Az FDA új javaslatának célja, hogy segítsen a nehezen kezelhető betegségekben szenvedő betegeknek

Kövesse a Drugslib-et

Írta: I. Edwards HealthDay Reporter

KEDD, 2026. február 24. – Az Egyesült Államok egészségügyi tisztviselői új módszert javasolnak a ritka és nehezen kezelhető betegségekben szenvedők számára egyedi kezelések kidolgozására és jóváhagyására.

Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) nemrégiben adott ki egy irányelvtervezetet, amely egy kis számú ember számára kialakított speciális utat. A gyógyszercégek gyakran kerülik ezeket, mert veszteségesnek tartják.

A javasolt irányelvek szerint ezeket a kezeléseket csak néhány betegen lehet tesztelni, nagy csoportos vizsgálatok helyett.

Az FDA szerint ez a megközelítés alkalmazható génszerkesztő kezelésekre, valamint más típusú gyógyszerekre és terápiákra is.

„Kiemelt feladatunk az akadályok eltávolítása és a szabályozási rugalmasság gyakorlása a tudományos fejlődés ösztönzése, valamint a ritka betegségekben szenvedő betegek több gyógymódja és érdemi kezelésének biztosítása érdekében” – mondta az FDA biztosa Dr. Marty Makary mondta.

Sok ritka betegség csak néhány embert érint világszerte. Emiatt a gyógyszergyártók vonakodnak befektetni azt az időt és pénzt, amely nagy tanulmányok lefolytatásához és a gyógyszer tipikus jóváhagyási folyamatához szükséges, amely akár 10 évig is eltarthat.

Hagyományosan az FDA komoly bizonyítékokat követel meg nagy klinikai vizsgálatokból. Szuperritka betegségek esetén előfordulhat, hogy ez a fajta vizsgálat nem lehetséges.

A kutatók és az érdekképviseleti csoportok évek óta szorgalmazták egy másik rendszer kialakítását, amely jobban illeszkedik ezekhez a ritka betegségekhez – jelentette az Associated Press.

A javaslat értelmében az FDA lehetővé tenné bizonyos kísérleti, egyedi kezelések előrehaladását, ha a tudósok egyértelmű okot tudnak mutatni, hogy a terápia működnie kell, amit az ügynökség „valószínű mechanizmusnak” nevez.

Ez azt jelenti, hogy a kutatóknak be kell bizonyítaniuk:

  • A betegség jól ismert.
  • A kezelés pontosan a genetikai vagy biológiai problémát célozza meg.
  • A terápia sikeresen elérte és megváltoztatta a beteg problémáját.

    • Ha ezek a szabványok teljesülnek, a vállalatok nemcsak a kezelést használhatják, hanem kereskedelmi forgalomba is hozhatják.

    Jelenleg az FDA időnként engedélyezi a kísérleti gyógyszereket az „együttérzésnek” nevezett eljárás révén. Ez lehetővé teszi, hogy a nagyon beteg betegek kipróbáljanak nem jóváhagyott kezeléseket, amikor nincs más lehetőség.

    A folyamat azonban összetett, lassú, és nem teszi lehetővé a vállalatok számára, hogy profitáljanak a kezelésből.

    Az új módszer célja, hogy egy világosabb, gyakorlatiasabb folyamatot hozzon létre – olyat, amely elérhetőbbé teheti az egyedi kezeléseket azoknak a betegeknek, akiknek égetően szükségük van rájuk.

    Az FDA tisztviselői hangsúlyozták, hogy ezek az irányelvek nem végleges szabályok. Az ügynökség 60 napig fogadja el a megjegyzéseket, mielőtt eldönti, hogy véglegesíti-e a javaslatot.

    A bejelentés az FDA egyéb közelmúltbeli változásait követi, beleértve Makary határozatát, amely szerint a nagy klinikai gyógyszereknek a múlt héten el kell hagyniuk a két gyógyszert. jóváhagyás.

    Források

  • The Associated Press, 2026. február 23.

    • Felelősség kizárása: Az orvosi cikkekben található statisztikai adatok általános tendenciákat mutatnak be, és nem vonatkoznak egyénekre. Az egyéni tényezők nagyon eltérőek lehetnek. Mindig kérjen személyre szabott orvosi tanácsot egyéni egészségügyi döntéseihez.

    Forrás: HealthDay

    Elküldve : 2026-02-25 01:56

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak