Novartis IgAN-adatok a New England Journal of Medicine-ben, a Fabhalta lelassult vesefunkció 49,3%-os csökkenése

Bázel, 2026. március 29. – A Novartis ma bejelentette a Fabhalta (iptacopan) IgA nephropathiában (IgAN) végzett III. fázisú APPLAUSE-IgAN vizsgálatának végleges kétéves eredményeit. Fabhalta statisztikailag szignifikáns, klinikailag jelentős javulást mutatott a becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) meredekségében, amely a vesefunkció kulcsfontosságú markere a placebóhoz képest1. Fabhalta két éven keresztül következetesen felülmúlta a placebót a kulcsfontosságú veseeredményekben, ami a betegség progressziójának lelassulását és a veseműködés megőrzésének lehetőségét bizonyítja az IgAN1-ben.

A Fabhalta 43%-kal csökkentette a veseelégtelenség kialakulásának valószínűségét az APPLAUSE-IgAN vizsgálatban1

Fabhalta a betegek 40,7%-ának több mint két fehérjecsökkenést mutatott ki. év1

Fabhalta elsőbbségi felülvizsgálatot kapott az FDA-tól a hagyományos jóváhagyáshoz

Az eredményeket a New England Journal of Medicine-ben tették közzé, és ezzel egyidejűleg a 2026-os World Congress of Nephrology (WCN) legfrissebb adatokként mutatták be.

„A tartós vesegyulladás az IgAN egyik jellemzője, és a betegség progressziójának kulcsfontosságú mozgatórugója, amely folyamatos vesekárosodáshoz és idővel a funkció elvesztéséhez vezet” – mondta Vlado Perkovic, MD, az Új-Dél-Walesi Egyetem orvostudományi professzora és Provost, valamint az APPLAUSE-IgAN tanulmány irányítóbizottságának társelnöke. „Ezek az eredmények azért fontosak, mert azt mutatják, hogy a Fabhalta csökkentheti a betegség progressziójának kockázatát, segíthet megőrizni a vese egészségét, és kezelni tudja a hosszú távú betegségteherrel kapcsolatos kimeneteleket.”

A legfontosabb hatékonysági eredmények két év alatt1

VégpontF//thaldtd	Placebo	Hatás kontra placebó
Veseműködés(eGFR meredeksége)	–3,10 ml/perc/1,73 m²/év.1td> ml/perc/1,73 m²/év	3,02 ml/perc/1,73 m2/év (49,3%-kal lassabb csökkenés)
*Összetett veseelégtelenségi események†**	21,4%	td. 0,57 (43%-kal kisebb valószínűség)
Proteinuria†(24 órás UPCR <1g>	40,7% elérte a célt	23,7% elérte a célt	23,7% td>

*Összetett veseelégtelenség végpont: az eGFR tartós ≥30%-os csökkenése az alapvonalhoz képest, tartós eGFR <15 mlperc1,73 m², fenntartó dialízis megkezdése, vesetranszplantáció vagy veseelégtelenség miatti halálozás†a betegek százalékában mérve"a kétéves eredmények konzisztens vesefunkció-csökkenést mutatnak, és magas a lassú vesefunkció kockázata igan” – mondta ruchira glaser, md, ms, novartis szív- érrendszeri, vese- metabolikus fejlődésének globális vezetője. „ez haladás évekig tartó koncentrált kutatást tükröz, támogatja azon erőfeszítéseinket, hogy célzottabb kezelési lehetőségeket fejlesszünk az igan-nal élők vese egészségének megőrzése érdekében.” fabhalta két éven át biztonsági profilja összhangban volt korábbi megállapításokkal. nemkívánatos események kezelés abbahagyásának aránya alacsony hasonló placebo között1,2. applause-igan vizsgálat előre meghatározott időközi elemzésének adatai alapján gyorsított jóváhagyást kapott egyesült Államokban kínában proteinuria csökkentésére kezelt felnőtteknél. adatokat hagyományos jóváhagyás céljából benyújtották Államok Élelmiszer- gyógyszerügyi hivatalához. elsőbbséget újszerű hatásmód adatok erőssége alapján. mellett folytatja több eszközből álló igan portfólió fejlesztését, amely magában foglalja vanrafia® (atraszentán) zigakibart vizsgálati vegyületet is.Az IgAN-rólAz IgAN progresszív autoimmun vesebetegség, világszerte évente körülbelül 25 ember/millió újonnan diagnosztizálják4,5. Az IgAN erősen legyengíti, mivel gyulladáshoz vezet a vese kis szűrőiben, fehérjetöbblethez vezet a vizeletben, és az eGFR6 fokozatos csökkenéséhez vezet. A tartós proteinuriában szenvedő betegek akár 50%-a a diagnózistól számított 10-20 éven belül veseelégtelenséggé fejlődik, amely gyakran dialízist vagy veseátültetést igényel a hosszú távú betegségkezelés részeként5-10. Ezenkívül az IgAN-nal élő emberek gyakran szembesülnek mentális és szociális kihívásokkal6-9. A szupportív ellátás nem foglalkozott a betegség kiváltó okaival, és gyakran nem lassítja le a betegség progresszióját, ami megerősíti az IgAN7-12 célzottabb terápiáinak szükségességét.Az APPLAUSE-IgAN-rólAz APPLAUSE-IgAN (NCT04578834) egy globális, randomizált, kettős-vak, intelligens pházzal végzett, intelligens, felnőttkori placebo-IIIbhal-vizsgálat. biopsziával megerősített IgAN és tartós proteinuria az optimalizált szupportív ellátás ellenére. A betegeket 1:1 arányban randomizálták, hogy Fabhaltát vagy placebót kapjanak, és 24 hónapig követték őket11. Az elsődleges végpont az évesített teljes eGFR meredekség volt 24 hónap alatt. A kulcsfontosságú másodlagos végpontok közé tartozott az első összetett veseelégtelenségig eltelt idő és a proteinuria 9 hónapos változásai1. A Fabhalta leggyakoribb nemkívánatos eseményei főként az enyhe-közepes fokú fertőzések (például a COVID-19 és a felső légúti fertőzések), a fejfájás, a hasmenés és a hiperlipidémia voltak, a nemkívánatos események összesített aránya pedig a placebóhoz hasonló Abhaltab1. (iptacopan)A Fabhalta (iptacopan) egy orális B-faktor inhibitor, amelyet arra terveztek, hogy szelektíven megcélozza az alternatív komplement útvonalat, amely az IgAN4,12,13 gyulladásának és vesekárosodásának számos kulcsfontosságú tényezője. A B faktor gátlásával a Fabhalta célja, hogy csökkentse a folyamatos komplement által közvetített sérüléseket és lassítsa a betegség progresszióját. A Fabhalta több, komplement által közvetített betegségben, köztük az IgAN-ban is megkapta a hatósági engedélyeket, és számos ritka vesebetegségben vizsgálják.A Novartis elkötelezettsége a vesebetegségek irántA több mint 40 éves örökségre építve, amely a transzplantációban kezdődött, a Novartis küldetése, hogy áttöréseket tegyen lehetővé, és átalakítsa a vese egészségi állapotának szükségleteit. kevesebb finanszírozás és kutatás, ami nagyrészt a reaktív vagy végstádiumú betegségkezelésre összpontosít, gyakran jelentős fizikai, érzelmi és pénzügyi terhekkel. Portfóliónk a betegségek kiváltó okait célozza meg azzal a céllal, hogy megóvja a vese egészségét, valamint késleltesse vagy megelőzze a dialízist és/vagy a transzplantációt. Célunk, hogy segítsük a betegeket visszatérni a saját feltételeik szerinti élethez – akár a munkahelyen, akár az iskolában, akár szeretteivel, és a betegekkel, jogvédőkkel, klinikusokkal és döntéshozókkal együttműködve célunk a tudatosság felkeltése, a diagnózis felgyorsítása, valamint a betegek számára a megfelelő ellátás mielőbbi biztosítása.Felelősség kizárásaEz a sajtóközlemény az Egyesült Államok reformtörvényének magánjogi nyilatkozatainak előremutató jelentését tartalmazza. 1995. A jövőbe mutató kijelentéseket általában olyan szavakkal lehet azonosítani, mint „lehetséges”, „lehet”, „akar”, „tervezni”, „lehet”, „lehet”, „várna”, „előretekint”, „hiszem”, „elkötelezett”, „vizsgáló”, „útvonal”, „bevezetés” vagy hasonló kifejezések, amelyek kifejezett, kifejezett marketing vagy potenciális jóváhagyási jelzésekkel kapcsolatosak. a jelen sajtóközleményben ismertetett vizsgált vagy jóváhagyott termékekre, vagy az ilyen termékekből származó lehetséges jövőbeni bevételekre vonatkozóan. Nem szabad túlzottan támaszkodnia ezekre a kijelentésekre. Az ilyen előretekintő kijelentések a jövőbeli eseményekkel kapcsolatos jelenlegi hiedelmeinken és várakozásainkon alapulnak, és jelentős ismert és ismeretlen kockázatoknak és bizonytalanságoknak vannak kitéve. Ha ezen kockázatok vagy bizonytalanságok közül egy vagy több megvalósul, vagy a mögöttes feltételezések tévesnek bizonyulnak, a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az előretekintő nyilatkozatokban szereplőktől. Nem garantálható, hogy a jelen sajtóközleményben ismertetett vizsgált vagy jóváhagyott termékeket értékesítésre, illetve további jelzésekre vagy címkézésre jóváhagyják vagy jóváhagyják bármely piacon vagy egy adott időpontban. Arra sem lehet garancia, hogy az ilyen termékek a jövőben kereskedelmileg sikeresek lesznek. Az ilyen termékekkel kapcsolatos elvárásainkat különösen befolyásolhatják többek között a kutatásban és fejlesztésben rejlő bizonytalanságok, beleértve a klinikai vizsgálatok eredményeit és a meglévő klinikai adatok további elemzését; szabályozási intézkedések vagy késedelmek vagy általában a kormányzati szabályozás; az egészségügyi költségek visszaszorítására irányuló globális trendek, beleértve a kormányzat, a fizetõk és a lakosság árképzési és visszatérítési nyomását, valamint a fokozott árképzési átláthatóság követelményeit; azon képességünk, hogy megszerezzük vagy fenntartsuk a szellemi tulajdonjog védelmét; az orvosok és a betegek speciális felírási preferenciái; általános politikai, gazdasági és üzleti feltételek, beleértve a pandémiás betegségek hatásait és az arra irányuló erőfeszítéseket; biztonsági, minőségi, adatintegritási vagy gyártási problémák; potenciális vagy tényleges adatbiztonsági és adatvédelmi incidensek vagy információtechnológiai rendszereink megszakításai, valamint egyéb kockázatok és tényezők, amelyekre a Novartis AG jelenlegi 20-F nyomtatványa hivatkozik, amely az Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdefelügyeleténél található. A Novartis a jelen sajtóközleményben szereplő információkat ezen a napon nyújtja, és nem vállal kötelezettséget arra, hogy a sajtóközleményben szereplő előretekintő állításokat új információk, jövőbeli események vagy egyéb módon frissítse.A NovartisrólA Novartis innovatív gyógyszergyártó vállalat. Minden nap azon dolgozunk, hogy újragondoljuk az orvostudományt, hogy javítsuk és meghosszabbítsuk az emberek életét, hogy a betegek, az egészségügyi szakemberek és a társadalmak megfelelő képességekkel szembesüljenek a súlyos betegségekkel szemben. Gyógyszereink világszerte több mint 300 millió emberhez jutnak el. Reimagine gyógyszer velünk: Látogasson el hozzánk a https://www.novartis.com oldalon, és lépjen kapcsolatba velünk a LinkedIn, a Facebook, az X/Twitter és az Instagram és az Instagram oldalakon.Novartis.No. Adatok az aktában

Novartis Pharmaceuticals Corporation. A Novartis megkapta az FDA felgyorsított jóváhagyását a Fabhalta® (iptacopan) számára, amely az első és egyetlen komplement inhibitor a primer IgA nefropátia (IgAN) proteinuria csökkentésére (2024). Elérhető: https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-fda-accelerated-approval-fabhalta-iptacopan-first-and-only-complement-inhibitor-reduction-proteinuria-primary-iga-nephropathy. Hozzáférés: 2026. március

Novartis China. A Novartis innovatív Fabhalta® (iptacopan) gyógyszere új indikációra engedélyezett Kínában. Novartis China webhely (mandarin nyelven). Elérhető: https://www.novartis.com.cn/news/nuohuazaiyingshenzangjibingzhiliaolingyulichengbeichuangxinyaowufeihedayansuanyipukepanjiaonangigashenbingshiyingzhengzaizhongguohuopi. Hozzáférés ideje: 2026. március

Rizk DV, Maillard N, Julian BA és mások. A komplement fehérjék növekvő szerepe az IgA nefropátia terápiájában. Front Immunol 2019;10:504.

Cheung C, Barratt J. Az IgA nephropathia gyorsan változó kezelési környezete. Semin Nephrol. 2025;44:151573.

Kwon CS, Daniele P, Forsythe A et al. Az immunglobulin és a nephropathia epidemiológiájának, egészséggel összefüggő életminőségre gyakorolt hatásának és gazdasági terheinek szisztematikus irodalmi áttekintése. J Health Econ Outcomes Res. 2021;8:36–45.

Pitcher D, Braddon F, Hendry B et al. Hosszú távú eredmények az IgAN-ban. Clin J Am Soc Nephrol. 2023;18:727–8.

Mohd R., Mohammad Kazmin NE, Abdul Cader R et al. Az immunglobulin A (IgA) nefropátia hosszú távú kimenetele: egyetlen központ tapasztalata. PLoS One.

National Kidney Foundation. A beteg hangja (2020). Elérhető: https://igan.org/wp-content/uploads/2021/01/VOP_IgAN_12-7-20__FNL.pdf. Hozzáférés: 2026. március.

Vesebetegség: A globális eredmények javítása (KDIGO) glomeruláris betegségek munkacsoportja. KDIGO 2021 klinikai gyakorlati útmutató a glomeruláris betegségek kezelésére. Kidney Int. 2021;100:S1–276.

Clinicaltrials.gov. NCT04578834. Az LNP023 hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata elsődleges IgA nephropathiás betegekben (APPLAUSE-IgAN). Elérhető: https://clinicaltrials.gov/study/NCT045

Perkovic V, Barratt J, Rovin B és mások. Alternatív komplement út gátlás iptacopannal IgA nephropathiában. N Engl J Med. 2025;392:531–543.

Chiu YL, Lin WC, Shu KH és mások. Az alternatív komplement útvonal aktiválódik, és galaktózhiányos IgA(1) antitesttel társul IgA nephropathiás betegekben. Front Immunol 2021;12:638309.

Forrás: Novartis

Forrás: HealthDay

Kapcsolódó cikkek

A Novartis megkapta az FDA harmadik jóváhagyását az orális Fabhaltára (iptacopan), az első és egyetlen jóváhagyott kezelésre a C3 glomerulopathiában – 2025. március 21.

A Novartis megkapta az FDA Appro Accel for the Fabhalta (iptacopan) Proteinuria csökkentése primer IgA-nephropathiában (IgAN) – 2024. augusztus 8.

Az FDA jóváhagyja a Fabhalta (iptacopan) alkalmazást paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában (PNH) szenvedő felnőttek kezelésére – 2023. december 6.

Fcopanhal FDA Előzmények

További hírforrások

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

Hírek egészségügyi szakembereknek

Új gyógyszer-jóváhagyások

Új gyógyszeralkalmazások

Klinikai vizsgálati eredmények

AproGliener

href="https://podcasts.drugs.com/" target="_blank" rel="noopener noreferrer">Drugs.com Podcast

Iratkozzon fel hírlevelünkre

Bármilyen témát is érdekel, iratkozzon fel hírleveleinkre, hogy a Drugs.com legjavát kapja postafiókjába.

Elküldve : 2026-03-30 09:05

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.