A nipokalimab az Egyesült Államok FDA elsőbbségi felülvizsgálatát adta a generalizált myasthenia gravis kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

SPRING HOUSE, Pa., (2025. január 9.) – A Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) ma bejelentette, hogy a nipocalimab Biologics License Application (BLA) elsőbbségi felülvizsgálati minősítést kapott az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságától (FDA). generalizált myastheniában szenvedő antitest pozitív (anti-AChR, anti-MuSK, anti-LRP4) betegek kezelése gravis (gMG), amint azt a Phase 3 Vivacity-MG3 vizsgálat eredményei is alátámasztják. Az FDA elsőbbségi felülvizsgálatot biztosít azon gyógyszerekre vonatkozó kérelmeknek, amelyek jóváhagyása esetén jelentős javulást jelentenek a súlyos állapotok kezelésének, diagnosztizálásának vagy megelőzésének biztonságosságában vagy hatékonyságában a szokásos alkalmazásokhoz képest.1

„Mi Üdvözöljük az FDA azon döntését, hogy prioritási felülvizsgálatot engedélyez a generalizált myasthenia gravis kezelésére, ami aláhúzza, hogy további kezelési lehetőségekre van szükség a gMG-vel élők széles körében” – mondta Katie Abouzahr. M.D., a Johnson & Johnson Innovative Medicine Autoantitest-portfólióért és az anyai magzati immunológiai betegségekért felelős alelnöke. „Elkötelezettek vagyunk amellett, hogy szorosan együttműködjünk az FDA-val annak érdekében, hogy a nipokalimabot mint potenciális kezelést biztosítsuk bizonyos gMG-vel élő betegek számára, és külön köszönetet mondunk a 2. és 3. fázisú vizsgálatok résztvevőinek. Ha jóváhagyják, a nipokalimab képes kezelni a gMG-t antitest-pozitív egyénekben, beleértve az anti-AChR-t, az anti-MuSK-t és/vagy az anti-LRP4-et.”

A gMG egy krónikus, élethosszig tartó, ritka, autoantitest-vezérelt betegség, amelyre jelenleg nem áll rendelkezésre gyógymód.2,3 A gMG becslések szerint 700 000 embert érint világszerte.2,3 A 3. fázisú vizsgálatban a nipocalimab plusz standard a gondozás (SOC) szignifikánsan nagyobb csökkenést mutatott az MG-ADL-válaszban (≥ 2 pontos javulás a kiindulási értékhez képest), mint a placebó plusz SOC (p=0,0213).4 A gMG-vel élőknél az MG-ADL 1-2 pontos változása jelentheti a különbséget a normál étkezés és a gyakori étel fulladása, vagy a légszomj nyugalmi és lélegeztetőgépen való tartózkodása között. 5

A Johnson & Johnson forgalomba hozatali engedély iránti kérelmet (MAA) is benyújtott az Európai Gyógyszerügynökséghez (EMA), amelyben a nipocalimab gMG-ben való jóváhagyását kérte szeptember 11-én, 2024.6 Ezenkívül a nipokalimab a közelmúltban megkapta az Egyesült Államokban az FDA áttörést jelentő terápiás jelölést a közepesen súlyos vagy súlyos Sjögren-kórban szenvedő felnőttek kezelésére, amint azt a DAHLIAS 2. fázisú vizsgálat eredményei is alátámasztják.7

a. Az MG-ADL (Myasthenia Gravis – Activities of Daily Living) gyors klinikai értékelést nyújt a páciensnek a mindennapi tevékenységeket befolyásoló tüneteinek felidézésére vonatkozóan, 0 és 24 közötti összpontszámmal; a magasabb pontszám a tünetek nagyobb súlyosságát jelzi.5

AZ ÁLTALÁNOSÍTOTT MYASTHENIA GRAVIS-RÓL (gMG)

A myasthenia gravis (MG) egy autoantitest-betegség, amelyben az immunrendszer tévedésből antitesteket termel (például anti-acetilkolin receptor [AChR], izom-specifikus tirozin-kináz [MuSK] vagy anti-low density lipoprotein-rokon fehérje 4 [LRP4]), amelyek fehérjéket céloznak meg a neuromuszkuláris csomópontban, és blokkolhatják vagy megzavarhatják a normál jelátvitelt idegek az izmokhoz, ezáltal rontva vagy megakadályozva az izomösszehúzódást.2,8,9 A betegség becslések szerint 700 000 embert érint világszerte.2 Az új MG-esetek körülbelül 10-15%-át serdülőkorban (12-17 éves) diagnosztizálják.10 ,11,12 A fiatalkori MG-s betegek körében a lányok gyakrabban érintettek, mint a fiúk, a gyermekkori MG-esetek több mint 65%-a az USA-ban lányoknál diagnosztizálták.13,14,15

A betegség kezdeti megnyilvánulása általában a szemen jelentkezik, de az esetek 85%-ában vagy több esetben a betegség generalizálódik (gMG), amelyet a vázizmok ingadozó gyengesége jellemez. olyan tünetekre, mint a végtaggyengeség, a lelógó szemhéjak, a kettős látás, valamint a rágási, nyelési, beszéd- és légzés.2,16,17,18,19 Az Egyesült Államokban hozzávetőleg 100 000 egyén él gMG-vel.20 A sérülékeny gMG-populációknak, például a gyermekgyógyászati ​​betegeknek korlátozottabbak a terápiás lehetőségei.21 Jelenleg a gMG-vel rendelkező serdülők SOC-kezeléseit a következőkből extrapolálják. felnőtteknél végzett vizsgálatok.12 A tüneti kezeléseken kívül nincsenek jóváhagyott FcRn-blokkolók gMG-s serdülők az Egyesült Államokban.12

A 3. FÁZIS VIVACITY-MG3 VIZSGÁLATRÓL

A 3. fázisú Vivacity-MG3 vizsgálatot (NCT04951622) kifejezetten a tartós hatékonyság és biztonság mérésére tervezték konzisztens adagolás mellett ebben a kiszámíthatatlan állapotban. krónikus állapot, ahol a kielégítetlen igény továbbra is magas. Azonosítottak olyan antitest-pozitív vagy negatív felnőtt gMG-betegeket, akik nem reagáltak megfelelően (MG-ADL ≥6) a folyamatos standard gondozási (SOC) terápiára, és 199 beteget vontak be a 24 hetes kettős-vak placebo-kezelésbe, akik közül 153 volt antitest-pozitív. kontrollált vizsgálat.4,22 A randomizálás 1:1 volt, nipokalimab plusz aktuális SOC (30 mg/kg IV terhelés dózis, majd kéthetente 15 mg/ttkg) vagy placebo plusz a jelenlegi SOC.4 A kiindulási demográfiai adatok kiegyenlítettek voltak a karok között (77 nipocalimab, 76 placebo).4 A vizsgálat elsődleges végpontja az MG-ADLa pontszám átlagos változása volt a kiindulási értékhez képest. 22., 23. és 24. hét antitest pozitív betegeknél. A kulcsfontosságú másodlagos végpont a QMG-pontszám változása volt. A hosszú távú biztonságosságot és hatékonyságot tovább értékelték egy folyamatban lévő nyílt kiterjesztési (OLE) fázisban.22

A NIPOCALIMABRÓL

A nipocalimab egy vizsgálati monoklonális antitest, amelyet úgy terveztek, hogy nagy affinitással kötődjön az FcRn blokkolásához, és csökkentse a keringő immunglobulin G (IgG) antitestek szintjét, potenciálisan anélkül, hogy befolyásolná egyéb immunfunkciók. Ez magában foglalja azokat az autoantitesteket és alloantitesteket, amelyek az autoantitesttér három kulcsfontosságú szegmensében több körülmény hátterében állnak, beleértve a ritka autoantitest-betegségeket, az anyai alloantitestek által közvetített anyai magzati betegségeket és a reumatológiát.22,23,24,25,26,27,28,29,30 Blokád A placentában az FcRn-hez kötődő IgG szintén korlátozza a placentán keresztüli transzfert anyai alloantitestek a magzat ellen.31,32

Az FDA és az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) számos kulcsfontosságú minősítést adott a nipokalimabnak, többek között:

  • U.S. FDA Fast Track jelölés a magzat és újszülött hemolitikus betegségében (HDFN) és meleg autoimmun hemolitikus anémiában (wAIHA) 2019 júliusában, gMG jelöléssel 2021 decemberében és magzati neonatális alloimmun thrombocytopeniában (FNAIT) 2024 márciusában.
  • U. FDA ritka betegségek gyógyszer státusza a wAIHA esetében 2019 decemberében, HDFN 2020 júniusában, gMG 2021 februárjában, krónikus gyulladásos demyelinizáló polyneuropathia (CIDP) 2021 októberében és FNAIT 2023 decemberében
  • U.S. Az FDA Breakthrough Therapy-jelölése a HDFN-re 2024 februárjában és a Sjögren-kórra 2024 novemberében
  • U.S. Az FDA 2024. negyedik negyedévében engedélyezte a gMG elsőbbségi felülvizsgálatát.
  • 2019 októberében az EU EMA ritka betegségek gyógyszereinek minősítése a HDFN számára

    • A JOHNSON ÉS JOHNSONRÓL

    A Johnson & Johnsonnál hiszünk abban, hogy az egészség minden. Erősségünk az egészségügyi innovációban lehetővé teszi számunkra, hogy olyan világot építsünk, ahol az összetett betegségeket megelőzik, kezelik és gyógyítják, ahol a kezelések okosabbak és kevésbé invazívak, a megoldások pedig személyesek. Az Innovatív Orvostudomány és a MedTech területén szerzett szakértelmünk révén egyedülálló helyzetben vagyunk ahhoz, hogy ma az egészségügyi megoldások teljes spektrumában innovációt hajtsunk végre, hogy a holnap áttöréseit megvalósíthassuk, és mélyrehatóan befolyásoljuk az emberiség egészségét.

    További információ: https:/ /www.jnj.com/ vagy a www.innovativemedicine.jnj.com

    oldalon

    Kövessen minket a @JNJInnovMed címen.

    A Janssen Research & Development, LLC és a Janssen Biotech, Inc. a Johnson & Johnson cég.

    FIGYELMEZTETÉSEK AZ ELŐRE TEKINTŐ NYILATKOZATOKRA VONATKOZÓAN

    Ez a sajtóközlemény „előretekintő kijelentéseket” tartalmaz az 1995. évi zártkörű értékpapír-perekre vonatkozó reformtörvényben a termékfejlesztéssel és a lehetséges lehetőségekkel kapcsolatban. a nipocalimab előnyei és a kezelés hatása. Figyelmeztetjük az olvasót, hogy ne hagyatkozzon ezekre az előremutató kijelentésekre. Ezek az állítások a jövőbeli eseményekkel kapcsolatos jelenlegi várakozásokon alapulnak. Ha a mögöttes feltételezések pontatlannak bizonyulnak, vagy ismert vagy ismeretlen kockázatok vagy bizonytalanságok valósulnak meg, a tényleges eredmények jelentősen eltérhetnek a Janssen Research & Development, LLC, a Janssen Biotech, Inc. és/vagy a Johnson & Johnson várakozásaitól és előrejelzéseitől. A kockázatok és bizonytalanságok közé tartoznak, de nem kizárólagosan: a termékkutatásban és -fejlesztésben rejlő kihívások és bizonytalanságok, beleértve a klinikai siker és a hatósági engedélyek megszerzésének bizonytalanságát; a kereskedelmi siker bizonytalansága; gyártási nehézségek és késések; verseny, beleértve a technológiai fejlődést, az új termékeket és a versenytársak által elért szabadalmakat; a szabadalmakkal szembeni kihívások; a termék hatékonyságával vagy biztonságával kapcsolatos aggályok, amelyek termékvisszahívást vagy szabályozói intézkedést eredményeznek; változások az egészségügyi termékek és szolgáltatások vásárlóinak magatartásában és költési szokásaiban; az alkalmazandó törvények és rendeletek változásai, beleértve a globális egészségügyi reformokat; és az egészségügyi költségek visszafogására irányuló tendenciák. Ezen kockázatok, bizonytalanságok és egyéb tényezők további listája és leírása megtalálható a Johnson & Johnson 10-K 2023. december 31-én végződő pénzügyi évre vonatkozó éves jelentésében, beleértve a „Figyelmeztető megjegyzés az előretekintő nyilatkozatokkal kapcsolatban” című részeket ” és „1A. Kockázati tényezők”, valamint a Johnson & Johnson ezt követő negyedéves jelentéseiben a 10-Q űrlapról és az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez benyújtott egyéb bejelentésekben. E beadványok másolatai elérhetők a www.sec.gov, www.jnj.com címen vagy kérésre a Johnson & Johnson cégtől. A Janssen Research & Development, LLC, a Janssen Biotech, Inc. és a Johnson & Johnson egyike sem vállalja, hogy új információk vagy jövőbeli események vagy fejlemények miatt frissítse a jövőre vonatkozó nyilatkozatokat.

    # # #

    1 Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága. Kiemelt felülvizsgálat. Elérhető: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/priority-review. Utolsó hozzáférés: 2024. november.

    2 Chen J, Tian D-C, Zhang C és mtsai. A myasthenia gravis előfordulása, mortalitása és gazdasági terhei Kínában: Egy országos népességen alapuló tanulmány. The Lancet Regional Health – Nyugat-Csendes-óceán. 2020;5(100063). https://doi.org/10.1016/j.lanwpc .2020.100063.

    3 National Institute of Neurological Disorders and Stoke. Myasthenia Gravis. Elérhető: https:// www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/myasthenia-gravis. Utolsó hozzáférés: 2024. november.

    4 Antozzi, C és munkatársai, A nipokalimab hatékonysága és biztonságossága generalizált myasthenia gravisban szenvedő betegeknél – Top Line Results from the Double-Blind, Placebo-Controlled, Randomized Phase 3 Vivacity-MG3 vizsgálat. 2024-es Európai Neurológiai Akadémia Kongresszusa. 2024. június.

    5 Wolfe GI Myasthenia gravis mindennapos tevékenység. Ideggyógyászat. 1999;22;52(7):1487-9. doi: 10.1212/wnl.52.7.1487.

    6 Johnson & Johnson EMEA. A Johnson & Johnson elsőként kéri a nipocalimab EU-engedélyét az antitest-pozitív generalizált myasthenia gravisban szenvedő betegek széles populációjának kezelésére. Elérhető itt: https://innovativemedicine.jnj.com/emea/newsroom/immunology/johnson-johnson-seeks-first-eu-approval-of-nipocalimab-to-treat-a-broad-population-of- antitest-pozitív-generalizált-myasthenia-gravisban élő betegek. Utolsó hozzáférés: 2024. november.

    7 Johnson & Johnson. A nipokalimab az első és egyetlen vizsgálati terápia, amely az Egyesült Államokban az FDA áttörést jelentő terápiás jelölést kapott középsúlyos vagy súlyos Sjögren-kórban szenvedő felnőttek kezelésére. Elérhető itt: https://www.jnj.com/media-center/press-releases/nipocalimab-is-the-first-and-only-investigational-therapy-granted-u-s-fda-breakthrough-therapy- a közepesen súlyos-súlyos sjogrens-kórral élő felnőttek kezelésének kijelölése. Utolsó hozzáférés: 2024. november.

    8 Bacci ED et al. A myasthenia gravis terápia mellékhatásainak és a mindennapi életre gyakorolt ​​hatásának megértése. BMC Neurol. 2019;19(1):335.

    9 Wiendl, H. et al., Guideline for the management of myasthenic syndroms. Terápiás fejlesztések a neurológiai rendellenességekben, 16, 17562864231213240. https://doi.org/10.1177/17562864231213240. Utolsó hozzáférés: 2024. szeptember.

    10 Evoli A, Batocchi AP, Bartoccioni E, Lino MM, Minisci C, Tonali P. Juvenilis myasthenia gravis pubertás előtti kezdettel. Neuromusculáris rendellenesség. 8(8):561-7, 1998 Dec. doi: 10.1016/s0960-8966(98)00077-7.

    11 Evoli A. Gyermekkorban szerzett myasthenia gravis. Curr Opin Neurol. 2010. október;23(5):536-40. doi: 10.1097/WCO.0b013e32833c32af.

    12 Finnis MF, Jayawant S. Fiatalkori myasthenia gravis: gyermekgyógyászati ​​perspektíva. Autoimmun Dis. 2011;2011:404101. doi: 10.4061/2011/404101.

    13 Haliloglu G, Anlar B, Aysun S, Topcu M, Topaloglu H, Turanli G, Yalnizoglu D. Nemi prevalencia gyermekkori sclerosis multiplexben és myasthenia gravisban. J Child Neurol. 2002. május;17(5):390-2. doi: 10.1177/088307380201700516.

    14 Parr JR, Andrew MJ, Finnis M, Beeson D, Vincent A, Jayawant S. Mennyire gyakori a gyermekkori myasthenia? Az autoimmun és veleszületett myasthenia egyesült királyságbeli előfordulása és prevalenciája. Arch Dis Child. 2014 június;99(6):539-42. doi: 10.1136/archdischild-2013-304788.

    15 Mansukhani SA, Bothun ED, Diehl NN, Mohney BG. A gyermekkori myastheniák előfordulása és szemészeti jellemzői. Am J Ophthalmol. 2019. ápr.;200:242-249. doi: 10.1016/j.ajo.2019.01.004.

    16 Bever, C.T., Jr, Aquino, A.V., Penn, A.S., Lovelace, R.E. és Rowland, L. P. (1983), Prognosis of ocular myasthenia. Ann Neurol., 14, 516-519. https://doi.org/10.1002/ana.410140504

    17 Kupersmith MJ, Latkany R, Homel P. Generalizált betegség kialakulása 2 éves korban okuláris betegeknél myasthenia gravis. Arch Neurol. 2003. február;60(2):243-8. doi: 10.1001/archneur.60.2.243. PMID: 12580710.

    18 Myasthenia gravis adatlap. Letöltve 2024 áprilisában a következőről: https://www.ninds.nih.gov/sites/default/files/migrate-documents/myasthenia_gravis_e_march_2020_508c.pdf.

    19 Myasthenia Gravis: kezelés és tünetek . (2021, április 7.). Letöltve 2024 áprilisában innen: https:/ /my.clevelandclinic.org/health/diseases/17252-myasthenia-gravis-mg.

    20. DRG EPI (2021) és Optum követeléselemzés, 2012. január – 2020. december.

    21. O'Connell K, Ramdas S, Palace J. A fiatalkori myasthenia gravis kezelése. Front Neurol. 2020. július 24., 11:743. doi: 10.3389/fneur.2020.00743. PMID: 32793107; PMCID: PMC7393473.

    22 ClinicalTrials.gov Azonosító: NCT04951622. Elérhető: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT04951622. Utolsó hozzáférés: 2024. június.

    23 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Elérhető: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/ NCT03842189. Utolsó hozzáférés: 2024. október

    24 ClinicalTrials.gov Azonosító: NCT05327114. Elérhető: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05327114. Utolsó hozzáférés: 2024. október

    25 ClinicalTrials.gov Azonosító: NCT04119050. Elérhető: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Utolsó hozzáférés: 2024. október.

    26 ClinicalTrials.gov Azonosító: NCT05379634. Elérhető: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Utolsó hozzáférés: 2024. október.

    27 ClinicalTrials.gov Azonosító: NCT05912517. Elérhető: https://www.clinicaltrials.gov/study/ NCT05912517. Utolsó hozzáférés: 2024. október

    28 ClinicalTrials.gov Azonosító: NCT06028438. Elérhető: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Utolsó hozzáférés: 2024. október.

    29 ClinicalTrials.gov Azonosító: NCT04968912. Elérhető: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Utolsó hozzáférés: 2024. október.

    30 ClinicalTrials.gov Azonosító: NCT04882878. Elérhető: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Utolsó hozzáférés: 2024. október.

    31 Lobato G, Soncini CS. A szülészeti anamnézis és az Rh(D) alloimmunizáció súlyossága közötti kapcsolat. Arch Gynecol Obstet. 2008. márc.;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. Utolsó hozzáférés: 2024. november.

    32 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S et al. Az M281, egy anti-FcRn antitest, gátolja az IgG transzfert humán ex vivo placenta perfúziós modellben. Am J Obstet Gynecol. 2019; 220(5):498 e491-498 e499.

    Forrás: Johnson & Johnson

    Elküldve : 2025-01-13 12:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak