Thử nghiệm phòng ngừa bệnh Alzheimer mới nhận được khoản trợ cấp 74,5 triệu USD của NIH

Theo dõi Drugslib trên

PHOENIX, ngày 14 tháng 11 năm 2024. Một nghiên cứu mới về phòng ngừa bệnh Alzheimer đã nhận được khoản tài trợ trị giá 74,5 triệu đô la trong 5 năm từ Viện Lão hóa Quốc gia, một phần của Viện Y tế Quốc gia (NIH). Nghiên cứu gồm hai phần sẽ được thực hiện ở các thành viên của bệnh Alzheimer gen trội (ADAD) lớn nhất thế giới ở Colombia, những người mang đột biến gen khiến tất cả họ đều có nguy cơ mắc bệnh Alzheimer và bị suy giảm nhận thức ở độ tuổi trung bình là 44.

Nghiên cứu này được dẫn dắt bởi Viện Banner Alzheimer ở ​​Phoenix và Nhóm khoa học thần kinh tại Đại học Antioquia (GNA) ở Medellin, Colombia. Ban đầu, nó sẽ nhằm mục đích loại bỏ các mảng amyloid một cách hoàn toàn nhất có thể ở những người mang gen đột biến presenilin 1 (PSEN1) E280A bị suy giảm nhận thức và không bị suy giảm nhận thức, sau đó đánh giá các cách khác nhau để ngăn chặn sự tái phát của mảng bám và các yếu tố tiếp theo khác của bệnh. Việc tuyển sinh dự kiến ​​sẽ bắt đầu vào mùa thu năm 2025.

Phần đầu tiên của nghiên cứu sẽ sử dụng liệu pháp kháng thể donanemab của Eli Lilly và Company (Lilly) để loại bỏ các mảng bám hiện có một cách hoàn toàn nhất có thể (tức là đến mức phù hợp với kết quả chụp PET amyloid âm tính). Donanemab đã được chứng minh là có tác dụng làm sạch các mảng amyloid và làm chậm quá trình suy giảm nhận thức, đồng thời gần đây đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt để sử dụng cho những bệnh nhân bị suy giảm nhận thức nhẹ và chứng mất trí nhớ do bệnh Alzheimer. Nghiên cứu này sẽ cung cấp thông tin mới về độ an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả sinh học của thuốc ở giai đoạn ADAD không bị suy giảm và không suy giảm.

Phần thứ hai của nghiên cứu sẽ so sánh các phương pháp tiếp cận sau đây ở cùng những người tham gia để đảm bảo an toàn , khả năng dung nạp và khả năng ngăn chặn sự tích tụ mảng bám amyloid cũng như các đặc điểm sinh học và lâm sàng khác của bệnh:

  • Người mang đột biến sẽ tiếp tục được truyền donanemab, như trong nghiên cứu đầu tiên một phần;
  • Những người sẽ nhận được RG6289, chất điều biến gamma secretase đang được nghiên cứu của Roche, một loại thuốc dùng qua đường uống nhằm hạn chế việc sản xuất protein amyloid dễ bị tổng hợp trong bệnh Alzheimer;
  • Những thứ đó ai sẽ nhận được sự kết hợp của hai phương pháp điều trị bằng thuốc này; và
  • Những người sẽ được theo dõi bằng giả dược.

    • Nghiên cứu này được xây dựng dựa trên lịch sử, mối quan hệ đối tác, cơ sở hạ tầng và những bài học từ Thử nghiệm API ADAD Colombia ban đầu, thử nghiệm này đã mở ra một kỷ nguyên mới trong nghiên cứu phòng chống bệnh Alzheimer khi được NIH công bố vào năm 2012.

    Trong khi thuốc nghiên cứu trong thử nghiệm ban đầu với crenezumab đã thất bại trong việc làm sạch mảng bám hoặc chứng minh lợi ích lâm sàng, nghiên cứu đã đưa ra các mô hình để đẩy nhanh việc đánh giá các liệu pháp phòng ngừa đầy hứa hẹn, tìm ra cách thực hiện điều đó ở nhóm dân số dễ bị tổn thương ở một quốc gia đang phát triển và dẫn đến một ngày càng có nhiều thử nghiệm phòng ngừa, một số trong đó có thể tìm ra liệu pháp phòng ngừa bệnh Alzheimer hiệu quả đầu tiên trong vòng vài năm tới. Cả thử nghiệm ban đầu và thử nghiệm mới đều tập trung vào việc GNA xác định khoảng 6.000 họ hàng xa của họ hàng PSEN1 E280A ở Colombia, trong đó có khoảng 1.200 người mang đột biến gen gây ra ADAD.

    "Chúng tôi rất vui mừng về cơ hội thúc đẩy cuộc chiến chống lại bệnh Alzheimer với sự hợp tác của các đồng nghiệp xuất sắc của chúng tôi và những gia đình đặc biệt này ở Colombia", Robert Alexander, MD, giám đốc khoa học của API và là một trong những người đứng đầu thử nghiệm phòng ngừa cho biết. "Nghiên cứu này sẽ làm rõ mức độ mà phương pháp điều trị bằng kháng thể làm giảm mảng bám amyloid ở giai đoạn ADAD chưa suy giảm và chưa suy giảm, đồng thời thử nghiệm các phương pháp khác nhau để duy trì mức amyloid thấp sau khi loại bỏ mảng bám."

    Nghiên cứu mới sẽ tuyển 200 người tham gia. những người mang đột biến bị suy giảm nhận thức và bị suy giảm nhẹ về mặt nhận thức và 40 người không mang gen (những người sẽ nhận được giả dược) từ người Colombia.

    "Thử nghiệm này là minh chứng cho người bạn thân thiết và đối tác lâu năm của chúng tôi, Tiến sĩ Francisco Lopera, người đã thành lập GNA, đã tạo dựng mối quan hệ hợp tác chặt chẽ với API và không thể cam kết nhiều hơn với những gia đình này", Eric M. Reiman, MD, giám đốc điều hành của Viện Banner Alzheimer và một trong những nhà lãnh đạo API khác. "Anh ấy liên tục nói: 'Gia đình tôi đang chờ đợi' và anh ấy đóng những vai trò không thể thiếu trong nỗ lực tìm ra các liệu pháp phòng ngừa hiệu quả."

    "Tôi rất vinh dự được theo bước bác sĩ Lopera và tiếp tục công việc của chúng tôi với API," David Aguillón, MD, giám đốc mới của GNA và nhà điều tra chính của địa điểm nghiên cứu Đại học Antioquia cho biết. "Tiến sĩ Lopera và gia đình Antioquia đã truyền cảm hứng cho tất cả chúng ta không bao giờ bỏ cuộc, duy trì ý thức cấp bách tìm ra các liệu pháp phòng ngừa bệnh Alzheimer hiệu quả và làm như vậy theo những cách có thể giúp ích cho gia đình Antioquia của chúng ta."

    Nghiên cứu này được hỗ trợ bởi khoản tài trợ R01AG086363 từ Viện Lão hóa Quốc gia NIH, cơ quan liên bang hàng đầu của Hoa Kỳ hỗ trợ và tiến hành nghiên cứu về bệnh Alzheimer và chứng mất trí nhớ liên quan. Lilly và Roche đang hào phóng quyên góp các nguồn cung cấp thuốc sẽ được đánh giá trong nghiên cứu này. Nghiên cứu được dẫn dắt bởi TS. Robert Alexander, Eric Reiman và Jessica Langbaum từ BAI và API của nó; David Aguillón từ Đại học Antioquia; và Yakeel Quiroz từ Đại học Antioquia và Bệnh viện Đa khoa Massachusetts.

    API cũng nhận được khoản tài trợ trị giá 3 triệu đô la từ Quỹ NOMIS có trụ sở tại Zurich để tiếp tục đánh giá khoảng 2.000 người mang đột biến và không mang đột biến từ PSEN1 E280A cùng loại, cung cấp nguồn tài nguyên chung gồm dữ liệu theo chiều dọc và mẫu máu cho thực địa, đẩy nhanh việc ghi danh vào thử nghiệm phòng ngừa mới, đồng thời cung cấp giáo dục và hỗ trợ xã hội cho các gia đình bất kể họ có tham gia vào nghiên cứu hay không.

    Giới thiệu về Viện Banner AlzheimerKể từ khi thành lập vào năm 2006, Viện Banner Alzheimer đã tìm cách tìm ra các liệu pháp phòng ngừa bệnh Alzheimer hiệu quả trong vòng hai mươi năm, thiết lập một mô hình chăm sóc mới cho bệnh nhân suy giảm nhận thức và người chăm sóc gia đình, và tạo ra các mô hình hợp tác mới trong nghiên cứu y sinh. Nó đã có những đóng góp mang tính đột phá trong việc phát hiện, theo dõi, chẩn đoán, nghiên cứu và phòng ngừa bệnh Alzheimer sớm một cách bất thường. Nó bao gồm Sáng kiến ​​​​phòng ngừa bệnh Alzheimer tiên phong, một hồ sơ sâu rộng về các nghiên cứu và thử nghiệm lâm sàng, các chương trình dịch vụ lâm sàng, gia đình và cộng đồng toàn diện, các chương trình nghiên cứu hình ảnh não và dấu ấn sinh học dựa trên máu hàng đầu, cũng như quan hệ đối tác chiến lược với các tổ chức nghiên cứu công và tư nhân trên khắp thế giới. .

    Giới thiệu về Sáng kiến ​​phòng chống bệnh AlzheimerSáng kiến ​​phòng chống bệnh Alzheimer (API) là một tổ chức hợp tác quốc tế được thành lập vào năm 2009 nhằm khởi động một kỷ nguyên mới về nghiên cứu phòng ngừa bệnh Alzheimer. Được dẫn dắt bởi Viện Banner Alzheimer, API tiến hành các thử nghiệm phòng ngừa ở những người khỏe mạnh về nhận thức nhưng có nguy cơ mắc bệnh Alzheimer cao hơn. API tiếp tục thiết lập hình ảnh não, dấu ấn sinh học chất lỏng và các điểm cuối nhận thức cần thiết để nhanh chóng thử nghiệm các liệu pháp phòng ngừa đầy hứa hẹn. Nó cũng dẫn dắt cơ quan đăng ký tuyển dụng người tham gia đẩy nhanh việc đăng ký vào các nghiên cứu tập trung vào bệnh Alzheimer. API nhằm mục đích cung cấp các phương tiện khoa học, lộ trình phê duyệt nhanh chóng và các nguồn lực đăng ký cần thiết để đánh giá một loạt các liệu pháp phòng ngừa bệnh Alzheimer đầy hứa hẹn và tìm ra những liệu pháp hiệu quả mà không làm mất đi thế hệ khác. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập alzheimerspreventinitiative.com.

    Giới thiệu về Grupo de Neurociencias de AntioquiaGrupo de Neurociencias de Antioquia (GNA), tại Đại học Antioquia ở Medellín, được xếp hạng là một trong những tổ chức nghiên cứu tốt nhất ở Colombia. Trong hơn ba thập kỷ, GNA đã mô tả đặc điểm của khu vực hiện được coi là có dân số lớn nhất thế giới mắc bệnh Alzheimer gia đình khởi phát sớm và tiếp tục đóng vai trò tiên phong trong nỗ lực tìm ra các liệu pháp phòng ngừa bệnh Alzheimer hiệu quả. GNA cũng đã mô tả các nhóm dân số lớn và có nghịch lý với các dạng sa sút trí tuệ khác và các rối loạn di truyền thần kinh khác.

    NGUỒN Banner Alzheimer's Institute

    Đã đăng : 2024-11-15 06:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến