Các liệu pháp gen mới điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm được FDA xem xét

Theo dõi Drugslib trên

Bởi nhân viên tóm tắt của bác sĩ HealthDay Reporter

THỨ HAI, ngày 30 tháng 10 năm 2023 -- Bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm có thể sớm được thử hai phương pháp điều trị mới. Vào thứ Ba, ủy ban cố vấn của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ sẽ cân nhắc giá trị của một liệu pháp gen mới đối với tình trạng đau đớn do di truyền. Cơ quan này dự kiến ​​sẽ đưa ra quyết định về liệu pháp đó vào đầu tháng 12 và cũng có kế hoạch quyết định về phương pháp điều trị mới thứ hai trước cuối năm nay, Associated Press đưa tin.

Phương pháp điều trị được xem xét Thứ ba dựa trên công nghệ CRISPR, một công cụ chỉnh sửa gen. AP đưa tin, những người phát minh ra công cụ đó đã giành được giải Nobel năm 2020 cho công trình của họ. Phương pháp điều trị một lần, "exa-cel" được sản xuất bởi Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics và nó làm thay đổi vĩnh viễn DNA trong tế bào máu của bệnh nhân.

Vào thứ Ba, các cố vấn của FDA sẽ xem xét liệu có cần nghiên cứu thêm về những hậu quả tiềm ẩn ngoài ý muốn của liệu pháp gen mới hay không.

Trong tài liệu tóm tắt nộp cho ủy ban cố vấn, Vertex cho biết 46 người đã nhận được điều trị trong nghiên cứu của mình. Trong số 30 người được theo dõi trong 18 tháng, 29 người không bị cơn đau trong ít nhất một năm và tất cả 30 người đều tránh phải nhập viện vì cơn đau. Tuy nhiên, ban cố vấn của FDA đang yêu cầu các chuyên gia về liệu pháp gen bên ngoài thảo luận về khả năng xảy ra "tác động ngoài mục tiêu" (tức là những thay đổi bất ngờ đối với bộ gen của một người). FDA muốn xác định xem liệu nghiên cứu của công ty về những tác động có thể xảy ra này đã đầy đủ hay chưa hoặc liệu có cần nghiên cứu thêm hay không, AP đưa tin. Công ty đã đề xuất một nghiên cứu về độ an toàn sau phê duyệt và ghi nhãn sản phẩm để ghi nhận những rủi ro tiềm ẩn.

Liệu pháp gen thứ hai điều trị bệnh hồng cầu hình liềm mà FDA sẽ xem xét có mục đích hoạt động bằng cách tạo ra các bản sao chức năng của một gen đã biến đổi, AP đưa tin. Điều này giúp các tế bào hồng cầu tạo ra huyết sắc tố không bị biến dạng. Cách xử lý đó được thực hiện bởi Bluebird Bio.

Giá của hai liệu pháp gen vẫn chưa được công bố, AP đưa tin. Tuy nhiên, mức giá khoảng 2 triệu USD sẽ được coi là hiệu quả về mặt chi phí vì các phương pháp điều trị hiện tại có giá khoảng 1,6 triệu USD cho phụ nữ và 1,7 triệu USD cho nam giới từ sơ sinh đến 65 tuổi, theo nghiên cứu gần đây.

Báo chí liên kết Bài viết

Đã đăng : 2023-10-31 13:55

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến