Kết quả mới cho Johnson & Johnson từ BlexiMenib thể hiện hoạt động chống huyết học đầy hứa hẹn kết hợp với Venetoclax và azacitidine đối với bệnh bạch cầu tủy cấp tính

Theo dõi Drugslib trên

Milan (ngày 12 tháng 6 năm 2025)-Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) hôm nay đã công bố dữ liệu giai đoạn 1B mới cho thấy hoạt động chống nhiễm trùng đáng khích lệ và hồ sơ an toàn đầy hứa hẹn cho BlexImenib (JNJ-7527617) Sắp xếp lại gen KMT2A (KMT2AR) hoặc đột biến gen NPM1 (NPM1M). Nghiên cứu đã đánh giá những bệnh nhân mắc AML mới được chẩn đoán, hóa trị chuyên sâu và AML tái phát hoặc chịu lửa.1 Các kết quả đã được giới thiệu trong một bài thuyết trình bằng miệng tại Hiệp hội Huyết học châu Âu (EHA) năm 2025 (S137). - Đặc biệt đối với bệnh nhân mắc KMT2AR và NPM1M.2,3,4

Một AML bao gồm một loạt các bệnh ung thư đa dạng về mặt di truyền ảnh hưởng đến tủy xương và máu, tiến triển nhanh chóng, khiến nó trở thành một bệnh ung thư cực kỳ khó khăn để điều trị, ông Andrew M. Wei*, MBBS, Tiến sĩ, Trung tâm Ung thư Peter MacCallum, Hoàng gia Melbourne, Bệnh viện nghiên cứu y học Những dữ liệu này nêu bật tiềm năng của liệu pháp nhắm mục tiêu này kết hợp với VEN + AZA cho bệnh nhân mắc AML mới được chẩn đoán không đủ điều kiện hóa trị liệu hoặc mắc bệnh đã tái phát sau khi điều trị trước. chứa KMT2AR (n = 52) hoặc NPM1M (n = 73). Bleximenib kết hợp với VEN + AZA được đánh giá trên nhiều mức liều mà không cần dùng liều tăng cường. Trong số 85 bệnh nhân tái phát hoặc chịu lửa, 36 phần trăm nhận được một, 42 phần trăm nhận được hai và 12 phần trăm nhận được ba dòng điều trị trước đó; 47 phần trăm trước đây đã được điều trị bằng Venetoclax.1

Dữ liệu bleximenib ở mức 100 mg hai lần một ngày kết hợp với VEN + AZA cho thấy hiệu quả cao hơn và một hồ sơ an toàn tương tự so với các mức liều khác. Ở liều Giai đoạn 2 được khuyến nghị (RP2D), bệnh nhân AML tái phát hoặc chịu lửa đã đạt được tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) là 82 % và phản ứng hoàn chỉnh tổng hợp (CCR) là 59 %. Subtypes và cài đặt bệnh. Tại RP2D kết hợp với VEN+AZA, các sự kiện hội chứng biệt hóa đã được báo cáo ở hai trong số 49 bệnh nhân (4 phần trăm). Dữ liệu an toàn bleximenib tiếp tục hỗ trợ thiếu tín hiệu kéo dài QTC, không có sự kiện nào của lớp 3 hoặc cao hơn và chỉ có ba sự kiện Lớp 1 (6 phần trăm) tại RP2D.1 TEAE là giảm tiểu cầu (59 phần trăm), giảm bạch cầu (59 phần trăm) và thiếu máu (49 phần trăm) .1

Xây dựng dựa trên di sản lãnh đạo và đổi mới của chúng tôi trong các khối u ác tính về huyết học, chúng tôi cam kết cung cấp các lựa chọn điều trị biến đổi nhằm giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng đáng kể của bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu tủy cấp tính Chúng tôi tiếp tục khám phá tiềm năng của hợp chất này như là một đơn trị liệu và kết hợp với tiêu chuẩn của chế độ chăm sóc trong các nghiên cứu bổ sung giai đoạn 2 và 3, hiện đang ghi danh bệnh nhân.

Thử nghiệm kết hợp BlexImenib này (NCT05453903) là một nhãn hiệu mở giai đoạn 1B đang diễn ra, không ngẫu nhiên hóa nghiên cứu đa trung tâm để xác định liều 2D được khuyến khích Bệnh bạch cầu chứa các thay đổi KMT2A hoặc NPM1. BlexImenib đã được bắt đầu vào ngày 4 mà không cần dùng liều bước. Các biện pháp kết quả chính bao gồm các tác dụng phụ và độc tính giới hạn liều. Các biện pháp hiệu quả thứ cấp bao gồm sự suy giảm của các vụ nổ bạch cầu, tỷ lệ bệnh nhân đạt được đáp ứng hoàn toàn (CR) và tỷ lệ bệnh nhân đạt được đáp ứng tổng thể.

Giới thiệu về bleximenib (JNJ-75276617)

bleximenib là một chất ức chế men miệng điều tra được đánh giá để điều trị cho bệnh nhân mắc AML mới được chẩn đoán và tái phát hoặc tái phát. Nó nhắm mục tiêu một tương tác gây ung thư quan trọng giữa các protein tổng hợp Menin và KMT2A, phá vỡ một con đường thúc đẩy sự phát triển của tế bào bạch cầu ở bệnh nhân đột biến KMT2AR hoặc NPM1M.

Hiện tại nó đang được nghiên cứu trong các thử nghiệm giai đoạn 1, 2 và 3, cả dưới dạng đơn trị liệu và kết hợp với các liệu pháp điều trị AML để khám phá thêm tiềm năng của nó trong cả quần thể AML tái phát hoặc khúc xạ và mới được chẩn đoán.

Bệnh bạch cầu tủy cấp tính là một bệnh ung thư máu tích cực, phát triển nhanh, bắt nguồn từ tủy xương và được đánh dấu bằng sự tăng sinh không kiểm soát của các tế bào trắng chưa trưởng thành được gọi là myeloblast.2,5 Điều trị ngay sau khi chẩn đoán.5 Đây là loại bệnh bạch cầu cấp tính phổ biến nhất ở người lớn, với tuổi chẩn đoán trung bình khoảng 70 tuổi.2

Mặc dù có những tiến bộ điều trị KMT2AR hoặc NPM1M trong đó sự sống sót của bệnh tái phát/chịu lửa có thể ngắn từ 2 đến 3 tháng sau khi tái phát thứ hai - làm nổi bật nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể.7

Giới thiệu về Johnson & Johnson

Tại Johnson & Johnson, chúng tôi tin rằng sức khỏe là tất cả. Sức mạnh của chúng tôi trong đổi mới chăm sóc sức khỏe trao quyền cho chúng tôi xây dựng một thế giới nơi các bệnh phức tạp được ngăn chặn, điều trị và chữa khỏi, nơi các phương pháp điều trị thông minh hơn và ít xâm lấn hơn, và các giải pháp là cá nhân. Thông qua chuyên môn của chúng tôi về Y học đổi mới và MedTech, chúng tôi được định vị duy nhất để đổi mới trên toàn bộ các giải pháp chăm sóc sức khỏe ngày hôm nay để đưa ra những đột phá của ngày mai, và tác động sâu sắc đến sức khỏe cho nhân loại. Tìm hiểu thêm tại https://www.jnj.com/ hoặc tại https://www.innovativemedicine.jnj.com. Theo dõi chúng tôi tại @janssenus và @jnjinnovmed. Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. và Janssen Global Services, LLC là các công ty Johnson & Johnson.

Các cảnh báo liên quan đến các tuyên bố hướng về phía trước

Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai như được định nghĩa trong Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995 về phát triển sản phẩm và lợi ích tiềm năng và tác động điều trị của BlexImenib (JNJ-75276617). Người đọc được cảnh báo không dựa vào những tuyên bố hướng tới này. Những tuyên bố này dựa trên những kỳ vọng hiện tại của các sự kiện trong tương lai. Nếu các giả định cơ bản chứng minh các rủi ro hoặc sự không chắc chắn không chính xác hoặc chưa biết là hiện thực hóa, kết quả thực tế có thể thay đổi về mặt vật chất với những kỳ vọng và dự đoán của Johnson & Johnson. Rủi ro và sự không chắc chắn bao gồm, nhưng không giới hạn ở: những thách thức và sự không chắc chắn vốn có trong nghiên cứu và phát triển sản phẩm, bao gồm sự không chắc chắn của thành công lâm sàng và có được sự chấp thuận theo quy định; sự không chắc chắn của thành công thương mại; Khó khăn sản xuất và chậm trễ; Cạnh tranh, bao gồm những tiến bộ công nghệ, sản phẩm mới và bằng sáng chế đạt được bởi các đối thủ cạnh tranh; thách thức đối với bằng sáng chế; Hiệu quả sản phẩm hoặc mối quan tâm về an toàn dẫn đến thu hồi sản phẩm hoặc hành động quy định; thay đổi về hành vi và mô hình chi tiêu của người mua các sản phẩm và dịch vụ chăm sóc sức khỏe; thay đổi luật pháp và quy định hiện hành, bao gồm cải cách chăm sóc sức khỏe toàn cầu; và xu hướng ngăn chặn chi phí chăm sóc sức khỏe. Một danh sách và mô tả về các rủi ro này, sự không chắc chắn và các yếu tố khác có thể được tìm thấy trong báo cáo thường niên gần đây nhất của Johnson & Johnson, về Mẫu 10-K, bao gồm cả trong các phần có chú thích về Lưu ý cảnh báo về các tuyên bố hướng tới tương lai và các yếu tố rủi ro. Các bản sao của các hồ sơ này có sẵn trực tuyến tại www.sec.gov, www.jnj.com hoặc theo yêu cầu từ Johnson & Johnson. Johnson & Johnson không cam kết cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới nào do thông tin mới hoặc các sự kiện hoặc sự kiện trong tương lai.

Chú thích:

*Andrew M. Wei, MBBS, Tiến sĩ, Trung tâm Ung thư Peter MacCallum, Bệnh viện Hoàng gia Melbourne, Học viện Nghiên cứu Y khoa của Đại học Melbourne, Australia đã cung cấp tư vấn, tư vấn, và dịch vụ nói cho Johnson & nói; Anh ấy đã không được trả tiền cho bất kỳ công việc truyền thông nào.

1 Wei, A.H., et al. Xác định RP2D của bleximenib kết hợp với Ven+AZA: Nghiên cứu giai đoạn 1B trong ND & R/R AML với các thay đổi KMT2A/NPM1. 2025 Đại hội hàng năm EHA - Hiệp hội huyết học châu Âu. Tháng 6 năm 2025. mục tiêu = "_blank"> https://l Library.ehaweb.org/eha/2025/eha2025-congress/4159214/ . Truy cập tháng 6 năm 2025.

2 Hiệp hội Bệnh bạch cầu & Ung thư hạch. Sự kiện 2022 Từ2023: Dữ liệu cập nhật về bệnh ung thư máu. https://www.lls.org/sites/default/files/2023-08/ps80_facts_2022_2023.pdf . Truy cập tháng 6 năm 2025.

3 Nghiên cứu ung thư Vương quốc Anh. Sống sót cho bệnh bạch cầu tủy cấp tính (AML). https://www.cancerresearchuk.org/about-cancer/acute-myeloid-leukaemia-aml/survival . Truy cập tháng 6 năm 2025.

4 Khan, A.M., et al. Tuổi toàn diện Tác động của đột biến NPM1 trong bệnh bạch cầu tủy cấp tính. Máu. 2022; 140 (Bổ sung 1): 1433 Từ1434. Tóm tắt cuộc họp thường niên của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ (ASH). Có sẵn tại: https://doi.org/10.1182/blood-2022-16566 Truy cập tháng 6 năm 2025.

5 Trung tâm Ung thư Anderson MD. Bệnh bạch cầu tủy cấp tính. https://www.mdanderson.org Truy cập tháng 6 năm 2025.

6 Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ. Dấu hiệu và triệu chứng của bệnh bạch cầu tủy cấp tính (AML). https://www.cancer.org/cancer/types/acute-myeloid-leukemia/detection-diagnosis-staging/signs-symptoms.html . Truy cập tháng 6 năm 2025.

7 Shimony, S., Stahl, M., & Stone, R.M. Bệnh bạch cầu tủy cấp tính: Cập nhật 2023 về chẩn đoán, rủi ro - điều trị và quản lý. Tạp chí Huyết học Hoa Kỳ. 2023; 98 (3): 502 Từ526. https://doi.org/10.1002/ajh.26822 . Truy cập tháng 6 năm 2025.

Nguồn: Johnson & Johnson

Đã đăng : 2025-06-14 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến