้าก่อนการให้ยาสำหรับปฏิกิริยาที่อาจเกี่ยวข้องกับการฉีดยา การอนุมัติขึ้นอยู่กับการทดลองทางคลินิกของ IMerge ระยะที่ 3 ซึ่งแสดงให้เห็นว่า Rytelo มีอัตราการเป็นอิสระจากการถ่ายโอนเซลล์เม็ดเลือดแดงที่สูงขึ้นอย่างมีนัยสำคัญ (RBC- TI) เทียบกับยาหลอกเป็นเวลาอย่างน้อย 8 สัปดาห์ติดต่อกัน (Rytelo 39.8% เทียบกับยาหลอก 15%) และอย่างน้อย 24 สัปดาห์ (Rytelo 28% เทียบกับยาหลอก 3.3%) ค่ามัธยฐานของระยะเวลา RBC-TI มีความคงทนและคงอยู่ได้นานถึง 1.5 ปี (ผู้ตอบสนอง 24 สัปดาห์) และ 1 ปี (ผู้ตอบสนอง 8 สัปดาห์) คำเตือนและข้อควรระวัง ได้แก่ ภาวะเกล็ดเลือดต่ำ ภาวะนิวโทรพีเนีย ปฏิกิริยาการให้ยา และความเสี่ยงที่อาจเกิดขึ้นกับทารกในครรภ์ ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุด ได้แก่: เกล็ดเลือดลดลง เซลล์เม็ดเลือดขาวลดลง AST หรือ ALT (เอนไซม์ตับ) เพิ่มขึ้น อัลคาไลน์ฟอสฟาเตส ความเมื่อยล้า เวลาเกิดลิ่มเลือดอุดตันบางส่วนเป็นเวลานาน ปวดข้อ/ปวดกล้ามเนื้อ (ปวดข้อ/กล้ามเนื้อ) การติดเชื้อโควิด-19 และปวดศีรษะ ฉลาก Elevidys ขยายกว้างขึ้นสำหรับการรักษากล้ามเนื้อ Duchenne โรคเสื่อม
ในเดือนมิถุนายน Sarepta Therapeutics ได้ประกาศการอนุมัติ Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) ในการรักษาผู้ป่วยอายุอย่างน้อย 4 ปีที่มีภาวะกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne (DMD) โดยมีการยืนยันการกลายพันธุ์ในยีน DMD FDA ได้รับการอนุมัติแบบดั้งเดิมสำหรับผู้ป่วย DMD ที่เดินในโรงพยาบาล และเร่งการอนุมัติสำหรับผู้ป่วยที่ไม่ได้เดินในโรงพยาบาล
DMD เป็นโรคทางพันธุกรรมที่เกิดจากการกลายพันธุ์ในยีน DMD ที่เข้ารหัส คำแนะนำสำหรับโปรตีนที่เรียกว่าดิสโทรฟินที่ช่วยให้เซลล์กล้ามเนื้อไม่เสียหาย DMD ส่งผลกระทบต่อผู้ชายเป็นหลักโดยเริ่มตั้งแต่วัยเด็ก โดยมักมีอายุระหว่าง 2 ถึง 3 ปี นอกเหนือจากความอ่อนแอที่เพิ่มขึ้นและการสูญเสียกล้ามเนื้อโครงร่างและหัวใจแล้ว ยังอาจนำไปสู่การเสียชีวิตก่อนวัยอันควรในช่วงทศวรรษที่สองหรือสามของชีวิตเนื่องจากปัญหาเกี่ยวกับหัวใจและ ปอดล้มเหลว Elevidys คือการบำบัดด้วยยีนที่ใช้เวกเตอร์ของไวรัสที่เกี่ยวข้องกับอะดีโน โดยให้เป็นการบำบัดด้วยการถ่ายโอนยีนครั้งเดียว ได้รับการออกแบบมาเพื่อรักษาสาเหตุที่แท้จริงของ DMD โดยการส่งโปรตีนดิสโตรฟีนที่สั้นลงซึ่งทำหน้าที่ได้สั้นลงในเนื้อเยื่อของกล้ามเนื้อ Elevidys ได้รับการฉีดเข้าเส้นเลือดดำ (IV) เป็นเวลา 1-2 ครั้ง ชั่วโมง. ไม่ควรใช้ในผู้ป่วยที่มีการลบ exon 8 และ/หรือ exon 9 ในยีน DMD ออก คำเตือนและข้อควรระวังรวมถึงปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการฉีดยาเข้าเส้นเลือด การบาดเจ็บที่ตับอย่างรุนแรงเฉียบพลัน , กล้ามเนื้ออักเสบจากระบบภูมิคุ้มกัน (กล้ามเนื้ออักเสบ) และกล้ามเนื้อหัวใจอักเสบ (กล้ามเนื้อหัวใจอักเสบ) อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อย ได้แก่ การอาเจียนและคลื่นไส้ การบาดเจ็บที่ตับ ไข้สูง (ไข้) และภาวะเกล็ดเลือดต่ำ ( จำนวนเกล็ดเลือดต่ำ) การอนุมัติอย่างต่อเนื่องสำหรับผู้ป่วยที่ไม่สามารถเดินทางได้อาจขึ้นอยู่กับผลลัพธ์ที่เห็นในการศึกษาทางคลินิกเพิ่มเติม FDA เคลียร์ Capvaxive: วัคซีนป้องกันโรคปอดบวม 21 วาเลนท์ของเมอร์ค
ในเดือนที่ผ่านมา FDA ได้อนุมัติ Capvaxive ของเมอร์ค (วัคซีนคอนจูเกตปอดบวม 21 วาเลนท์) ซึ่งเป็นวัคซีนคอนจูเกตปอดอักเสบจากเชื้อนิวโมคอคคัส 21 วาเลนท์ ระบุไว้ในผู้ใหญ่อายุ 18 ปีขึ้นไป สำหรับการสร้างภูมิคุ้มกันแบบแอคทีฟ เพื่อป้องกันโรคที่ลุกลามและโรคปอดบวมที่ทำให้เกิดเชื้อสเตรปโตคอคคัส pneumoniae ซีโรไทป์ Capvaxive มี 8 สายพันธุ์ที่ไม่ซ้ำกัน
โรคปอดบวมคือการติดเชื้อที่เกิดจากแบคทีเรียที่เรียกว่า Streptococcus pneumoniae แบคทีเรียนิวโมคอคคัสมีสายพันธุ์ที่แตกต่างกันมากกว่า 100 สายพันธุ์ โดยบางซีโรไทป์ทำให้ผู้คนเสี่ยงต่อการเจ็บป่วยจากโรคปอดบวมที่ลุกลาม เช่น แบคทีเรียในกระแสเลือด (การติดเชื้อในกระแสเลือด) ปอดบวมจากแบคทีเรีย (ปอดบวมที่มีแบคทีเรียในกระแสเลือด) เยื่อหุ้มสมองอักเสบ (การติดเชื้อที่เยื่อหุ้มสมองและไขสันหลัง ) เช่นเดียวกับโรคปอดอักเสบจากเชื้อนิวโมคอคคัสแบบไม่รุกราน (การติดเชื้อในปอดจากแบคทีเรีย) ให้ยา Capvaxive เพียงครั้งเดียวโดยการฉีดเข้ากล้าม Capvaxive ประกอบด้วยแปดสายพันธุ์ที่ไม่ซ้ำกัน (5A, 15C, 16F, 23A, 23B, 24F, 31 และ 35B) ที่ไม่ได้รับการคุ้มครองโดยวัคซีนป้องกันโรคปอดบวมที่ได้รับอนุมัติในปัจจุบัน ซีโรไทป์เหล่านี้รับผิดชอบต่อประมาณ 27% ของผู้ป่วยโรคปอดอักเสบชนิดลุกลามในผู้ใหญ่อายุ 50 ปีขึ้นไป และประมาณ 30% ในผู้ใหญ่อายุ 65 ปีขึ้นไป การใช้ สำหรับการป้องกันโรคปอดบวมได้รับการอนุมัติภายใต้การอนุมัติแบบเร่งด่วนและการอนุมัติอย่างต่อเนื่องอาจขึ้นอยู่กับการตรวจสอบผลประโยชน์ทางคลินิกในการศึกษาเพิ่มเติม ผลข้างเคียงที่พบบ่อย ได้แก่ อาการปวดบริเวณที่ฉีด ความเหนื่อยล้า ปวดศีรษะ ปวดกล้ามเนื้อ และมีรอยแดงหรือบวมบริเวณที่ฉีด FDA อนุมัติ PiaSky ของ Genentech ในการรักษาภาวะฮีโมโกลบินนูเรียออกหากินเวลากลางคืนแบบ Paroxysmal
FDA ได้อนุมัติ PiaSky (crovalimab-akkz) ของ Genentech สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กที่มีอายุ 13 ปีขึ้นไปที่มีภาวะฮีโมโกลบินนูเรียออกหากินเวลากลางคืน (PNH) แบบ paroxysmal ซึ่งมีน้ำหนักอย่างน้อย 40 กก. (88 ปอนด์) PiaSky อนุญาตให้มีตัวเลือกในการฉีดเข้าใต้ผิวหนัง (ใต้ผิวหนัง) ด้วยตนเองทุกๆ 4 สัปดาห์หลังจากให้ยาเข้าเส้นเลือดดำครั้งแรก
ภาวะฮีโมโกลบินนูเรียออกหากินเวลากลางคืนแบบ Paroxysmal นั้นพบได้ยากและเป็นอันตรายถึงชีวิตได้ -ภาวะเลือดที่เป็นอันตรายซึ่งเซลล์เม็ดเลือดแดงถูกทำลายโดยระบบภูมิคุ้มกันของร่างกาย ทำให้เกิดภาวะโลหิตจาง เหนื่อยล้า ลิ่มเลือด และอาจเป็นโรคไตได้ PiaSky (crovalimab-akkz) คือ สารยับยั้ง C5 ชนิดเสริมและทำงานใน PNH โดยการปิดกั้นส่วนหนึ่งของน้ำตกของระบบเสริม (ภูมิคุ้มกัน) ให้ยาเป็นขนาดยาเริ่มต้นครั้งเดียวโดยการฉีดเข้าเส้นเลือดดำ (IV) ในวันที่ 1 ตามด้วยขนาดยาบรรจุรายสัปดาห์เพิ่มเติมสี่ครั้งซึ่งบริหารโดยการฉีดใต้ผิวหนังในวันที่ 2, 8, 15 และ 22 การให้ยาแบบปกติเริ่มในวันที่ 29 และบริหารให้ทุก 4 สัปดาห์โดยการฉีดใต้ผิวหนัง ในระยะที่ 3 ซึ่งเป็นการศึกษา COMMODORE 2 24 สัปดาห์ (n=204) พบว่า PiaSky ไม่ด้อยกว่า eculizumab (Soliris) ทั้งในจุดสิ้นสุดประสิทธิภาพหลักร่วมของการควบคุมภาวะเม็ดเลือดแดงแตกและการหลีกเลี่ยงการถ่ายเลือด ตลอดจน ในจุดสิ้นสุดด้านประสิทธิภาพรองของ BTH (การทำลายเม็ดเลือดแดงแบบก้าวหน้า) และการรักษาเสถียรภาพของฮีโมโกลบิน (Hb) และมีโปรไฟล์ด้านความปลอดภัยที่เทียบเคียงได้เช่นกัน PiaSky มีคำเตือนแบบบรรจุกล่องเพื่อเพิ่มความเสี่ยงของการติดเชื้อร้ายแรงและคุกคามถึงชีวิตที่เกิดจาก Neisseria meningitidis มีให้บริการผ่านโปรแกรมจำกัดที่เรียกว่า PiaSky REMS เท่านั้น การติดเชื้อไข้กาฬนกนางแอ่นอาจเป็นอันตรายถึงชีวิตหรือเสียชีวิตได้อย่างรวดเร็วหากไม่รับรู้และรักษาตั้งแต่เนิ่นๆ คำเตือนและข้อควรระวังสำหรับยานี้รวมถึงปฏิกิริยาภูมิไวเกินประเภท III ในผู้ป่วยที่เปลี่ยนจากตัวยับยั้ง C5 ตัวอื่น (อาจทำให้เกิดการอักเสบและความเสียหายของเนื้อเยื่อ) ความไวต่อการติดเชื้อร้ายแรงที่เพิ่มขึ้น และปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการฉีดยาและการฉีด อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อย (อุบัติการณ์ ≥10%) คือการฉีดยา- ปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้อง การติดเชื้อในระบบทางเดินหายใจ (รวมถึงการติดเชื้อในปอด อาการหวัด และความเจ็บปวดหรือบวมที่จมูกหรือลำคอ) การติดเชื้อไวรัส และปฏิกิริยาภูมิไวเกินประเภทที่ 3 การใช้ Wakix ขยายไปสู่เด็กอายุ 6 ปีขึ้นไปที่มีภาวะ Narcolepsy
Harmony Biosciences ประกาศการอนุมัติ Wakix (pitolisant) แบบรับประทานวันละครั้ง ซึ่งเป็นตัวต้านตัวรับฮิสตามีน-3 (H₃) /ตัวเอกแบบผกผัน สำหรับการรักษาอาการง่วงนอนตอนกลางวันมากเกินไป (EDS) ในเด็กอายุ 6 ปีขึ้นไปที่มีอาการเฉียบผิดปกติ .
อาการ Narcolepsy มีลักษณะเฉพาะคืออาการง่วงนอนตอนกลางวันอย่างมากและการนอนหลับฉับพลัน นอกจากนี้ยังได้รับการอนุมัติให้ใช้รักษาอาการง่วงนอนตอนกลางวันมากเกินไป (EDS) หรือ cataplexy (การสูญเสียความแข็งแรงของกล้ามเนื้ออย่างกะทันหัน) ในผู้ใหญ่ที่มีอาการเฉียบผิดปกติ Wakix ทำงานโดยเพิ่มการสังเคราะห์และปล่อยฮีสตามีน ซึ่งเป็นสารสื่อประสาทที่ส่งเสริมการตื่นตัวในสมอง ไม่ใช่สารควบคุม ให้รับประทานขนาดยาที่แนะนำวันละครั้งในตอนเช้าเมื่อคุณตื่นนอนครั้งแรก ในระยะแรก ขนาดยาจะเพิ่มขึ้นในช่วง 3 สัปดาห์โดยขึ้นอยู่กับการตอบสนองทางคลินิกและความสามารถในการทนต่อยา การอนุมัติขึ้นอยู่กับการศึกษากับผู้ป่วยเด็กอายุ 6 ถึง 17 ปี จำนวน 110 ราย ซึ่งได้รับการสุ่มให้ รับ Wakix หรือยาหลอก ผลลัพธ์แสดงให้เห็นว่าคะแนนรวม PDSS (คะแนนการง่วงนอนตอนกลางวันในเด็ก) ดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ เมื่อเทียบกับยาหลอก ที่ -3.41 คะแนน (95% CI: -5.52, -1.31) Wakix มีข้อห้ามในกรณีตับ (ตับ) บกพร่องอย่างรุนแรง คำเตือนและข้อควรระวังรวมถึงการเพิ่มขึ้นของช่วง QT (ซึ่งอาจนำไปสู่จังหวะการเต้นของหัวใจผิดปกติอย่างรุนแรง) อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (≥5% และมากกว่ายาหลอก) ในเด็ก ผู้ที่มีอายุ 6 ปีขึ้นไปมีอาการปวดหัวและนอนไม่หลับ (นอนไม่หลับ) Iqirvo ได้รับการอนุมัติแบบเร่งด่วนในการรักษาท่อน้ำดีอักเสบปฐมภูมิ
FDA ได้อนุมัติเร่งด่วนให้ Iqirvo (elafibranor) รักษาโรคท่อน้ำดีอักเสบปฐมภูมิ (PBC) ในผู้ใหญ่ ซึ่งเป็นโรคตับเรื้อรังที่พบไม่บ่อยซึ่งมีต้นกำเนิดในท่อน้ำดีขนาดเล็ก ใช้เป็นการบำบัดแบบผสมผสานในผู้ใหญ่ที่มีการตอบสนองต่อกรดเออร์โซดีอ็อกซีโคลิก (UDCA) ไม่เพียงพอ หรือเป็นการรักษาเดี่ยวในผู้ป่วยที่ไม่สามารถทนต่อ UDCA ได้
ปฐมภูมิ ท่อน้ำดีอักเสบ (PBC) เป็นโรคตับแพ้ภูมิตัวเองเรื้อรังและพบไม่บ่อยซึ่งมีต้นกำเนิดในท่อน้ำดีขนาดเล็ก ทำให้เกิดการสะสมของน้ำดีและสารพิษ (cholestasis) ทำให้เกิดแผลเป็นในตับและท่อน้ำดีถูกทำลาย อาการต่างๆ ได้แก่ เหนื่อยล้าและคัน ซึ่งอาจรุนแรงและอาจนำไปสู่ภาวะตับวาย การปลูกถ่ายตับ หรือการเสียชีวิต Iqirvo เป็นตัวเอกอัลฟ่า / เดลต้า (α,δ) ที่กระตุ้นเปอร์รอกซิโซมคู่ (PPAR) ที่ทำงานโดยการเปิดใช้งานตัวรับ PPAR เพื่อขัดขวางการผลิตกรดน้ำดี แม้ว่า ไม่ทราบกลไกที่แน่นอน ขนาดที่แนะนำคือ 80 มก. รับประทานวันละครั้งโดยมีหรือไม่มีอาหาร Iqirvo ได้รับ การอนุมัติแบบเร่งด่วนขึ้นอยู่กับข้อมูลจากการทดลอง Phase III ELATIVE และการลดเครื่องหมายทางชีวเคมีอัลคาไลน์ฟอสฟาเตส (ALP) Iqirvo ร่วมกับ UDCA (n=108) ได้รับการตอบสนอง 51% เทียบกับ 4% ในกลุ่มยาหลอกร่วมกับ UDCA ผู้ป่วยส่วนใหญ่ (95%) ได้รับการรักษาในการศึกษา (Iqirvo หรือยาหลอก) ร่วมกับ UDCA คำเตือนและข้อควรระวัง ได้แก่ ปวดกล้ามเนื้อ อาการปวดกล้ามเนื้อ และภาวะกล้ามเนื้อลาย กระดูกหัก อันตรายต่อทารกในครรภ์ ยา - ทำให้เกิดการบาดเจ็บที่ตับ ปฏิกิริยาภูมิแพ้อย่างรุนแรง และทางเดินน้ำดีอุดตัน ข้อจำกัดในการใช้งาน: ไม่แนะนำให้ใช้ Iqirvo สำหรับผู้ที่มีอาการหรือสัญญาณของโรคตับระยะลุกลาม (โรคตับแข็งชนิดไม่ชดเชย) ผลข้างเคียงในผู้ป่วยอย่างน้อย 5% ได้แก่ น้ำหนักที่เพิ่มขึ้น ท้องร่วง ปวดท้อง คลื่นไส้ อาเจียน ปวดข้อ ท้องผูก บาดเจ็บของกล้ามเนื้อ ไม่ทราบว่าการใช้ Iqirvo จะช่วยเพิ่มโอกาสรอดชีวิตของผู้ป่วยหรือป้องกันการเสื่อมของตับหรือไม่ การอนุมัติต่อไปอาจขึ้นอยู่กับการศึกษาเพิ่มเติมที่แสดงให้เห็นประโยชน์ทางคลินิกเชิงบวก Iqirvo ผลิตโดย Ipsen Biopharmaceuticals FDA อนุมัติ Vigafyde โซลูชั่นช่องปาก Vigabatrin ที่พร้อมใช้งานตัวแรก
เดือนที่ผ่านมานี้ FDA เคลียร์ Vigafyde (vigabatrin) ซึ่งเป็นยารับประทานพร้อมรับประทานของ vigabatrin ยาต้านอาการชักที่ได้รับการอนุมัติแล้ว Vigafyde ถูกระบุว่าเป็นการบำบัดเดี่ยวสำหรับการรักษาอาการกระตุกของทารกในผู้ป่วยเด็กอายุ 1 เดือนถึง 2 ปี ซึ่งผลประโยชน์ที่ได้รับมีมากกว่าความเสี่ยงที่อาจเกิดการสูญเสียการมองเห็น
อาการกระตุกในทารกเป็นโรคลมบ้าหมูรูปแบบที่รุนแรงและพบได้ยาก ซึ่งสามารถลุกลามไปสู่ปัญหาถาวรในระยะยาว เช่น อาการชักต่อเนื่อง โรคลมบ้าหมูรูปแบบอื่นๆ โรคออทิสติกสเปกตรัม และปัญหาพัฒนาการ โดยทั่วไปจะเริ่มในเด็กอายุต่ำกว่าหนึ่งปี Vigafyde ทำงานโดยการยับยั้งเอนไซม์ GABA transaminase ซึ่งเพิ่มระดับกรดแกมมา-อะมิโนบิวทีริก (GABA) ในสมอง ความคิดที่เพิ่มขึ้นใน GABA ช่วยเพิ่มการควบคุมอาการชักโดยการปรับความตื่นเต้นง่ายของเส้นประสาท ให้ Vigafyde เป็นยารับประทานวันละสองครั้งโดยขึ้นอยู่กับน้ำหนัก และไม่จำเป็นต้องสร้างใหม่หรือเจือจางก่อน การบริหาร. Vigafyde (100 มก./มล.) มีความเข้มข้นมากกว่าสารละลายไวกาบาทรินที่เตรียมจากผง (50 มก./มล.) Vigafyde มีคำเตือนชนิดบรรจุกล่องสำหรับการสูญเสียการมองเห็นและการติดตามอย่างถาวร ของวิสัยทัศน์ ใช้ได้เฉพาะผ่านโปรแกรมที่ถูกจำกัดที่เรียกว่า Vigabatrin REMS เท่านั้น คำเตือนและข้อควรระวังที่เกี่ยวข้องกับ Vigafyde รวมถึงการเปลี่ยนแปลงสัญญาณ MRI ที่ผิดปกติ และอาการบวมน้ำในกล้ามเนื้อภายใน อาการชักจากการถอนตัว และโรคโลหิตจาง อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อย ได้แก่ อาการง่วงซึม หลอดลมอักเสบ การติดเชื้อที่หู และหูชั้นกลางอักเสบเฉียบพลัน Vigafyde ผลิตโดย Pyros Pharmaceuticals, Inc. และคาดว่าจะวางจำหน่ายในช่วงครึ่งหลังของปี 2024 . FDA อนุมัติเจลทาใต้วงแขน Sofdra เฉพาะที่สำหรับเหงื่อออกมากเกินไป
ในเดือนมิถุนายน FDA อนุมัติ Sofdra (sofpironium 12.45%) ซึ่งเป็นเจลเฉพาะที่ที่ใช้ต้านโคลิเนอร์จิคที่ใช้รักษาโรครักแร้เหงื่อออกมาก (เหงื่อออกใต้วงแขนมากเกินไป) ในผู้ใหญ่และเด็กอายุ 9 ปีขึ้นไป โดยทาบริเวณใต้วงแขนโดยตรง
เหงื่อออกมากเป็นอาการทางการแพทย์ที่ทำให้เกิดเหงื่อออกใต้วงแขนมากเกินไป อาจเป็นสภาวะที่ทุพพลภาพและน่าอับอาย ซึ่งอาจส่งผลให้คุณภาพชีวิตของผู้ป่วยลดลง ผู้ป่วยประมาณ 10 ล้านคนในสหรัฐอเมริกามีเหงื่อออกรักแร้มาก การปล่อยอะเซทิลโคลีนไปกระตุ้นการผลิตเหงื่อ ซอฟพิโรเนียม ซึ่งเป็นสารออกฤทธิ์ใน Sofdra ปิดกั้นตัวรับอะซิติลโคลีนที่พบในต่อมเหงื่ออีครีนเพื่อลดอัตราการขับเหงื่อ ให้ Sofdra gel เฉพาะที่บริเวณใต้วงแขนแต่ละข้างวันละครั้ง เมื่อถึงเวลาเข้านอน การอนุมัติขึ้นอยู่กับผลการศึกษา CARDIGAN ระยะที่ 3 ในผู้ป่วย 701 ราย การรักษาด้วย Sofdra เทียบกับการใช้ยานพาหนะบรรลุผลสำเร็จทุกจุดสิ้นสุดด้วยการเปลี่ยนแปลงที่สำคัญจากพื้นฐานในการผลิตเหงื่อตามน้ำหนัก (GSP) และคะแนนการวัดความรุนแรงของโรคเหงื่อออกมากเกินไปที่ซอกใบ 7 รายการ (HDSM-AX7) ไม่ควรใช้ Sofdra (มีข้อห้าม) ในสภาวะทางการแพทย์ที่อาจแย่ลงโดยคุณสมบัติต้านโคลิเนอร์จิค (เช่น โรคต้อหิน อัมพาตลำไส้เล็กส่วนต้น โรคลำไส้ใหญ่บวมเป็นแผลรุนแรง โรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิดรุนแรง กลุ่มอาการโจเกรน และอื่นๆ) คำเตือนและข้อควรระวัง ได้แก่ การใช้เพื่อรักษาปัสสาวะ การควบคุมอุณหภูมิร่างกายบกพร่องในสภาพแวดล้อมที่ร้อน และการมองเห็นไม่ชัด ผลข้างเคียงที่พบบ่อย ได้แก่ ปากแห้ง การมองเห็นไม่ชัด ปวดหรือแดงบริเวณที่ฉีด ม่านตาขยาย (รูม่านตาขยาย) ผิวหนังอักเสบบริเวณที่ฉีด อาการคันและการระคายเคืองบริเวณที่ฉีด ปัสสาวะไม่ออก Sofdra is ผลิตโดย Botanix Pharmaceuticals Ltd.
โพสต์แล้ว : 2024-07-01 11:15
อ่านเพิ่มเติม
ข้อจำกัดความรับผิดชอบ
มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน
การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ
คำสำคัญยอดนิยม
