Đề xuất mới của FDA nhằm mục đích giúp đỡ những bệnh nhân mắc những căn bệnh khó điều trị

Theo dõi Drugslib trên

Bởi I. Edwards HealthDay Reporter

Được Carmen Pope, BPharm, xem xét về mặt y tế. Cập nhật lần cuối vào ngày 24 tháng 2 năm 2026.

qua HealthDay

THỨ BA, ngày 24 tháng 2 năm 2026 — Các quan chức y tế Hoa Kỳ đang đề xuất một phương pháp mới để phát triển và phê duyệt các phương pháp điều trị dành riêng cho những người mắc các bệnh hiếm gặp và khó điều trị.

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vừa công bố một bản dự thảo hướng dẫn nhằm tạo ra một lộ trình đặc biệt cho các liệu pháp được thiết kế cho chỉ một số ít người. Các công ty dược phẩm thường tránh những điều này vì chúng bị coi là không có lãi.

Theo hướng dẫn đề xuất, các phương pháp điều trị này chỉ có thể được thử nghiệm ở một số ít bệnh nhân, thay vào đó là các nghiên cứu nhóm lớn.

FDA cho biết phương pháp này có thể áp dụng cho các phương pháp điều trị chỉnh sửa gen cũng như các loại thuốc và liệu pháp khác.

“Ưu tiên của chúng tôi là loại bỏ các rào cản và thực hiện tính linh hoạt trong quy định để khuyến khích tiến bộ khoa học cũng như cung cấp nhiều phương pháp chữa trị và phương pháp điều trị có ý nghĩa hơn cho những bệnh nhân mắc các bệnh hiếm gặp,” Ủy viên FDA Dr. Marty Makary cho biết.

Nhiều căn bệnh hiếm gặp chỉ ảnh hưởng đến một số ít người trên toàn thế giới. Do đó, các công ty dược phẩm không muốn đầu tư thời gian và tiền bạc cần thiết để thực hiện các nghiên cứu lớn và đưa thuốc vượt qua quy trình phê duyệt thông thường, có thể mất 10 năm hoặc hơn.

Theo truyền thống, FDA yêu cầu bằng chứng chắc chắn từ các thử nghiệm lâm sàng lớn. Hãng tin AP đưa tin, đối với những tình trạng bệnh siêu hiếm, loại nghiên cứu đó có thể không thực hiện được.

Các nhà nghiên cứu và nhóm vận động đã nỗ lực trong nhiều năm để tạo ra một hệ thống khác phù hợp hơn với những căn bệnh hiếm gặp này.

Theo đề xuất, FDA sẽ cho phép một số phương pháp điều trị tùy chỉnh, thử nghiệm nhất định được tiến hành nếu các nhà khoa học có thể chỉ ra lý do rõ ràng khiến liệu pháp này có hiệu quả, điều mà cơ quan này gọi là “cơ chế hợp lý”.

Điều đó có nghĩa là các nhà nghiên cứu cần phải chứng minh:

  • Căn bệnh này đã được hiểu rõ.
  • Việc điều trị nhắm vào chính xác vấn đề di truyền hoặc sinh học.
  • Liệu pháp này đã tiếp cận thành công và thay đổi vấn đề của bệnh nhân đó.

    • Nếu những tiêu chuẩn đó được đáp ứng, các công ty không chỉ được phép sử dụng phương pháp điều trị mà còn được phép thương mại hóa nó.

    Hiện tại, FDA đôi khi cho phép dùng thuốc thử nghiệm thông qua một quy trình được gọi là "sử dụng vì mục đích nhân đạo". Điều này cho phép những bệnh nhân bị bệnh nặng thử các phương pháp điều trị chưa được phê duyệt khi không có lựa chọn nào khác.

    Nhưng quá trình này phức tạp, chậm chạp và không cho phép các công ty thu lợi từ việc điều trị.

    Phương pháp mới nhằm tạo ra một quy trình rõ ràng hơn, thiết thực hơn — một quy trình có thể cung cấp các phương pháp điều trị tùy chỉnh phù hợp hơn cho những bệnh nhân thực sự cần chúng.

    Các quan chức FDA nhấn mạnh rằng những hướng dẫn này không phải là quy tắc cuối cùng. Cơ quan này sẽ tiếp nhận ý kiến ​​trong 60 ngày trước khi quyết định có hoàn thiện đề xuất hay không.

    Thông báo này tiếp nối những thay đổi khác gần đây của FDA, bao gồm cả quyết định của Makary vào tuần trước nhằm loại bỏ yêu cầu lâu nay là thuốc phải vượt qua hai thử nghiệm lâm sàng lớn trước khi được phê duyệt.

    Nguồn

  • The Associated Press, ngày 23 tháng 2 năm 2026

    • Tuyên bố từ chối trách nhiệm: Dữ liệu thống kê trong các bài báo y tế cung cấp các xu hướng chung và không liên quan đến cá nhân. Các yếu tố cá nhân có thể khác nhau rất nhiều. Luôn tìm kiếm lời khuyên y tế cá nhân cho các quyết định chăm sóc sức khỏe cá nhân.

    Nguồn: HealthDay

    Đã đăng : 2026-02-25 01:56

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến