Neurogene báo cáo dữ liệu hiệu quả tạm thời tích cực từ bốn người tham gia nhi khoa liều thấp đầu tiên trong thử nghiệm lâm sàng liệu pháp gen NGN-401 cho hội chứng Rett

Theo dõi Drugslib trên

NEW YORK--(BUSINESS WIRE)--Tháng 11 Ngày 11 tháng 1 năm 2024-- Neurogene Inc. (Nasdaq: NGNE), một công ty ở giai đoạn lâm sàng được thành lập để mang thuốc di truyền thay đổi cuộc sống đến những bệnh nhân và gia đình bị ảnh hưởng bởi các bệnh thần kinh hiếm gặp, hôm nay đã công bố dữ liệu lâm sàng tạm thời tích cực ở bốn người tham gia đầu tiên trong cuộc thi đoàn hệ liều thấp của thử nghiệm nhãn mở Giai đoạn 1/2 đang diễn ra được thiết kế để đánh giá liệu pháp gen NGN-401 trong điều trị cho bệnh nhi nữ mắc hội chứng Rett. NGN-401 liều thấp đã chứng minh được đặc điểm an toàn thuận lợi.

“Hôm nay đánh dấu một ngày quan trọng đối với Neurogene và cộng đồng hội chứng Rett khi chúng tôi chia sẻ dữ liệu tạm thời tích cực về NGN-401 từ đoàn hệ liều thấp của chúng tôi. cho thấy bốn người tham gia đầu tiên đã chứng minh được những thành tựu có ý nghĩa về kỹ năng và các mốc phát triển trong các lĩnh vực lâm sàng cốt lõi của hội chứng Rett, những điều dự kiến ​​sẽ không xảy ra khi so sánh và bối cảnh hóa so với lịch sử tự nhiên của hội chứng Rett. Dữ liệu cũng phù hợp trên nhiều thang đo và cho thấy hiệu quả nhất quán giữa các bệnh nhân, mặc dù biểu hiện lâm sàng độc đáo của họ ở thời điểm ban đầu,” Rachel McMinn, Tiến sĩ, Người sáng lập và Giám đốc điều hành của Neurogene cho biết. “Chúng tôi vô cùng biết ơn những người tham gia, người chăm sóc và các địa điểm thử nghiệm hội chứng Rett đang tham gia vào nghiên cứu của chúng tôi.”

“Hội chứng Rett là một căn bệnh tàn phá sự phát triển thần kinh, vô cùng thách thức đối với bệnh nhân và người chăm sóc họ vì không có lựa chọn điều trị nào để giải quyết nguyên nhân cơ bản của căn bệnh,” Aleksandra Jacobs, M.D., Ph.D., Giáo sư của trường cho biết. Thần kinh Nhi khoa, Đại học Y khoa Albert Einstein và Giám đốc Trung tâm Hội chứng Rett tại Bệnh viện Nhi đồng tại Trung tâm Y tế Montefiore. “Toàn bộ các kết quả được chia sẻ hôm nay với liệu pháp gen NGN-401 chưa từng thấy trước đây trong điều trị hội chứng Rett. Đáng chú ý, những người tham gia ban đầu này đã có được các kỹ năng phát triển sau điều trị trong khoảng thời gian mà lịch sử tự nhiên của hội chứng Rett cho thấy các bé gái sẽ không như vậy. Tôi mong đợi chương trình này sẽ tiếp tục tiến triển và sẽ có thêm dữ liệu.”

Dữ liệu lâm sàng tạm thời tính đến Ngày hết hạn dữ liệu là ngày 17 tháng 10 năm 2024

Dữ liệu an toàn tạm thời (N=7)*

NGN-401 liều thấp (1E15 vg) và liều cao (3E15 vg) đã được dung nạp tốt với hồ sơ an toàn thuận lợi ở bảy đối tượng tham gia nhi khoa đầu tiên (N=5 liều thấp; N=2 liều cao):

  • Không có tác dụng phụ nghiêm trọng liên quan đến điều trị (SAE )
  • Không có dấu hiệu hoặc triệu chứng nào cho thấy độc tính biểu hiện quá mức của MeCP2
  • Hầu hết các tác dụng phụ liên quan đến điều trị (AE) đều được biết là nguy cơ tiềm ẩn của virus liên quan đến adeno (AAV), đã đáp ứng với steroid, và đã hoặc đang giải quyết
  • Không có AE liên quan đến não thất (ICV)
  • Không có cơn động kinh đối với bất kỳ người tham gia nào sau điều trị NGN-401

    • *Hôm nay, Neurogene đã biết về một SAE mới nổi liên quan đến điều trị phù hợp với những rủi ro đã biết của liệu pháp gen AAV ở người tham gia dùng liều cao thứ ba vừa mới được dùng thuốc.

    Tạm thời dùng liều thấp Dữ liệu về hiệu quả (N=4)

    Bốn người tham gia đầu tiên (độ tuổi từ 4-7 tuổi, đánh giá hiệu quả vào lúc 15, 12, 9 và 3 tháng sau khi dùng thuốc) trong Nhóm thuần tập 1 liều thấp cho thấy sự cải thiện nhất quán, phù hợp và lâu dài qua các đánh giá chính về hội chứng Rett :

  • Tất cả những người tham gia đều đạt được xếp hạng "được cải thiện nhiều" hoặc điểm 2, trên Thang đo Cải thiện Ấn tượng Toàn cầu Lâm sàng do bác sĩ lâm sàng đánh giá (CGI-I) từ đường cơ sở; điểm < 3 được coi là có ý nghĩa lâm sàng
  • Tất cả những người tham gia đều cải thiện trong Bảng câu hỏi hành vi Hội chứng Rett (RSBQ) do người chăm sóc hoàn thành, cải thiện từ 28 đến 52 phần trăm so với mức cơ bản
  • Tất cả những người tham gia các kỹ năng thu được và/hoặc các mốc phát triển trong một hoặc nhiều lĩnh vực lâm sàng cốt lõi của hội chứng Rett - chức năng tay/vận động tinh, ngôn ngữ/giao tiếp và đi lại/vận động thô
  • Những cải tiến này bao gồm các kỹ năng phức tạp được hiếm khi được học trong nhóm dân số này và các kỹ năng hiếm khi được học lại sau quá trình suy thoái phát triển khi so sánh với lịch sử tự nhiên của hội chứng Rett do NIH tài trợ
  • Các kỹ năng và cột mốc mới đã tăng lên và ngày càng sâu sắc hơn theo thời gian

    • Bắt đầu nhóm thanh thiếu niên/người lớn trong thử nghiệm lâm sàng NGN-401

    Neurogene hôm nay thông báo rằng họ đã khởi xướng Nhóm 3 thanh thiếu niên/người lớn để thu thập dữ liệu ban đầu về tiềm năng của NGN-401 trong việc điều trị cho nhiều bệnh nhân hơn. Nhóm thuần tập này được thiết kế để ghi danh ba người tham gia từ 16 tuổi trở lên với liều cao.

    Sự thống nhất của FDA về các yêu cầu của CMC nhằm bắt đầu thử nghiệm đăng ký trong tương lai và hỗ trợ ra mắt sản phẩm tiềm năng

    Neurogene hôm nay cũng thông báo rằng họ đã đạt được sự đồng thuận với FDA về chiến lược xét nghiệm hiệu lực đối với NGN-401, chiến lược này cần phải có trước khi bắt đầu thử nghiệm đăng ký. Ngoài ra, FDA cũng đồng tình với kế hoạch mở rộng quy mô sản xuất NGN-401 của Neurogene, điều này rất quan trọng để hỗ trợ việc ra mắt sản phẩm thương mại trong tương lai.

    Các cột mốc đã hoàn thành và sắp tới của Chương trình NGN-401

  • Dự kiến ​​sẽ hoàn tất đăng ký vào Nhóm nhi khoa liều thấp 1 (N=8) vào quý 4 năm 2024
  • Kế hoạch cung cấp bản cập nhật thiết kế thử nghiệm đăng ký vào nửa đầu năm 2025
  • Kế hoạch công bố thêm dữ liệu lâm sàng tạm thời của Giai đoạn 1/2 vào nửa cuối năm 2025

    • Cập nhật chương trình bệnh Batten CLN5

    Neurogene hôm nay đã thông báo rằng Công ty không mong đợi tiếp tục chương trình trị liệu gen bệnh Batten NGN-101 CLN5 vào thời điểm này. Do căn bệnh này hiếm gặp nên việc tiếp tục đầu tư vào chương trình dựa trên sự liên kết trên lộ trình đăng ký hợp lý với FDA. Để hỗ trợ một lộ trình hợp lý, Neurogene đã nộp đơn đăng ký Trị liệu nâng cao Y học tái tạo (RMAT) cho FDA. Mặc dù Công ty tin rằng đơn đăng ký đáp ứng tiêu chuẩn về bằng chứng lâm sàng sơ bộ cần thiết để có được chỉ định RMAT, đơn đăng ký RMAT vẫn bị từ chối. Neurogene hiện đang đánh giá các phương án cho chương trình.

    Thông tin chi tiết về webcast dành cho Nhà đầu tư/Nhà phân tích

    Ban quản lý sẽ tổ chức một webcast trực tiếp và cuộc gọi hội nghị vào hôm nay, ngày 11 tháng 11 năm 2024, lúc 4:30 chiều. ET để xem xét dữ liệu tạm thời từ thử nghiệm lâm sàng NGN-401. Thông tin truy cập có sẵn trong phần Quan hệ Nhà đầu tư trên trang web của Neurogene trong phần Sự kiện, nơi bản phát lại webcast cũng sẽ có sẵn trong một thời gian giới hạn.

    Giới thiệu về NGN-401

    NGN-401 là một liệu pháp gen AAV9 đang được nghiên cứu đang được phát triển như một phương pháp điều trị một lần cho hội chứng Rett. Đây là ứng cử viên lâm sàng đầu tiên cung cấp gen MECP2 có chiều dài đầy đủ ở người dưới sự kiểm soát của công nghệ điều chỉnh gen chuyển EXACT™ của Neurogene. Công nghệ EXACT là một tiến bộ quan trọng trong liệu pháp gen điều trị hội chứng Rett, đặc biệt vì chứng rối loạn này đòi hỏi một phương pháp điều trị cho phép mức độ biểu hiện gen chuyển MECP2 mục tiêu mà không gây ra tác dụng độc hại liên quan đến biểu hiện quá mức liên quan đến liệu pháp gen thông thường.

    NGN-401 đã được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) chọn cho Chương trình thí điểm START và cũng đã nhận được chứng nhận Liệu pháp nâng cao y học tái tạo (RMAT), chứng chỉ thuốc dành cho trẻ mồ côi, chứng nhận Fast Track và chứng chỉ hiếm gặp dành cho trẻ em từ FDA . Neurogene trước đây đã được cấp một cuộc họp INTERACT với FDA về công nghệ EXACT. NGN-401 cũng nhận được chỉ định mồ côi và chỉ định sản phẩm thuốc trị liệu tiên tiến từ Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) và chỉ định Lộ trình Ứng dụng và Cấp phép Sáng tạo (ILAP) từ Cơ quan Quản lý Thuốc và Sản phẩm Chăm sóc Sức khỏe (MHRA) của Vương quốc Anh (Anh).

    Giới thiệu về Neurogene Sứ mệnh của Neurogene là điều trị các bệnh thần kinh nguy hiểm nhằm cải thiện cuộc sống của bệnh nhân và gia đình bị ảnh hưởng bởi những căn bệnh hiếm gặp này. Neurogene đang phát triển các phương pháp và phương pháp điều trị mới để giải quyết những hạn chế của liệu pháp gen thông thường trong các rối loạn hệ thần kinh trung ương. Điều này bao gồm việc lựa chọn phương pháp phân phối để tối đa hóa sự phân phối đến các mô đích và thiết kế các sản phẩm để tối đa hóa hiệu lực và độ tinh khiết nhằm đạt được hiệu quả và độ an toàn được tối ưu hóa. Công nghệ nền tảng điều hòa gen chuyển EXACT mới và độc quyền của Công ty cho phép cung cấp các mức điều trị đồng thời hạn chế độc tính của gen chuyển liên quan đến liệu pháp gen thông thường. Neurogene đã xây dựng một cơ sở sản xuất liệu pháp gen hiện đại ở Houston, Texas. Việc sản xuất NGN-401 CGMP đã được tiến hành tại cơ sở này và sẽ hỗ trợ các hoạt động phát triển lâm sàng quan trọng. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập www.neurogene.com.

    Lưu ý cảnh báo về các tuyên bố hướng tới tương lai Các tuyên bố trong thông cáo báo chí này không có tính chất lịch sử được dự định và do đó được xác định là các tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của Chứng khoán tư nhân Đạo luật cải cách tố tụng năm 1995. Những tuyên bố này có thể thảo luận về các mục tiêu, ý định và kỳ vọng về các kế hoạch, xu hướng, sự kiện, kết quả hoạt động hoặc điều kiện tài chính trong tương lai, hoặc dựa trên những kỳ vọng và niềm tin hiện tại về việc quản lý Neurogene, cũng như các giả định được thực hiện bởi, và thông tin hiện có về việc quản lý Neurogene, bao gồm nhưng không giới hạn ở các tuyên bố liên quan đến: tiềm năng và tiện ích điều trị, hiệu quả và lợi ích lâm sàng của NGN-401; hồ sơ về tính an toàn, khả năng dung nạp và kết quả hiệu quả của NGN-401; dự đoán những cải tiến trong tương lai cho những người tham gia thử nghiệm NGN-401 Giai đoạn 1/2 để điều trị các thiết kế thử nghiệm hội chứng Rett, kế hoạch phát triển lâm sàng và thời gian cho NGN-401, bao gồm thời gian đăng ký dự kiến ​​​​và kết quả thử nghiệm lâm sàng từ NGN-401 của Công ty Thử nghiệm giai đoạn 1/2 đối với hội chứng Rett và mở rộng thử nghiệm lâm sàng đó sang đoàn hệ thứ ba cho bệnh nhân vị thành niên/người lớn; lợi ích dự kiến ​​của việc chỉ định RMAT và tham gia vào chương trình thí điểm START của FDA cho NGN-401, bao gồm cả các tương tác trong tương lai với FDA; thời điểm và sự thành công của các kế hoạch của Neurogene nhằm mở rộng quy mô sản xuất thương mại NGN-401; bất kỳ lựa chọn thay thế tiềm năng nào cho sự phát triển NGN-101 trong tương lai; và nguồn tiền mặt và tính thanh khoản dự kiến ​​của chúng tôi. Các tuyên bố hướng tới tương lai thường bao gồm các tuyên bố có tính chất dự đoán và phụ thuộc hoặc đề cập đến các sự kiện hoặc điều kiện trong tương lai, đồng thời bao gồm các từ như “có thể”, “sẽ”, “nên”, “sẽ”, “mong đợi”, “dự đoán”. ,” “kế hoạch”, “có khả năng”, “tin tưởng”, “ước tính”, “dự án”, “dự định”, “đi đúng hướng” và các cách diễn đạt tương tự khác hoặc dạng phủ định hoặc số nhiều của những từ này hoặc các cách diễn đạt tương tự khác dự đoán hoặc chỉ ra các sự kiện hoặc triển vọng trong tương lai, mặc dù không phải tất cả các tuyên bố hướng tới tương lai đều chứa những từ này. Các tuyên bố hướng tới tương lai dựa trên niềm tin và giả định hiện tại có thể gặp rủi ro, sự không chắc chắn và các giả định khó dự đoán về thời gian, mức độ, khả năng và mức độ xảy ra, có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kết quả dự đoán. và nhiều trong số đó nằm ngoài tầm kiểm soát của Neurogene. Những rủi ro, sự không chắc chắn và giả định như vậy bao gồm, trong số những thứ khác: rủi ro liên quan đến thời gian và sự thành công của việc ghi danh bệnh nhân vào đoàn hệ mở rộng của thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 của chúng tôi về NGN-401 để điều trị hội chứng Rett; thời gian dự kiến ​​và kết quả dùng thuốc cho bệnh nhân trong các thử nghiệm lâm sàng của chúng tôi, bao gồm NGN-401; khả năng tác động tiêu cực đến bệnh nhân do sử dụng liều NGN-401 cao hơn trong Nhóm 2 của thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 để điều trị hội chứng Rett; khả năng mang lại kết quả không mong muốn hoặc tác động tiêu cực đến bệnh nhân vị thành niên hoặc người lớn trong Nhóm 3 của thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 đối với NGN-401; nguy cơ chúng tôi không thể báo cáo dữ liệu bổ sung theo dòng thời gian dự đoán; rủi ro liên quan đến khả năng chúng tôi đạt được sự chấp thuận theo quy định và cuối cùng là thương mại hóa các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi, bao gồm NGN-401; và các rủi ro cũng như tình trạng không chắc chắn khác được xác định trong tiêu đề "Các yếu tố rủi ro" có trong Báo cáo thường niên theo Mẫu 10-K của chúng tôi cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2023, nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch (“SEC”) vào ngày 18 tháng 3 năm 2024, hoặc Báo cáo hàng quý của chúng tôi theo Mẫu 10-Q cho quý kết thúc vào ngày 30 tháng 6 năm 2024 và các hồ sơ khác mà Công ty đã lập và có thể lập với SEC trong tương lai. Không có nội dung nào trong thông tin liên lạc này được coi là sự đại diện của bất kỳ người nào rằng sẽ đạt được những tuyên bố hướng tới tương lai nêu trong tài liệu này hoặc rằng sẽ đạt được kết quả dự tính của bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào như vậy. Các tuyên bố hướng tới tương lai trong thông tin liên lạc này chỉ được nêu vào ngày chúng được đưa ra và có đủ điều kiện toàn bộ bằng cách tham chiếu đến các tuyên bố cảnh báo trong tài liệu này. Trừ khi luật hiện hành yêu cầu, Neurogene không có nghĩa vụ sửa đổi hoặc cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào hoặc đưa ra bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào khác, cho dù là do thông tin mới, sự kiện trong tương lai hay lý do khác.

    Nguồn: Neurogene Inc.

    Đã đăng : 2024-11-13 06:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến