Các nhà nghiên cứu của NIH phát triển thuốc nhỏ mắt mất thị lực chậm ở động vật

Theo dõi Drugslib trên

Các nhà nghiên cứu tại Viện Y tế Quốc gia (NIH) đã phát triển thuốc nhỏ mắt mở rộng tầm nhìn trong các mô hình động vật của một nhóm các bệnh di truyền dẫn đến mất thị lực tiến triển ở người, được gọi là viêm võng mạc. Thuốc nhỏ mắt chứa một mảnh nhỏ có nguồn gốc từ protein do cơ thể tạo ra và được tìm thấy trong mắt, được gọi là yếu tố có nguồn gốc biểu mô sắc tố (PEDF). PEDF giúp bảo tồn các tế bào trong võng mạc mắt. Một báo cáo về nghiên cứu được công bố trong Y học Truyền thông. nghiên cứu. Đưa ra những kết quả này, chúng tôi rất vui mừng khi bắt đầu các thử nghiệm về những giọt mắt này ở mọi người.

Tất cả các bệnh võng mạc thoái hóa đều có căng thẳng tế bào chung. Trong khi nguồn gây căng thẳng có thể thay đổi các đột biến và biến thể gen có liên quan đến viêm võng mạc, AMD và các rối loạn khác, mức độ căng thẳng tế bào cao khiến tế bào võng mạc bị mất dần chức năng và chết. Mất tiến triển của các tế bào tế bào cảm quang dẫn đến mất thị lực và cuối cùng bị mù. Tuy nhiên, protein PEDF đầy đủ quá lớn để đi qua các mô mắt ngoài để đến võng mạc và protein hoàn chỉnh có nhiều chức năng trong mô võng mạc, khiến nó không thực tế như một phương pháp điều trị. Để tối ưu hóa khả năng bảo tồn các tế bào võng mạc của phân tử và để giúp phân tử đến phía sau mắt, Becerra đã phát triển một loạt các peptide ngắn có nguồn gốc từ một vùng PEDF hỗ trợ khả năng sống của tế bào. Những peptide nhỏ này có thể di chuyển qua các mô mắt để liên kết với các protein thụ thể PEDF trên bề mặt võng mạc.

Trong nghiên cứu mới này, dẫn đầu bởi tác giả đầu tiên Alexandra Bernardo-Colón, nhóm Becerra, đã tạo ra hai công thức nhỏ giọt, mỗi công thức chứa một peptide ngắn. Ứng cử viên peptide đầu tiên, được gọi là 17 17 mer, có chứa 17 axit amin được tìm thấy trong vùng hoạt động của PEDF. Một peptide thứ hai, H105A, tương tự nhưng liên kết mạnh hơn với thụ thể PEDF. Các peptide áp dụng cho chuột khi giọt trên bề mặt mắt được tìm thấy ở nồng độ cao trong võng mạc trong vòng 60 phút, giảm dần trong 24 đến 48 giờ tới. Cả peptide đều không gây độc tính hoặc các tác dụng phụ khác. Để kiểm tra các giọt, các nhà điều tra đã sử dụng những con chuột được nhân giống đặc biệt mất tế bào cảm quang ngay sau khi sinh. Một khi mất tế bào bắt đầu, phần lớn các tế bào cảm quang chết trong một tuần. Khi được cho thuốc nhỏ mắt peptide trong khoảng thời gian một tuần đó, chuột giữ lại tới 75% các tế bào cảm quang và tiếp tục có phản ứng võng mạc mạnh mẽ với ánh sáng, trong khi những người dùng giả dược có ít chất phát quang còn lại và ít tầm nhìn chức năng vào cuối tuần.

Lần đầu tiên, chúng tôi cho thấy thuốc nhỏ mắt có chứa các peptide ngắn này có thể đi vào mắt và có tác dụng điều trị trên võng mạc, ông Bernardo-Colón nói. Động vật được cung cấp peptide H105A có võng mạc trông khỏe mạnh hơn đáng kể, không có tác dụng phụ tiêu cực. Các thuốc nhỏ mắt peptide có nguồn gốc từ PEDF này có thể đóng một vai trò quan trọng trong việc bảo tồn các tế bào trong khi chờ các liệu pháp gen này có sẵn trên lâm sàng.

Để kiểm tra xem các tế bào cảm quang có được bảo tồn thông qua điều trị thuốc giảm mắt có đủ sức khỏe để liệu pháp gen hoạt động hay không, cộng tác viên Valeria Marigo, Ph.D. và Andrea Bighinati, Tiến sĩ, Đại học Modena, Ý, đã điều trị chuột bằng liệu pháp gen vào cuối chế độ thả mắt kéo dài một tuần. Liệu pháp gen được bảo tồn thành công thị lực trong ít nhất sáu tháng nữa. Được trồng trong một món ăn từ các tế bào người, các mô giống như võng mạc được tiếp xúc với các hóa chất gây ra mức độ căng thẳng của tế bào. Không có peptide, các tế bào của mô hình mô đã chết nhanh chóng, nhưng với các peptide, các mô võng mạc vẫn khả thi. Những dữ liệu mô người này cung cấp một bước đầu tiên quan trọng hỗ trợ các thử nghiệm của con người về thuốc nhỏ mắt.

Nghiên cứu được tài trợ bởi Chương trình nghiên cứu nội bộ NEI. Tài trợ bổ sung được cung cấp bởi việc ngăn chặn Hiệp hội mù, Fondazione Telethon, Foundation Heal-Italia, Quỹ phát triển Cellight và nghiên cứu để ngăn ngừa mù quáng. NEI hỗ trợ các chương trình khoa học cơ bản và lâm sàng để phát triển các phương pháp điều trị tiết kiệm thị lực và giải quyết các nhu cầu đặc biệt của những người bị mất thị lực. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập https://www.nei.nih.gov.

về Viện Y tế Quốc gia (NIH): NIH, cơ quan nghiên cứu y tế của quốc gia, bao gồm 27 viện và trung tâm và là thành phần của Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh Hoa Kỳ. NIH là cơ quan chính của liên bang tiến hành và hỗ trợ nghiên cứu y học cơ bản, lâm sàng và tịnh tiến, và đang điều tra các nguyên nhân, phương pháp điều trị và chữa trị cho cả các bệnh phổ biến và hiếm gặp. Để biết thêm thông tin về NIH và các chương trình của nó, hãy truy cập www.nih.gov.

Bernardo-Colón A, Bighinati A, Parween S, Debnath S, Piano I, Adani E, Corsi F, Gargini C, Vergara N, Marigo V, và Becerra SP. Thuốc nhỏ mắt peptide H105A thúc đẩy sự sống sót của tế bào cảm quang trong các mô hình thoái hóa ở chuột và người. Ngày 21 tháng 3 năm 2025, Comms Med. https://www.nature.com/articles/s43856-025-00789-8

Đã đăng : 2025-03-24 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến