Novartis nhận được sự chấp thuận thứ ba của FDA đối với Fabhalta miệng (Iptacopan), điều trị đầu tiên và duy nhất được phê duyệt trong bệnh cầu thận C3
Basel, ngày 20 tháng 3 năm 2025-Novartis hôm nay tuyên bố rằng Fabhalta (Iptacopan) đã nhận được sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đối với việc điều trị cho người lớn bị bệnh cầu thận C3 (C3G) Tác động đến nhiều khía cạnh của sức khỏe thể chất và tinh thần của họ, và các lựa chọn điều trị trước đây của chúng tôi đã đi kèm với những thách thức đáng kể, ông Carla Nester, M.D., M.S.A., F.A.S.N., Giáo sư Nhi khoa tại Đại học Iowa và Fabhalta xuất hiện C3G. Sự chấp thuận này của Fabhalta là lịch sử cho toàn bộ cộng đồng C3G như bây giờ, lần đầu tiên, chúng tôi có một liệu pháp được cho là điều trị nguyên nhân cơ bản của bệnh, cung cấp tiềm năng cho một tiêu chuẩn chăm sóc mới cho bệnh nhân.
Fabhalta là chất ức chế miệng duy nhất của con đường bổ sung thay thế để nhắm mục tiêu có chọn lọc những gì được cho là nguyên nhân cơ bản của bệnh1-3. Trước khi phê duyệt Fabhalta, bệnh nhân phải dựa vào chăm sóc hỗ trợ, ức chế miễn dịch rộng và quản lý triệu chứng5-6.
Một người có gia đình bị C3G qua nhiều thế hệ, rất khó để thể hiện đầy đủ những thách thức về thể chất và cảm xúc khi sống với căn bệnh không ngừng này, Lindsey Fuller, bệnh nhân C3G và đồng lãnh đạo của C3G Warriors cho biết. Cuối cùng, để có một điều trị được phê duyệt - và một điều có thể được thực hiện bằng miệng - là thứ mà những người mắc C3G đã chờ đợi. Hôm nay, sự chấp thuận của tôi mang lại hy vọng mới cho tôi, gia đình tôi và rất nhiều người khác.
C3G là một bệnh thận tiến triển và cực kỳ hiếm, cho đến nay, không có phương pháp điều trị được phê duyệt2-5. Tuổi chẩn đoán trung bình là khoảng 23 tuổi2. Tiên lượng là kém, với khoảng một nửa số người sống với C3G tiến triển đến suy thận trong vòng 10 năm sau khi chẩn đoán, cần lọc máu suốt đời và/hoặc ghép thận2,7. Những người sống với C3G có thể gặp phải mức độ mệt mỏi cao, các vấn đề di động ảnh hưởng đến các hoạt động cuộc sống hàng ngày và các triệu chứng sức khỏe tâm thần, bao gồm trầm cảm và lo lắng8,9. Nghiên cứu này bao gồm thời gian điều trị mù đôi, ngẫu nhiên 6 tháng với Fabhalta so với giả dược ngoài việc chăm sóc hỗ trợ, sau đó là thời gian điều trị nhãn mở 6 tháng bổ sung, nơi tất cả những người tham gia nhận được FABHALTA1,10.
Điều trị bằng Fabhalta dẫn đến giảm protein niệu có ý nghĩa lâm sàng, được nhìn thấy sớm nhất là 14 ngày và duy trì ở mức 12 tháng1,10. Tương tự, trong giai đoạn nhãn mở, giảm protein niệu được nhìn thấy ở những người tham gia đã chuyển sang Fabhalta1,10.
Fabhalta đã trình diễn một hồ sơ an toàn thuận lợi, không có tín hiệu an toàn mới1. Ở những bệnh nhân mắc C3G, các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (≥10%) với Fabhalta là viêm mũi họng và nhiễm virus1. Fabhalta có thể gây nhiễm trùng nghiêm trọng do vi khuẩn đóng gói và chỉ có sẵn thông qua chiến lược giảm thiểu và đánh giá rủi ro (REMS) đòi hỏi phải tiêm vắc -xin cụ thể1.
Tháng trước, Fabhalta đã nhận được ý kiến CHMP tích cực trong C3G bởi Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) 11. Đánh giá quy định cho chỉ định này đang diễn ra ở Trung Quốc và Nhật Bản.
Chuyển đổi chăm sóc trong bệnh thận Hồi Chúng tôi mở rộng lòng biết ơn sâu sắc nhất của chúng tôi đối với các bệnh nhân và các nhà điều tra đã tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng của chúng tôi, mà không cần sự chấp thuận đầu tiên của FDA trong C3G sẽ có thể xảy ra. Với sự chấp thuận bổ sung này cho Fabhalta - lần thứ hai trong bệnh thận - chúng tôi sẽ tận dụng khả năng và chuyên môn đã được thiết lập để mang lại điều trị sáng tạo này cho bệnh nhân cần thiết khi chúng tôi làm việc để giúp chuyển đổi chăm sóc cho những người mắc bệnh thận.
Đây là sự chấp thuận thứ ba của Hoa Kỳ đối với Fabhalta và thứ hai trong danh mục bệnh thận Novartis kể từ tháng 8 năm 2024, khi Fabhalta được FDA chấp thuận tăng tốc cho FDA để giảm protein niệu ở người trưởng thành mắc bệnh miễn dịch nguyên phát. Tiếp tục phê duyệt cho chỉ định này phụ thuộc vào bằng chứng xác nhận1. Fabhalta đã nhận được sự chấp thuận đầu tiên của FDA vào tháng 12 năm 2023 để điều trị cho người trưởng thành bị huyết sắc tố về đêm paroxysmal (PNH) 1. Được phát hiện bởi Novartis, Fabhalta cũng đang được nghiên cứu trong một loạt các bệnh thận hiếm gặp khác, bao gồm hội chứng urê huyết tán huyết không điển hình (AHUS), viêm cầu thận sinh sản phức tạp miễn dịch (IC-MPGN) và viêm thận lupus (LN). Các nghiên cứu đang diễn ra để đánh giá các hồ sơ an toàn và hiệu quả trong các chỉ định điều tra này. Zigakibart, một loại kháng thể đơn dòng kháng April được điều tra dưới da hiện đang được phát triển giai đoạn III.
Giới thiệu về xuất hiện-C3G xuất hiện-C3G (NCT04817618) là một trung tâm đa trung tâm giai đoạn III, ngẫu nhiên, mù đôi, nhóm song song, nghiên cứu kiểm soát giả dược để đánh giá hiệu quả và an toàn của fabhalta hai lần mỗi ngày. Nghiên cứu bao gồm khoảng thời gian mù đôi 6 tháng, trong đó bệnh nhân trưởng thành được chọn ngẫu nhiên 1: 1 để nhận Fabhalta hoặc giả dược khi được chăm sóc hỗ trợ, sau đó là khoảng thời gian nhãn mở 6 tháng, trong đó tất cả bệnh nhân đều nhận FABHALTA (bao gồm cả những người trước đây ở giả dược) 1,12. Điểm cuối chính cho giai đoạn mù đôi là giảm protein niệu từ đường cơ sở sau 6 tháng đối với FABHALTA so với giả dược được đo bằng tỷ lệ protein-creatinine trong nước tiểu 24 giờ (UPCR) 1,12. Ngoài kết quả từ bệnh nhân trưởng thành mắc C3G, việc ghi danh đang diễn ra trong một nhóm bệnh nhân vị thành niên mắc C3G12 riêng biệt.
Giới thiệu về bệnh cầu thận C3 (C3G) mỗi năm, khoảng 1-2 người trên toàn thế giới được chẩn đoán mới được chẩn đoán mắc C3G, một dạng viêm cầu thận màng tế bào màng (MPGN) 3. Trong C3G, hoạt động quá mức của con đường bổ sung thay thế - một phần của hệ thống miễn dịch - làm cho các mỏ protein C3 tích tụ ở cầu thận thận, là một mạng lưới các mạch máu lọc chất thải và loại bỏ chất lỏng thêm từ máu4,13. Điều này gây ra tình trạng viêm và tổn thương cầu thận dẫn đến protein niệu (protein trong nước tiểu), tiểu máu (máu trong nước tiểu) và giảm chức năng thận4,14.
Novartis trong bệnh thận xây dựng dựa trên di sản 40 năm bắt đầu cấy ghép, Novartis đang thực hiện nhiệm vụ trao quyền cho các bước đột phá và biến đổi chăm sóc sức khỏe thận, bắt đầu với tình trạng thận có nhu cầu không được đáp ứng đáng kể. Trong lịch sử, những điều kiện này đã có ít tài trợ và nghiên cứu hơn đáng kể, dẫn đến một cảnh quan điều trị chủ yếu tập trung vào quản lý bệnh phản ứng hoặc giai đoạn cuối, thường là gánh nặng tài chính, tình cảm và tài chính đáng kể. Đường ống của chúng tôi nhắm mục tiêu các nguyên nhân cơ bản của bệnh, với mục đích bảo vệ sức khỏe thận và trì hoãn hoặc ngăn ngừa lọc máu và/hoặc cấy ghép. Mục tiêu của chúng tôi là giúp bệnh nhân trở lại sống cuộc sống theo các điều khoản của họ cho dù ở nơi làm việc, ở trường, hoặc với những người thân yêu, và bằng cách hợp tác với bệnh nhân, người ủng hộ, bác sĩ lâm sàng và các nhà hoạch định chính sách, chúng tôi mong muốn nâng cao nhận thức, tăng tốc chẩn đoán và giúp bệnh nhân được chăm sóc đúng đắn.
Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới theo nghĩa của Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân của Hoa Kỳ Điều tra, đường ống, ra mắt, ra mắt, các điều khoản tương tự, hoặc bằng các cuộc thảo luận rõ ràng hoặc ngụ ý liên quan đến phê duyệt tiếp thị tiềm năng, chỉ định mới hoặc ghi nhãn cho các sản phẩm điều tra hoặc được phê duyệt được mô tả trong thông cáo báo chí này hoặc liên quan đến doanh thu tiềm năng trong tương lai từ các sản phẩm đó. Bạn không nên đặt sự phụ thuộc quá mức vào những tuyên bố này. Những tuyên bố hướng tới như vậy dựa trên niềm tin và kỳ vọng hiện tại của chúng tôi về các sự kiện trong tương lai, và phải chịu những rủi ro và sự không chắc chắn đáng kể và chưa biết. Nếu một hoặc nhiều trong số các rủi ro hoặc sự không chắc chắn này thành hiện thực hóa, hoặc nên các giả định cơ bản chứng minh không chính xác, kết quả thực tế có thể thay đổi về mặt vật chất so với các kết quả được nêu trong các tuyên bố hướng tới. Không thể đảm bảo rằng các sản phẩm điều tra hoặc được phê duyệt được mô tả trong thông cáo báo chí này sẽ được gửi hoặc phê duyệt để bán hoặc cho bất kỳ chỉ định hoặc ghi nhãn bổ sung nào trong bất kỳ thị trường nào, hoặc tại bất kỳ thời điểm cụ thể nào. Cũng không thể có bất kỳ đảm bảo rằng các sản phẩm như vậy sẽ thành công về mặt thương mại trong tương lai. Cụ thể, những kỳ vọng của chúng tôi về các sản phẩm như vậy có thể bị ảnh hưởng bởi, trong số những điều khác, sự không chắc chắn vốn có trong nghiên cứu và phát triển, bao gồm kết quả thử nghiệm lâm sàng và phân tích bổ sung dữ liệu lâm sàng hiện có; hành động theo quy định hoặc sự chậm trễ hoặc quy định của chính phủ nói chung; Xu hướng toàn cầu đối với việc ngăn chặn chi phí chăm sóc sức khỏe, bao gồm chính phủ, người trả tiền và giá công cộng nói chung và áp lực hoàn trả và các yêu cầu để tăng tính minh bạch về giá; khả năng của chúng tôi để có được hoặc duy trì bảo vệ sở hữu trí tuệ độc quyền; các sở thích kê đơn cụ thể của bác sĩ và bệnh nhân; Điều kiện chính trị, kinh tế và kinh doanh nói chung, bao gồm các tác động và nỗ lực giảm thiểu các bệnh dịch; An toàn, chất lượng, tính toàn vẹn dữ liệu hoặc các vấn đề sản xuất; Các vi phạm quyền riêng tư dữ liệu và bảo mật dữ liệu tiềm năng hoặc thực tế, hoặc sự gián đoạn của các hệ thống công nghệ thông tin của chúng tôi, và các rủi ro và các yếu tố khác được đề cập trong Novartis AG tựa Mẫu 20-F hiện tại với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ. Novartis đang cung cấp thông tin trong thông cáo báo chí này kể từ ngày này và không có nghĩa vụ cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới nào trong thông cáo báo chí này do thông tin mới, các sự kiện trong tương lai hoặc nếu không.
Giới thiệu về Novartis Novartis là một công ty thuốc sáng tạo. Mỗi ngày, chúng tôi làm việc để mô phỏng lại y học để cải thiện và mở rộng cuộc sống của mọi người để bệnh nhân, chuyên gia chăm sóc sức khỏe và xã hội được trao quyền khi đối mặt với bệnh nghiêm trọng. Thuốc của chúng tôi đạt gần 300 triệu người trên toàn thế giới. href = "https://www.linkedin.com/company/novartis/" target = "_ blank" rel = "nofollow noopener"> linkedin , Facebook , instagram .
Tài liệu tham khảo
Nguồn: Novartis
Đã đăng : 2025-03-24 12:00
Đọc thêm
- ANI Dược phẩm thông báo phê duyệt FDA để mở rộng nhãn Iluvien
- Sửa chữa liệu pháp tế bào gốc
- Kiểm tra mùi hương có thể đánh hơi sự suy giảm nhận thức
- Tỷ lệ tuân thủ sàng lọc ung thư phổi suy giảm hàng năm sau khi sàng lọc đường cơ sở
- Báo cáo kết quả an toàn từ các thử nghiệm giai đoạn 3 cuối cùng đối với tài sản ADHD dẫn đầu CTX-1301
- MRI mạnh mẽ quét hỗ trợ phẫu thuật động kinh
Tuyên bố từ chối trách nhiệm
Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.
Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.
Từ khóa phổ biến
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions