A nipokalimab az első és egyetlen vizsgálati terápia, amelyet az Egyesült Államokban az FDA áttörést jelentő terápiás jelölése a közepesen súlyos-súlyos Sjögren-kórban szenvedő felnőttek kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Spring House, PA (2024. november 11.) – A Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) megadta a nipocalimab Breakthrough Therapy (BTD) elnevezést. közepesen súlyos vagy súlyos Sjögren-kórban (SjD), egy legyengítő és krónikus autoantitestben élő felnőttek kezelésére magas prevalenciájú betegség, amelyre nem állnak rendelkezésre jóváhagyott fejlett kezelések.1,2,3,4 A nipocalimab az egyetlen olyan vizsgálati terápia, amely biztosítja ezt az elnevezést SjD-ben. Ez a szabályozási mérföldkő a második alkalom, hogy BTD-t adnak a nipokalimabra vonatkozóan; Az elsőt februárban adták oda alloimmunizált terhes egyének kezelésére, akiknél magas a magzati és újszülötti súlyos hemolitikus betegség (HDFN) kockázata.

„A mai bejelentés fontos előrelépést jelent a folyamatos kutatás és fejlesztés terén. a nipocalimab, az első olyan vizsgálati FcRn-blokkoló, amely pozitív eredményeket mutatott fel egy fázis 2 vizsgálatban közepesen súlyos vagy súlyos Sjögren-kórban szenvedő felnőtt betegek körében” – mondta Terence. Rooney, a Johnson & Johnson Innovative Medicine reumatológiai, immunológiai betegségekért felelős alelnöke. „Mivel jelenleg nincsenek jóváhagyott kezelések, amelyek közvetlenül kezelhetnék a betegség kiváltó okát, ezért elengedhetetlen az innováció a Sjögren-kórban szenvedő betegek kimenetelének javításához. Ez a mérföldkő alátámasztja megingathatatlan elkötelezettségünket olyan új, transzformatív terápiák kifejlesztése iránt, amelyek segíthetnek kielégíteni az autoantitest-vezérelt betegségben szenvedő betegek jelentős kielégítetlen szükségleteit.”

A BTD-t a 2. fázisú DAHLIAS vizsgálat adatai támasztják alá, amely a nipokalimab hatékonyságát és biztonságosságát értékeli közepesen súlyos vagy súlyos SjD-ben szenvedő felnőtt betegek kezelésére, és támogatja a vizsgálati kezelés további értékelését egy 3. fázisú vizsgálaton keresztül, amely folyamatban van. A nipocalimab 2. fázisú DAHLIAS vizsgálat adatait egy késői szóbeli előadásban (LBA0010) mutatták be az Európai Reumatológiai Szövetségek (EULAR) 2024-es kongresszusán, és bemutatták a vizsgált FcRn-blokkolók első pozitív eredményeit, mint potenciális célzott hatást. terápia SjD-ben.

Az FDA engedélyezi a BTD-t, hogy felgyorsítsa egy olyan vizsgálati gyógyszer kifejlesztését és szabályozási felülvizsgálatát, amelyet súlyos vagy életveszélyes állapot kezelésére szánnak, és amely olyan előzetes klinikai bizonyítékokon alapul, amelyek arra utalnak, hogy a gyógyszer lényeges javulást mutatnak legalább egy klinikailag szignifikáns végpontban a rendelkezésre álló terápiához képest.5 Sok SjD-ben szenvedő beteg olyan tüneteket tapasztal, amelyek zavarják a napi tevékenységet és az életminőséget.6 Míg az SjD leggyakrabban a nyálat és könnyeket termelő mirigyeket érinti, a szisztémás tüneteket ún. Az extraglanduláris megnyilvánulások gyakoriak, és több szervrendszerre is hatással lehetnek, beleértve az ízületeket, a tüdőt, a vesét és az idegrendszert.7 Az SjD-ben szenvedő betegeknél számos kapcsolódó állapot kialakulásának kockázata is fennáll, beleértve a B-sejtek kialakulásának akár 20-szoros kockázatát is. lymphomák az általános populációhoz viszonyítva.8 Azoknál a betegeknél, akiknek egynél több szervben vagy betegségtartományban nagy aktivitásuk van, a halálozási kockázat akár ötszörösére is megnő.8

A SJÖGREN-BETEGSÉGRŐL

A Sjögren-kór (SjD) az egyik legelterjedtebb autoantitest-vezérelt betegség, amelyre jelenleg nincs jóváhagyott terápia, amely kezelné a betegség mögöttes és szisztémás természetét. a betegség.9 Ez egy krónikus autoimmun betegség, amely a becslések szerint körülbelül négymillió embert érint világszerte, és kilencszer gyakrabban fordul elő nőknél, mint férfiaknál.3,10 Az SjD-t autoantitest-termelés, krónikus gyulladás és külső elválasztású mirigyek limfocita infiltrációja jellemzi. A legtöbb beteget érinti a nyálkahártya kiszáradása (szem, száj, hüvely), ízületi fájdalom és fáradtság.9 Az SjD-betegek több mint 50%-a mérsékelt vagy súlyos formában szenved, és a betegségteher elérheti a rheumatoid arthritisét is. vagy szisztémás lupus erythematosus, és gyakran társul az életminőség és a funkcionális kapacitás romlásával, valamint a halálozási kockázat növekedésével.1,3,7

A DAHLIASZRÓL

A DAHLIAS (NCT04969812) egy 2. fázisú multicentrikus, randomizált, placebo-kontrollos kettős-vak vizsgálat a nipokalimab hatásainak értékelésére elsődleges Sjögren-kórban szenvedő résztvevőknél. . A DAHLIAS egy 2. fázisú dózistartományos vizsgálat közepesen vagy súlyosan aktív primer SjD-ben szenvedő felnőtteknél, akik szeropozitívak voltak az anti-Ro60 és/vagy az anti-Ro52 IgG antitestekre. 163, 18-75 éves felnőttet randomizáltak 1:1:1 arányban, hogy 5 vagy 15 mg/kg intravénás nipocalimabot vagy placebót kapjanak kéthetente a 22. hétig, és részesültek a protokoll által megengedett háttér-standard ellátásban. A biztonsági értékeléseket a 30.11. hétig végezték. Az elsődleges végpont a ClinESSDAI Score kiindulási értékének változása volt a 24. héten. Válasszon másodlagos végpontokat:

  • Több szervrendszer értékelése: < ul>
  • Európai Reumaellenes Liga A Sjögren-szindrómás betegség aktivitási indexe (ESSDAI) egy szisztémás betegségek aktivitási indexe, amelyet az elsődleges SjD-ben szenvedő betegek betegségaktivitásának mérésére terveztek. 12 tartományon alapul, köztük: alkotmányos, limfadenopátia, mirigyes, ízületi, bőr, légúti, vese, izom, perifériás idegrendszer, központi idegrendszer és hematológiai.
  • A betegség aktivitási szintje (DAL) a betegség aktivitási szintjének kiindulási szinthez viszonyított csökkenése legalább 1 szinttel legalább 1 clinESSDAI tartományban (pl. ízületi, hematológiai, bőr, alkotmányos).
  • Orvos értékelés:
  • A betegség súlyosságának orvosi globális értékelését (PhGA) a vizsgáló rögzíti, függetlenül a vizsgálatban résztvevők értékelésétől, egy skálán, ahol a válaszok 0-tól ("Nincs SjD-aktivitás") 100-ig ("Rendkívül aktív SjD").
  • Klinikai vizsgálati végpontok összetett eszközei:
  • Sjögren eszköze a válasz értékeléséhez (STAR) egy összetett válaszindex, amely egyetlen eszközben tartalmazza az összes fő SjD jellemzőt, beleértve a szisztémás betegségaktivitást, a betegek által jelentett tüneteket, a könnymirigy-elemet, a nyálmirigy-elemet és a szerológiát.
  • Relevánsok összetétele. A Sjogren-szindróma (CRESS) végpontjai, egy összetett végpont eszköz, amely öt egymást kiegészítő elemből áll: szisztémás betegségaktivitás, betegek által jelentett tünetek, könnymirigy-elem, nyálmirigy-elem és szerológia, az elsődleges SjD-vizsgálatokhoz.
  • A betegek által jelentett eredmények:
  • Európai Reumaellenes Liga A Sjögren-szindrómás betegek által jelentett index (ESSPRI) a betegek által jelentett értékelés a reuma súlyosságáról az elsődleges SjD-vel kapcsolatos szárazság, fáradtság és fájdalom, amelyben a betegek a tünetek súlyosságáról számolnak be az elmúlt két hétben egy numerikus értékelési skálán (NRS), amely 0 „Nincs tünet (szárazság, fáradtság vagy fájdalom)” és 10 „maximális” elképzelhető (szárazság, fáradtság, fájdalom)”.
  • A Sjögren Tünetek eszköze a betegek által jelentett értékelés a szem-, száj- és hüvelyszárazságuk és ízületi fájdalmaik legrosszabb súlyosságáról az elmúlt 7 napban, 0 10 NRS-ig, 0-tól „Nem (specifikus tünet)” 10-ig, „súlyos [specifikus tünet]”.

    • A NIPOCALIMABRÓL

    A nipocalimab egy vizsgálati monoklonális antitest, amelyet szándékosan úgy terveztek, hogy nagy affinitással kötődjön az FcRn blokkolásához és csökkentse a keringő immunglobulin G (IgG) antitestek szintjét, potenciálisan anélkül befolyásolja az immunrendszer egyéb funkcióit. Ez magában foglalja azokat az autoantitesteket és alloantitesteket, amelyek az autoantitesttér három kulcsfontosságú szegmensében több körülmény hátterében állnak, beleértve a ritka autoantitest-betegségeket, az anyai alloantitestek által közvetített anyai magzati betegségeket és a prevalens reumatológiát.11,12,13,14,15,16,17,18,19 Úgy gondolják, hogy a placentában az IgG FcRn-hez való kötődésének blokkolása megakadályozza a transzplacentáris folyamatot anyai alloantitestek átvitele a magzatba.20, 21

    Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) és az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) számos kulcsfontosságú minősítést adott a nipokalimabnak, többek között:

  • Az Egyesült Államok FDA gyorsított elnevezése a magzat hemolitikus betegségében és újszülött (HDFN) és meleg autoimmun hemolitikus anémia (wAIHA) 2019 júliusában, generalizált myasthenia gravis (gMG) 2021 decemberében és magzati neonatális alloimmun thrombocytopenia (FNAIT) 2024 márciusában
  • U.S. FDA ritka betegségek gyógyszer státusza a wAIHA esetében 2019 decemberében, HDFN 2020 júniusában, gMG 2021 februárjában, krónikus gyulladásos demyelinizációs polyneuropathia 2021 októberében és FNAIT 2023 decemberében
  • U.S. Az FDA áttörést jelentő terápiás jelölése a HDFN-re 2024 februárjában, az SjD-re pedig 2024 novemberében
  • Az EU EMA ritka betegségek gyógyszereinek megjelölése a HDFN-re 2019 októberében

    • A JOHNSON-RÓL JOHNSON

    A Johnson & Johnsonnál hiszünk abban, hogy az egészség minden. Erősségünk az egészségügyi innovációban lehetővé teszi számunkra, hogy olyan világot építsünk, ahol az összetett betegségeket megelőzik, kezelik és gyógyítják, ahol a kezelések okosabbak és kevésbé invazívak, a megoldások pedig személyesek. Az Innovatív Orvostudomány és a MedTech területén szerzett szakértelmünk révén egyedülálló helyzetben vagyunk ahhoz, hogy ma az egészségügyi megoldások teljes spektrumában innovációt hajtsunk végre, hogy a holnap áttöréseit megvalósíthassuk, és mélyrehatóan befolyásoljuk az emberiség egészségét.

    További információ: https:/ /www.jnj.com/ vagy a www.innovativemedicine.jnj.com oldalon.

    Kövessen minket a @JanssenUS és @JNJInnovMed címen.

    Figyelmeztetések az előretekintő nyilatkozatokkal kapcsolatban

    Ez a sajtóközlemény „előretekintő kijelentéseket” tartalmaz az 1995-ös, a zártkörű értékpapír-perekre vonatkozó reformtörvényben a nipokalimabra vonatkozóan. Figyelmeztetjük az olvasót, hogy ne hagyatkozzon ezekre az előremutató kijelentésekre. Ezek az állítások a jövőbeli eseményekkel kapcsolatos jelenlegi várakozásokon alapulnak. Ha a mögöttes feltételezések pontatlannak bizonyulnak, vagy ismert vagy ismeretlen kockázatok vagy bizonytalanságok valósulnak meg, a tényleges eredmények jelentősen eltérhetnek a Janssen Research & Development, LLC, a Janssen Biotech, Inc. és/vagy a Johnson & Johnson várakozásaitól és előrejelzéseitől. A kockázatok és bizonytalanságok közé tartoznak, de nem kizárólagosan: a termékkutatásban és -fejlesztésben rejlő kihívások és bizonytalanságok, beleértve a klinikai siker és a hatósági engedélyek megszerzésének bizonytalanságát; a kereskedelmi siker bizonytalansága; gyártási nehézségek és késések; verseny, beleértve a technológiai fejlődést, az új termékeket és a versenytársak által elért szabadalmakat; a szabadalmakkal szembeni kihívások; a termék hatékonyságával vagy biztonságával kapcsolatos aggályok, amelyek termékvisszahívást vagy szabályozói intézkedést eredményeznek; változások az egészségügyi termékek és szolgáltatások vásárlóinak magatartásában és költési szokásaiban; az alkalmazandó törvények és rendeletek változásai, beleértve a globális egészségügyi reformokat; és az egészségügyi költségek visszafogására irányuló tendenciák. Ezen kockázatok, bizonytalanságok és egyéb tényezők további listája és leírása megtalálható a Johnson & Johnson 10-K 2023. december 31-én végződő pénzügyi évre vonatkozó éves jelentésében, beleértve a „Figyelmeztető megjegyzés az előretekintő nyilatkozatokkal kapcsolatban” című részeket ” és „1A. Kockázati tényezők”, valamint a Johnson & Johnson ezt követő negyedéves jelentéseiben a 10-Q űrlapról és az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez benyújtott egyéb bejelentésekben. E beadványok másolatai elérhetők a www.sec.gov, www.jnj.com címen vagy kérésre a Johnson & Johnson cégtől. A Janssen Research & Development, LLC, a Janssen Biotech, Inc. és a Johnson & Johnson egyike sem vállalja, hogy új információk vagy jövőbeli események vagy fejlemények eredményeként frissítsen semmilyen előretekintő nyilatkozatot.

    1 Hackett KL, et al. Arthritis Care Res (Hoboken). 2012;64(11):1760-1764.

    2 Beydon, M., McCoy, S., Nguyen, Y. et al. A Sjögren-szindróma epidemiológiája.

    3 Nat Rev Rheumatol 20, 158–169 (2024). https://doi.org/10.1038/s41584-023-01057- 6

    4 Gairy K, Knight C, Anthony P, Hoskin B. Betegségteher primer Sjögren-szindrómával és szisztémás érintettséggel rendelkező betegek alcsoportjai között. Reumatológia (Oxford). 2021. április 6., 60(4):1871-1881. doi: 10.1093/reumatológia/keaa508. PMID: 33147609; PMCID: PMC8023993.

    5. Amerikai Egyesült Államok Egészségügyi és Humánszolgáltatási Minisztériuma, Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság, Útmutató a súlyos állapotok gyorsított ipari programjaihoz – Kábítószer és Biológia, 2024. május. https://www.fda.gov/media/86377/download

    6 McCoy SS, Woodham M, Bunya VY, Saldanha IJ, Akpek EK, Makara MA, Baer AN. A Sjögrennel való együttélés átfogó áttekintése: a National Sjögren’s Foundation felmérésének eredményei. Clin Rheumatol. 2022. július;41(7):2071-2078. doi: 10.1007/s10067-022-06119-w. Epub, 2022. március 8. PMID: 35257256; PMCID: PMC9610846.

    7 Carsons SE, Patel BC. Sjogren szindróma. [Frissítve: 2023. július 31.]. In: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2024 jan-. Elérhető: https://www.ncbi.nlm.nih. gov/books/NBK431049/

    8 Brito-Zeron, P., Flores-Chavez, A., Horváth, Fanny I., Rasmussen, A., et al. Mortalitási kockázati tényezők az elsődleges Sjogren-szindrómában: valós, retrospektív, kohorsz vizsgálat. eClinical Medicine. 2023. július 4. DOI: https://doi.org/10.1016/ j.eclinm.2023.102062

    9 Huang H, Xie W, Geng Y, Fan Y, Zhang Z. Mortalitás primer Sjögren-szindrómás betegeknél: szisztematikus áttekintés és metaanalízis. Reumatológia (Oxford). 2021. szeptember 1., 60(9):4029-4038. doi: 10.1093/reumatológia/keab364. PMID: 33878179.

    10 Beydon, M., McCoy, S., Nguyen, Y. et al. A Sjögren-szindróma epidemiológiája.

    11 ClinicalTrials.gov Azonosító: NCT04968912. Elérhető: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Utolsó hozzáférés: 2024. november.

    12 ClinicalTrials.gov Azonosító: NCT04951622. Elérhető: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04951622 . Utolsó hozzáférés: 2024. november.

    13 ClinicalTrials.gov. NCT03842189. Elérhető: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03842189 . Utolsó hozzáférés: 2024. november

    14 ClinicalTrials.gov Azonosító: NCT05327114. Elérhető: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05327114 . Utolsó hozzáférés: 2024. november

    15 ClinicalTrials.gov Azonosító: NCT04119050. Elérhető: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Utolsó hozzáférés: 2024. november.

    16 ClinicalTrials.gov Azonosító: NCT05379634. Elérhető: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Utolsó hozzáférés: 2024. november.

    17 ClinicalTrials.gov Azonosító: NCT05912517. Elérhető: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05912517 . Utolsó hozzáférés: 2024. november

    18 ClinicalTrials.gov Azonosító: NCT06028438. Elérhető: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Utolsó hozzáférés: 2024. november.

    19 ClinicalTrials.gov Azonosító: NCT04882878. Elérhető: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Utolsó hozzáférés: 2024. november.

    20 Lobato G, Soncini CS. A szülészeti anamnézis és az Rh(D) alloimmunizáció súlyossága közötti kapcsolat. Arch Gynecol Obstet. 2008. márc.;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. Utolsó hozzáférés: 2024. november.

    21 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S et al. Az M281, egy anti-FcRn antitest, gátolja az IgG transzfert humán ex vivo placenta perfúziós modellben. Am J Obstet Gynecol. 2019; 220(5):498 e491-498 e499.

    Forrás: Johnson & Johnson

    Elküldve : 2024-11-12 12:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak