A Novartis harmadik FDA jóváhagyást kap az orális fabhalta (iptacopan) számára, amely a C3 glomerulopathia első és egyetlen kezeléssel rendelkezik
BASEL, 2025. március 20.-A Novartis ma bejelentette, hogy az orális fabhalta (IPTACOPAN) az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynökségének (FDA) jóváhagyását kapta a C3 glomerulopathia (C3G) felnőttek kezelésére, a proteinuria csökkentése érdekében, az első és egyetlen kezeléssel rendelkező fiatalok számára. Fizikai és érzelmi egészségük szempontjai, valamint korábbi kezelési lehetőségeink jelentős kihívásokkal járnak ”-mondta Carla Nester, M. D., M.S.A., F.A.S.N., az Iowa Egyetemen és a Fabhalta Peam-C3G tanulmányi invesztátorának gyermekgyógyászati professzora. "A Fabhalta jóváhagyása történelmi a teljes C3G közösség számára, mivel most először van egy olyan terápia, amelyről úgy gondolják, hogy kezelik a betegség mögöttes okát, így lehetőséget adnak a betegek új gondozására."
Afabhalta az alternatív komplement út egyetlen orális inhibitora, amely szelektív megcélozza azt, amelyről azt gondolják, hogy a betegség alapjául szolgáló oka1-3. A Fabhalta jóváhagyása előtt a betegeknek támaszkodniuk kellett a támogató ellátásra, a széles immunszuppresszióra és a tünetek kezelésére5-6.
„Mivel valaki, akinek a családja több generáción keresztül szenvedett C3G-t, nehéz teljes mértékben kifejezni az ezzel a könyörtelen betegséggel való élés fizikai és érzelmi kihívásait”-mondta Lindsey Fuller, a C3G beteg és a C3G Warriors társvezetője. "Ahhoz, hogy végre jóváhagyott kezeléssel rendelkezzen - és egy olyan, amelyet szájon át lehet szedni -, az a C3G -vel rendelkező emberek vártak. A mai jóváhagyás új reményt hoz nekem, a családomnak és még sokan másoknak."
AC3G egy progresszív és ultra ritka vesebetegség, amely eddig nem volt jóváhagyott kezelések2-5. A diagnózis átlagos életkora körülbelül 23 éves. A prognózis gyenge, mivel a C3G -vel rendelkező emberek körülbelül fele a diagnózistól számított 10 éven belül veseelégtelenségbe kerül, egész életen át tartó dialízist és/vagy veseátültetést igényel2,7. A C3G-ben szenvedő emberek magas szintű fáradtságot, mobilitási problémákat érinthetnek a mindennapi élet tevékenységeit, valamint a mentálhigiénés tüneteket, ideértve a depressziót és a szorongást. A vizsgálat egy 6 hónapos randomizált, kettős vak kezelési periódusból állt a FabHalTA-val, összehasonlítva a placebóval, a támogató ellátás mellett, majd egy további 6 hónapos nyílt kezelési periódust követett, ahol az összes résztvevő FabHalTA1,10-et kapott.
AFabHalta -kezelés klinikailag értelmes proteinuria csökkentést eredményezett, amelyet már 14 napon láttak és 12 hónapon belül tartottak fenn10. Hasonlóképpen, a nyílt időszakban a proteinuria csökkentését figyelték meg azoknál a résztvevőknél, akik a FabHalTA1,10-re váltottak. A
fabhalta kedvező biztonsági profilt mutatott be, új biztonsági jelek nélkül1. A C3G -ben szenvedő betegekben a leggyakoribb mellékhatások (≥10%) a FabHalTA -val az nasopharyngitis és a vírusfertőzések1. A fabhalta súlyos fertőzéseket okozhat, amelyeket a beágyazott baktériumok okoznak, és csak kockázatértékelési és enyhítő stratégiával (REMS) érhetők el, amely specifikus oltásokra van szükség1.
A múlt hónapban a Fabhalta pozitív CHMP véleményt kapott a C3G -ben az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) 11. Ennek az indikációnak a szabályozási felülvizsgálata folyamatban van Kínában és Japánban.
A kezelés átalakítása a vesebetegségben „A legmélyebb hálánkat kiterjesztjük a klinikai vizsgálatokban részt vevő betegek és kutatók számára, akik nélkül ez az első FDA -jóváhagyás a C3G -ben nem lett volna lehetséges” - mondta Victor Bultó, az USA elnöke. "Ezzel a kiegészítő jóváhagyással a Fabhalta számára - a vesebetegségben a második - kihasználjuk a kialakult képességeinket és szakértelmünket, hogy ezt az innovatív kezelést a rászoruló betegek számára hozzuk, amikor a vesebetegségben szenvedő emberek gondozásában dolgozunk."
Ez a harmadik amerikai jóváhagyás a Fabhalta számára, a második pedig a Novartis vesebetegség -portfóliójában, amikor 2024 augusztus óta, amikor a Fabhalta -nak az FDA gyorsított jóváhagyást kapott az elsődleges immunoglobulinban szenvedő proteinuria csökkentésére, a nefropátia (Igan) a gyors betegség progressziójának kockázatának kockázatánál. Ennek az indikációnak a folyamatos jóváhagyása a megerősítő bizonyítékoktól függ. A Fabhalta 2023 decemberében kapott első FDA jóváhagyását a felnőttek paroxysmalis nocturnalis hemoglobinuria (PNH) kezelésére. A Novartis által felfedezett Fabhalta-t más ritka vesebetegségek széles skálájában is vizsgálják, ideértve az atipikus hemolitikus urémiás szindrómát (AHUS), az immunkomplex membranoproliferatív glomerulonephritis (IC-MPGN) és a lupus nephritis (LN). Tanulmányok folynak a biztonsági és hatékonysági profilok értékelésére ezekben a vizsgálati indikációkban. A Zigakibart, a vizsgálati szubkután, amelyben áprilisellenes monoklonális antitestet adtak be, amely jelenleg a III. Fázisú fejlesztésben van.
a preec-c3g a PEAP-C3G (NCT04817618) egy III fázisú multicentrikus, randomizált, kettős vak, párhuzamos csoport, placebo-kontrollos vizsgálat a napi kétszer orális fabhalta (200 mg) hatékonyságának értékelésére natív vese C3G1,12-es betegekben. A tanulmány egy 6 hónapos kettős-vak periódust foglal magában, amelyben a felnőtt betegeket 1: 1-re randomizálták, hogy Fabhalta vagy Placebót kapjanak a támogató ellátás tetején, majd egy 6 hónapos nyílt időszakban, amelyben az összes beteg Fabhalta-t kap (beleértve azokat is, akik korábban a placebo-nál voltak) 1,12. A kettős vak periódus elsődleges végpontja a proteinuria csökkentése a kiindulási értékből 6 hónapos Fabhalta esetében, összehasonlítva a placebóval, a 24 órás vizeletfehérje-kreatinin-arány (UPCR) 1,12 alapján mérve. A C3G -ben szenvedő felnőtt betegek eredményein kívül a beiratkozás folyik a C3G12 -es serdülőkori betegek különálló csoportjában.
körülbelül a C3 glomerulopathia (C3G) évente körülbelül 1-2 ember/millió ember világszerte újonnan diagnosztizálják a C3G-t, amely a membranoproliferatív glomerulonephritis (MPGN) 3. A C3G -ben az alternatív komplement út - az immunrendszer része - túllépése miatt a C3 fehérje lerakódásai felépülnek a vese glomerulusokban, amelyek olyan erek hálózata, amelyek szűrik a hulladékot és eltávolítják az extra folyadékokat a vérből. Ez kiváltja a gyulladást és a glomeruláris károsodást, ami proteinuria (fehérje a vizeletben), hematuria (vér a vizeletben) és a redukált vesefunkcióhoz 4,14 -et eredményez.
novartis a vesebetegségben A transzplantációban kezdődött 40 éves örökségre épül, a Novartis azon küldetésben áll, hogy felhatalmazza az áttöréseket és átalakítsa a vese egészségének gondozását, kezdve a vesebetegségekkel, amelyek jelentős kielégítetlen szükségletekkel rendelkeznek. A történelmileg ezeknek a feltételeknek lényegesen kevesebb finanszírozása és kutatása volt, ami a kezelési tájhoz vezet, amely nagyrészt a reaktív vagy a végstádiumú betegségkezelésre összpontosított, gyakran jelentős fizikai, érzelmi és pénzügyi terhekkel. Csővezetékünk a betegség alapjául szolgáló okokat célozza meg, azzal a céllal, hogy megvédje a vese egészségét, késleltesse vagy megelőzze a dialízist és/vagy a transzplantációt. Célunk az, hogy segítsük a betegeket visszatérni az életükhöz - akár a munkahelyen, az iskolában, akár a szeretteivel, valamint a betegekkel, az ügyvédekkel, a klinikusokkal és a politikai döntéshozókkal való partnerséggel, arra törekszünk, hogy felhívjuk a figyelmet, felgyorsítsuk a diagnózist és a betegeket a megfelelő ellátáshoz, hamarabb.
DisclaimerThis press release contains forward-looking statements within the meaning of the United States Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Forward-looking statements can generally be identified by words such as “potential,” “can,” “will,” “plan,” “may,” “could,” “would,” “expect,” “anticipate,” “look forward,” “believe,” “committed,” “investigational,” „Pipeline”, „indítás” vagy hasonló feltételek, vagy kifejezett vagy hallgatólagos megbeszélésekkel a potenciális marketing jóváhagyásokról, az új indikációkról vagy a sajtóközleményben ismertetett vizsgálati vagy jóváhagyott termékek címkézéséről, vagy az ilyen termékek esetleges jövőbeli bevételeiről. Nem szabad indokolatlanul támaszkodnia ezekre az állításokra. Az ilyen előretekintő kijelentések a jövőbeli eseményekkel kapcsolatos jelenlegi hiedelmeinken és elvárásainkon alapulnak, és jelentős ismert és ismeretlen kockázatoknak és bizonytalanságoknak vannak kitéve. Ha egy vagy több ilyen kockázatot vagy bizonytalanságot valósít meg, vagy ha a mögöttes feltételezések helytelennek bizonyulnak, a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az előretekintő nyilatkozatokban meghatározott eredményektől. Nem garantálhatja, hogy a sajtóközleményben leírt vizsgálati vagy jóváhagyott termékeket eladásra vagy jóváhagyásra vagy bármilyen további jelzésre vagy címkézésre vagy bármely piacon vagy bármely adott időben. Nem lehet garantálni, hogy az ilyen termékek a jövőben kereskedelemben sikeresek lesznek. Különösen az ilyen termékekkel kapcsolatos elvárásainkat befolyásolhatják többek között a kutatásban és fejlesztésben rejlő bizonytalanságok, ideértve a klinikai vizsgálat eredményeit és a meglévő klinikai adatok további elemzését; szabályozási intézkedések vagy késések, vagy általában a kormányzati szabályozás; Globális tendenciák az egészségügyi költségek visszatartása felé, ideértve a kormányzati, a fizető és a nagy állami árképzést, valamint a visszatérítési nyomást, valamint az árképzés átláthatóságának megnövekedett követelményeit; képességünk a szabadalmaztatott szellemi tulajdon védelmének megszerzésére vagy fenntartására; az orvosok és a betegek konkrét felírási preferenciái; Általános politikai, gazdasági és üzleti feltételek, ideértve a pandémiás betegségek enyhítésére irányuló erőfeszítéseket; Biztonsági, minőségi, adatok integritása vagy gyártási problémái; Az adatbiztonság és az adatvédelmi és adatvédelmi megsértések, vagy információs technológiai rendszereink megszakításai, valamint a Novartis AG jelenlegi 20-F formanyomtatványában említett egyéb kockázatok és tényezők megszakításai az Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdebizottságánál. A Novartis ezen időponttól adja meg a sajtóközleményben szereplő információkat, és nem vállal semmilyen kötelezettséget a sajtóközleményben szereplő előretekintő nyilatkozatok frissítésére új információk, jövőbeli események vagy egyéb események eredményeként.
a novartisról Novartis innovatív gyógyszergyártó társaság. Minden nap azon dolgozunk, hogy újraképzzük az orvostudományt az emberek életének javítása és meghosszabbítása érdekében, hogy a betegek, az egészségügyi szakemberek és a társadalmak felhatalmazást kapjanak a súlyos betegségekkel szemben. Gyógyszereink világszerte közel 300 millió embert érnek el. href = "https://www.linkedin.com/company/novartis/" Target = "_ blank" rel = "nofollow noopener"> linkedIn , facebook , x/twitter és instagram .
Referenciák
Forrás: novartis
Elküldve : 2025-03-24 12:00
Olvass tovább
- Az FDA jóváhagyja a Blujepa -t a bonyolult húgyúti fertőzésekhez
- Az illat teszt szippanthatja a kognitív hanyatlást
- A hallásvesztés megjósolhatja a szívelégtelenséget
- Az egészségügyi titkár szerint a CDC néhány csökkentése megfordul
- Újszülött herpes simplex vírusfertőzések előfordulása az Egyesült Államokban 15,7 / 100 000 születés 2019 -ben
- Az FDA teljes válaszlevelet ad ki az etripamil számára a PSVT számára
Felelősség kizárása
Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.
Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.
Népszerű kulcsszavak
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions