Új adatok a vizsgálati terápiáról a doxecitin és a doxribtimin a timidin -kináz 2 hiányához, amelyet az Izomdiszrophy Association (MDA) 2025 konferencia mutat be.
Brüsszel (Belgium), 2025. március 19. - Az UCB, a globális biofarmakciós vállalat ma bejelentette a vizsgálati pirimidin -nukleozid -terápia, a doxecitin (DC) és a doxribtimin (DT), a thymidin kináz 2 -es hiányosság (TK2d), a doxribtimin (DT), a doxribtimin (DT), a doxribtimin (DT), a Doxribtimine és a Doxribtimine, a Doxribtimine és a Doxribtimine, a tanulmányok pozitív adatait, a doxribtimin (DT) -ben. 2025. március 16–19. Táplálási támogatás -felhasználás.1,2,3 Az összes vizsgálati populációban a pirimidin nukleozid és/vagy nukleotidterápia általában jól tolerálódott, mivel a hasmenés a leggyakoribb kezelés, amely kialakuló káros esemény.1,2,3
timidin-kináz 2 A hiány egy ultra-ritka, életveszélyes, genetikai mitokondriális betegség, amelyet progresszív és súlyos izomgyengeség (myopathia) jellemez, amely befolyásolhatja a járás, enni és lélegzetet. Adatok az MDA orvosi közösségével " - mondta Donatello Crocetta, az UCB főorvosa. "Az adatok rávilágítanak arra, hogy ez a vizsgálati kezelés milyen pozitív hatással lehet az emberek életére, akik ezen a gyengítő és életveszélyes állapotban élnek."
A Doxecitine (DC) és a doxribtimine (DT) klinikai programban kezelt résztvevőkadatait retrospektív és leendő forrásokból, valamint a vállalat által támogatott kibővített hozzáférési programból (EAP) összegyűjtöttük. A kezeletlen résztvevők adatait az esetek és a jelentések irodalmi áttekintéseiből és a retrospektív diagram áttekintési tanulmányból összegyűjtötték. Az alcsoportokat rétegezték a TK2D tüneti kezdeti kategóriák életkora szerint, és a TK2D korú résztvevőknél jelentették ≤12 év és> 12 év. A
doxecitin és doxribtimine jelenleg az Egyesült Államok és az EU szabályozó hatóságok szabályozási felülvizsgálata alatt áll. A biztonságot és a hatékonyságot nem határozták meg, és az USA Élelmezési és Gyógyszerügyi Igazgatósága (FDA), sem az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) nem hagyta jóvá a doxekitint és a doxribtimint.
A vizsgálatokból származó legfontosabb megállapítások
A túlélés javítása:
Fokozott funkcionális eredmények:
Az egyének és gondozók életminőségére gyakorolt hatása:
Az MDA -nál bemutatott kulcsfontosságú adatok
a timidin-kináz 2 hiányról (TK2D)
A timidin-kináz 2 hiány egy ultra-ritka, életveszélyes, genetikai mitokondriális betegség, amelyet progresszív és súlyos izom-gyengeség (myopathia) befolyásolhat, amely befolyásolhatja a világot, és a világ független állapotát, és lélegzetelállító képességet kell befolyásolni. 6,7,10. A TK2D prevalenciája 1,64 [0,5, 3,1] eset 1 000 000 emberre.
A TK2D mélyen befolyásolja a többszörös egészséget, a fizikai, életminőséget és a pszichoszociális területeket, mivel a gyerekek küzdenek a fejlődési mérföldkövek elérése vagy elveszítése érdekébenA
doxecitin és doxribtimin egy nukleozid -terápia, amely támogatja a mitokondriális DNS replikációt, ami megnövekedett vagy stabilizált mitokondriális funkciót eredményez a TK2D -ben szenvedő betegekben. A klinikai adatok arra utalnak, hogy a doxekitin és a doxribtimin primer hatásmechanizmusa a nukleozidok dezoxi-cytidin (DC) és a dezoxi-timidin (DT) beépítése a vázizom mitokondriális deoxiribonukleinsavjába (mtDNS), amelyben a micondrialis dna másolat száma és javítása a Skotalis Muscle Muscle-ben. TK2D.14,15,16
Az Egyesült Államokban a kérelem prioritási felülvizsgálatot, áttöréses terápiás megnevezést és ritka gyermekbetegségek megnevezését kapta.17,18
az UCB UCB, Brüsszel, Belgium (www.ucb.com) egy globális biofarmakciós társaság, amely az immunrendszer vagy a központi idegrendszer súlyos betegségeiben szenvedő emberek életének átalakítására és kifejlesztésére összpontosít. Körülbelül 40 országban több mint 9000 emberrel a társaság 2024 -ben 6,1 milliárd euró bevételt generált. Az UCB az Euronext Brüsszelben szerepel (szimbólum: UCB). Follow us on Twitter: @UCB_news
Forward-looking statements This press release may contain forward-looking statements including, without limitation, statements containing the words “believes”, “anticipates”, “expects”, “intends”, “plans”, “seeks”, “estimates”, “may”, “will”, “continue” and similar expressions. Ezek az előretekintő nyilatkozatok a jelenlegi terveken, becsléseken és a menedzsment hiedelmein alapulnak. Az összes nyilatkozat, a történelmi tények nyilatkozatain kívül, olyan kijelentések, amelyeket előretekintő nyilatkozatoknak lehet tekinteni, ideértve a bevételek becsléseit, a működési haszonkulcsokat, a tőkeköltségeket, a készpénzt, az egyéb pénzügyi információkat, a várható jogi, választottbírósági, politikai, politikai vagy klinikai eredményeket, vagy gyakorlatokat, valamint egyéb ilyen becsléseket és eredményeket. A természetüknél fogva az ilyen előretekintő kijelentések nem garantálják a jövőbeli teljesítményt, és ismert és ismeretlen kockázatok, bizonytalanságok és feltételezések vonatkoznak, amelyek az UCB vagy az ipari eredmények tényleges eredményeit, pénzügyi helyzetét, teljesítményét vagy eredményeit okozhatják, hogy lényegesen különbözzenek azoktól, amelyeket kifejezhetnek vagy feltételezhetnek az ilyen sajtóközleményben szereplő ilyen előretekintő nyilatkozatok. Az ilyen különbségeket eredményező fontos tényezők a következők: a COVID-19 globális terjedése és hatása, az általános gazdasági, üzleti és versenyfeltételek változásai, a szükséges szabályozási jóváhagyások megszerzésének képessége, vagy elfogadható feltételek megszerzésének vagy a várható időzítésen belül, a kutatáshoz és a fejlesztéshez kapcsolódó költségek, a termékek integritásának vagy az integritásnak a kilátásainak, az adatok, az adatok, az adatok integritásának változásainak, az adatoknak, az adatoknak vagy a gyártásnak a fejlődésével kapcsolatos változásait, az UCB hatásait, a jövőbeli bírósági határozatok vagy a kormányzati határozatok vagy a gyártási kérdések; Az adatbiztonság és az adatvédelmi és adatvédelmi tényleges megsértések, vagy információs technológiai rendszereink megszakításai, a termékfeleljárási igények, a termékek vagy a termékjelöltek szabadalmi védelmének kihívásai, más termékek versenye, beleértve a bio -célokat, a törvények vagy a rendeletek változásait, az árfolyam -ingadozásokat, az adójogszabályok vagy az adózási törvények igazgatásában bekövetkezett bizonytalanságokat, valamint alkalmazottainak bérbeadását és megtartását. Nincs garancia arra, hogy új termékjelölteket fedeznek fel vagy azonosítanak a folyamatban, a termék jóváhagyására vagy a meglévő termékek új indikációinak kidolgozására és jóváhagyására kerül sor. A koncepcióról a kereskedelmi termékre való mozgás bizonytalan; A preklinikai eredmények nem garantálják a termékjelöltek biztonságát és hatékonyságát az emberekben. Eddig az emberi test összetettségét nem lehet reprodukálni számítógépes modellekben, sejttenyésztési rendszerekben vagy állati modellekben. A klinikai vizsgálatok befejezésének időzítésének hossza és a termékmarketing szabályozási jóváhagyásának megszerzése a múltban változott, és az UCB azt várja, hogy hasonló kiszámíthatatlanság várható. A partnerségek, a közös vállalkozások vagy az engedélyezési együttműködések tárgyát képező termékek vagy potenciális termékek a partnerek közötti különbségek tárgyát képezhetik, vagy nem lehetnek olyan biztonságosnak, hatékonynak vagy kereskedelmi szempontból sikereseknek bizonyulni, mint az UCB az ilyen partnerség kezdetén. Az UCB erőfeszítései más termékek vagy vállalatok beszerzésére és az ilyen megszerzett vállalatok működésének integrálására valószínűleg nem olyan sikeresek, mint az UCB a felvásárlás pillanatában. Ezenkívül az UCB vagy mások fedezheti fel a termékekkel és/vagy eszközökkel kapcsolatos biztonságot, mellékhatásait vagy gyártási problémáit. Az UCB egyik termékéhez hasonló termékkel kapcsolatos jelentős problémák felfedezése, amelyek a teljes termékosztályt magukban foglalják, lényeges káros hatással lehet az érintett termékek teljes osztályának értékesítésére. Ezenkívül az értékesítést befolyásolhatja a kezelt gondozás és az egészségügyi ellátás költségeinek a nemzetközi és hazai tendenciái, ideértve az árképzési nyomást, a politikai és a nyilvános ellenőrzést, az ügyfelek és az előíró mintákat vagy gyakorlatokat, valamint a harmadik fél fizetőjei által kiszabott visszatérítési politikákat, valamint a biofarmák árazási és visszatérítési tevékenységeit befolyásoló jogszabályokat. Végül, a bontás, a kibertámadás vagy az információbiztonsági megsértés veszélyeztetheti az UCB adatainak és rendszereinek titoktartását, integritását és elérhetőségét. E bizonytalanságok miatt nem szabad indokolatlanul támaszkodnia az ilyen előretekintő állítások egyikére sem. Nem garantálhat, hogy a sajtóközleményben leírt vizsgálati vagy jóváhagyott termékeket eladásra vagy jóváhagyásra vagy bármilyen további jelzésre vagy címkézésre vagy bármely piacon, vagy bármely időpontban sem lehet, és nem is lehet garancia arra, hogy az ilyen termékek a jövőben is kereskedelemben sikeresek lesznek.
AUCB csak a sajtóközlemény napjától adja meg ezeket az információkat, beleértve az előretekintő nyilatkozatokat is, és ez nem tükrözi a fejlődő Covid-19 járvány esetleges hatásait, hacsak másképp nem jelezzük. Az UCB szorgalmasan követi a világméretű fejleményeket annak érdekében, hogy felmérje ennek a járványnak az UCB -hez való pénzügyi jelentőségét. Az UCB kifejezetten elutasítja a sajtóközleményben szereplő információk frissítésének minden olyan kötelezettségét, hogy megerősítse a tényleges eredményeket, vagy pedig tükrözze, vagy tükrözze az előretekintő nyilatkozatokban bekövetkező változásokat, vagy az események, feltételek vagy körülmények változásait, amelyekre az ilyen nyilatkozatok alapjául szolgálnak, kivéve, ha a dokumentumban szereplő ajánlatot nem tartalmaznak, ha nem kell az ajánlatot, vagy az ajánlatot, nem pedig az ajánlatot. Értékpapírok, és az értékpapírok felkérése vagy értékesítése sem rendelkezhet olyan joghatóságban, amelyben az ilyen ajánlat, a felkérés vagy az eladás jogellenes lenne az ilyen joghatósággal rendelkező értékpapír -törvények szerinti regisztráció vagy minősítés előtt.
Hivatkozások:
Forrás: UCB
Elküldve : 2025-03-20 06:00
Olvass tovább
- A régóta fennálló NIH vezetője, Francis Collins nyugdíjba vonul
- Az FDA figyelmezteti a növekvő sérüléseket a nevetőgáz visszaélése miatt
- Az amerikaiak többsége nem ismeri ezeket a szívbetegségek kockázatait, a felmérés azt mutatja, hogy
- A rossz találkozók termelékenységet hagyhatnak Önnek, másnaposságot "
- Az Auron Therapeutics bejelenti, hogy az AUTX-703 az FDA gyorsított nyomon követést adott a relapszusos vagy refrakter akut myelogén leukémia számára
- A Tecovirimat biztonságos, de hatástalan, mint a II. CLADE MPOX kezelése
Felelősség kizárása
Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.
Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.
Népszerű kulcsszavak
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions