Nipocalimab là liệu pháp điều tra đầu tiên và duy nhất được FDA Hoa Kỳ chỉ định trị liệu đột phá để điều trị cho người lớn mắc bệnh Sjögren từ trung bình đến nặng

Theo dõi Drugslib trên

Spring House, PA (ngày 11 tháng 11 năm 2024) – Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chỉ định Liệu pháp Đột phá nipocalimab (BTD) để điều trị cho những người trưởng thành mắc bệnh Sjögren (SjD) từ trung bình đến nặng, một bệnh tự kháng thể mãn tính và suy nhược với tỷ lệ lưu hành cao, hiện chưa có phương pháp điều trị tiên tiến nào được phê duyệt.1,2,3,4 Nipocalimab là liệu pháp nghiên cứu duy nhất để đảm bảo danh hiệu này ở SjD. Cột mốc quy định này là lần thứ hai BTD được cấp cho nipocalimab; loại thuốc đầu tiên đã được cấp vào tháng 2 để điều trị cho những người mang thai được miễn dịch đồng loại có nguy cơ cao mắc bệnh tan máu nghiêm trọng ở thai nhi và trẻ sơ sinh (HDFN).

“Thông báo hôm nay đánh dấu một bước tiến quan trọng trong quá trình nghiên cứu và phát triển liên tục Terence Rooney, Phó Chủ tịch, Trưởng bộ phận Thấp khớp, Bệnh Miễn dịch học, Y học Đổi mới của Johnson & Johnson, cho biết. “Hiện tại không có phương pháp điều trị nào được phê duyệt có thể giải quyết trực tiếp (các) nguyên nhân cơ bản của căn bệnh, nên sự đổi mới là cực kỳ cần thiết để cải thiện kết quả của bệnh nhân mắc bệnh Sjögren. Cột mốc quan trọng này nhấn mạnh cam kết vững chắc của chúng tôi trong việc phát triển các liệu pháp biến đổi mới có thể giúp giải quyết nhu cầu đáng kể chưa được đáp ứng cho những bệnh nhân mắc các bệnh do tự kháng thể gây ra.”

BTD được hỗ trợ bởi dữ liệu từ nghiên cứu DAHLIAS Giai đoạn 2 đánh giá hiệu quả và độ an toàn của nipocalimab trong điều trị bệnh nhân trưởng thành mắc SjD từ trung bình đến nặng và hỗ trợ đánh giá thêm về phương pháp điều trị nghiên cứu thông qua nghiên cứu Giai đoạn 3, trong đó đang được tiến hành. Dữ liệu từ nghiên cứu DAHLIAS giai đoạn 2 của nipocalimab đã được giới thiệu trong một bài thuyết trình cuối cùng (LBA0010) tại Đại hội 2024 của Liên minh các Hiệp hội Thấp khớp Châu Âu (EULAR) và chứng minh các kết quả tích cực đầu tiên của một thuốc chẹn FcRn đang nghiên cứu như một mục tiêu tiềm năng liệu pháp điều trị trong SjD.

FDA cấp BTD để đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá theo quy định đối với một loại thuốc nghiên cứu nhằm điều trị một bệnh nghiêm trọng hoặc tình trạng đe dọa tính mạng và dựa trên bằng chứng lâm sàng sơ bộ cho thấy thuốc có thể cải thiện đáng kể ít nhất một điểm cuối có ý nghĩa lâm sàng so với liệu pháp hiện có.5 Nhiều bệnh nhân mắc SjD gặp phải các triệu chứng ảnh hưởng đến hoạt động hàng ngày và chất lượng cuộc sống.6 Trong khi SjD thường ảnh hưởng nhất đến các tuyến tiết nước bọt và nước mắt, các triệu chứng toàn thân hơn được gọi là biểu hiện ngoài tuyến là phổ biến và có thể ảnh hưởng đến nhiều hệ cơ quan, bao gồm khớp, phổi, thận và hệ thần kinh.7 Bệnh nhân mắc SjD cũng có nguy cơ phát triển cao nhiều điều kiện liên quan, bao gồm tối đa Nguy cơ phát triển u lympho tế bào B cao hơn 20 lần so với dân số nói chung.8 Bệnh nhân có hoạt động cao ở nhiều cơ quan hoặc lĩnh vực bệnh có nguy cơ tử vong tăng lên gấp 5 lần.8

GIỚI THIỆU VỀ BỆNH SJÖGREN

Bệnh Sjögren (SjD) là một trong những bệnh phổ biến nhất do tự kháng thể điều khiển mà hiện tại không có liệu pháp điều trị nào được phê duyệt để điều trị bản chất cơ bản và mang tính hệ thống của bệnh. căn bệnh này.9 Đây là một bệnh tự miễn mãn tính được ước tính ảnh hưởng đến khoảng bốn triệu người trên toàn thế giới và phổ biến ở phụ nữ gấp 9 lần so với nam giới.3,10 SjD được đặc trưng bởi sự sản xuất tự kháng thể, viêm mãn tính và thâm nhiễm tế bào lympho của các tuyến ngoại tiết . Hầu hết bệnh nhân bị ảnh hưởng bởi tình trạng khô niêm mạc (mắt, miệng, âm đạo), đau khớp và mệt mỏi.9 Hơn 50% bệnh nhân SjD có tình trạng ở dạng từ trung bình đến nặng và gánh nặng bệnh tật có thể cao như bệnh viêm khớp dạng thấp hoặc bệnh lupus ban đỏ hệ thống và thường liên quan đến chất lượng cuộc sống và khả năng hoạt động bị suy giảm, đồng thời tăng nguy cơ tử vong.1,3,7

GIỚI THIỆU VỀ DAHLIAS

DAHLIAS (NCT04969812) là nghiên cứu mù đôi, ngẫu nhiên, có đối chứng giả dược, đa trung tâm, Giai đoạn 2 để đánh giá tác dụng của nipocalimab ở những người tham gia mắc bệnh Sjögren nguyên phát . DAHLIAS là nghiên cứu thay đổi liều lượng Giai đoạn 2 dành cho người lớn mắc SjD nguyên phát hoạt động từ trung bình đến nặng có huyết thanh dương tính với kháng thể IgG kháng Ro60 và/hoặc kháng Ro52. 163 người lớn trong độ tuổi 18-75 được chọn ngẫu nhiên theo tỷ lệ 1:1:1 để nhận nipocalimab tiêm tĩnh mạch với liều 5 hoặc 15 mg/kg hoặc giả dược mỗi 2 tuần cho đến hết Tuần 22 và nhận được tiêu chuẩn chăm sóc cơ bản được cho phép theo quy trình. Đánh giá an toàn được thực hiện đến hết Tuần 30.11 Tiêu chí chính là sự thay đổi về điểm cơ bản trong Điểm ClinESSDAI ở Tuần 24. Một số tiêu chí phụ chọn lọc bao gồm:

  • Đánh giá hệ thống nhiều cơ quan: < ul>
  • Chỉ số hoạt động của bệnh hội chứng Sjögren (ESSDAI) của Liên đoàn châu Âu chống lại bệnh thấp khớp là chỉ số hoạt động của các bệnh hệ thống được thiết kế để đo lường hoạt động của bệnh ở những bệnh nhân mắc SjD nguyên phát. Nó dựa trên 12 lĩnh vực bao gồm: hiến pháp, bệnh hạch bạch huyết, tuyến, khớp, da, hô hấp, thận, cơ bắp, hệ thần kinh ngoại biên, hệ thần kinh trung ương và huyết học.
  • Phản ứng ở cấp độ hoạt động của bệnh (DAL) là giảm mức độ hoạt động của bệnh so với mức cơ bản ít nhất 1 cấp trong ít nhất 1 lĩnh vực clinESSDAI (ví dụ: khớp, huyết học, da, thể tạng).
  • Bác sĩ đánh giá:
  • Đánh giá toàn cầu về mức độ nghiêm trọng của bệnh (PhGA) của bác sĩ được điều tra viên ghi lại, độc lập với đánh giá của những người tham gia nghiên cứu, trên thang điểm có các câu trả lời từ 0 (“Không có hoạt động SjD”) đến 100 (“SjD cực kỳ tích cực”).
  • Các công cụ tổng hợp dành cho điểm cuối của thử nghiệm lâm sàng:
  • Công cụ đánh giá phản hồi của Sjögren (STAR) là chỉ số phản hồi tổng hợp bao gồm tất cả các đặc điểm chính của SjD, bao gồm hoạt động của bệnh hệ thống, các triệu chứng do bệnh nhân báo cáo, hạng mục tuyến nước mắt, hạng mục tuyến nước bọt và huyết thanh học, trong một công cụ duy nhất.
  • Tổng hợp các yếu tố liên quan Điểm cuối cho Hội chứng Sjogren (CRESS), một công cụ điểm cuối tổng hợp bao gồm năm hạng mục bổ sung: hoạt động của bệnh toàn thân, các triệu chứng do bệnh nhân báo cáo, hạng mục tuyến nước mắt, hạng mục tuyến nước bọt và huyết thanh học, để sử dụng trong các thử nghiệm về SjD nguyên phát.
  • Kết quả được bệnh nhân báo cáo:
  • Liên đoàn châu Âu chống lại bệnh thấp khớp Chỉ số báo cáo của bệnh nhân về hội chứng Sjögren (ESSPRI) là đánh giá do bệnh nhân báo cáo về mức độ nghiêm trọng của bệnh. khô, mệt mỏi và đau liên quan đến SjD nguyên phát, trong đó bệnh nhân báo cáo mức độ nghiêm trọng của triệu chứng trong hai tuần qua theo thang đánh giá số (NRS), từ 0 “Không có triệu chứng (khô, mệt mỏi hoặc đau)” đến 10 “tối đa có thể tưởng tượng được (khô, mệt mỏi, đau đớn).
  • Công cụ Triệu chứng của Sjögren là đánh giá do bệnh nhân báo cáo về mức độ nghiêm trọng nhất của tình trạng khô mắt, miệng và âm đạo cũng như đau khớp trong 7 ngày qua trên 0 đến 10 NRS, từ 0 “Không (triệu chứng cụ thể)” đến 10, “Nặng [triệu chứng cụ thể]”.

    • GIỚI THIỆU VỀ NIPOCALIMAB

    Nipocalimab là một kháng thể đơn dòng đang nghiên cứu, được thiết kế có chủ đích để liên kết với ái lực cao để ngăn chặn FcRn và làm giảm mức độ kháng thể globulin miễn dịch G (IgG) lưu hành, có khả năng không có tác động lên các chức năng miễn dịch khác. Điều này bao gồm các tự kháng thể và các kháng thể đồng loại làm nền tảng cho nhiều tình trạng trên ba phân đoạn chính trong không gian tự kháng thể bao gồm các bệnh tự kháng thể hiếm, các bệnh của thai nhi do các kháng thể đồng loại của mẹ gây ra và Thấp khớp phổ biến.11,12,13,14,15,16,17,18,19 Sự phong tỏa IgG liên kết với FcRn trong nhau thai cũng được cho là có tác dụng ngăn chặn sự truyền các kháng thể đồng loại của mẹ sang thai nhi qua nhau thai.20, 21

    Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã cấp một số chỉ định chính cho nipocalimab bao gồm:

  • Chỉ định Fast Track của FDA Hoa Kỳ trong bệnh tan máu ở thai nhi và sơ sinh (HDFN) và thiếu máu tán huyết tự miễn ấm (wAIHA) vào tháng 7 năm 2019, bệnh nhược cơ toàn thân (gMG) vào tháng 12 năm 2021 và giảm tiểu cầu miễn dịch đồng loại ở thai nhi (FNAIT) vào tháng 3 năm 2024
  • U.S. Tình trạng thuốc mồ côi của FDA đối với waIHA vào tháng 12 năm 2019, HDFN vào tháng 6 năm 2020, gMG vào tháng 2 năm 2021, bệnh đa dây thần kinh hủy myelin do viêm mãn tính vào tháng 10 năm 2021 và FNAIT vào tháng 12 năm 2023
  • U.S. FDA chỉ định Liệu pháp đột phá cho HDFN vào tháng 2 năm 2024 và cho SjD vào tháng 11 năm 2024
  • EU EMA Chỉ định sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi cho HDFN vào tháng 10 năm 2019

    • GIỚI THIỆU VỀ JOHNSON & JOHNSON

    Tại Johnson & Johnson, chúng tôi tin rằng sức khỏe là tất cả. Sức mạnh của chúng tôi trong đổi mới chăm sóc sức khỏe cho phép chúng tôi xây dựng một thế giới nơi các bệnh phức tạp được ngăn ngừa, điều trị và chữa khỏi, nơi các phương pháp điều trị thông minh hơn và ít xâm lấn hơn và các giải pháp mang tính cá nhân. Thông qua chuyên môn về Y học Đổi mới và Công nghệ Y tế, chúng tôi có vị trí đặc biệt để đổi mới trên toàn bộ các giải pháp chăm sóc sức khỏe ngày nay nhằm mang lại những đột phá trong tương lai và tác động sâu sắc đến sức khỏe của nhân loại.

    Tìm hiểu thêm tại https:/ /www.jnj.com/ hoặc tại www.innovativemedicine.jnj.com.

    Theo dõi chúng tôi tại @JanssenUS và @JNJInnovMed.

    Những lưu ý liên quan đến những tuyên bố hướng tới tương lai

    Thông cáo báo chí này có chứa "tuyên bố hướng tới tương lai" như được định nghĩa trong Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995 liên quan đến nipocalimab. Người đọc được cảnh báo không nên dựa vào những tuyên bố hướng tới tương lai này. Những tuyên bố này dựa trên những kỳ vọng hiện tại về các sự kiện trong tương lai. Nếu các giả định cơ bản được chứng minh là không chính xác hoặc những rủi ro hoặc sự không chắc chắn đã biết hoặc chưa biết trở thành hiện thực thì kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với kỳ vọng và dự đoán của Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. và/hoặc Johnson & Johnson. Rủi ro và sự không chắc chắn bao gồm nhưng không giới hạn ở: những thách thức và sự không chắc chắn vốn có trong nghiên cứu và phát triển sản phẩm, bao gồm cả sự không chắc chắn về thành công lâm sàng và đạt được sự chấp thuận theo quy định; sự không chắc chắn về thành công thương mại; khó khăn và chậm trễ trong sản xuất; cạnh tranh, bao gồm tiến bộ công nghệ, sản phẩm mới và bằng sáng chế mà đối thủ cạnh tranh đạt được; thách thức đối với bằng sáng chế; những lo ngại về hiệu quả hoặc độ an toàn của sản phẩm dẫn đến việc thu hồi sản phẩm hoặc biện pháp quản lý; những thay đổi trong hành vi và cách chi tiêu của người mua các sản phẩm và dịch vụ chăm sóc sức khỏe; những thay đổi về luật và quy định hiện hành, bao gồm cả cải cách chăm sóc sức khỏe toàn cầu; và xu hướng hạn chế chi phí chăm sóc sức khỏe. Bạn có thể tìm thấy danh sách và mô tả thêm về những rủi ro, sự không chắc chắn và các yếu tố khác này trong Báo cáo thường niên của Johnson & Johnson theo Mẫu 10-K cho năm tài chính kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2023, bao gồm các phần có chú thích “Lưu ý thận trọng về các tuyên bố hướng tới tương lai”. ” và “Mục 1A. Các yếu tố rủi ro,” và trong Báo cáo hàng quý tiếp theo của Johnson & Johnson theo Mẫu 10-Q và các hồ sơ khác gửi lên Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch. Bản sao của những hồ sơ này có sẵn trực tuyến tại www.sec.gov, www.jnj.com hoặc theo yêu cầu từ Johnson & Johnson. Không ai trong số Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. và Johnson & Johnson cam kết cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào do thông tin mới hoặc các sự kiện hoặc sự phát triển trong tương lai.

    1 Hackett KL, et al. Res Chăm sóc viêm khớp (Hoboken). 2012;64(11):1760-1764.

    2 Beydon, M., McCoy, S., Nguyen, Y. và cộng sự. Dịch tễ học hội chứng Sjögren.

    3 Nat Rev Rheumatol 20, 158–169 (2024). https://doi.org/10.1038/s41584-023-01057- 6

    4 Gairy K, Knight C, Anthony P, Hoskin B. Gánh nặng bệnh tật giữa các phân nhóm bệnh nhân mắc hội chứng Sjögren nguyên phát và tổn thương toàn thân. Thấp khớp (Oxford). 2021 ngày 6 tháng 4;60(4):1871-1881. doi: 10.1093/rheumatology/keaa508. PMID: 33147609; PMCID: PMC8023993.

    5 Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh Hoa Kỳ, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm, Hướng dẫn cho các Chương trình Cấp tốc trong Ngành dành cho các Tình trạng Nghiêm trọng – Thuốc và Sinh học, tháng 5 năm 2024. https://www.fda.gov/media/86377/download

    6 McCoy SS, Woodham M, Bunya VY, Saldanha IJ, Akpek EK, Makara MA, Baer AN. Tổng quan toàn diện về việc sống chung với Sjögren's: kết quả khảo sát của Tổ chức Quốc gia Sjögren. Lâm sàng Rheumatol. Tháng 7 năm 2022;41(7):2071-2078. doi: 10.1007/s10067-022-06119-w. Epub 2022 Ngày 8 tháng 3. PMID: 35257256; PMCID: PMC9610846.

    7 Carsons SE, Patel BC. Hội chứng Sjogren. [Cập nhật ngày 31 tháng 7 năm 2023]. Trong: StatPearls [Internet]. Đảo kho báu (FL): Nhà xuất bản StatPearls; 2024 tháng 1-. Có sẵn từ: https://www.ncbi.nlm.nih. gov/books/NBK431049/

    8 Brito-Zeron, P., Flores-Chavez, A., Horvath, Fanny I., Rasmussen, A., và cộng sự. Các yếu tố nguy cơ tử vong trong hội chứng Sjogren nguyên phát: một nghiên cứu đoàn hệ, hồi cứu, thực tế. Y học điện tử. Ngày 4 tháng 7 năm 2023. DOI: https://doi.org/10.1016/ j.eclinm.2023.102062

    9 Huang H, Xie W, Geng Y, Fan Y, Zhang Z. Tỷ lệ tử vong ở những bệnh nhân mắc hội chứng Sjögren nguyên phát: đánh giá hệ thống và phân tích tổng hợp. Thấp khớp (Oxford). Ngày 1 tháng 9 năm 2021;60(9):4029-4038. doi: 10.1093/rheumatology/keab364. PMID: 33878179.

    10 Beydon, M., McCoy, S., Nguyen, Y. và cộng sự. Dịch tễ học hội chứng Sjögren.

    11 Lâm sàng Trials.gov Mã định danh: NCT04968912. Có tại: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04968912. Truy cập lần cuối: tháng 11 năm 2024.

    12 Mã định danh MedicalTrials.gov: NCT04951622. Có tại: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04951622 . Truy cập lần cuối: tháng 11 năm 2024.

    13 ClinicTrials.gov. NCT03842189. Có tại: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03842189 . Truy cập lần cuối: tháng 11 năm 2024

    14 Mã định danh ClinicTrials.gov: NCT05327114. Có tại: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05327114 . Truy cập lần cuối: Tháng 11 năm 2024

    15 Mã định danh của ClinicTrials.gov: NCT04119050. Có tại: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04119050. Truy cập lần cuối: tháng 11 năm 2024.

    16 Mã định danh MedicalTrials.gov: NCT05379634. Có tại: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05379634. Truy cập lần cuối: tháng 11 năm 2024.

    17 Mã định danh ClinicTrials.gov: NCT05912517. Có tại: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05912517 . Truy cập lần cuối: tháng 11 năm 2024

    18 Mã định danh MedicalTrials.gov: NCT06028438. Có tại: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06028438. Truy cập lần cuối: Tháng 11 năm 2024.

    19 Mã định danh ClinicTrials.gov: NCT04882878. Có tại: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04882878. Truy cập lần cuối: tháng 11 năm 2024.

    20 Lobato G, Soncini CS. Mối liên quan giữa tiền sử sản khoa và mức độ nghiêm trọng của dị ứng Rh(D). Arch Gynecol Obstet. Tháng 3 năm 2008;277(3):245-8. DOI: 10.1007/s00404-007-0446-x. Truy cập lần cuối: tháng 11 năm 2024.

    21 Roy S, Nanovskaya T, Patrikeeva S, et al. M281, kháng thể kháng FcRn, ức chế sự vận chuyển IgG trong mô hình tưới máu nhau thai ex vivo ở người. Am J Obstet Gynecol. 2019;220(5):498 e491-498 e499.

    Nguồn: Johnson & Johnson

    Đã đăng : 2024-11-12 12:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến