A Novartis Scemblix megkapta az FDA gyorsított jóváhagyását újonnan diagnosztizált CML-ben

Kövesse a Drugslib-et

Kelet Hannover, 2024. október 29. – A Novartis ma bejelentette, hogy a Scemblix (asciminib) gyorsított jóváhagyást kapott az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) által újonnan diagnosztizált Philadelphia kromoszóma-pozitív krónikus myeloid leukémiában szenvedő felnőtt betegek számára. Ph+ CML-CP).

A gyorsított jóváhagyás az ASC4FIRST III. fázisú vizsgálat 48. hetében mért fő molekuláris válaszarányán (MMR) alapul, amely a napi egyszeri Scemblixet az összes többi vizsgáló által kiválasztott (IS) standarddal hasonlította össze. gondozás (SoC) tirozin-kináz gátlók (TKI-k) (imatinib, nilotinib, dasatinib és bosutinib). A vizsgálatban a Scemblix mindkét elsődleges végpontban jobb MMR-arányt mutatott a 48. héten, mint az IS SoC TKI-k és az imatinib önmagában1-3. Az újonnan diagnosztizált indikáció további jóváhagyása a megerősítő bizonyítékok klinikai előnyeinek ellenőrzésétől és leírásától függhet.

A Ph+ CML-CP kiterjesztett indikációja körülbelül négyszeresére növeli a Scemblix-re jogosult populációt, beleértve az újonnan diagnosztizált és korábban kezelt felnőtteket is. Az újonnan diagnosztizált betegek mostantól olyan kezeléshez férhetnek hozzá, amely az összes szokásos gondozási terápiához képest kiváló hatékonyságot mutat, és kedvező biztonsági és tolerálhatósági profillal rendelkezik.

„Sok olyan beteg, akinél újonnan diagnosztizáltak CML-t, küzd, hogy eligazodjon ebben krónikus betegség, és a mindennapi életüket megszakító mellékhatások miatt válthatnak vagy akár abba is hagyhatják a kezelést” – mondta Lee Greenberger, Ph.D., a Leukemia & Lymphoma Society tudományos igazgatója. „Ezért olyan fontosak az új első vonalbeli kezelési lehetőségek jóváhagyása. A betegek számára, ha a kezelés kezdetén megtalálják a számukra megfelelő gyógyszert, az jobb, hosszú távú betegségkontrollhoz vezethet kevesebb mellékhatással.”

Miközben a TKI-k a CML-t krónikus betegséggé változtatták, a hatékonysági és biztonsági kihívások továbbra is sok betegnél hátráltatják a kezelés hosszú távú sikerét. Sok újonnan diagnosztizált beteg nem teljesíti a molekuláris válaszra vonatkozó célokat, és sokan intolerancia miatt abbahagyják vagy megváltoztatják a kezelést4-23. A CML-es betegek közel fele nem teljesíti a hatékonysági mérföldköveket (MMR), és csaknem minden negyedik beteg egy éven belül abbahagyja vagy vált a kezeléstől4-5.

"Bár jelenleg számos hatékony TKI áll rendelkezésre az újonnan diagnosztizált betegek számára, a klinikusoknak gyakran mérleget kellett tenniük a hatékonyság vagy a tolerálhatóság feláldozása érdekében" - mondta Jorge Cortes, M.D., a Georgia Cancer Center igazgatója. „Az első ASC4FIRST-próbában a Scemblix lenyűgöző eredményeket ért el mindhárom hatékonysági, biztonságossági és tolerálhatósági paraméterben, szemben az összes standard gondozási TKI-vel. Ezek a Scemblix-adatok potenciálisan megváltoztathatják a gyakorlatot.”

A Scemblix FDA jóváhagyása a Ph+ CML-CP-vel újonnan diagnosztizált betegeken végzett Phase III ASC4FIRST vizsgálat eredményein alapul. Az adatok azt mutatták:

  • Közel 20%-kal több Scemblix-szel kezelt beteg ért el MMR-t, mint IS SoC TKI-t (imatinib, nilotinib, dasatinib és bosutinib) (68% vs. 49%, < 0,001), és közel 30%-kal több beteg ért el MMR-t, mint az imatinib önmagában (69% vs. 40%, < 0,001) a 481-2. héten
  • A Scemblix az első olyan CML-kezelés, amely kiváló hatékonyságot, valamint kedvező biztonságosságot és tolerálhatóságot mutat. profil az imatinibhez és a második generációs TKI-khoz képest, kevesebb kezeléssel összefüggő, 3-as fokozatú AR-vel (25,5% vs. 33% és 42%), dóziscsökkentéssel (6% vs. 14% és 24%), és fele az AR-k arányának ami a kezelés leállításához vezetett (4,5% vs. 11% és 9,8%)1-3
  • A Scemblix-szel kezelt betegek mélyebb molekuláris válaszokat értek el, beleértve az MR4-et is, mint az IS-TKI-kkel és az imatinibbel önmagában (41% vs. 22% és 16%) a 481-2. hétre
  • Az újonnan diagnosztizált betegeknél a biztonságossági profil összhangban volt a korábbi regisztrációs vizsgálatokkal, és nem figyeltek meg új biztonsági aggályokat. A leggyakoribb mellékhatások (≥ 20%) a következők voltak: mozgásszervi fájdalom, bőrkiütés, fáradtság, felső légúti fertőzés, fejfájás, hasi fájdalom és hasmenés1-3

    • Az ASC4FIRST vizsgálat továbbra is folyamatban van, a következővel ütemezett elemzés a 96. héten a kulcsfontosságú másodlagos végpont (MMR a 96. héten) és további másodlagos végpontok értékelésére.

    A jóváhagyást a II. fázisú ASC2ESCALATE vizsgálat előzetes adatai is alátámasztották, amely olyan Ph+ CML-CP betegeket foglal magában, akiket korábban egy korábbi TKI-vel kezeltek, és a kezelést a kezelés sikertelensége, figyelmeztetés vagy intolerancia miatt abbahagyták. Az adatokat egy jövőbeli orvosi értekezleten osztják meg.

    „Büszkék vagyunk arra, hogy a Scemblix segítségével ismét segíthetünk a CML kezelésének újradefiniálásában, mivel továbbra is teljesítjük a CML innováció és támogatása iránti több mint 20 éves elkötelezettségünket” – mondta Victor Bulto, az Egyesült Államok elnöke, a Novartis. „A területen elért számos előrelépés ellenére a betegeknek továbbra is olyan kezelési lehetőségekre van szükségük, amelyek rendkívül hatékonyak és kedvező tolerálhatósági profillal segítik őket abban, hogy jelentős eredményeket érjenek el a krónikus betegségek kezelése során. Ezzel a jóváhagyással újonnan diagnosztizált felnőtt Ph+ CML-CP-betegeknek egy új kezelési lehetőséget kínálhatunk, amely mindkettőt kombinálja, és sokkal több CML-ben szenvedő ember pályáját változtathatja meg.”

    Az ASC4FIRST III. fázisú klinikai vizsgálatárólAz ASC4FIRST (NCT04971226) egy III. fázisú, közvetlen, többközpontú, nyílt elrendezésű, randomizált vizsgálat az orális Scemblix® 80 mg QD vs. IS első vagy második generációs TKI-k (imatinib, nilotinib, dasatinib vagy bosutinib) 405 újonnan diagnosztizált Ph+ CML-CP1,24 felnőtt betegnél. A vizsgálat két elsődleges végpontja az aszciminib és az IS SoC TKI-k hatékonyságának összehasonlítása, valamint a hatékonyság és a TKI összehasonlítása azon résztvevők rétegében, akiknél az imatinib a randomizálás előtt kiválasztott TKI, azon betegek aránya alapján, akik MMR-t értek el 481., 24. hét.

    A vizsgálat továbbra is folyamatban van a kulcsfontosságú másodlagos végpontokkal, vagyis azon betegek arányával, akik a 96. héten MMR-t értek el, és biztonsági végpontként a vizsgálati kezelést AE (TTDAE) miatt a 961. hétig meg kell szakítani, 24. A vizsgálat további másodlagos biztonságossági és hatásossági végpontokat is értékel, beleértve az MMR-t, MR4-et, MR4.5-öt, a teljes hematológiai választ (CHR) és a BCR::ABL1 ≤1% minden ütemezett adatgyűjtési időpontban; az első MMR, MR4 és MR4.5 időtartama és ideje; a kezelés sikertelenségéig eltelt idő; eseménymentes túlélés, kudarcmentes túlélés, progressziómentes túlélés és teljes túlélés1,24.

    A Scemblix®-ről (asciminib)A Scemblix® az első olyan CML-kezelés, amely az ABL Myristoyl Pocket specifikus célzásával működik (a tudományos irodalomban STAMP-gátlóként említik) 25-27. A jelenleg jóváhagyott CML-kezelések olyan TKI-k, amelyek az ATP-kötő helyet célozzák meg (ATP-kompetitív) 27.

    A Scemblix gyorsított jóváhagyást kapott az Egyesült Államokban újonnan diagnosztizált felnőttek kezelésére, és a korábban kezelt felnőtt betegek számára is engedélyezett. Ph+ CML-CP-vel. A Scemblix áttöréses terápia elnevezést kapott az újonnan diagnosztizált felnőtt betegek kezelésére, és az FDA Real-Time Oncology Review (RTOR) programja keretében felülvizsgálták 28-30. Több mint 75 országban, beleértve az EU-t is, engedélyezték a korábban két vagy több TKI-vel kezelt betegek Ph+ CML-CP28,29,31 kezelésére. Egyes országokban, beleértve az Egyesült Államokat is, a Scemblix a T315I mutációval 28-30 szenvedő Ph+ CML-CP-ben szenvedő betegeknél is engedélyezett.

    A Scemblixet a Ph+ CML-CP több kezelési vonalán vizsgálják, mind monoterápiaként, mind kombinációban1,24-26,29,32-44.

    A betegek hozzáférése és támogatásaA több mint 20 éves CML-történettel rendelkező Novartis elkötelezett amellett, hogy továbbra is foglalkozzon a kielégítetlen betegek szükségleteivel, és csökkentse a betegek hozzáférését és megfizethetőségét gátló akadályokat, amelyek megakadályozzák, hogy a betegek részesüljenek az innováció előnyeiből. A Novartis Betegtámogatás segít a jogosult betegeknek a kezelés megkezdésének különböző aspektusaiban, beleértve a biztosítási fedezet megértését és a lehetséges pénzügyi támogatási lehetőségek azonosítását. További információért a betegek vagy a szolgáltatók hívhatják a 866-433-8000 telefonszámot, vagy látogassák meg a support.Scemblix.com webhelyet.

    A Novartis CML iránti elkötelezettségeA Novartis régóta tudományos elkötelezettséggel rendelkezik a CML-ben szenvedő betegek iránt. Merész tudományunk több mint két évtizede segített átalakítani a CML-t sok beteg életkorlátozó állapotából. A fejlesztések ellenére van még tennivaló. Továbbra is kutatjuk azokat a módszereket, amelyekkel a betegséget szelektívebben célozhatjuk meg, és kezeljük azokat a kihívásokat, amelyek a kezelés hatékonysági céljainak elmulasztásából, a kezelésrezisztencia és/vagy intolerancia tapasztalásából fakadnak, amellyel sok beteg szembesül. Örökségünk inspirálja jövőbeli innovációnkat – továbbra is élen járunk az új gyógyszerek fejlesztésében a CML súlyos kielégítetlen szükségleteinek kielégítésére. Elkötelezettségünk túlmutat a tudományon is. Több mint 20 éves együttműködésünk a Max Alapítvánnyal hozzáférést biztosított a Gleevechez (imatinib), Tasignához (nilotinib) és most a Scemblixhez, és óriási hatást gyakorol a betegekre az alacsony és közepes jövedelmű országokban, a mai napig több mint 100 000 beteget támogattak. p>

    JavallatokA Scemblix® (asciminib) tabletta vényköteles gyógyszer újonnan diagnosztizált vagy korábban kezelt Philadelphia kromoszóma-pozitív krónikus mieloid leukémiában (Ph+ CML) krónikus fázisban (CP) szenvedő felnőttek. A Scemblix jóváhagyása újonnan diagnosztizált betegeknél egy olyan vizsgálaton alapul, amely a fő molekuláris válasz (MMR) arányát mérte. Folyamatban lévő vizsgálatok igazolják a Scemblix klinikai előnyeit ebben az alkalmazásban, és azt, hogy a Scemblix hogyan hat hosszabb ideig. A Scemblix a T315I mutációval járó CP-ben szenvedő Ph+ CML-ben szenvedő felnőtteknél is engedélyezett. Nem ismert, hogy a Scemblix biztonságos és hatékony-e gyermekeknél.

    Fontos biztonsági információkA Scemblix® (asciminib) tabletta alacsony vérlemezkeszámot (thrombocytopenia), alacsony fehérvérsejtszámot (neutropenia) és alacsony vörösvérsejtszámot (vérszegénységet) okozhat. A betegeknek azonnal értesíteniük kell orvosukat, ha váratlan vérzést vagy könnyű véraláfutást észlelnek; vér a vizeletükben vagy a székletben; láz; vagy fertőzés jelei. A Scemblix növelheti a beteg vérében az amiláz és lipáz nevű enzimek szintjét, ami a hasnyálmirigy-gyulladás (hasnyálmirigy-gyulladás) jele lehet. A betegeknek azonnal értesíteniük kell kezelőorvosukat, ha súlyos gyomor- (hasi) fájdalmat vagy kellemetlen érzést, hányingert vagy hányást tapasztalnak. A Scemblix-kezelés alatt az orvosok ellenőrizhetik a beteg vérnyomását, és szükség szerint kezelhetik a magas vérnyomást. A betegeknek tájékoztatniuk kell kezelőorvosukat, ha magas vérnyomást vagy a magas vérnyomás tüneteit észlelik, beleértve a zavartságot, fejfájást, szédülést, mellkasi fájdalmat vagy légszomjat.

    Ha a betegnek allergiás reakciója van a Scemblix alkalmazása során, abba kell hagyniuk a Scemblix szedését, és azonnal orvosi segítséget kell kérniük. Az allergiás reakció jelei vagy tünetei közé tartozik a légzési vagy nyelési nehézség; szédülés vagy ájulás érzése; az arc, az ajkak vagy a nyelv duzzanata; láz; bőrkiütés vagy bőrpír; vagy gyors szívverés. A Scemblix szív- és érrendszeri problémákat okozhat, beleértve a szívrohamot is; stroke; vérrögök vagy a beteg artériáinak elzáródása; szívelégtelenség; és rendellenes szívverés, amely súlyos lehet, és néha halálhoz is vezethet. Az esetek többségében ezek a szív- és érrendszeri problémák olyan betegeknél fordulhatnak elő, akiknél kockázati tényezők állnak fenn, vagy akiknek a kórtörténetében ilyen problémák szerepelnek, és korábban más tirozin-kináz-gátló (TKI) gyógyszerekkel kezelték őket. A betegeknek azonnal értesíteniük kell orvosukat, ha légszomjat észlelnek; mellkasi fájdalom vagy nyomás; olyan érzés, hogy a szívük túl gyorsan ver, vagy rendellenes szívverést érez; duzzanat a bokájukban vagy a lábfejükben; szédülés; súlygyarapodás; zsibbadás vagy gyengeség a test egyik oldalán; csökkent látás vagy látásvesztés; nehézségek a beszéddel; fájdalom a karjukban, lábukban, hátukban, nyakukban vagy állkapcsukban; fejfájás; vagy erős gyomortáji (hasi) fájdalom.

    A Scemblix szedése előtt a betegeknek tájékoztatniuk kell kezelőorvosukat minden egészségügyi állapotukról, beleértve azt is, ha kórtörténetében hasnyálmirigy-gyulladás szerepel; szívproblémák vagy vérrögök előfordulása az artériákban és vénáikban (vérerek típusai). A Scemblix károsíthatja a születendő babát. A nőknek azonnal közölniük kell orvosukkal, ha teherbe esnek, vagy úgy gondolják, hogy teherbe esnek a Scemblix-kezelés alatt. Azoknál a nőknél, akik képesek teherbe esni, terhességi tesztet kell végezniük a Scemblix megkezdése előtt, és hatékony fogamzásgátlást (fogamzásgátlást) kell alkalmazniuk a kezelés alatt és a Scemblix utolsó adagja után 1 hétig. A nők nem szoptathatnak a kezelés alatt és a Scemblix utolsó adagját követő 1 hétig. A Scemblix nőstényeknél termékenységi problémákat okozhat. Ez befolyásolhatja gyermekvállalási képességüket.

    A betegeknek tájékoztatniuk kell orvosukat az általuk szedett összes gyógyszerről, beleértve a vényköteles gyógyszereket, a vény nélkül kapható gyógyszereket, a vitaminokat és a gyógynövény-kiegészítőket. A Scemblix bizonyos más gyógyszerekkel történő együttes szedése hatással lehet egymásra, és mellékhatásokat okozhat, és befolyásolhatja a Scemblix hatását. A Scemblix leggyakoribb mellékhatásai közé tartozik az izom-, csont- vagy ízületi fájdalom; kiütés; fáradtság; orr-, torok- vagy sinus (felső légúti) fertőzések; fejfájás; gyomortáji (hasi) fájdalom; és hasmenés. A leggyakoribb vérvizsgálati eltérések közé tartozik a fehérvérsejtek, a vérlemezkék, a vörösvértestek és a vér kalcium korrigált szintjének csökkenése; valamint a hasnyálmirigy enzimek (amiláz és lipáz), a vérzsír (trigliceridek és koleszterin), a húgysav, a májenzimek, az alkalikus foszfatáz vagy a kreatin-kináz vérszintjének emelkedése.

    Kérjük, tekintse meg a Scemblix teljes felírási információit a https://www.novartis.us/sites/www.novartis.us/files/Scemblix.pdf címen.

    Felelősség kizárása

    erős>Ez a sajtóközlemény előretekintő kijelentéseket tartalmaz az Egyesült Államok 1995. évi zártkörű értékpapír-perekre vonatkozó reformtörvénye értelmében. A jövőre vonatkozó kijelentéseket általában olyan szavakkal lehet azonosítani, mint „potenciális”, „lehet”, „akarat”, „ tervez”, „lehet”, „lehet”, „várna”, „előre számít”, „előretekint”, „hiszem”, „elkötelezett”, „vizsgáló”, „vezeték”, „indít” vagy hasonló feltételek, vagy kifejezett vagy hallgatólagos megbeszélések a jelen sajtóközleményben ismertetett vizsgálati vagy engedélyezett termékek lehetséges forgalomba hozatali engedélyeiről, új jelzéseiről vagy címkézéséről, vagy az ilyen termékekből származó lehetséges jövőbeni bevételekről. Nem szabad túlzottan támaszkodnia ezekre a kijelentésekre. Az ilyen előretekintő kijelentések a jövőbeli eseményekkel kapcsolatos jelenlegi hiedelmeinken és várakozásainkon alapulnak, és jelentős ismert és ismeretlen kockázatoknak és bizonytalanságoknak vannak kitéve. Ha ezen kockázatok vagy bizonytalanságok közül egy vagy több megvalósul, vagy a mögöttes feltételezések tévesnek bizonyulnak, a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az előretekintő nyilatkozatokban szereplőktől. Nem garantálható, hogy a jelen sajtóközleményben ismertetett vizsgált vagy jóváhagyott termékeket értékesítésre, illetve további jelzésekre vagy címkézésre jóváhagyják vagy jóváhagyják bármely piacon vagy egy adott időpontban. Arra sem lehet garancia, hogy az ilyen termékek a jövőben kereskedelmileg sikeresek lesznek. Az ilyen termékekkel kapcsolatos elvárásainkat különösen befolyásolhatják többek között a kutatásban és fejlesztésben rejlő bizonytalanságok, beleértve a klinikai vizsgálatok eredményeit és a meglévő klinikai adatok további elemzését; szabályozási intézkedések vagy késedelmek vagy általában a kormányzati szabályozás; az egészségügyi költségek visszaszorítására irányuló globális trendek, beleértve a kormányzat, a fizetõk és a lakosság árképzési és visszatérítési nyomását, valamint a fokozott árképzési átláthatóság követelményeit; azon képességünk, hogy megszerezzük vagy fenntartsuk a szellemi tulajdonjog védelmét; az orvosok és a betegek speciális felírási preferenciái; általános politikai, gazdasági és üzleti feltételek, beleértve a pandémiás betegségek hatásait és az arra irányuló erőfeszítéseket; biztonsági, minőségi, adatintegritási vagy gyártási problémák; potenciális vagy tényleges adatbiztonsági és adatvédelmi incidensek vagy információtechnológiai rendszereink megszakításai, valamint egyéb kockázatok és tényezők, amelyekre a Novartis AG jelenlegi 20-F nyomtatványa hivatkozik, amely az Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdefelügyeleténél található. A Novartis a jelen sajtóközleményben szereplő információkat ezen a napon bocsátja rendelkezésre, és nem vállal semmilyen kötelezettséget arra, hogy a jelen sajtóközleményben szereplő előretekintő állításokat új információk, jövőbeli események vagy egyéb módon frissítse.

    A NovartisrólA Novartis innovatív gyógyszergyártó cég. Minden nap azon dolgozunk, hogy újragondoljuk az orvostudományt, hogy javítsuk és meghosszabbítsuk az emberek életét, hogy a betegek, az egészségügyi szakemberek és a társadalmak megfelelő képességekkel szembesüljenek a súlyos betegségekkel szemben. Gyógyszereink világszerte több mint 250 millió emberhez jutnak el.

    Képzelje újra velünk a gyógyszert: látogasson el hozzánk a https://www.novartis.com és a https://www. .novartis.us és lépjen velünk kapcsolatba a LinkedIn, LinkedIn US, Facebook, X/Twitter oldalon >, X/Twitter US és Instagram.

    Referenciák

  • Scemblix (asciminib) Felírási információk. East Hanover, New Jersey, USA: Novartis Pharmaceuticals Corporation; 2024. október.
  • Hochhaus A, Wang J, Dong-Wook K és mások. Asciminib az újonnan diagnosztizált krónikus mieloid leukémiában. N Engl J Med. 2024. doi:10.1056/NEJMoa2400858
  • CABL001J SCS/RMP. Novartis Pharmaceuticals Corp; 2024.
  • Kota VK, Wei D, Yang D és mások. A tirozin-kináz-gátlók (TKI) terápia korai kezelési mintái és módosításai krónikus fázisban lévő krónikus mieloid leukémiában (CML-CP): valós elemzés az Egyesült Államokban (USA) található nagy kereskedelmi állítások adatbázisából. Vér. 2023;142:5190.
  • Hochhaus, A. és Ernst, T. 2021. A TKI megszakítása CML-ben: Hogyan tehetünk több beteget alkalmassá? Hogyan növeljük a sikeres, kezelés nélküli remisszió esélyét? Hematology Am Soc Hematol Educ Program, 2021(1), 106–112.
  • Hochhaus A, Saglio G, Hughes TP és mások. A frontline nilotinib és az imatinib hosszú távú előnyei és kockázatai krónikus myeloid leukémiában krónikus fázisban: a randomizált ENESTnd vizsgálat 5 éves frissítése. Leukémia. 2016;30(5):1044-1054. doi:10.1038/leu.2016.5
  • Brümmendorf TH, Cortes JE, de Souza CA, et al. Bosutinib versus imatinib újonnan diagnosztizált krónikus fázisú krónikus mieloid leukémiában: a BELA-vizsgálat 24 hónapos nyomon követésének eredménye. Br J Haematol. 2015;168(1):69-81. doi:10.1111/bjh.13108
  • Cortes JE, Gambacorti-Passerini C, Deininger MW és mások. Bosutinib versus imatinib az újonnan diagnosztizált krónikus mieloid leukémiában: A véletlenszerű BFORE vizsgálat eredményei. J Clin Oncol. 2018;36(3):231-237. doi:10.1200/JCO.2017.74.7162
  • Hehlmann R, Cortes JE, Zyczynski T és társai. A tirozin-kináz inhibitor megszakítása, abbahagyása és váltása krónikus fázisú krónikus mieloid leukémiában szenvedő betegeknél a rutin klinikai gyakorlatban: EGYSZERŰSÉG. Am J Hematol. 2019;94(1):46-54. doi:10.1002/ajh.25306
  • Claudiani S, Chughtai F, Khan A. et al. Hosszú távú eredmények a második generációs tirozin-kináz inhibitorok után a krónikus mieloid leukémiában: intolerancia és rezisztencia kezelése. Leukémia. 2024;38:796 - 802. doi:10.1038/s41375-024-02187-w
  • Kohlbrenner K, Galuschek N, Fabarius A et al. Krónikus myeloid leukémiában szenvedő betegek terápiája a klinikai vizsgálatokon kívül: A német CML-Registry (CML-VI) eredményei. Vér. 2022;140 (1. kiegészítés):947-949. doi:10.1182/blood-2022-159412
  • Cortes JE, Khoury HJ, Kantarjian HM és mások. Hosszú távú bosutinib krónikus fázisú krónikus myeloid leukémia kezelésére, miután az imatinib plusz dasatinib és/vagy nilotinib kombináció sikertelen volt. Am J Hematol. 2016;91(12):1206-1214. doi:10.1002/ajh.24536
  • Garg RJ, Kantarjian H, O'Brien S és mások. Nilotinib vagy dasatinib alkalmazása 2 korábbi tirozin-kináz-inhibitor sikertelensége után: hosszú távú követés. Vér. 2009;114(20):4361-4368. doi:10.1182/blood-2009-05-221531
  • Steegmann JL., Baccarani M, Breccia M és társai. Az European LeukemiaNet ajánlásai a krónikus myeloid leukaemia kezelésének nemkívánatos eseményeinek kezelésére és elkerülésére. Leukémia. 2016;30:1648-1671. doi:10.1038/leu.2016.104
  • Hochhaus A, Larson RA, Guilhot F, et al. A krónikus mieloid leukémia imatinib-kezelésének hosszú távú eredményei. N Engl J Med. 2017;376: 917 - 927. doi:10.1056/NEJMoa1609324
  • Cortes JE, Saglio G, Kantarjian HM és társai. A DASISION: A Dasatinib Versus Imatinib Study végső 5 éves vizsgálatának eredményei a kezelésben még nem részesült krónikus myeloid leukémiás betegeknél. J Clin Oncol. 2016;34:2333-2340. doi:10.1200/JCO.2015.64.8899
  • Akard LP, Albitar M, Hill CE, Pinilla-Ibarz, J. A „Hit Hard and Hit Early” megközelítés a krónikus myeloid leukémia kezelésében: A betegség következményei a frissített National Comprehensive Cancer Network Clinical Practice Guidelines for Rutin Gyakorlat. Clin Adv Hematol Oncol. 2013;11(7):421-432.
  • Cortes JE, Kim DW, Pinilla-Ibarz J és társai. A ponatinib hatékonysága és biztonságossága Philadelphia kromoszóma-pozitív leukémiában: a 2. fázisú PACE-vizsgálat utolsó 5 éves eredményei. Vér. 2018;132(4):393-404. doi:10.1182/blood-2016-09-739086
  • Hochhaus A, Baccarani M, Silver RT et al. Az European LeukemiaNet 2020 ajánlásai a krónikus mieloid leukémia kezelésére. Leukémia. 2020;34:966-984. doi:10.1038/s41375-020-0776-2
  • Flis S, Chojnacki T. Krónikus mielogén leukémia, még mindig megoldatlan probléma: buktatók és új terápiás lehetőségek. Drug Des Devel Ther. 2019;13:825-843. doi:10.2147/DDDT.S191303
  • Cortes, J., Lang, F. A krónikus mieloid leukémia harmadik vonalbeli terápiája: jelenlegi állapot és jövőbeli irányok. J Hematol Oncol. 2021;14:44. doi:10.1186/s13045-021-01055-9
  • Shyam Sunder S., Sharma UC, Pokharel S. A tirozin-kináz inhibitorok káros hatásai a rákterápiában: patofiziológia, mechanizmusok és klinikai kezelés. Sig Transduct Target Ther. 2023;8:262. doi:10.1038/s41392-023-01469-6
  • Yoshifuji K, Sasaki K. A tirozin-kináz inhibitorok mellékhatásai és dózismódosításai krónikus mielogén leukémiában. Front Oncol. 2022;12. doi:10.3389/fonc.2022.1021662
  • Az orális asciminib és más TKI-k összehasonlítása újonnan diagnosztizált Ph+ CML-CP-vel (ASC4FIRST) szenvedő felnőtt betegeknél. ClinicalTrials.gov azonosító: NCT04971226. Frissítve 2024. március 25-én. Hozzáférés dátuma: 2024. március 26. https://clinicaltrials.gov/study/ NCT04971226
  • Rea D, Mauro MJ, Boquimpani C és mtsai. 3. fázis, nyílt, randomizált vizsgálat az asciminibről, egy STAMP-inhibitorról a bosutinib ellen CML-ben 2 vagy több korábbi TKI után. Vér. 2021;138(21):2031-2041. doi:10.1182/blood.2020009984
  • Cortes JE, Hughes TP, Mauro MJ és mások. Az aszciminib, az első osztályú STAMP-inhibitor, tartós molekuláris választ biztosít a T315I mutációt hordozó, krónikus mieloid leukémiában (CML) szenvedő betegeknél: az 1. fázisú kísérlet elsődleges hatékonysági és biztonsági eredményei. Szóbeli előadás: ASH Éves Közgyűlés; 2020. december 7.
  • Schoepfer J, Jahnke W, Berellini G és mások. Az asciminib (ABL001) felfedezése, amely a BCR-ABL1 tirozin kináz aktivitásának allosztérikus gátlója. J Med. Chem. 2018;61(18):8120-8135. doi:10.1021/acs.jmedchem.8b01040
  • Scemblix. Az Egyesült Államok FDA felírási információi. Novartis Pharmaceuticals; 2021.
  • A Novartis adatai az aktában.
  • National Comprehensive Cancer Network. NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN Guidelines®) Krónikus mieloid leukémia 2.2024-es verzió. 2023. december 5. Hozzáférés: 2024. április 3. https:/ /www.nccn.org/professionals/physician_gls/pdf/cml.pdf
  • Scemblix. EMA alkalmazási előírás. Novartis Europharm Limited; 2022.
  • Wylie AA, Schoepfer J, Jahnke W és mások. Az ABL001 alloszterikus inhibitor lehetővé teszi a BCR-ABL1 kettős célzását. Természet. 2017;543(7647):733-737. doi:10.1038/nature21702
  • Hughes TP, Mauro MJ, Cortes JE és társai. Asciminib krónikus mieloid leukémiában az ABL kináz gátló kudarc után. N Engl J Med. 2019; 381(24):2315-2326. doi:10.1056/NEJMoa1902328
  • Hughes TP, et al. Az ABL001, a BCR-ABL erős alloszterikus gátlója, kibővített 1. fázisú vizsgálata jelentős és tartós válaszokat tár fel olyan betegeknél, akik CML-krónikus fázisban szenvednek, és a korábbi TKI-terápia sikertelen volt. Bemutatva: ASH Annual Meeting & Exposition; 2016. december 5.
  • Ottmann OG, Alimena G, DeAngelo DJ és társai. Az ABL001, a BCR-ABL erős alloszterikus gátlója, biztonságos és ígéretes egyetlen hatóanyagú aktivitást mutat a korábbi TKI-terápia kudarcával járó CML-ben szenvedő betegeknél végzett I. fázisú vizsgálatban. Vér. 2015;126(23):138. doi:10.1182/blood.V126.23.138.138
  • Mauro MJ, Kim DW, Cortes J és társai. Az Asciminib Plus Nilotinib (NIL) vagy Dasatinib (DAS) kombinációja krónikus mieloid leukémiában (CML) szenvedő betegeknél (PTS): 1. fázisú vizsgálat eredményei. Bemutatva: EHA Éves Közgyűlés; 2019. június 15.
  • Cortes JE, Lang F, Kim DW és mások. Kombinált terápia Asciminib Plus Imatinib (IMA) alkalmazásával krónikus myeloid leukémiában (CML) szenvedő betegeknél (PTS): 1. fázisú vizsgálat eredményei. Bemutatva: EHA Éves Közgyűlés; 2019. június 15.
  • Manley PW, Barys L, Cowan-Jacob SW. Az aszciminib, a krónikus mieloid leukémia lehetséges kezelése, mint mirisztát-zsebkötő ABL-gátló specifitása és a BCR-ABL1 kináz mutáns formáival való kölcsönhatásainak elemzése. Leuk Res. 2020;98:106458. doi:10.1016/j.leukres.2020.106458
  • ABL001-gyel kezelt CML-CP-betegek hatékonyságának vizsgálata a korábban 2 vagy több TKI-vel kezelt bosutinibbel szemben. ClinicalTrials.gov azonosító: NCT03106779. Frissítve 2024. február 7-én. Hozzáférés: 2024. április 3. https://clinicaltrials.gov/ ct2/show/NCT03106779
  • Asciminib in Monoterápia a krónikus myeloid leukémia krónikus fázisában (CML-CP) T315I mutációval és anélkül (AIM4CML). ClinicalTrials.gov azonosító: NCT04666259. Frissítve 2023. szeptember 7-én. Hozzáférés: 2024. április 3. https://clinicaltrials.gov/ ct2/show/NCT04666259
  • Hatékonysági tanulmány És az Asciminib és az Imatinib kombináció biztonságossága krónikus myeloid leukémiában szenvedő betegeknél (CML-CP). ClinicalTrials.gov azonosító: NCT03578367. Frissítve 2024. március 22-én. Hozzáférés: 2024. április 3. https://clinicaltrials.gov/ ct2/show/NCT03578367
  • Tanulmány Az asciminibbel kezelt CML-CP-betegek hatékonysága és biztonsága a legjobb elérhető terápiával szemben, amelyet korábban 2 vagy több tirozin-kináz-gátlóval kezeltek. ClinicalTrials.gov azonosító: NCT04795427. Frissítve 2023. október 19-én. Hozzáférés: 2024. április 3. https://clinicaltrials.gov/ ct2/show/NCT04795427
  • I. fázisú tanulmány orális ABL001 CML-ben vagy Ph+ ALL-ben szenvedő betegeknél. ClinicalTrials.gov azonosító: NCT02081378. Frissítve 2024. március 18-án. Hozzáférés: 2024. április 3. https://clinicaltrials.gov/ ct2/show/NCT02081378
  • Asciminib kezelés Optimalizálás a ≥ 3rd Line CML-CP-ben. ClinicalTrials.gov azonosító: NCT04948333. Frissítve 2024. február 28-án. Hozzáférés: 2024. április 3. https://clinicaltrials.gov/ ct2/show/NCT04948333

    • Forrás: Novartis

    Elküldve : 2024-10-31 12:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak