การบำบัดด้วยยีนใหม่สำหรับโรคโลหิตจางชนิดเคียวจะได้รับการพิจารณาโดย FDA

ติดตาม Drugslib ได้ที่

โดยเจ้าหน้าที่บรรยายสรุปของแพทย์ HealthDay Reporter

วันจันทร์ที่ 30 ต.ค. 2023 -- ผู้ป่วยที่เป็นโรคเคียวเซลล์อาจมีวิธีรักษาใหม่สองวิธีให้ลองใช้เร็วๆ นี้ ในวันอังคาร คณะกรรมการที่ปรึกษาสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาจะชั่งน้ำหนักข้อดีของการบำบัดด้วยยีนแบบใหม่สำหรับอาการเจ็บปวดที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรม หน่วยงานคาดว่าจะตัดสินใจเกี่ยวกับการบำบัดดังกล่าวในช่วงต้นเดือนธันวาคม และยังวางแผนที่จะตัดสินใจเกี่ยวกับการรักษาใหม่ครั้งที่สองก่อนสิ้นปี Associated Press รายงาน

การรักษา ตรวจสอบแล้ว วันอังคารใช้เทคโนโลยี CRISPR ซึ่งเป็นเครื่องมือแก้ไขยีน นักประดิษฐ์เครื่องมือดังกล่าวได้รับรางวัลโนเบลในปี 2020 จากผลงานของพวกเขา AP รายงาน การรักษาแบบครั้งเดียว "exa-cel" ดำเนินการโดย Vertex Pharmaceuticals และ CRISPR Therapeutics และจะเปลี่ยน DNA ในเซลล์เม็ดเลือดของผู้ป่วยอย่างถาวร

ในวันอังคาร ที่ปรึกษาของ FDA จะพิจารณาว่าจำเป็นต้องมีการวิจัยเพิ่มเติมเกี่ยวกับผลที่ตามมาที่อาจเกิดขึ้นโดยไม่ได้ตั้งใจจากการบำบัดด้วยยีนแบบใหม่หรือไม่

ในเอกสารสรุปที่ยื่นต่อคณะกรรมการที่ปรึกษา Vertex กล่าวว่ามีคน 46 คนที่ได้รับ การรักษาในการศึกษา ในบรรดา 30 คนที่ติดตามผลเป็นเวลา 18 เดือน มี 29 คนที่ไม่มีภาวะวิกฤตด้านความเจ็บปวดเป็นเวลาอย่างน้อยหนึ่งปี และทั้ง 30 คนหลีกเลี่ยงการเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลเนื่องจากวิกฤตความเจ็บปวด ถึงกระนั้น คณะที่ปรึกษาของ FDA กำลังขอให้ผู้เชี่ยวชาญด้านยีนบำบัดจากภายนอกหารือเกี่ยวกับความเป็นไปได้ของ "ผลกระทบนอกเป้าหมาย" (เช่น การเปลี่ยนแปลงจีโนมของบุคคลโดยไม่คาดคิด) FDA ต้องการตรวจสอบว่าการวิจัยของบริษัทเกี่ยวกับผลกระทบที่เป็นไปได้เหล่านี้เพียงพอหรือไม่ หรือจำเป็นต้องมีการศึกษาเพิ่มเติมหรือไม่ AP รายงาน บริษัทได้เสนอการศึกษาด้านความปลอดภัยหลังการอนุมัติและการติดฉลากผลิตภัณฑ์ที่บันทึกความเสี่ยงที่อาจเกิดขึ้น

การบำบัดด้วยยีนครั้งที่สองสำหรับโรคเคียวเซลล์ที่ FDA จะพิจารณานั้นมีจุดมุ่งหมายเพื่อให้ทำงานโดยการทำสำเนาการทำงานของยีนที่ดัดแปลง AP รายงาน ช่วยให้เซลล์เม็ดเลือดแดงผลิตฮีโมโกลบินที่ไม่มีรูปร่างผิดปกติ การรักษานั้นดำเนินการโดย Bluebird Bio

ราคาสำหรับการบำบัดด้วยยีนทั้งสองยังไม่ได้รับการเปิดเผย AP รายงาน อย่างไรก็ตาม ป้ายราคาประมาณ 2 ล้านดอลลาร์จะถือว่าคุ้มค่า เนื่องจากการรักษาที่มีอยู่มีค่าใช้จ่ายประมาณ 1.6 ล้านดอลลาร์สำหรับผู้หญิง และ 1.7 ล้านดอลลาร์สำหรับผู้ชายตั้งแต่แรกเกิดถึงอายุ 65 ปี ตามข้อมูลของ งานวิจัยล่าสุด

Associated Press บทความ

โพสต์แล้ว : 2023-10-31 13:55

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม