Novartis Scemblix được FDA cấp phép phê duyệt nhanh cho bệnh CML mới được chẩn đoán

Theo dõi Drugslib trên

Đông Hanover, ngày 29 tháng 10 năm 2024 – Hôm nay, Novartis thông báo rằng Scemblix (asciminib) đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp phép nhanh chóng cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính dương tính với nhiễm sắc thể Philadelphia mới được chẩn đoán ở giai đoạn mãn tính ( Ph+ CML-CP).

Việc phê duyệt nhanh hơn dựa trên tốc độ phản ứng phân tử chính (MMR) ở tuần thứ 48 từ thử nghiệm ASC4FIRST Giai đoạn III so sánh Scemblix một lần mỗi ngày với tất cả tiêu chuẩn do nhà nghiên cứu chọn lọc (IS) khác thuốc ức chế tyrosine kinase (TKIs) chăm sóc (SoC) (imatinib, nilotinib, dasatinib và bosutinib). Trong nghiên cứu, Scemblix đã chứng minh tỷ lệ MMR vượt trội ở cả hai tiêu chí chính ở tuần 48 so với chỉ dùng IS SoC TKI và imatinib1-3. Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định mới được chẩn đoán có thể phụ thuộc vào việc xác minh và mô tả lợi ích lâm sàng từ bằng chứng xác nhận.

Chỉ định mở rộng trong Ph+ CML-CP làm tăng dân số đủ điều kiện sử dụng Scemblix lên khoảng bốn lần, bao gồm cả những người trưởng thành mới được chẩn đoán và đã điều trị trước đó. Giờ đây, những bệnh nhân mới được chẩn đoán sẽ có quyền tiếp cận một phương pháp điều trị cho thấy hiệu quả vượt trội so với tất cả các liệu pháp chăm sóc tiêu chuẩn cũng như hồ sơ khả năng dung nạp và an toàn thuận lợi.

“Nhiều bệnh nhân mới được chẩn đoán mắc bệnh CML phải vật lộn để vượt qua điều này Lee Greenberger, Tiến sĩ, Giám đốc Khoa học tại Hiệp hội Bệnh bạch cầu & Ung thư hạch cho biết, tình trạng mãn tính và có thể chuyển đổi hoặc thậm chí ngừng điều trị vì các tác dụng phụ làm gián đoạn cuộc sống hàng ngày của họ. “Đó là lý do tại sao việc phê duyệt các lựa chọn điều trị đầu tay mới lại rất quan trọng. Đối với bệnh nhân, việc tìm được loại thuốc phù hợp với họ ngay từ đầu điều trị có thể giúp kiểm soát bệnh lâu dài tốt hơn với ít tác dụng phụ hơn.”

Mặc dù TKI đã biến CML thành một căn bệnh mãn tính nhưng những thách thức về hiệu quả và an toàn vẫn tiếp tục cản trở sự thành công trong điều trị lâu dài của nhiều bệnh nhân. Nhiều bệnh nhân mới được chẩn đoán không đáp ứng được mục tiêu đáp ứng phân tử và nhiều bệnh nhân phải ngừng hoặc thay đổi điều trị do không dung nạp4-23. Gần một nửa số bệnh nhân CML không đạt được các mốc hiệu quả (MMR) và gần một phần tư số bệnh nhân ngừng hoặc chuyển đổi điều trị trong vòng một năm4-5.

“Mặc dù hiện có nhiều loại TKI hiệu quả dành cho những bệnh nhân mới được chẩn đoán, nhưng các bác sĩ lâm sàng thường phải cân nhắc việc hy sinh hiệu quả hoặc khả năng dung nạp,” Jorge Cortes, MD, Giám đốc Trung tâm Ung thư Georgia cho biết. “Trong thử nghiệm ASC4FIRST đầu tiên, Scemblix đã đạt được kết quả ấn tượng trên cả ba thông số về hiệu quả, độ an toàn và khả năng dung nạp so với tất cả các TKI chăm sóc tiêu chuẩn. Dữ liệu Scemblix này có khả năng thay đổi thực tiễn.”

Sự chấp thuận của FDA đối với Scemblix dựa trên kết quả từ thử nghiệm ASC4FIRST giai đoạn III ở những bệnh nhân mới được chẩn đoán mắc Ph+ CML-CP. Dữ liệu cho thấy:

  • Thêm gần 20% bệnh nhân được điều trị bằng Scemblix đạt được MMR so với IS SoC TKI (imatinib, nilotinib, dasatinib và bosutinib) (68% so với 49%, < 0,001) và gần như Tăng thêm 30% bệnh nhân đạt được MMR so với chỉ dùng imatinib (69% so với 40%, < 0,001) ở tuần 481-2
  • Scemblix là phương pháp điều trị CML đầu tiên cho thấy hiệu quả vượt trội cùng với độ an toàn và khả năng dung nạp thuận lợi hồ sơ so với imatinib và TKI thế hệ thứ hai, với ít ≥3 AR cấp độ liên quan đến điều trị hơn (25,5% so với 33% và 42%), giảm liều (6% so với 14% và 24%) và một nửa tỷ lệ AR dẫn đến ngừng điều trị (4,5% so với 11% và 9,8%)1-3
  • Bệnh nhân được điều trị bằng Scemblix cũng đạt được tỷ lệ phản ứng phân tử sâu hơn bao gồm MR4 so với IS-TKI và imatinib đơn thuần (41% so với . Các AR phổ biến nhất ( ≥ 20%) là đau cơ xương, phát ban, mệt mỏi, nhiễm trùng đường hô hấp trên, nhức đầu, đau bụng và tiêu chảy1-3

    • Thử nghiệm ASC4FIRST vẫn đang tiếp tục, với thử nghiệm tiếp theo phân tích theo lịch trình vào tuần 96 để đánh giá tiêu chí phụ quan trọng (MMR ở tuần 96) và các tiêu chí phụ bổ sung.

    Việc phê duyệt cũng được hỗ trợ bởi dữ liệu sơ bộ từ nghiên cứu ASC2ESCALATE Giai đoạn II, bao gồm các bệnh nhân Ph+ CML-CP trước đây đã được điều trị bằng một TKI trước đó và đã ngừng điều trị do thất bại điều trị, cảnh báo hoặc không dung nạp. Dữ liệu sẽ được chia sẻ tại một cuộc họp y tế trong tương lai.

    “Chúng tôi tự hào được giúp xác định lại phương pháp điều trị CML một lần nữa với Scemblix, khi chúng tôi tiếp tục thực hiện cam kết hơn 20 năm của mình về đổi mới và hỗ trợ trong CML,” Victor Bulto, Tổng thống Hoa Kỳ, Novartis cho biết. “Mặc dù có nhiều tiến bộ trong lĩnh vực này, bệnh nhân vẫn cần các lựa chọn điều trị có hiệu quả cao với khả năng dung nạp thuận lợi để giúp họ đạt được kết quả có ý nghĩa khi kiểm soát các tình trạng mãn tính. Với sự chấp thuận này, chúng tôi có thể cung cấp cho những bệnh nhân Ph+ CML-CP trưởng thành mới được chẩn đoán một lựa chọn điều trị mới kết hợp cả hai, với khả năng thay đổi quỹ đạo của nhiều người hơn đang sống chung với CML.”

    Giới thiệu về Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III ASC4FIRSTASC4FIRST (NCT04971226) là nghiên cứu ngẫu nhiên, đối đầu, đa trung tâm, nhãn mở, giai đoạn III về Scemblix® 80 mg QD dạng uống so với Scemblix® 80 mg QD dạng uống. LÀ TKI thế hệ thứ nhất hoặc thứ hai (imatinib, nilotinib, dasatinib hoặc bosutinib) ở 405 bệnh nhân trưởng thành có Ph+ CML-CP1,24 mới được chẩn đoán. Hai mục tiêu chính của nghiên cứu là so sánh hiệu quả của asciminib với IS SoC TKI và so sánh hiệu quả với TKI trong nhóm người tham gia sử dụng imatinib là TKI được chọn ngẫu nhiên trước, dựa trên tỷ lệ bệnh nhân đạt được MMR tại tuần 481,24.

    Nghiên cứu vẫn đang tiếp tục với các tiêu chí phụ chính về tỷ lệ bệnh nhân đạt được MMR ở tuần 96 và tiêu chí an toàn về việc ngừng điều trị nghiên cứu do AE (TTDAE) vào tuần 961, 24. Nghiên cứu cũng đánh giá các tiêu chí hiệu quả và an toàn thứ cấp bổ sung, bao gồm MMR, MR4, MR4.5, đáp ứng huyết học hoàn toàn (CHR) và BCR::ABL1 ≤1% tại và trước tất cả các thời điểm thu thập dữ liệu theo lịch trình; khoảng thời gian và thời gian đạt được MMR, MR4 và MR4.5 đầu tiên; thời gian điều trị thất bại; sống sót không có sự kiện, sống sót không có thất bại, sống sót không tiến triển và sống sót tổng thể1,24.

    Giới thiệu về Scemblix® (asciminib)Scemblix® là phương pháp điều trị CML đầu tiên hoạt động bằng cách nhắm mục tiêu cụ thể vào ABL Myristoyl Pocket (được gọi là chất ức chế STAMP trong tài liệu khoa học)25-27. Các phương pháp điều trị CML được phê duyệt hiện tại là các TKI nhắm vào vị trí gắn ATP (cạnh tranh ATP) 27.

    Scemblix đã được cấp phép nhanh chóng ở Hoa Kỳ để điều trị cho người lớn mới được chẩn đoán và cũng được phê duyệt cho bệnh nhân người lớn đã được điều trị trước đó với Ph+ CML-CP. Scemblix đã nhận được chỉ định Liệu pháp đột phá để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mới được chẩn đoán và đã được xem xét theo chương trình Đánh giá ung thư theo thời gian thực (RTOR) của FDA28-30. Nó đã được phê duyệt ở hơn 75 quốc gia, bao gồm cả EU, để điều trị cho những người trước đây đã được điều trị bằng hai TKI trở lên bằng Ph+ CML-CP28,29,31. Ở một số quốc gia, bao gồm cả Hoa Kỳ, Scemblix cũng được chấp thuận ở những bệnh nhân mắc Ph+ CML-CP có đột biến T315I28-30.

    Scemblix đang được nghiên cứu trên nhiều dòng điều trị Ph+ CML-CP, cả dưới dạng đơn trị liệu và kết hợp1,24-26,29,32-44.

    Tiếp cận và hỗ trợ bệnh nhânNovartis, với lịch sử hơn 20 năm trong lĩnh vực CML, cam kết tiếp tục giải quyết các lĩnh vực mà bệnh nhân chưa được đáp ứng và giảm bớt các rào cản đối với việc tiếp cận bệnh nhân cũng như khả năng chi trả vốn ngăn cản bệnh nhân được hưởng lợi từ sự đổi mới. Bộ phận Hỗ trợ Bệnh nhân của Novartis sẵn sàng giúp hướng dẫn các bệnh nhân đủ điều kiện thông qua các khía cạnh khác nhau của việc bắt đầu điều trị, bao gồm trợ giúp hiểu rõ về phạm vi bảo hiểm và xác định các lựa chọn hỗ trợ tài chính tiềm năng. Bệnh nhân hoặc nhà cung cấp có thể gọi 866-433-8000 hoặc truy cập support.Scemblix.com để tìm hiểu thêm.

    Giới thiệu về Cam kết của Novartis đối với CMLNovartis có cam kết khoa học lâu dài đối với những bệnh nhân mắc CML. Trong hơn hai thập kỷ, nền khoa học táo bạo của chúng tôi đã giúp biến CML khỏi tình trạng hạn chế sự sống của nhiều bệnh nhân. Bất chấp những tiến bộ này, vẫn còn nhiều việc phải làm. Chúng tôi tiếp tục nghiên cứu các cách nhắm vào căn bệnh này một cách có chọn lọc hơn và giải quyết những thách thức về việc không đạt được mục tiêu về hiệu quả điều trị, gặp phải tình trạng kháng thuốc và/hoặc không dung nạp điều trị mà nhiều bệnh nhân gặp phải. Di sản của chúng tôi truyền cảm hứng cho sự đổi mới trong tương lai - chúng tôi tiếp tục dẫn đầu trong việc phát triển các loại thuốc mới để giải quyết các nhu cầu nghiêm trọng chưa được đáp ứng trong CML. Cam kết của chúng tôi cũng vượt xa khoa học. Sự hợp tác hơn 20 năm của chúng tôi với Max Foundation đã cung cấp quyền truy cập vào Gleevec (imatinib), Tasigna (nilotinib) và bây giờ là Scemblix, đồng thời đang mang lại tác động to lớn cho bệnh nhân ở các quốc gia có thu nhập thấp và trung bình, với hơn 100.000 bệnh nhân được hỗ trợ cho đến nay.

    Chỉ địnhViên Scemblix® (asciminib) là thuốc kê đơn dùng để điều trị cho người lớn mắc bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính nhiễm sắc thể Philadelphia dương tính (Ph+ CML) mới được chẩn đoán hoặc điều trị trước đó ở giai đoạn mãn tính (CP) . Việc phê duyệt Scemblix ở những bệnh nhân mới được chẩn đoán dựa trên một nghiên cứu đo lường tỷ lệ đáp ứng phân tử chính (MMR). Có những nghiên cứu đang diễn ra để xác nhận lợi ích lâm sàng của Scemblix đối với việc sử dụng này và cách Scemblix hoạt động trong thời gian dài hơn. Scemblix cũng được chấp thuận sử dụng ở người lớn mắc Ph+ CML ở CP có đột biến T315I. Người ta không biết Scemblix có an toàn và hiệu quả ở trẻ em hay không.

    Thông tin an toàn quan trọngViên Scemblix® (asciminib) có thể gây ra số lượng tiểu cầu thấp (giảm tiểu cầu), số lượng bạch cầu thấp (giảm bạch cầu trung tính) và số lượng hồng cầu thấp (thiếu máu). Bệnh nhân nên báo ngay cho bác sĩ nếu bị chảy máu bất ngờ hoặc dễ bị bầm tím; máu trong nước tiểu hoặc phân của họ; sốt; hoặc bất kỳ dấu hiệu nhiễm trùng nào. Scemblix có thể làm tăng các enzym trong máu bệnh nhân gọi là amylase và lipase, đây có thể là dấu hiệu của tình trạng viêm tuyến tụy (viêm tụy). Bệnh nhân nên báo cho bác sĩ ngay nếu họ bị đau hoặc khó chịu ở vùng dạ dày (bụng), buồn nôn hoặc nôn. Trong quá trình điều trị bằng Scemblix, bác sĩ có thể kiểm tra huyết áp của bệnh nhân và điều trị bất kỳ bệnh cao huyết áp nào nếu cần. Bệnh nhân nên nói với bác sĩ nếu họ bị huyết áp cao hoặc có các triệu chứng của huyết áp cao bao gồm lú lẫn, nhức đầu, chóng mặt, đau ngực hoặc khó thở.

    Nếu bệnh nhân có phản ứng dị ứng khi dùng Scemblix, họ nên ngừng dùng Scemblix và nhận trợ giúp y tế ngay lập tức. Các dấu hiệu hoặc triệu chứng của phản ứng dị ứng bao gồm khó thở hoặc khó nuốt; cảm thấy chóng mặt hoặc ngất xỉu; sưng mặt, môi hoặc lưỡi; sốt; phát ban da hoặc đỏ bừng da; hoặc nhịp tim nhanh. Scemblix có thể gây ra các vấn đề về tim và mạch máu, bao gồm cả đau tim; đột quỵ; cục máu đông hoặc tắc nghẽn động mạch của bệnh nhân; suy tim; và nhịp tim bất thường, có thể nghiêm trọng và đôi khi có thể dẫn đến tử vong. Trong phần lớn các trường hợp, những vấn đề về tim và mạch máu này có thể xảy ra ở những người có yếu tố nguy cơ hoặc có tiền sử mắc các vấn đề này và trước đó đã được điều trị bằng các loại thuốc ức chế tyrosine kinase (TKI) khác. Bệnh nhân nên báo ngay cho bác sĩ nếu thấy khó thở; đau ngực hoặc áp lực; cảm giác như tim họ đập quá nhanh hoặc họ cảm thấy nhịp tim bất thường; sưng mắt cá chân hoặc bàn chân; chóng mặt; tăng cân; tê hoặc yếu ở một bên cơ thể; giảm thị lực hoặc mất thị lực; khó nói chuyện; đau ở tay, chân, lưng, cổ hoặc hàm; đau đầu; hoặc đau bụng dữ dội.

    Trước khi dùng Scemblix, bệnh nhân nên nói với bác sĩ về tất cả tình trạng bệnh lý của mình, bao gồm cả việc họ có tiền sử viêm tụy hay không; tiền sử các vấn đề về tim hoặc cục máu đông trong động mạch và tĩnh mạch (các loại mạch máu). Scemblix có thể gây hại cho thai nhi. Phụ nữ nên báo cho bác sĩ ngay nếu họ có thai hoặc nghĩ rằng mình có thể mang thai trong khi điều trị bằng Scemblix. Những phụ nữ có khả năng mang thai nên thử thai trước khi bắt đầu dùng Scemblix và nên sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả (ngừa thai) trong khi điều trị và trong 1 tuần sau liều Scemblix cuối cùng. Phụ nữ không nên cho con bú trong thời gian điều trị và trong 1 tuần sau liều Scemblix cuối cùng. Scemblix có thể gây ra vấn đề về khả năng sinh sản ở phụ nữ. Điều này có thể ảnh hưởng đến khả năng có con của họ.

    Bệnh nhân nên nói với bác sĩ về tất cả các loại thuốc họ dùng, bao gồm thuốc kê đơn, thuốc không kê đơn, vitamin và thảo dược bổ sung. Dùng Scemblix cùng với một số loại thuốc khác có thể ảnh hưởng lẫn nhau, gây ra tác dụng phụ và có thể ảnh hưởng đến cách thức hoạt động của Scemblix. Các tác dụng phụ thường gặp nhất của Scemblix bao gồm đau cơ, xương hoặc khớp; phát ban; mệt mỏi; nhiễm trùng mũi, họng hoặc xoang (đường hô hấp trên); đau đầu; đau vùng bụng (bụng); và tiêu chảy. Các bất thường về xét nghiệm máu phổ biến nhất bao gồm giảm số lượng bạch cầu, tiểu cầu, hồng cầu và mức độ điều chỉnh canxi trong máu; và tăng nồng độ các enzym tuyến tụy (amylase và lipase), mỡ máu (triglyceride và cholesterol), axit uric, men gan, phosphatase kiềm hoặc creatine kinase trong máu.

    Vui lòng xem Thông tin kê đơn đầy đủ cho Scemblix, có tại https://www.novartis.us/sites/www.novartis.us/files/Scemblix.pdf.

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    mạnh>Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân Hoa Kỳ năm 1995. Các tuyên bố hướng tới tương lai thường có thể được xác định bằng các từ như “tiềm năng”, “có thể”, “sẽ”, “ kế hoạch," “có thể”, “có thể”, “sẽ”, “mong đợi”, “dự đoán”, “mong đợi”, “tin tưởng”, “cam kết”, “điều tra”, “đường ống”, “khởi động” hoặc các thuật ngữ tương tự, hoặc bằng các cuộc thảo luận rõ ràng hoặc ngụ ý về khả năng phê duyệt tiếp thị, chỉ định hoặc ghi nhãn mới cho các sản phẩm nghiên cứu hoặc phê duyệt được mô tả trong thông cáo báo chí này hoặc về doanh thu tiềm năng trong tương lai từ các sản phẩm đó. Bạn không nên phụ thuộc quá mức vào những tuyên bố này. Những tuyên bố hướng tới tương lai như vậy dựa trên niềm tin và kỳ vọng hiện tại của chúng tôi về các sự kiện trong tương lai, đồng thời phải chịu những rủi ro và sự không chắc chắn đáng kể đã biết và chưa biết. Nếu một hoặc nhiều rủi ro hoặc sự không chắc chắn này trở thành hiện thực hoặc nếu các giả định cơ bản được chứng minh là không chính xác thì kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với kết quả được nêu trong các tuyên bố hướng tới tương lai. Không thể đảm bảo rằng các sản phẩm nghiên cứu hoặc phê duyệt được mô tả trong thông cáo báo chí này sẽ được gửi hoặc phê duyệt để bán hoặc để nhận bất kỳ chỉ định hoặc ghi nhãn bổ sung nào ở bất kỳ thị trường nào hoặc vào bất kỳ thời điểm cụ thể nào. Cũng không thể có bất kỳ đảm bảo nào rằng những sản phẩm như vậy sẽ thành công về mặt thương mại trong tương lai. Đặc biệt, những kỳ vọng của chúng tôi về những sản phẩm đó có thể bị ảnh hưởng bởi những yếu tố không chắc chắn vốn có trong nghiên cứu và phát triển, bao gồm kết quả thử nghiệm lâm sàng và phân tích bổ sung về dữ liệu lâm sàng hiện có; hành động pháp lý hoặc sự chậm trễ hoặc quy định của chính phủ nói chung; xu hướng toàn cầu hướng tới việc hạn chế chi phí chăm sóc sức khỏe, bao gồm áp lực của chính phủ, người trả tiền và công chúng về giá cả và hoàn trả cũng như các yêu cầu về tăng cường tính minh bạch về giá; khả năng của chúng tôi để có được hoặc duy trì sự bảo vệ sở hữu trí tuệ độc quyền; sở thích kê đơn cụ thể của bác sĩ và bệnh nhân; các điều kiện chính trị, kinh tế và kinh doanh chung, bao gồm cả tác động và nỗ lực giảm thiểu dịch bệnh; các vấn đề về an toàn, chất lượng, tính toàn vẹn dữ liệu hoặc sản xuất; các vi phạm tiềm ẩn hoặc thực tế về bảo mật dữ liệu và quyền riêng tư dữ liệu hoặc sự gián đoạn của hệ thống công nghệ thông tin của chúng tôi cũng như các rủi ro và yếu tố khác được đề cập trong Mẫu 20-F hiện tại của Novartis AG trong hồ sơ gửi Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ. Novartis đang cung cấp thông tin trong thông cáo báo chí này kể từ ngày này và không có nghĩa vụ cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào có trong thông cáo báo chí này do có thông tin mới, sự kiện trong tương lai hoặc lý do khác.

    Giới thiệu về NovartisNovartis là một công ty sản xuất dược phẩm tiên tiến. Mỗi ngày, chúng tôi nỗ lực tái tạo lại y học nhằm cải thiện và kéo dài cuộc sống của con người để bệnh nhân, chuyên gia chăm sóc sức khỏe và xã hội được trao quyền khi đối mặt với căn bệnh nghiêm trọng. Thuốc của chúng tôi tiếp cận hơn 250 triệu người trên toàn thế giới.

    Hãy cùng chúng tôi tưởng tượng lại y học: Hãy ghé thăm chúng tôi tại https://www.novartis.com và https://www .novartis.us và kết nối với chúng tôi trên LinkedIn, LinkedIn US, Facebook, X/Twitter, X/Twitter US và Instagram.

    Tài liệu tham khảo

  • Scemblix (asciminib) Thông tin kê đơn. Đông Hanover, New Jersey, Mỹ: Tập đoàn Dược phẩm Novartis; Tháng 10 năm 2024.
  • Hochhaus A, Wang J, Dong-Wook K, và những người khác. Asciminib trong bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính mới được chẩn đoán. N Engl J Med. 2024. doi:10.1056/NEJMoa2400858
  • CABL001J SCS/RMP. Tập đoàn Dược phẩm Novartis; 2024.
  • Kota VK, Wei D, Yang D, và cộng sự. Mô hình điều trị và sửa đổi liệu pháp ức chế tyrosine Kinase (TKI) ở giai đoạn đầu ở bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính ở giai đoạn mãn tính (CML-CP): Phân tích thế giới thực từ Cơ sở dữ liệu yêu cầu thương mại lớn ở Hoa Kỳ (US). Máu. 2023;142:5190.
  • Hochhaus, A., & Ernst, T. 2021. Ngừng TKI trong CML: Làm cách nào để chúng tôi thu hút nhiều bệnh nhân đủ điều kiện hơn? Làm thế nào để chúng ta tăng cơ hội thuyên giảm thành công mà không cần điều trị? Chương trình Giáo dục Huyết học Am Sóc Hematol, 2021(1), 106–112.
  • Hochhaus A, Saglio G, Hughes TP, và cộng sự. Lợi ích và rủi ro lâu dài của nilotinib tuyến đầu so với imatinib đối với bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính ở giai đoạn mãn tính: bản cập nhật 5 năm của thử nghiệm ENESTnd ngẫu nhiên. Bệnh bạch cầu. 2016;30(5):1044-1054. doi:10.1038/leu.2016.5
  • Brümmendorf TH, Cortes JE, de Souza CA, et al. Bosutinib so với imatinib trong bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính giai đoạn mãn tính mới được chẩn đoán: kết quả từ quá trình theo dõi 24 tháng của thử nghiệm BELA. Br J Haematol. 2015;168(1):69-81. doi:10.1111/bjh.13108
  • Cortes JE, Gambacorti-Passerini C, Deininger MW, et al. Bosutinib so với Imatinib trong điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính mới được chẩn đoán: Kết quả từ thử nghiệm ngẫu nhiên BORE. J lâm sàng Oncol. 2018;36(3):231-237. doi:10.1200/JCO.2017.74.7162
  • Hehlmann R, Cortes JE, Zyczynski T, và những người khác. Sự gián đoạn, ngừng sử dụng và chuyển đổi thuốc ức chế tyrosine kinase ở bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính giai đoạn mãn tính trong thực hành lâm sàng thông thường: ĐƠN GIẢN. Am J Hematol. 2019;94(1):46-54. doi:10.1002/ajh.25306
  • Claudiani S, Chughtai F, Khan A. và cộng sự. Kết quả lâu dài sau khi dùng thuốc ức chế tyrosine kinase thế hệ thứ hai đối với bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính: kiểm soát tình trạng không dung nạp và kháng thuốc. Bệnh bạch cầu. 2024;38:796 - 802. doi:10.1038/s41375-024-02187-w
  • Kohlbrenner K, Galuschek N, Fabarius A, et al. Điều trị ở bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính ngoài các thử nghiệm lâm sàng: Kết quả của Cơ quan đăng ký CML của Đức (CML-VI). Máu. 2022;140(Phần bổ sung 1):947 - 949. doi:10.1182/blood-2022-159412
  • Cortes JE, Khoury HJ, Kantarjian HM, et al. Bosutinib dài hạn đối với bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính giai đoạn mãn tính sau thất bại của imatinib cộng với dasatinib và/hoặc nilotinib. Am J Hematol. 2016;91(12):1206-1214. doi:10.1002/ajh.24536
  • Garg RJ, Kantarjian H, O'Brien S, và cộng sự. Việc sử dụng nilotinib hoặc dasatinib sau khi thất bại với 2 chất ức chế tyrosine kinase trước đó: theo dõi lâu dài. Máu. 2009;114(20):4361-4368. doi:10.1182/blood-2009-05-221531
  • Steegmann JL., Baccarani M, Breccia M, và cộng sự. Bệnh bạch cầu châu Âu Khuyến cáo ròng về quản lý và tránh các tác dụng phụ của điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính. Bệnh bạch cầu. 2016;30:1648-1671. doi:10.1038/leu.2016.104
  • Hochhaus A, Larson RA, Guilhot F, và cộng sự. Kết quả lâu dài của điều trị bằng Imatinib đối với bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính. N Engl J Med. 2017;376: 917 - 927. doi:10.1056/NEJMoa1609324
  • Cortes JE, Saglio G, Kantarjian HM, et al. Kết quả nghiên cứu cuối cùng kéo dài 5 năm về DASISION: Nghiên cứu Dasatinib so với Imatinib trong thử nghiệm bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính chưa từng điều trị. J lâm sàng Oncol. 2016;34:2333-2340. doi:10.1200/JCO.2015.64.8899
  • Akard LP, Albitar M, Hill CE, Pinilla-Ibarz, J. Phương pháp “đánh mạnh và đánh sớm” trong điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính: Ý nghĩa của Hướng dẫn Thực hành Lâm sàng Toàn diện của Mạng lưới Ung thư Quốc gia được cập nhật để thực hành thường quy. Lâm sàng Adv Hematol Oncol. 2013;11(7):421-432.
  • Cortes JE, Kim DW, Pinilla-Ibarz J, và cộng sự. Hiệu quả và độ an toàn của Ponatinib trong bệnh bạch cầu dương tính với nhiễm sắc thể Philadelphia: kết quả cuối cùng sau 5 năm của thử nghiệm PACE giai đoạn 2. Máu. 2018;132(4):393-404. doi:10.1182/blood-2016-09-739086
  • Hochhaus A, Baccarani M, Silver RT, et al. Khuyến nghị của European LeukemiaNet 2020 về điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính. Bệnh bạch cầu. 2020;34:966-984. doi:10.1038/s41375-020-0776-2
  • Flis S, Chojnacki T. Bệnh bạch cầu tủy xương mãn tính, một vấn đề vẫn chưa được giải quyết: những cạm bẫy và những khả năng điều trị mới. Thuốc Des Devel Ther. 2019;13:825-843. doi:10.2147/DDDT.S191303
  • Cortes, J., Lang, F. Liệu pháp bậc ba cho bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính: hiện trạng và hướng đi trong tương lai. J Hematol Oncol. 2021;14:44. doi:10.1186/s13045-021-01055-9
  • Shyam Sunder S., Sharma UC, Pokharel S. Tác dụng phụ của thuốc ức chế tyrosine kinase trong điều trị ung thư: sinh lý bệnh, cơ chế và quản lý lâm sàng. Sig chuyển đổi mục tiêu ở đó. 2023;8:262. doi:10.1038/s41392-023-01469-6
  • Yoshifuji K, Sasaki K. Các tác dụng phụ và điều chỉnh liều của thuốc ức chế tyrosine kinase trong bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính. Mặt trận Oncol. 2022;12. doi:10.3389/fonc.2022.1021662
  • Một nghiên cứu về Asciminib đường uống so với các TKI khác ở bệnh nhân trưởng thành mắc Ph+ CML-CP mới được chẩn đoán (ASC4FIRST). Mã định danh của ClinicTrials.gov: NCT04971226. Cập nhật ngày 25 tháng 3 năm 2024. Truy cập ngày 26 tháng 3 năm 2024. https://clinicaltrials.gov/study/ NCT04971226
  • Rea D, Mauro MJ, Boquimpani C, và những người khác. Nghiên cứu ngẫu nhiên giai đoạn 3, nhãn mở, ngẫu nhiên về Asciminib, chất ức chế STAMP, so với Bosutinib trong CML sau 2 TKI trước đó trở lên. Máu. 2021;138(21):2031-2041. doi:10.1182/blood.2020009984
  • Cortes JE, Hughes TP, Mauro MJ, và những người khác. Asciminib, chất ức chế STAMP hạng nhất, cung cấp phản ứng phân tử lâu dài ở bệnh nhân (bệnh nhân) mắc bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính (CML) chứa đột biến T315I: Kết quả an toàn và hiệu quả chính từ thử nghiệm giai đoạn 1. Thuyết trình tại: Hội nghị thường niên ASH; Ngày 7 tháng 12 năm 2020.
  • Schoepfer J, Jahnke W, Berellini G, và những người khác. Khám phá Asciminib (ABL001), một chất ức chế allosteric của hoạt động Tyrosine Kinase của BCR-ABL1. J Med Chem. 2018;61(18):8120-8135. doi:10.1021/acs.jmedchem.8b01040
  • Scemblix. Thông tin kê đơn của FDA Hoa Kỳ. Dược phẩm Novartis; 2021.
  • Dữ liệu của Novartis trong hồ sơ.
  • Mạng lưới Ung thư Toàn diện Quốc gia. Hướng dẫn Thực hành Lâm sàng NCCN về Ung thư (NCCN Guideline®) Bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính Phiên bản 2.2024. Ngày 5 tháng 12 năm 2023. Truy cập ngày 3 tháng 4 năm 2024. https:/ /www.nccn.org/professionals/physician_gls/pdf/cml.pdf
  • Scemblix. EMA Tóm tắt Đặc tính Sản phẩm. Công ty TNHH Novartis Europharm; 2022.
  • Wylie AA, Schoepfer J, Jahnke W, và cộng sự. Chất ức chế allosteric ABL001 cho phép nhắm mục tiêu kép BCR–ABL1. Thiên nhiên. 2017;543(7647):733-737. doi:10.1038/nature21702
  • Hughes TP, Mauro MJ, Cortes JE, và những người khác. Asciminib trong bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính sau thất bại của thuốc ức chế ABL Kinase. N Engl J Med. 2019; 381(24):2315-2326. doi:10.1056/NEJMoa1902328
  • Hughes TP, et al. Nghiên cứu giai đoạn 1 mở rộng về ABL001, một chất ức chế allosteric mạnh của BCR-ABL, cho thấy những phản ứng đáng kể và lâu dài ở những bệnh nhân mắc giai đoạn mãn tính CML không điều trị bằng TKI trước đó. Trình bày tại: Hội nghị & Triển lãm Thường niên ASH; Ngày 5 tháng 12 năm 2016.
  • Ottmann OG, Alimena G, DeAngelo DJ, và những người khác. ABL001, một chất ức chế allosteric mạnh mẽ của BCR-ABL, cho thấy tính an toàn và hoạt động của một tác nhân đầy hứa hẹn trong nghiên cứu giai đoạn I trên những bệnh nhân mắc CML không điều trị bằng TKI trước đó. Máu. 2015;126(23):138. doi:10.1182/blood.V126.23.138.138
  • Mauro MJ, Kim DW, Cortes J, và những người khác. Sự kết hợp của Asciminib Plus Nilotinib (NIL) hoặc Dasatinib (DAS) ở bệnh nhân (PTS) mắc bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính (CML): Kết quả từ nghiên cứu giai đoạn 1. Trình bày tại: Hội nghị thường niên EHA; Ngày 15 tháng 6 năm 2019.
  • Cortes JE, Lang F, Kim DW, et al. Liệu pháp kết hợp sử dụng Asciminib Plus Imatinib (IMA) ở bệnh nhân (PTS) mắc bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính (CML): Kết quả từ nghiên cứu giai đoạn 1. Trình bày tại: Hội nghị thường niên EHA; Ngày 15 tháng 6 năm 2019.
  • Manley PW, Barys L, Cowan-Jacob SW. Tính đặc hiệu của asciminib, một phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính, như một chất ức chế ABL liên kết với túi myristate và phân tích sự tương tác của nó với các dạng đột biến của BCR-ABL1 kinase. Leuk Res. 2020;98:106458. doi:10.1016/j.leukres.2020.106458
  • Nghiên cứu về hiệu quả của bệnh nhân CML-CP được điều trị bằng ABL001 so với Bosutinib, trước đây đã được điều trị bằng 2 TKI trở lên. Mã định danh của ClinicTrials.gov: NCT03106779. Cập nhật ngày 7 tháng 2 năm 2024. Truy cập ngày 3 tháng 4 năm 2024. https://clinicaltrials.gov/ ct2/show/NCT03106779
  • Asciminib trong đơn trị liệu điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính ở giai đoạn mãn tính (CML-CP) Có và không có Đột biếnT315I (AIM4CML). Mã định danh của ClinicTrials.gov: NCT04666259. Cập nhật ngày 7 tháng 9 năm 2023. Truy cập ngày 3 tháng 4 năm 2024. https://clinicaltrials.gov/ ct2/show/NCT04666259
  • Nghiên cứu hiệu quả và độ an toàn của Asciminib khi kết hợp với Imatinib ở bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính ở giai đoạn mãn tính (CML-CP). Mã định danh của ClinicTrials.gov: NCT03578367. Cập nhật ngày 22 tháng 3 năm 2024. Truy cập ngày 3 tháng 4 năm 2024. https://clinicaltrials.gov/ ct2/show/NCT03578367
  • Nghiên cứu về hiệu quả và độ an toàn của bệnh nhân CML-CP Được điều trị bằng Asciminib so với liệu pháp tốt nhất hiện có, trước đây được điều trị bằng 2 chất ức chế Tyrosine Kinase trở lên. Mã định danh của ClinicTrials.gov: NCT04795427. Cập nhật ngày 19 tháng 10 năm 2023. Truy cập ngày 3 tháng 4 năm 2024. https://clinicaltrials.gov/ ct2/show/NCT04795427
  • Nghiên cứu giai đoạn I về ABL001 đường uống ở bệnh nhân mắc CML hoặc Ph + TẤT CẢ. Mã định danh của ClinicTrials.gov: NCT02081378. Cập nhật ngày 18 tháng 3 năm 2024. Truy cập ngày 3 tháng 4 năm 2024. https://clinicaltrials.gov/ ct2/show/NCT02081378
  • Tối ưu hóa điều trị Asciminib ở ≥ CML-CP bậc 3. Mã định danh của ClinicTrials.gov: NCT04948333. Cập nhật ngày 28 tháng 2 năm 2024. Truy cập ngày 3 tháng 4 năm 2024. https://clinicaltrials.gov/ ct2/show/NCT04948333

    • Nguồn: Novartis

    Đã đăng : 2024-10-31 12:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến