Az NIH kutatói olyan szemcseppeket fejlesztenek ki, amelyek lassúak az állatokban a látásvesztést

Kövesse a Drugslib-et
A Nemzeti Egészségügyi Intézetek (NIH) kutatói olyan szemcseppeket fejlesztettek ki, amelyek kiterjesztik az örökölt betegségek csoportjának állatmodelljeit, amelyek az emberek progresszív látásvesztéséhez vezetnek, az úgynevezett retinitis pigmentosa néven. A szemcseppek tartalmaznak egy kis fragmentumot, amely a test által készített fehérjéből származik, és amelyet a szemben találtak, az úgynevezett pigmenthám-eredetű faktor (PEDF). A PEDF elősegíti a sejtek retina sejtjeinek megőrzését. A tanulmányról szóló jelentést a Communications Medicine-ben teszik közzé. tanulmány. „Figyelembe véve ezeket az eredményeket, izgatottak vagyunk, hogy megkezdhetjük az emberek szemcseppeinek kísérleteit.”

Az összes degeneratív retina betegségnek közös sejtstressz van. Noha a stressz forrása változhat - a mutációk és a génváltozatok száma összekapcsolódott a retinitis pigmentosa -val, AMD -vel és más rendellenességekkel -, a sejtek stressz magas szintje miatt a retina sejtek fokozatosan elveszítik a funkciót és meghalnak. A fotoreceptor sejtek progresszív vesztesége látásvesztéshez és végül vaksághoz vezet. A teljes PEDF -fehérje azonban túl nagy ahhoz, hogy áthaladjon a külső szemszöveteken, hogy elérje a retina -t, és a teljes fehérje több funkcióval rendelkezik a retina szövetében, így nem praktikus, mint kezelés. A molekula retinális sejtek megőrzésének képességének optimalizálása és a molekula eljutásának elősegítése érdekében a Becerra rövid peptidek sorozatát fejlesztette ki, amely a PEDF egy régiójából származik, amely támogatja a sejtek életképességét. Ezek a kis peptidek a szemszöveteken keresztül mozoghatnak, hogy PEDF receptor fehérjékkel kötődjenek a retina felületén.

Ebben az új tanulmányban, amelyet az első szerző, Alexandra Bernardo-Colón vezet, a Becerra csapata két szemcsepp-készítményt készített, amelyek mindegyike rövid peptidet tartalmaz. Az első peptidjelölt, a „17-mer” elnevezésű, 17 aminosavat tartalmaz, amelyek a PEDF aktív régiójában találhatóak. A második peptid, a H105A, hasonló, de erősebben kötődik a PEDF receptorhoz. Az egerekre alkalmazott peptideket a szem felületén cseppekként magas koncentrációban találták a retinában 60 percen belül, lassan csökkenve a következő 24-48 órában. Sem a peptid nem okozott toxicitást vagy más mellékhatásokat. A cseppek tesztelésére a kutatók speciálisan tenyésztett egereket használtak, amelyek röviddel a születés után elveszítik a fotoreceptorokat. Miután a sejtvesztés megkezdődött, a fotoreceptorok többsége egy héten meghal. Amikor a peptid szemcseppet adtak ezen az egyhetes időszakban, az egerek a fotoreceptorok akár 75% -át is megtartották, és továbbra is erős retina-reakciókkal rendelkeztek a fényre, míg a placebo-nak kevés megmaradt fotoreceptor és kevés funkcionális látás volt a hét végén.

„Először megmutatjuk, hogy ezeket a rövid peptideket tartalmazó szemcseppek átjuthatnak a szembe, és terápiás hatással lehetnek a retinára”-mondta Bernardo-Colón. „A H105A peptidre vonatkozó állatok drámaian egészségesebb megjelenésű retinákkal rendelkeznek, negatív mellékhatások nélkül.”

Különféle gén-specifikus terápiák fejlődnek a retinitis pigmentosa sokféle típusú fejlesztése alatt, amelyek általában gyermekkorban kezdődnek és haladással kezdődnek. Ezek a PEDF-eredetű peptid szemcseppek döntő szerepet játszhatnak a sejtek megőrzésében, miközben arra várnak, hogy ezek a génterápiák klinikailag elérhetővé váljanak.

Annak tesztelése, hogy a szemcsepp -kezelésen keresztül megőrzött fotoreceptorok elég egészségesek -e ahhoz, hogy a génterápia működjön, a Valeria Marigo, Ph.D. és Andrea Bighinati, Ph.D., Modena Egyetem, Olaszország, egereket kezelt génterápiával a héten át tartó szemcsepp-rend végén. A génterápia legalább további hat hónapon keresztül sikeresen megőrizte a látást. Az emberi sejtekből származó ételben termesztett retina-szerű szövetek olyan vegyi anyagoknak vannak kitéve, amelyek magas szintű sejtstresszet indukáltak. A peptidek nélkül a szöveti modell sejtjei gyorsan meghaltak, de a peptidekkel a retina szövetek életképesek maradtak. Ezek az emberi szöveti adatok kulcsfontosságú első lépést biztosítanak a szemcseppek emberi kísérleteinek támogatására.

A kutatást a NEI Intramural Research Program finanszírozta. További finanszírozást nyújtottak a Blindness Society, a Fondazione Telethon, a Heal-Istionia Alapítvány, a Cellsight Fejlesztési Alap és a vakság megelőzésére irányuló kutatások. A NEI támogatja az alap- és klinikai tudományos programokat a látásmegtakarító kezelések kidolgozására és a látásvesztéssel rendelkező emberek speciális igényeinek kielégítésére. További információkért látogasson el a https://www.nei.nih.gov.

a Nemzeti Egészségügyi Intézetekről (NIH): NIH, a nemzet orvosi kutatási ügynöksége 27 intézetet és központot foglal magában, és az Egyesült Államok Egészségügyi és Emberi Szolgáltatási Minisztériumának alkotóeleme. Az NIH az elsődleges szövetségi ügynökség, amely az alap-, klinikai és transzlációs orvosi kutatásokat végzi és támogatja, és megvizsgálja mind a közös, mind a ritka betegségek okait, kezelését és gyógyítását. Az NIH -ról és annak programjairól további információt a www.nih.gov.

Bernardo-Colón A, Bighinati A, Parween S, Debnath S, Piano I, Adani E, Corsi F, Gargini C, Vergara N, Marigo V és Becerra sp. "A H105A peptid szemcseppek elősegítik a fotoreceptor túlélését az egér és a retina degeneráció emberi modelljeiben." 2025. március 21., Comms Med. https://www.nature.com/articles/s43856-025-00789-8

forrás: NIH

Elküldve : 2025-03-24 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak