Az Alzheimer-kór új megelőzési kísérlete 74,5 millió dolláros NIH támogatást kap

PHOENIX, 2024. november 14. Egy új Alzheimer-kór megelőzésére vonatkozó tanulmány 74,5 millió dolláros ötéves támogatást kapott a National Institute on Aging-tól, amely a National Institutes of Health (NIH) része. A két részből álló vizsgálatot a világ legnagyobb autoszomális domináns Alzheimer-kór (ADAD) kolumbiai rokonának tagjain végzik el, akik egy olyan genetikai mutációt hordoznak magukban, amely arra készteti őket, hogy átlagosan 44 éves korukban Alzheimer-kórt fejlesszenek ki, és kognitív zavarokká váljanak.

A tanulmányt a phoenixi Banner Alzheimer Intézet és a kolumbiai Medellinben található Antioquia Egyetem (GNA) Idegtudományi Csoportja vezeti. Kezdetben az amyloid plakkok lehető legteljesebb eltávolítása a presenilin 1 (PSEN1) E280A mutáció kognitívan károsodott és nem károsodott hordozóiban, majd megvizsgálja a különböző módszereket a plakklerakódások és a betegség egyéb következményeinek kiújulásának megakadályozására. A beiratkozás várhatóan 2025 őszén kezdődik.

A vizsgálat első része az Eli Lilly and Company (Lilly) antitestterápiáját, a donanemabot fogja használni a meglévő plakkok lehető legteljesebb eltávolítására (azaz a negatív amiloid PET-vizsgálatnak megfelelő szintre). Kimutatták, hogy a donanemab eltávolítja az amiloid plakkokat és lassítja a kognitív hanyatlást, és az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala nemrégiben jóváhagyta enyhe kognitív károsodásban és Alzheimer-kór miatti demenciában szenvedő betegeknél történő alkalmazását. A tanulmány új információkkal szolgál majd a gyógyszer biztonságosságáról, tolerálhatóságáról és biológiai hatékonyságáról az ADAD nem károsodott és károsodott szakaszában.

A tanulmány második része a következő megközelítéseket hasonlítja össze ugyanazon résztvevők esetében a biztonság érdekében. , tolerálhatósága és képessége az amiloid plakkok felhalmozódásának, valamint a betegség egyéb biológiai és klinikai jellemzőinek megakadályozására:

  • A mutációhordozók, akik továbbra is donanemab infúziót kapni, mint a tanulmány első részében;
  • Azok, akik megkapják az RG6289-et, a Roche vizsgált gamma-szekretáz modulátorát, egy orálisan beadott gyógyszert, amely az Alzheimer-kórban aggregálódni hajlamos amiloid fehérje termelését korlátozza betegség;
  • Azok, akik e két gyógyszeres kezelés kombinációját kapják; és
  • azok, akiket placebóval követnek.
  • Ez a tanulmány az eredeti API ADAD Colombia Trial történetére, partnerségére, infrastruktúrájára és tanulságaira épül, amely új korszakot indított el az Alzheimer-kór megelőzési kutatásában, amikor az NIH 2012-ben bejelentette.

    Míg a a krenezumabbal végzett eredeti kísérletben a vizsgált gyógyszer nem eltávolította a plakkokat, és nem mutatott klinikai előnyt, a tanulmány paradigmákat vezetett be az ígéretes megelőzési terápiák értékelésének felgyorsítására, megtalálta ennek módjait egy fejlődő ország sérülékeny lakosságában, és egyre több prevenciós kísérlet, amelyek közül néhány az elkövetkező néhány évben megtalálhatja az első hatékony Alzheimer-megelőzési terápiát. Mind az eredeti, mind az új kísérlet a kolumbiai PSEN1 E280A rokonság mintegy 6000 távoli rokonának GNA azonosítását érinti, köztük körülbelül 1200-at, akik az ADAD-t okozó genetikai mutációt hordozzák.

    "Izgatottak vagyunk a lehetőség miatt, hogy kiemelkedő kollégáinkkal és ezekkel az egyedülálló kolumbiai családokkal együttműködve előmozdíthatjuk az Alzheimer-kór elleni küzdelmet" - mondta Robert Alexander, MD, az API tudományos igazgatója és a megelőzési kísérletek egyik vezetője. "Ez a tanulmány tisztázni fogja, hogy az antitestkezelés milyen mértékben csökkenti az amiloid plakkokat az ADAD károsodott és károsodott stádiumában, és különböző megközelítéseket tesztel az alacsony amiloidszint fenntartására a plakk eltávolítását követően."

    Az új vizsgálatba 200 embert vonnak be. kognitívan nem és enyhén károsodott mutációhordozók és 40 nem hordozó (akik placebót kapnak) kolumbiai rokonság.

    "Ez a próba kedves barátunknak és régi partnerünknek, Dr. Francisco Loperának a tanúja, aki létrehozta a GNA-t, szoros munkakapcsolatot alakított ki az API-val, és nem is lehetett volna elkötelezettebb e családok iránt" - mondta Eric M. Reiman, MD, a Banner Alzheimer's Institute ügyvezető igazgatója és az API egyik vezetője. „Folyton azt mondta: „A családom vár”, és nélkülözhetetlen szerepet játszott a hatékony prevenciós terápiák megtalálásában.”

    „Megtiszteltetés számomra, hogy Dr. Lopera nyomdokaiba léphetek, és folytathatom munkánkat API” – mondta David Aguillón, MD, a GNA új igazgatója és az Antioquiai Egyetem kutatóhelyének vezető kutatója. "Dr. Lopera és az Antioquia család mindannyiunkat arra ösztönzött, hogy soha ne adjuk fel, hogy továbbra is sürgősen keressünk hatékony Alzheimer-megelőzési terápiákat, és tegyük ezt oly módon, ami segít Antioquia családjainknak."

    A kutatási tanulmányt a NIH National Institute on Aging, az Egyesült Államok vezető szövetségi ügynöksége, az Alzheimer-kór és a kapcsolódó demenciák kutatását támogató és lebonyolító R01AG086363 számú pályázata támogatja. Lilly és Roche nagylelkűen adományozza azokat a gyógyszerkészleteket, amelyeket ebben a tanulmányban értékelünk. A vizsgálatot dr. Robert Alexander, Eric Reiman és Jessica Langbaum a BAI-tól és API-tól; David Aguillón az Antioquiai Egyetemről; és Yakeel Quiroz, az Antioquia Egyetem és a Massachusettsi Általános Kórház munkatársa.

    Az API 3 millió dolláros támogatást is kapott a zürichi székhelyű NOMIS Alapítványtól, hogy továbbra is vizsgálja a PSEN1 E280A körülbelül 2000 mutációhordozóját és nem hordozóját. rokonság, közös forrást biztosítanak a longitudinális adatokhoz és vérmintákhoz a terepen, felgyorsítják az új prevenciós kísérletbe való beiratkozást, valamint oktatást és szociális támogatást nyújtanak a családoknak, függetlenül attól, hogy részt vesznek a vizsgálatban.

    A Banner Alzheimer's Institute-rólA Banner Alzheimer's Institute 2006-os megalakulása óta arra törekszik, hogy húsz éven belül hatékony Alzheimer-kór megelőzési terápiákat találjon, új modellt hozzon létre a kognitív zavarokkal küzdő betegek és családgondozók számára, és új együttműködési modelleket kovácsolni az orvosbiológiai kutatásban. Úttörő szerepet játszott az Alzheimer-kór szokatlanul korai felismerésében, nyomon követésében, diagnosztizálásában, tanulmányozásában és megelőzésében. Magában foglalja az úttörő Alzheimer-megelőzési kezdeményezést, a kutatási tanulmányok és klinikai vizsgálatok kiterjedt profilját, átfogó klinikai, családi és közösségi szolgálati programokat, vezető agyi képalkotó és véralapú biomarker kutatási programokat, valamint stratégiai partnerségeket állami és magán kutatási szervezetekkel szerte a világon. .

    Az Alzheimer-kór megelőzésére irányuló kezdeményezésrőlAz Alzheimer-megelőzési kezdeményezés (API) egy 2009-ben alapított nemzetközi együttműködés, amely az Alzheimer-kór megelőzésével kapcsolatos kutatások új korszakát indítja el. A Banner Alzheimer's Institute által vezetett API megelőzési kísérleteket végez kognitívan egészséges embereken, akiknél fokozott az Alzheimer-kór kockázata. Az API továbbra is olyan agyi képalkotást, folyadékbiomarkert és kognitív végpontokat hoz létre, amelyek az ígéretes megelőzési terápiák gyors teszteléséhez szükségesek. Ez arra is készteti a résztvevők felvételi nyilvántartásait, hogy felgyorsítsák az Alzheimer-kórra fókuszáló tanulmányokba való beiratkozást. Az API célja, hogy biztosítsa azokat a tudományos eszközöket, gyorsított jóváhagyási útvonalat és beiratkozási erőforrásokat, amelyek szükségesek az Alzheimer-kór ígéretes megelőzési terápiáinak skálájának értékeléséhez, és olyanok megtalálásához, amelyek úgy működnek, hogy nem veszítenek el egy generációt. További információért látogasson el az alzheimerspreventioninitiative.com webhelyre.

    A Grupo de Neurociencias de AntioquiárólA Medellíni Antioquia Egyetemen működő Grupo de Neurociencias de Antioquia (GNA) Kolumbia egyik legjobb kutatószervezete. A GNA több mint három évtizede jellemzi a világ legnagyobb népességének számító korai kezdetű családi Alzheimer-kórt, és továbbra is úttörő szerepet tölt be az Alzheimer-kór hatékony megelőzésére irányuló terápiák kidolgozásában. A GNA nagy és paradigmatikus populációkat is jellemez a demencia más formáival és más neurogenetikai rendellenességekkel.

    FORRÁS Banner Alzheimer's Institute

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak