A Neurogene pozitív időközi hatékonysági adatokat közöl a Rett-szindróma NGN-401 génterápiás klinikai vizsgálatának első négy alacsony dózisú gyermekgyógyászati ​​résztvevőjétől

Kövesse a Drugslib-et

NEW YORK--(BUSINESS WIRE)--nov. 2024. 11. – A Neurogene Inc. (Nasdaq: NGNE), egy klinikai szakaszban működő vállalat, amelyet azzal a céllal alapítottak, hogy életet megváltoztató genetikai gyógyszereket hozzon a ritka neurológiai betegségekben szenvedő betegek és családok számára, a mai napon pozitív időközi klinikai adatokat közölt a vizsgálat első négy résztvevőjéről. folyamatban lévő, 1/2. fázisú nyílt vizsgálatának alacsony dózisú csoportja, amelynek célja az NGN-401 génterápia értékelése olyan női gyermekbetegek kezelésére Rett szindróma. Az alacsony dózisú NGN-401 kedvező biztonsági profilt mutatott.

„A mai nap egy fontos nap a Neurogene és a Rett-szindróma közössége számára, mivel megosztjuk az NGN-401-re vonatkozó pozitív időközi adatokat az alacsony dózisú csoportunkból. bemutatja, hogy az első négy résztvevő jelentős készséggyarapodást és fejlődési mérföldköveket mutatott be a Rett-szindróma fő klinikai területein, amelyek nem várhatók, ha összehasonlítjuk a természetes szindrómával és kontextusba helyezzük. Rett-szindróma anamnézisében. Az adatok több skálán is megegyeztek, és konzisztens hatást mutattak a betegek között, annak ellenére, hogy a kezdeti állapot egyedi klinikai megjelenése volt” – mondta Rachel McMinn, Ph.D., a Neurogene alapítója és vezérigazgatója. „Hihetetlenül hálásak vagyunk azoknak a résztvevőknek, gondozóknak és a Rett-szindróma vizsgálati helyszíneinek, akik részt vesznek a vizsgálatunkban.”

„A Rett-szindróma pusztító idegrendszeri fejlődési betegség, amely hihetetlenül nagy kihívást jelent a betegek és gondozóik számára, mivel nem állnak rendelkezésre kezelési lehetőségek a betegség kiváltó okának kezelésére” – mondta Aleksandra Jacobs, M.D., Ph.D. Gyermekneurológia, Albert Einstein Orvostudományi Főiskola és a Montefiore Medical Center Gyermekkórház Rett-szindróma Központjának igazgatója. „Az NGN-401 génterápiával ma megosztott eredmények összessége még soha nem volt látható a Rett-szindróma kezelésében. Nevezetesen, ezek a kezdeti résztvevők a kezelést követően sajátítottak el fejlődési készségeket abban az időszakban, amikor a Rett-szindróma természetes története azt jelzi, hogy a lányok nem. Várom a program folyamatos előrehaladását és a következő további adatokat.”

Időközbeni klinikai adatok a 2024. október 17-i adatlezárás dátumától

Ideiglenes biztonsági adatok (N=7)*

Az alacsony dózisú (1E15 vg) és a nagy dózisú (3E15 vg) NGN-401-et jól tolerálták kedvező biztonsági profil az első hét gyermekgyógyászati ​​résztvevőnél (N=5 alacsony dózisú; N=2 nagy dózisú):

  • Nincs kezeléssel összefüggő súlyos mellékhatás (SAE) )
  • Nincs a MeCP2 túlzott expressziós toxicitására utaló jel vagy tünet.
  • A legtöbb kezeléssel összefüggő nemkívánatos esemény (AE) az adeno-asszociált vírus (AAV) ismert potenciális kockázata, és reagált a szteroidok, és megszűntek vagy javulóban vannak.
  • Nincsenek intracerebroventricularis (ICV) okozta nemkívánatos események
  • Az NGN-401 kezelést követően egyik résztvevőnél sem jelentkeznek görcsrohamok

    • *A mai napon a Neurogene tudomást szerzett egy új, kezeléssel összefüggő SAE-ről, amely összhangban van az AAV génterápia ismert kockázataival a harmadik nagy dózisú résztvevőnél, akit nemrégiben kaptak.

    Alacsony dózisú átmeneti időszak Hatékonysági adatok (N=4)

    Az első négy résztvevő (4-7 éves korosztály, a hatásosság értékelése 15, 12, 9 és 3 hónappal az adagolás után) az alacsony dózisú 1. kohorszban következetes, egybehangzó és tartós javulást mutatott a legfontosabb Rett-szindróma felmérések során :

  • Minden résztvevő „sokat javult” vagy 2-es értékelést ért el a a klinikus által besorolt ​​Clinical Global Impression Scale of Improvement (CGI-I) az alapvonalhoz képest; a < 3-as pontszám klinikailag jelentősnek tekinthető.
  • Minden résztvevő javult a gondozó által kitöltött Rett-szindróma viselkedési kérdőívben (RSBQ), 28-52 százalékos javulás a kiindulási értékhez képest
  • Minden résztvevő megszerzett készségek és/vagy fejlődési mérföldkövek a Rett-szindróma egy vagy több központi klinikai területén – kézműködés/finommotorika, nyelv/kommunikáció és ambuláció/bruttó motoros
  • Ezek a fejlesztések olyan összetett készségeket foglalnak magukban, amelyeket ebben a populációban ritkán sajátítanak el, és olyan készségeket, amelyeket ritkán tanulnak újra a fejlődési regresszió után, összehasonlítva az NIH által szponzorált Rett-szindróma természetrajzával
  • Az új készségek és mérföldkövek idővel bővültek és elmélyültek.

    • A Serdülő/felnőtt kohorsz az NGN-401 klinikai vizsgálatban

    A Neurogene ma bejelentette, hogy elindított egy serdülő/felnőtt 3. csoportot, hogy kezdeti adatokat szerezzen az NGN-401 potenciális lehetőségeiről szélesebb betegpopuláció kezelésére. Ez a kohorsz három, 16 év feletti résztvevő felvételére készült a nagy dózisban.

    Az FDA összehangolása a CMC-követelményekkel a jövőbeni regisztrációs próba és támogatás potenciális termékbevezetéséhez

    A Neurogene a mai napon azt is bejelentette, hogy közeledett az FDA-val az NGN-401 potenciavizsgálati stratégiájához, amelyet a regisztrációs kísérlet megkezdése előtt be kell vezetni. Ezenkívül az FDA összhangban van a Neurogene NGN-401-re vonatkozó gyártási bővítési terveivel, ami fontos a jövőbeni kereskedelmi termék bevezetésének támogatásához.

    Az NGN-401 program befejezett és közelgő mérföldkövei

  • Az alacsony dózisú gyermekgyógyászati ​​1. kohorszba (N=8) való beiratkozás várhatóan 2024 negyedik negyedévében fejeződik be.
  • Tervek a regisztrációs vizsgálat tervének frissítése 2025 első felében
  • 2025 második felében további átmeneti, 1/2. fázisú klinikai adatok bejelentését tervezi

    • A CLN5 Batten-kór program frissítése

    A Neurogene ma bejelentette, hogy a vállalat egyelőre nem számít az NGN-101 CLN5 Batten-kór génterápiás programjának megvalósítására. Tekintettel a betegség ritkaságára, a programba való további befektetés az FDA-val való ésszerűsített regisztrációs útvonalhoz való igazodástól függött. Az egyszerűsített folyamat támogatása érdekében a Neurogene Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT) kérelmet nyújtott be az FDA-hoz. Annak ellenére, hogy a vállalat úgy véli, hogy a kérelem megfelel az RMAT-jelölés megszerzéséhez szükséges előzetes klinikai bizonyítékok szabványának, az RMAT-kérelmet elutasították. A Neurogene jelenleg értékeli a program lehetőségeit.

    Befektetői/elemzői webes közvetítés részletei

    A menedzsment élő internetes közvetítést és konferenciahívást tart ma, 2024. november 11-én 16:30-kor. ET vizsgálja felül az NGN-401 klinikai vizsgálat közbenső adatait. A hozzáférési információk a Neurogene webhelyének Befektetői kapcsolatok részében, az Események alatt érhetők el, ahol a webcast-visszajátszás is elérhető lesz korlátozott ideig.

    Az NGN-401-ről

    Az NGN-401 egy vizsgált AAV9 génterápia, amelyet a Rett-szindróma egyszeri kezelésére fejlesztettek ki. Ez az első olyan klinikai jelölt, amely a Neurogene EXACT™ transzgénszabályozási technológiájának irányítása alatt szállítja a teljes hosszúságú humán MECP2 gént. Az EXACT technológia fontos előrelépés a Rett-szindróma génterápiájában, különösen azért, mert a rendellenesség olyan kezelési megközelítést igényel, amely lehetővé teszi a MECP2 transzgén expressziójának célzott szintjét anélkül, hogy a hagyományos génterápiával összefüggő túlzott expresszióval kapcsolatos toxikus hatásokat okozna.

    Az NGN-401-et az Amerikai Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) választotta ki a START kísérleti programjába, és az FDA is megkapta a Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT) minősítést, a ritka betegségek gyógyszerének minősítését, a Fast Track minősítést és a ritka gyermekgyógyászati ​​minősítést is. . A Neurogene korábban kapott egy INTERACT-találkozót az FDA-val az EXACT technológiával kapcsolatban. Az NGN-401 az Európai Gyógyszerügynökségtől (EMA) is ritka betegségek gyógyszerként és fejlett terápiás gyógyszerkészítményként, az Egyesült Királyság Gyógyszer- és Egészségügyi Termékszabályozási Ügynöksége (MHRA) pedig az Innovatív Licensing and Application Pathway (ILAP) minősítést kapott.

    A Neurogene-ről A Neurogene küldetése pusztító neurológiai betegségek kezelése, hogy javítsa az e ritka betegségek által érintett betegek és családok életét. A Neurogene új megközelítéseket és kezeléseket fejleszt ki a hagyományos génterápia korlátainak kezelésére a központi idegrendszeri betegségekben. Ez magában foglalja a szállítási megközelítés kiválasztását, hogy maximalizálja a megoszlást a célszövetekben, valamint olyan termékek tervezését, amelyek maximalizálják a hatékonyságot és a tisztaságot az optimalizált hatékonysági és biztonsági profil érdekében. A Társaság új és szabadalmaztatott EXACT transzgénszabályozási platform technológiája lehetővé teszi a terápiás szintek leadását, miközben korlátozza a hagyományos génterápiával összefüggő transzgéntoxicitást. A Neurogene egy korszerű génterápiás gyártóüzemet épített fel a texasi Houstonban. Az NGN-401 CGMP előállítását ebben a létesítményben végezték, és ez a kulcsfontosságú klinikai fejlesztési tevékenységeket fogja támogatni. További információért látogasson el a www.neurogene.com oldalra.

    Figyelmeztető megjegyzés a jövőre vonatkozó kijelentésekkel kapcsolatban A sajtóközleményben szereplő, természetüknél fogva nem történelmi kijelentések célja, hogy a zártkörű értékpapírok értelmében jövőre vonatkozó kijelentések legyenek, és ezeknek minősülnek. 1995. évi peres eljárási reformtörvény. Ezek a nyilatkozatok a jövőbeli tervekre, trendekre, eseményekre, működési eredményekre, pénzügyi helyzetre vagy egyébre vonatkozó célokat, szándékokat és elvárásokat tárgyalhatják, a Neurogene vezetőségének jelenlegi elvárásai és meggyőződései, valamint feltételezések alapján. a Neurogene menedzsmentje által készített és a jelenleg rendelkezésre álló információk, beleértve, de nem kizárólagosan, a következőkre vonatkozó kijelentéseket: az NGN-401 terápiás potenciálja és hasznossága, hatékonysága és klinikai előnyei; az NGN-401 biztonságossági és tolerálhatósági profilja és hatékonysági eredményei; az NGN-401 1/2 fázisú vizsgálat résztvevőinek várható jövőbeni fejlesztései a Rett-szindróma kezelésében a Rett-szindróma vizsgálati tervei, a klinikai fejlesztési tervek és az NGN-401 időzítése, beleértve a beiratkozás várható időpontját és a vállalat NGN-401 klinikai vizsgálati eredményeit Fázis 1/2 vizsgálat a Rett-szindrómára és a klinikai vizsgálat kiterjesztése egy harmadik kohorszra serdülő/felnőtt betegek számára; az RMAT-kijelölés és az FDA START kísérleti programjában való részvétel várható előnyei az NGN-401-re vonatkozóan, beleértve az FDA-val való jövőbeni interakciókat; a Neurogene NGN-401 kereskedelmi gyártásának növelésére vonatkozó terveinek időzítése és sikere; az NGN-101 jövőbeli fejlesztésének lehetséges alternatívái; valamint várható készpénzforrásaink és likviditásunk. Az előretekintő állítások általában olyan állításokat tartalmaznak, amelyek prediktív jellegűek, és jövőbeli eseményektől vagy feltételektől függenek, vagy azokra utalnak, és olyan szavakat tartalmaznak, mint „lehet”, „lesz”, „kell”, „lenne”, „várható”, „előre”. ”, „terve”, „valószínűleg”, „hiszem”, „becslés”, „tervezés”, „szándékában”, „pályán van” és más hasonló kifejezések, vagy e szavak negatív vagy többes száma, vagy más hasonló kifejezések, amelyek jóslatok, vagy jövőbeli eseményeket vagy kilátásokat jeleznek, bár nem minden előretekintő állítás tartalmazza ezeket a szavakat. Az előretekintő állítások jelenlegi hiedelmeken és feltételezéseken alapulnak, amelyek kockázatoknak, bizonytalanságoknak és olyan feltételezéseknek vannak kitéve, amelyeket nehéz előre megjósolni az előfordulás időzítését, mértékét, valószínűségét és mértékét illetően, amelyek miatt a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek a várt eredményektől. és amelyek közül sok kívül esik a Neurogene ellenőrzésén. Ilyen kockázatok, bizonytalanságok és feltételezések többek között: a Rett-szindróma kezelésére szolgáló NGN-401 1/2. fázisú klinikai vizsgálatunk kibővített csoportjába történő felvételének időzítésével és sikerével kapcsolatos kockázatok; a betegek adagolásának várható időzítése és eredményei klinikai vizsgálatainkban, beleértve az NGN-401-et is; a Rett-szindróma kezelésére szolgáló 1/2. fázisú klinikai vizsgálat 2. kohorszában az NGN-401 magasabb dózisának a betegekre gyakorolt ​​negatív hatásai; az NGN-401 1/2. fázisú klinikai vizsgálatának 3. kohorszában a váratlan eredmények vagy a serdülő vagy felnőtt betegekre gyakorolt ​​negatív hatások lehetősége; annak kockázata, hogy nem tudunk további adatokat jelenteni az előre jelzett idővonalon; kockázatok azzal kapcsolatban, hogy képesek vagyunk hatósági jóváhagyást szerezni, és végső soron kereskedelmi forgalomba hozni termékjelöltjeinket, beleértve az NGN-401-et is; valamint a 2023. december 31-ével végződött évre vonatkozó, az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez (SEC) 2024. március 18-án benyújtott, 10-K formanyomtatványon szereplő éves jelentésünkben a „Kockázati tényezők” címszó alatt azonosított egyéb kockázatok és bizonytalanságok, vagy a 2024. június 30-án végződött negyedévre vonatkozó 10-Q űrlapon szereplő Negyedéves jelentésünk, valamint a Vállalat által a SEC-nél benyújtott és a jövőben benyújtandó egyéb bejelentések. Ebben a közleményben semmi sem tekinthető úgy, mint egy személy olyan nyilatkozata, amely szerint az itt szereplő előretekintő állítások megvalósulnak, vagy hogy az ilyen előretekintő kijelentések tervezett eredményei megvalósulnak. Az ebben a közleményben szereplő előretekintő kijelentések csak elhangzásuk napjára vonatkoznak, és teljes egészükben az itt található figyelmeztető kijelentésekre való hivatkozással minősíthetők. A Neurogene nem vállal kötelezettséget arra, hogy – akár új információk, akár jövőbeli események eredményeként, akár más módon – előretekintő állításokat felülvizsgál vagy frissít, vagy bármilyen más előretekintő kijelentést tegyen, kivéve az alkalmazandó jogszabályok előírásait.

    Forrás: Neurogene Inc.

    Elküldve : 2024-11-13 06:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak