Dữ liệu mới về liệu pháp điều tra Doxecitine và Doxribtimine cho sự thiếu hụt của thymidine kinase 2 được trình bày tại Hội nghị về loạn dưỡng cơ bắp (MDA) 2025
Brussels (Bỉ) 19 tháng 3 năm 2025 - UCB, một công ty dược phẩm sinh học toàn cầu, hôm nay đã công bố dữ liệu tích cực từ các nghiên cứu liên quan đến liệu pháp điều tra pyrimidine nucleoside của họ 16-19 tháng 3 năm 2025.
Dữ liệu cho thấy rằng ở những người mắc TK2D từ 12 tuổi trở xuống khi các triệu chứng của họ xuất hiện lần đầu tiên, điều trị bằng nucleoside pyrimidine và/hoặc nucleotide điều trị giảm đáng kể. Sử dụng hỗ trợ thông gió và cho ăn.1,2,3 Trên tất cả các quần thể nghiên cứu, liệu pháp pyrimidine nucleoside và/hoặc nucleotide thường được dung nạp tốt với tiêu chảy là sự kiện bất lợi điều trị phổ biến nhất.1,2,3
Thymidine kinase 2 thiếu là một bệnh ty thể di truyền, cực kỳ hiếm, đe dọa đến tính mạng (bệnh cơ), có thể ảnh hưởng đến khả năng của chúng tôi. Để chia sẻ dữ liệu này với cộng đồng y tế tại MDA, "Donatello Crocetta, giám đốc y tế tại UCB cho biết. "Dữ liệu nêu bật tác động tích cực mà điều trị điều tra này có thể gây ra cho cuộc sống của những người sống với tình trạng suy nhược và đe dọa đến tính mạng này.
Dữ liệu từ những người tham gia được điều trị trong chương trình lâm sàng doxecitine (DC) và Doxribtimine (DT) được gộp từ các nguồn hồi cứu và tiềm năng và Chương trình truy cập mở rộng được hỗ trợ bởi công ty (EAP). Dữ liệu từ những người tham gia không được điều trị được gộp từ các đánh giá tài liệu về loạt trường hợp và báo cáo, và một nghiên cứu xem xét biểu đồ hồi cứu. Các nhóm nhỏ được phân tầng theo tuổi của các loại khởi phát triệu chứng TK2D và được báo cáo cho những người tham gia có tuổi của triệu chứng TK2D khởi phát ≤12 tuổi và> 12 tuổi.
Doxecitine và doxribtimine hiện đang được các cơ quan quản lý điều tiết và quản lý của EU xem xét theo quy định. Sự an toàn và hiệu quả chưa được thiết lập, và doxecitine và doxribtimine chưa được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cũng như Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) chấp thuận.
Những phát hiện chính từ các nghiên cứu
Cải thiện tỷ lệ sống:
Kết quả chức năng nâng cao:
Tác động đến chất lượng cuộc sống đối với các cá nhân và người chăm sóc:
Dữ liệu chính được trình bày tại MDA
về thiếu hụt thymidine kinase 2 (TK2D)
Thymidine kinase 2 là một sự suy giảm cực kỳ hiếm Tỷ lệ lưu hành trên toàn thế giới của TK2D là 1,64 [0,5, 3,1] các trường hợp trên 1.000.000 người.12 Tuổi khởi phát triệu chứng TK2D được phân loại là ≤12 tuổi và> 12 năm.6,7,8
TK2D ảnh hưởng sâu sắc đến nhiều lĩnh vực sức khỏe, thể chất, chất lượng cuộc sống và tâm lý xã hội, khi trẻ em đấu tranh để đạt được các mốc phát triển hoặc mất chúng, và người lớn mất đi sự độc lập về chức năng với những thách thức trong việc thở, ăn uống và đi bộ.
Doxecitine và Doxribtimine là một liệu pháp nucleoside hỗ trợ sao chép DNA của ty thể dẫn đến chức năng ty thể tăng hoặc ổn định ở bệnh nhân TK2D. Dữ liệu tiền lâm sàng cho thấy cơ chế hoạt động chính của doxecitine và doxribtimine là sự kết hợp của nucleoside deoxycytidine (DC) và deoxythymidine (DT) TK2D.14,15,16
Ở Hoa Kỳ, ứng dụng đã được cấp đánh giá ưu tiên, chỉ định trị liệu đột phá và chỉ định bệnh nhi hiếm gặp.17,18
Giới thiệu về UCB UCB, Brussels, Bỉ (www.ucb.com) là một công ty dược phẩm sinh học toàn cầu tập trung vào việc phát hiện và phát triển các loại thuốc và giải pháp đổi mới để biến đổi cuộc sống của những người mắc các bệnh nghiêm trọng về hệ thống miễn dịch hoặc hệ thống thần kinh trung ương. Với hơn 9000 người ở khoảng 40 quốc gia, công ty đã tạo ra doanh thu 6,1 tỷ euro vào năm 2024. UCB được liệt kê trên Euronext Brussels (Biểu tượng: UCB). Theo dõi chúng tôi trên Twitter: @ucb_news
Các tuyên bố hướng về phía trước Thông cáo báo chí này có thể chứa các câu nhìn về phía trước, bao gồm, nhưng không giới hạn, các tuyên bố có chứa các từ mà tin tưởng, Những tuyên bố hướng tới tương lai này dựa trên các kế hoạch, ước tính và niềm tin quản lý hiện tại. Tất cả các tuyên bố, ngoài các tuyên bố về các sự kiện lịch sử, là những tuyên bố có thể được coi là báo cáo hướng tới, bao gồm ước tính doanh thu, lợi nhuận hoạt động, chi tiêu vốn, tiền mặt, thông tin tài chính khác, pháp lý dự kiến, trọng tài, kết quả chính trị, quy định hoặc lâm sàng và các ước tính và kết quả khác. Theo bản chất của chúng, những tuyên bố hướng tới như vậy không đảm bảo hiệu suất trong tương lai và phải chịu những rủi ro, sự không chắc chắn và giả định đã biết và chưa biết và có thể gây ra kết quả thực tế, điều kiện tài chính, hiệu suất hoặc thành tích của UCB hoặc kết quả của ngành, khác với các kết quả có thể được thể hiện hoặc ngụ ý trong các báo cáo hướng tới như vậy trong thông cáo báo chí này. Quan trọng có thể dẫn đến sự khác biệt như vậy bao gồm: sự lây lan toàn cầu và tác động của Covid-19, những thay đổi trong các điều kiện kinh tế, kinh doanh và cạnh tranh chung, không có khả năng có được sự chấp thuận theo quy định cần thiết hoặc để có được chúng theo các điều khoản chấp nhận được hoặc trong thời gian dự kiến, chi phí liên quan đến các quyết định của chính quyền, Vi phạm bảo mật dữ liệu và dữ liệu thực tế và thực tế, hoặc sự gián đoạn của các hệ thống công nghệ thông tin của chúng tôi, yêu cầu trách nhiệm sản phẩm, thách thức đối với bảo vệ bằng sáng chế cho các ứng cử viên sản phẩm hoặc sản phẩm, cạnh tranh từ các sản phẩm khác bao gồm sinh học, thay đổi luật hoặc quy định, thay đổi hoặc không chắc chắn trong luật pháp hoặc sự không chắc chắn về luật thuế. Không có gì đảm bảo rằng các ứng cử viên sản phẩm mới sẽ được phát hiện hoặc xác định trong đường ống, sẽ tiến triển để phê duyệt sản phẩm hoặc các chỉ định mới cho các sản phẩm hiện tại sẽ được phát triển và phê duyệt. Chuyển động từ khái niệm sang sản phẩm thương mại là không chắc chắn; Kết quả tiền lâm sàng không đảm bảo an toàn và hiệu quả của các ứng cử viên sản phẩm ở người. Cho đến nay, sự phức tạp của cơ thể con người không thể được sao chép trong các mô hình máy tính, hệ thống nuôi cấy tế bào hoặc mô hình động vật. Thời gian của thời gian để hoàn thành các thử nghiệm lâm sàng và để có được sự chấp thuận theo quy định đối với tiếp thị sản phẩm đã thay đổi trong quá khứ và UCB mong đợi sự không thể đoán trước tương tự trong tương lai. Sản phẩm hoặc sản phẩm tiềm năng, là chủ đề của quan hệ đối tác, liên doanh hoặc hợp tác cấp phép có thể phải chịu sự khác biệt giữa các đối tác hoặc có thể chứng minh là không an toàn, hiệu quả hoặc thành công về mặt thương mại như UCB có thể tin khi bắt đầu hợp tác như vậy. Những nỗ lực của UCB nhằm mua lại các sản phẩm hoặc công ty khác và để tích hợp hoạt động của các công ty mua lại như vậy có thể không thành công như UCB có thể đã tin vào thời điểm mua lại. Ngoài ra, UCB hoặc những người khác có thể khám phá ra các vấn đề về an toàn, tác dụng phụ hoặc sản xuất với các sản phẩm và/hoặc thiết bị của mình sau khi chúng được bán trên thị trường. Việc phát hiện ra các vấn đề quan trọng với một sản phẩm tương tự như một trong những sản phẩm của UCB, ngụ ý toàn bộ loại sản phẩm có thể có ảnh hưởng bất lợi vật chất đối với doanh số của toàn bộ loại sản phẩm bị ảnh hưởng. Hơn nữa, doanh số có thể bị ảnh hưởng bởi các xu hướng quốc tế và trong nước đối với việc ngăn chặn chi phí chăm sóc và chăm sóc sức khỏe được quản lý, bao gồm áp lực định giá, sự giám sát chính trị và công cộng, các mô hình hoặc thực tiễn của khách hàng và người kê đơn, và các chính sách hoàn trả được áp đặt bởi những người trả tiền của bên thứ ba cũng như pháp luật ảnh hưởng đến các hoạt động sản xuất thuốc sinh học. Cuối cùng, một sự cố, tấn công mạng hoặc vi phạm bảo mật thông tin có thể làm tổn hại đến tính bảo mật, tính toàn vẹn và tính khả dụng của dữ liệu và hệ thống UCB. Với những điều không chắc chắn này, bạn không nên đặt sự phụ thuộc quá mức vào bất kỳ tuyên bố hướng tới nào như vậy. Không thể đảm bảo rằng các sản phẩm điều tra hoặc được phê duyệt được mô tả trong thông cáo báo chí này sẽ được gửi hoặc phê duyệt để bán hoặc cho bất kỳ chỉ định hoặc ghi nhãn bổ sung nào trong bất kỳ thị trường nào, hoặc tại bất kỳ thời điểm cụ thể nào, cũng không thể đảm bảo rằng các sản phẩm đó sẽ hoặc sẽ tiếp tục thành công về mặt thương mại trong tương lai.
UCB đang cung cấp thông tin này, bao gồm các tuyên bố hướng tới, chỉ kể từ ngày của thông cáo báo chí này và nó không phản ánh bất kỳ tác động tiềm năng nào từ đại dịch CoVID-19 đang phát triển, trừ khi có quy định khác. UCB đang theo dõi sự phát triển trên toàn thế giới một cách siêng năng để đánh giá ý nghĩa tài chính của đại dịch này đối với UCB. UCB từ chối rõ ràng bất kỳ nghĩa vụ nào để cập nhật bất kỳ thông tin nào có trong thông cáo báo chí này, để xác nhận kết quả thực tế hoặc báo cáo hoặc phản ánh bất kỳ thay đổi nào trong các tuyên bố hướng tới của nó liên quan đến bất kỳ thay đổi nào trong các sự kiện, điều kiện hoặc trường hợp mà Chứng khoán, cũng không có bất kỳ đề nghị, chào mời hoặc bán chứng khoán nào trong bất kỳ khu vực tài phán nào trong đó đề nghị, chào mời hoặc bán hàng đó sẽ là bất hợp pháp trước khi đăng ký hoặc trình độ theo luật chứng khoán của quyền tài phán đó.
Tài liệu tham khảo:
Nguồn: UCB
Đã đăng : 2025-03-20 06:00
Đọc thêm
- Sử dụng NSAID dài hạn liên quan đến giảm nguy cơ mất trí nhớ
- Hướng dẫn mới sàng lọc ung thư phổi upped, nhưng vẫn còn những khoảng trống
- Trên toàn cầu, 25,2 triệu dự kiến sẽ sống với bệnh Parkinson vào năm 2050
- Hỗ trợ 'Telelactation' tăng tỷ lệ cho con bú
- Nghiên cứu cho thấy bộ não buông bỏ nỗi sợ hãi như thế nào
- Các vụ cháy xe điện có thể làm tăng nguy cơ ung thư cho cộng đồng
Tuyên bố từ chối trách nhiệm
Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.
Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.
Từ khóa phổ biến
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions