ข้อมูลใหม่เกี่ยวกับการบำบัดด้วยการสืบสวน doxecitine และ doxribtimine สำหรับการขาด thymidine kinase 2 นำเสนอที่ Muscular Dystrophy Association (MDA) 2025 การประชุม
บรัสเซลส์ (เบลเยียม) 19 มีนาคม 2568 - UCB บริษัท ชีวเวชภัณฑ์ทั่วโลกประกาศข้อมูลเชิงบวกจากการศึกษาที่เกี่ยวข้องกับการบำบัดด้วยนิวคลีโอไซด์ pyrimidine การสืบสวน Doxecitine (DC2D ที่ Doxribtimine (DT) เท็กซัส, 16-19 มีนาคม, 2025.
ข้อมูลแสดงให้เห็นว่าในบุคคลที่มี TK2D ที่มีอายุ 12 ปีหรือน้อยกว่าเมื่ออาการของพวกเขาปรากฏตัวครั้งแรกการรักษาด้วย pyrimidine nucleoside และ/หรือการรักษาด้วยการไหลเวียนของการไหลเวียนของการตาย การระบายอากาศและการให้การสนับสนุนการใช้งาน 1,2,3 ในการศึกษาทั้งหมดของประชากร, pyrimidine nucleoside และ/หรือการรักษาด้วยนิวคลีโอไทด์ได้รับการยอมรับอย่างดีกับโรคท้องร่วงเป็นเหตุการณ์ที่เกิดขึ้นบ่อยครั้ง
การขาดไทมิดดีนไคเนส 2 เป็นโรคยลที่มีความยืดหยุ่นเป็นอันตรายต่อชีวิตและเป็นอันตรายต่อชีวิตซึ่งมีความอ่อนแอของกล้ามเนื้อที่ก้าวหน้าและรุนแรง (myopathy) ซึ่งสามารถส่งผลกระทบต่อความสามารถในการเดินกินและหายใจได้อย่างอิสระ ข้อมูลกับชุมชนการแพทย์ที่ MDA "Donatello Crocetta หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ UCB กล่าว "ข้อมูลเน้นถึงผลกระทบเชิงบวกการรักษานี้อาจมีต่อชีวิตของผู้คนที่อาศัยอยู่กับเงื่อนไขที่ทำให้ร่างกายอ่อนแอและเป็นอันตรายถึงชีวิต"
ข้อมูลจากผู้เข้าร่วมที่ได้รับการรักษาในโปรแกรมทางคลินิก Doxecitine (DC) และ Doxribtimine (DT) ถูกรวบรวมจากแหล่งย้อนหลังและแหล่งที่คาดหวัง ข้อมูลจากผู้เข้าร่วมที่ไม่ได้รับการรักษาได้รับการรวบรวมจากการทบทวนวรรณกรรมของชุดกรณีและรายงานและการศึกษาทบทวนแผนภูมิย้อนหลัง กลุ่มย่อยถูกแบ่งชั้นตามอายุของอาการ TK2D อาการเริ่มต้นและรายงานสำหรับผู้เข้าร่วมที่มีอาการ TK2D อาการเริ่มมีอาการ≤12ปีและ> 12 ปี
doxecitine และ doxribtimine กำลังอยู่ภายใต้การตรวจสอบกฎระเบียบโดยหน่วยงานกำกับดูแลของสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรป ความปลอดภัยและประสิทธิภาพยังไม่ได้รับการจัดตั้งขึ้นและ doxecitine และ doxribtimine ยังไม่ได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) หรือสำนักงานยายุโรป (EMA)
การค้นพบที่สำคัญจากการศึกษา
การปรับปรุงการอยู่รอด:
ผลลัพธ์การทำงานที่ได้รับการปรับปรุง:
การบำบัดโดยทั่วไปได้รับการยอมรับอย่างดี โรคท้องร่วง (อยู่ในช่วง 84.6%-90.9%) เป็นเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกิดขึ้นมากที่สุดในการรักษา 1,2,3
ส่งผลกระทบต่อคุณภาพชีวิตต่อบุคคลและผู้ดูแล:
ข้อมูลคีย์ที่นำเสนอที่ MDA
เกี่ยวกับการขาด thymidine kinase 2 (tk2d)
thymidine kinase 2 การขาดคือการหายากเป็นพิเศษ, เป็นอันตรายถึงชีวิต, mitochondrial โรคทางพันธุกรรมที่เกิดขึ้นได้ ความชุกของ TK2D คือ 1.64 [0.5, 3.1] กรณีต่อ 1,000,000 คน 12 อายุของอาการ TK2D เริ่มมีอาการถูกจัดประเภทเป็น≤12ปีและ> 12 ปี 6,7,8
TK2D ส่งผลกระทบอย่างลึกซึ้งต่อสุขภาพร่างกายคุณภาพชีวิตและโดเมนทางจิตสังคมในขณะที่เด็ก ๆ ต่อสู้เพื่อให้บรรลุเป้าหมายการพัฒนาหรือสูญเสียพวกเขาและผู้ใหญ่สูญเสียความเป็นอิสระในการทำงานด้วยความท้าทายในการหายใจการกินและการเดิน 11,13
doxecitine และ doxribtimine เป็นการรักษาด้วยนิวคลีโอไซด์ที่สนับสนุนการจำลองดีเอ็นเอของไมโตคอนเดรียซึ่งส่งผลให้การทำงานของไมโตคอนเดรียลเพิ่มขึ้นหรือเสถียรในผู้ป่วย TK2D ข้อมูลก่อนคลินิกแนะนำกลไกหลักของการกระทำของ doxecitine และ doxribtimine คือการรวมตัวกันของนิวคลีโอไซด์ deoxycytidine (DC) และ deoxythymidine (DT) ในการทำงานของกล้ามเนื้อโครงร่าง Tk2d.14,15,16
ในสหรัฐอเมริกาแอปพลิเคชันได้รับการตรวจสอบลำดับความสำคัญการกำหนดการรักษาแบบก้าวหน้าและการกำหนดโรคสำหรับเด็กที่หายาก 19,18
เกี่ยวกับ UCB UCB, บรัสเซลส์, เบลเยียม (www.ucb.com) เป็น บริษัท ชีวเวชภัณฑ์ทั่วโลกที่มุ่งเน้นไปที่การค้นพบและการพัฒนายาและวิธีแก้ปัญหาที่เป็นนวัตกรรมเพื่อเปลี่ยนแปลงชีวิตของผู้คนที่มีโรครุนแรงของระบบภูมิคุ้มกันหรือระบบประสาทส่วนกลาง ด้วยผู้คนมากกว่า 9000 คนในประมาณ 40 ประเทศ บริษัท สร้างรายได้ 6.1 พันล้านยูโรในปี 2567 UCB มีรายชื่ออยู่ใน Euronext Brussels (สัญลักษณ์: UCB) ติดตามเราบน Twitter: @ucb_news
ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ข่าวประชาสัมพันธ์นี้อาจมีข้อความคาดการณ์ล่วงหน้ารวมถึง แต่ไม่ จำกัด เฉพาะข้อความที่มีคำว่า "เชื่อ", "คาดว่า", "คาดหวัง", "ตั้งใจ" ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ขึ้นอยู่กับแผนปัจจุบันประมาณการและความเชื่อของการจัดการ ข้อความทั้งหมดนอกเหนือจากงบของข้อเท็จจริงทางประวัติศาสตร์เป็นงบที่อาจถือว่าเป็นงบที่คาดการณ์ล่วงหน้ารวมถึงการประมาณการรายได้อัตรากำไรจากการดำเนินงานค่าใช้จ่ายเงินทุนเงินสดข้อมูลทางการเงินอื่น ๆ โดยธรรมชาติแล้วข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวไม่ได้รับประกันประสิทธิภาพในอนาคตและอยู่ภายใต้ความเสี่ยงที่รู้จักและไม่รู้จักความไม่แน่นอนและสมมติฐานซึ่งอาจทำให้เกิดผลลัพธ์ที่แท้จริงสภาพทางการเงินประสิทธิภาพหรือความสำเร็จของ UCB หรือผลลัพธ์ของอุตสาหกรรม ปัจจัยสำคัญที่อาจส่งผลให้เกิดความแตกต่างดังกล่าว ได้แก่ : การแพร่กระจายทั่วโลกและผลกระทบของ COVID-19, การเปลี่ยนแปลงของเศรษฐกิจทั่วไปธุรกิจและสภาพการแข่งขันการไม่สามารถได้รับการอนุมัติด้านกฎระเบียบที่จำเป็นหรือเพื่อให้ได้มาจากเงื่อนไขที่ยอมรับได้หรือภายในเวลาที่คาดไว้ ความปลอดภัยของข้อมูลที่เป็นไปได้หรือความเป็นจริงของข้อมูลการละเมิดหรือการหยุดชะงักของระบบเทคโนโลยีสารสนเทศของเราการเรียกร้องความรับผิดต่อผลิตภัณฑ์ความท้าทายในการคุ้มครองสิทธิบัตรสำหรับผลิตภัณฑ์หรือผู้สมัครผลิตภัณฑ์การแข่งขันจากผลิตภัณฑ์อื่น ๆ รวมถึง biosimilars การเปลี่ยนแปลงกฎหมายหรือข้อบังคับความผันผวนของอัตราแลกเปลี่ยนการเปลี่ยนแปลงหรือความไม่แน่นอนในกฎหมายภาษีหรือการบริหารกฎหมายดังกล่าว ไม่มีการรับประกันว่าผู้สมัครผลิตภัณฑ์ใหม่จะถูกค้นพบหรือระบุในท่อจะดำเนินการตามการอนุมัติผลิตภัณฑ์หรือข้อบ่งชี้ใหม่สำหรับผลิตภัณฑ์ที่มีอยู่จะได้รับการพัฒนาและอนุมัติ การเคลื่อนไหวจากแนวคิดสู่ผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์ไม่แน่นอน ผลลัพธ์พรีคลินิกไม่รับประกันความปลอดภัยและประสิทธิภาพของผู้สมัครผลิตภัณฑ์ในมนุษย์ จนถึงตอนนี้ความซับซ้อนของร่างกายมนุษย์ไม่สามารถทำซ้ำได้ในแบบจำลองคอมพิวเตอร์ระบบการเพาะเลี้ยงเซลล์หรือแบบจำลองสัตว์ ความยาวของเวลาในการทดลองทางคลินิกและการอนุมัติด้านกฎระเบียบสำหรับการตลาดผลิตภัณฑ์มีการเปลี่ยนแปลงในอดีตและ UCB คาดว่าจะคาดเดาไม่ได้ในอนาคต ผลิตภัณฑ์หรือผลิตภัณฑ์ที่มีศักยภาพซึ่งเป็นเรื่องของการเป็นหุ้นส่วนกิจการร่วมค้าหรือการทำงานร่วมกันใบอนุญาตอาจอยู่ภายใต้ข้อพิพาทที่แตกต่างระหว่างพันธมิตรหรืออาจพิสูจน์ได้ว่าไม่ปลอดภัยมีประสิทธิภาพหรือประสบความสำเร็จในเชิงพาณิชย์เนื่องจาก UCB อาจเชื่อในช่วงเริ่มต้นของการเป็นหุ้นส่วนดังกล่าว ความพยายามของ UCB ในการรับผลิตภัณฑ์หรือ บริษัท อื่น ๆ และเพื่อรวมการดำเนินงานของ บริษัท ที่ได้มาดังกล่าวอาจไม่ประสบความสำเร็จเท่าที่ UCB อาจเชื่อในช่วงเวลาที่ได้มา นอกจากนี้ UCB หรือคนอื่น ๆ อาจค้นพบความปลอดภัยผลข้างเคียงหรือปัญหาการผลิตด้วยผลิตภัณฑ์และ/หรืออุปกรณ์หลังจากวางตลาด การค้นพบปัญหาที่สำคัญกับผลิตภัณฑ์ที่คล้ายกับหนึ่งในผลิตภัณฑ์ของ UCB ที่เกี่ยวข้องกับผลิตภัณฑ์ทั้งหมดอาจมีผลกระทบที่สำคัญต่อการขายของผลิตภัณฑ์ที่ได้รับผลกระทบทั้งหมด ยิ่งไปกว่านั้นการขายอาจได้รับผลกระทบจากแนวโน้มระหว่างประเทศและในประเทศที่มีต่อการดูแลและการควบคุมค่าใช้จ่ายด้านการดูแลสุขภาพรวมถึงแรงกดดันด้านราคาการตรวจสอบทางการเมืองและสาธารณะรูปแบบหรือการปฏิบัติของผู้ประกอบการและนโยบายการชำระเงินที่กำหนดโดยผู้จ่ายเงินบุคคลที่สาม ในที่สุดการฝ่าฝืน Cyberattack หรือการละเมิดความปลอดภัยของข้อมูลอาจส่งผลกระทบต่อการรักษาความลับความสมบูรณ์และความพร้อมใช้งานของข้อมูลและระบบของ UCB ด้วยความไม่แน่นอนเหล่านี้คุณไม่ควรพึ่งพาคำแถลงใด ๆ ที่คาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ ไม่สามารถรับประกันได้ว่าผลิตภัณฑ์สืบสวนหรืออนุมัติที่อธิบายไว้ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้จะถูกส่งหรืออนุมัติสำหรับการขายหรือสำหรับสิ่งบ่งชี้เพิ่มเติมหรือการติดฉลากในตลาดใด ๆ หรือในเวลาใดเวลาหนึ่งและไม่มีการรับประกันว่าผลิตภัณฑ์ดังกล่าวจะยังคงประสบความสำเร็จในเชิงพาณิชย์ในอนาคต
UCB กำลังให้ข้อมูลนี้รวมถึงงบคาดการณ์ล่วงหน้าเฉพาะ ณ วันที่ของข่าวประชาสัมพันธ์นี้และมันไม่ได้สะท้อนถึงผลกระทบที่อาจเกิดขึ้นจากการระบาดของโรค Covid-19 ที่กำลังพัฒนาเว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่น UCB กำลังติดตามการพัฒนาทั่วโลกอย่างขยันขันแข็งเพื่อประเมินความสำคัญทางการเงินของการระบาดใหญ่นี้กับ UCB UCB ปฏิเสธหน้าที่ใด ๆ ในการอัปเดตข้อมูลใด ๆ ที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้เพื่อยืนยันผลลัพธ์ที่แท้จริงหรือรายงานหรือสะท้อนการเปลี่ยนแปลงใด ๆ ในแถลงการณ์ที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าเกี่ยวกับการเปลี่ยนแปลงหรือการเปลี่ยนแปลงใด ๆ ในเหตุการณ์เงื่อนไขหรือสถานการณ์ที่มีการเสนอราคาหรือข้อเสนอใด ๆ และจะไม่มีข้อเสนอใด ๆ การชักชวนหรือการขายหลักทรัพย์ในเขตอำนาจศาลใด ๆ ที่ข้อเสนอดังกล่าวการชักชวนหรือการขายจะผิดกฎหมายก่อนการลงทะเบียนหรือคุณสมบัติภายใต้กฎหมายหลักทรัพย์ของเขตอำนาจศาลดังกล่าว
การอ้างอิง:
ที่มา: UCB
โพสต์แล้ว : 2025-03-20 06:00
อ่านเพิ่มเติม

- การรักษาด้วยการผ่าตัดเพียงไม่กี่ครั้งแสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพสำหรับอาการปวดหลังส่วนล่าง
- วิธีพูดคุยกับลูกของคุณเกี่ยวกับการวินิจฉัยโรคมะเร็ง
- การประกันสุขภาพราคาถูกสามารถชะลอการวินิจฉัยโรคมะเร็งเพิ่มความเสี่ยงต่อการเสียชีวิต
- การติดเชื้อในช่องคลอดทั่วไปควรได้รับการรักษาเป็น STI การศึกษากล่าวว่า
- ภาระของโรคอัลไซเมอร์เพิ่มขึ้นทั่วโลกตั้งแต่ปี 2533-2564
- ยา GLP-1 ปรับปรุงแนวโน้มการปลูกถ่ายไต
ข้อจำกัดความรับผิดชอบ
มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน
การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ
คำหลักยอดนิยม
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions