ข้อเสนอใหม่ของ FDA มุ่งช่วยเหลือผู้ป่วยโรคที่รักษายาก

ติดตาม Drugslib ได้ที่

โดย I. Edwards HealthDay Reporter

ตรวจสอบทางการแพทย์โดย Carmen Pope, BPharm อัปเดตล่าสุดเมื่อวันที่ 24 กุมภาพันธ์ 2026

ผ่าน HealthDay

วันอังคารที่ 24 ก.พ. 2026 — เจ้าหน้าที่สาธารณสุขของสหรัฐอเมริกากำลังเสนอวิธีใหม่ในการพัฒนาและอนุมัติการรักษาแบบกำหนดเองสำหรับผู้ที่มีภาวะที่หายากและรักษายาก

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) เพิ่งเผยแพร่ร่างหลักเกณฑ์ที่จะสร้างแนวทางพิเศษสำหรับการบำบัดที่ออกแบบมาสำหรับคนจำนวนไม่มาก บริษัทยามักจะหลีกเลี่ยงสิ่งเหล่านี้ เนื่องจากถือว่าไม่ได้ผลกำไร

ภายใต้หลักเกณฑ์ที่นำเสนอ การรักษาเหล่านี้อาจมีการทดสอบในผู้ป่วยเพียงไม่กี่ราย แทนที่จะเป็นการศึกษากลุ่มใหญ่

FDA กล่าวว่าแนวทางนี้สามารถนำไปใช้กับการรักษาด้วยการตัดต่อยีน เช่นเดียวกับยาและการบำบัดประเภทอื่นๆ

“การขจัดอุปสรรคและใช้ความยืดหยุ่นด้านกฎระเบียบเพื่อส่งเสริมความก้าวหน้าทางวิทยาศาสตร์และมอบวิธีการรักษาและการรักษาที่มีความหมายมากขึ้นสำหรับผู้ป่วยที่เป็นโรคหายาก” กรรมาธิการ FDA Dr. Marty Makary กล่าว

โรคหายากจำนวนมากส่งผลกระทบต่อคนเพียงไม่กี่คนทั่วโลก ด้วยเหตุนี้ บริษัทยาจึงไม่เต็มใจที่จะลงทุนเวลาและเงินที่จำเป็นในการศึกษาขนาดใหญ่และนำยาผ่านกระบวนการอนุมัติโดยทั่วไป ซึ่งอาจใช้เวลา 10 ปีหรือมากกว่านั้น

ตามเนื้อผ้า FDA ต้องการหลักฐานที่ชัดเจนจากการทดลองทางคลินิกขนาดใหญ่ สำหรับสภาวะที่หายากอย่างยิ่ง การศึกษาประเภทนั้นอาจเป็นไปไม่ได้

นักวิจัยและกลุ่มผู้สนับสนุนได้ผลักดันมานานหลายปีสำหรับระบบที่แตกต่างที่เหมาะกับโรคหายากเหล่านี้มากขึ้น The Associated Press รายงาน

ภายใต้ข้อเสนอดังกล่าว FDA จะอนุญาตให้มีการทดลองการรักษาแบบกำหนดเองบางอย่างต่อไปได้ หากนักวิทยาศาสตร์สามารถแสดงเหตุผลที่ชัดเจนว่าการบำบัดนั้นน่าจะได้ผล ซึ่งเป็นสิ่งที่หน่วยงานเรียกว่า "กลไกที่เป็นไปได้"

นั่นหมายความว่านักวิจัยจะต้องพิสูจน์:

  • โรคนี้เป็นที่เข้าใจกันดี
  • การรักษามุ่งเป้าไปที่ปัญหาทางพันธุกรรมหรือทางชีวภาพที่แน่นอน
  • การบำบัดเข้าถึงได้สำเร็จและเปลี่ยนแปลงปัญหาของผู้ป่วย

    • หากเป็นไปตามมาตรฐานเหล่านั้น บริษัทต่างๆ อาจได้รับอนุญาตให้ไม่เพียงแต่ใช้การรักษาเท่านั้น แต่ยังเชิงพาณิชย์ด้วย

    ขณะนี้ FDA บางครั้งอนุญาตให้ใช้ยาทดลองผ่านกระบวนการที่เรียกว่า "การใช้ความเห็นอกเห็นใจ" ซึ่งช่วยให้ผู้ป่วยที่ป่วยหนักได้ลองการรักษาที่ไม่ได้รับการอนุมัติเมื่อไม่มีทางเลือกอื่น

    แต่กระบวนการนี้ซับซ้อน ช้า และไม่อนุญาตให้บริษัทต่างๆ ได้กำไรจากการรักษา

    วิธีการใหม่นี้มีจุดมุ่งหมายเพื่อสร้างกระบวนการที่ชัดเจนและใช้งานได้จริงมากขึ้น ซึ่งสามารถทำให้การรักษาแบบกำหนดเองเข้าถึงได้มากขึ้นสำหรับผู้ป่วยที่ต้องการการรักษาอย่างยิ่ง

    เจ้าหน้าที่ FDA เน้นย้ำว่าแนวปฏิบัติเหล่านี้ไม่ใช่กฎขั้นสุดท้าย เอเจนซี่จะยอมรับความคิดเห็นเป็นเวลา 60 วันก่อนตัดสินใจว่าจะสรุปข้อเสนอหรือไม่

    การประกาศดังกล่าวเกิดขึ้นหลังจากการเปลี่ยนแปลงอื่นๆ ของ FDA เมื่อเร็วๆ นี้ ซึ่งรวมถึงการตัดสินใจของ Makary เมื่อสัปดาห์ที่แล้วที่จะยกเลิกข้อกำหนดที่มีมายาวนานที่ว่ายาจะต้องผ่านการทดลองทางคลินิกที่สำคัญสองครั้งก่อนที่จะได้รับการอนุมัติ

    แหล่งข้อมูล

  • The Associated Press, 23 กุมภาพันธ์ 2026

    • ข้อจำกัดความรับผิดชอบ: ข้อมูลทางสถิติในบทความทางการแพทย์ให้แนวโน้มทั่วไปและไม่เกี่ยวข้องกับบุคคล ปัจจัยส่วนบุคคลอาจแตกต่างกันอย่างมาก ขอคำแนะนำทางการแพทย์เฉพาะบุคคลเสมอเพื่อการตัดสินใจด้านการดูแลสุขภาพส่วนบุคคล

    ที่มา: HealthDay

    โพสต์แล้ว : 2026-02-25 01:56

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม