การผสมผสานระหว่าง Pozelimab และ Cemdisiran (Poze-Cemdi) ใหม่ ทำให้สามารถควบคุมภาวะเม็ดเลือดแดงแตกในหลอดเลือดได้ดีขึ้นในผู้ป่วยภาวะฮีโมโกลบินนูเรียออกหากินเวลากลางคืนแบบ Paroxysmal เมื่อเทียบกับ Ravulizumab

ติดตาม Drugslib ได้ที่
TARRYTOWN, N.Y., Dec. 07, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- วันนี้ Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) ได้ประกาศข้อมูลเชิงบวกระยะที่ 3 ที่อัปเดตแล้วของกลุ่มประชากรตามรุ่นเชิงสำรวจจากการทดลอง ACCESS-1 ที่กำลังสืบสวน pozelimab ในระดับเฟิร์สคลาส และการรักษาด้วยเซมดิซิรัน (โปเซ-เซมดี) ร่วมกับราวูลิซูแมบ ซึ่งเป็นมาตรฐานการดูแล ตัวยับยั้งปัจจัยเสริม 5 (C5) ในคนไข้ที่มีภาวะเม็ดเลือดแดงออกหากินเวลากลางคืน (PNH) paroxysmal มีการแชร์ผลลัพธ์ระหว่างเซสชั่นปากเปล่าที่การประชุมประจำปี American Society of Hematology (ASH) 2024 และสนับสนุนการพัฒนายา poze-cemdi อย่างต่อเนื่องใน PNH รวมถึงในกลุ่มประชากรตามรุ่นที่ลงทะเบียนแยกต่างหาก รวมถึงโรคที่ใช้สื่อเสริมอื่นๆ Poze-Cemdi เป็นการผสมผสานระหว่างแอนติบอดีและ siRNA ที่มุ่งเป้าไปที่ C5 ในระดับเฟิร์สคลาส โดย pozelimab เป็นโมโนโคลนอลแอนติบอดีของมนุษย์โดยสมบูรณ์ ซึ่งออกแบบมาเพื่อปิดกั้นการทำงานของ C5 ในขณะที่ cemdisiran เป็นวิธีการรักษาโดยใช้ siRNA ในเชิงสืบสวน ซึ่งจะช่วยลดระดับการไหลเวียนของ C5

PNH เป็นโรคเลือดที่เกิดจากส่วนประกอบเสริมที่คุกคามถึงชีวิตซึ่งพบได้น้อยมาก เรื้อรัง ผู้ที่มี PNH มีการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมซึ่งเซลล์เม็ดเลือดแดงถูกทำลาย (เรียกว่าภาวะเม็ดเลือดแดงแตก) โดยระบบเสริมซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของระบบภูมิคุ้มกันโดยธรรมชาติ เซลล์เม็ดเลือดแดงที่ถูกสลายจะปล่อยแลคเตตดีไฮโดรจีเนส (LDH) ซึ่งเป็นตัวชี้วัดทางชีวภาพที่ใช้ในการวัดระดับของภาวะเม็ดเลือดแดงแตก ภาวะเม็ดเลือดแดงแตกทำให้เกิดอาการหลายอย่าง เช่น เหนื่อยล้า หายใจลำบาก และลิ่มเลือดที่เป็นอันตรายถึงชีวิต การยับยั้ง C5 ซึ่งเป็นโปรตีนที่เกี่ยวข้องกับการกระตุ้นระบบเสริม เป็นวิธีการรักษาที่กำหนดไว้เพื่อป้องกันภาวะเม็ดเลือดแดงแตกในหลอดเลือดซึ่งเกิดขึ้นภายในหลอดเลือด สามารถใช้ LDH เพื่อตรวจสอบประสิทธิผลของการยับยั้ง C5 การจัดการกับภาวะเม็ดเลือดแดงแตกในหลอดเลือดเป็นแนวทางการรักษาที่สำคัญในการลดอาการและความเสี่ยงของภาวะแทรกซ้อนที่คุกคามถึงชีวิตของ PNH

“สารยับยั้ง C5 ได้รับการพิจารณาอย่างกว้างขวางว่าเป็นแกนนำของการรักษา PNH แต่สัดส่วนของผู้ป่วยยังคงไม่บรรลุผล การควบคุมภาวะเม็ดเลือดแดงแตกในหลอดเลือดอย่างเพียงพอ อาจพบภาวะโลหิตจางที่ตกค้าง และอาจรู้สึกถึงภาระการรักษาที่สำคัญ เนื่องจากการรักษาหลายวิธีเหล่านี้จำเป็นต้องไปพบแพทย์ที่บ้านหรือคลินิกเพื่อการคลอดบุตร” นพ.คริสโตเฟอร์ แพทริควิน กล่าว MSc, ผู้ช่วยศาสตราจารย์ด้านการแพทย์, โลหิตวิทยา, ที่มหาวิทยาลัยโตรอนโต, นักโลหิตวิทยาที่ University Health Network และผู้วิจัยทดลอง “ในกลุ่มวิจัยระยะที่ 3 นี้ กลไกเสริมของโพเซลิแมบและเซมดิซิรันช่วยให้สามารถยับยั้งส่วนเสริมปลายขั้วได้อย่างสมบูรณ์ รวดเร็ว ต่อเนื่อง และคงทนตลอดช่วงการให้ยา การใช้ยาร่วมกันช่วยให้ผู้ป่วยบรรลุเป้าหมายระดับ LDH ได้มากขึ้น เมื่อเทียบกับตัวยับยั้ง C5 ที่เป็นมาตรฐานการดูแลในปัจจุบัน โดยมีประโยชน์เพิ่มเติมจากการคลอดใต้ผิวหนังสี่สัปดาห์ไม่บ่อยนักซึ่งมีศักยภาพในการดูแลตนเอง ข้อมูลเหล่านี้เป็นเครื่องยืนยันแนวทางการผสมผสานแบบใหม่นี้ และเราหวังว่าจะได้รับผลลัพธ์จากกลุ่มประชากรตามรุ่นที่จดทะเบียน ซึ่งหากทำซ้ำๆ จะช่วยเปลี่ยนแปลงสิ่งที่อาจเป็นไปได้สำหรับคนจำนวนมากที่มี PNH"

ผลลัพธ์ที่อัปเดตจากกลุ่มสำรวจ (กลุ่ม A) ของการทดลอง ACCESS-1 รวมถึงผลลัพธ์ชั่วคราวจากส่วนขยาย open label (OLE) ที่ตามมาได้ถูกนำเสนอที่ ASH ผู้ป่วยไร้เดียงสาที่จะเสริมการยับยั้ง โดยจุดสิ้นสุดหลักของกลุ่ม A คือเปอร์เซ็นต์การเปลี่ยนแปลงใน LDH ที่ 26 สัปดาห์ LDH เป็นตัวบ่งชี้ทางชีวภาพของภาวะเม็ดเลือดแดงแตกในหลอดเลือดที่ได้รับการยอมรับเป็นอย่างดี โดยจะวัดว่าการรักษามีประสิทธิผลในการยับยั้งการทำลายเซลล์เม็ดเลือดแดง และยังแสดงให้เห็นความสัมพันธ์กับผลลัพธ์ทางคลินิกด้วย1 การควบคุมภาวะเม็ดเลือดแดงแตกอย่างเพียงพอถูกกำหนดโดยระดับ LDH ที่ ≤1.5 เท่าด้านบน ขีดจำกัดของค่าปกติ (ULN) ในขณะที่การทำให้เป็นมาตรฐานถูกกำหนดเป็น ≤1 เท่าของ ULN ตามลำดับ

ในกลุ่ม A ผู้ป่วยจะถูกสุ่มไปที่ ได้รับ poze-cemdi หรือ ravulizumab โดยทั่วไป แขนราวูลิซูแมบตอบสนองตามที่คาดไว้โดยอิงจากข้อมูลการทดลองทางคลินิกในอดีต ซึ่งบ่งชี้ว่า 44% ของผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาไม่บรรลุผลการทำให้ LDH กลับสู่ปกติ (≤1 x ULN)2 ผลลัพธ์สำหรับผู้ที่รับการรักษาด้วย poze-cemdi (n=25) เมื่อเปรียบเทียบกับ ravulizumab (n=23) มีดังนี้:

  • 96% ได้รับการควบคุม LDH ที่เพียงพอ (≤1.5 x ULN) ตลอดการนัดตรวจเพื่อศึกษา (สัปดาห์ที่ 8-26) โดยเฉลี่ยด้วยยา poze-cemdi เทียบกับ 80% ที่ได้รับยา ravulizumab ในสัปดาห์ที่ 26 ผู้ป่วย 5 รายที่ได้รับยา ravulizumab เมื่อเทียบกับผู้ป่วย 1 รายที่ได้รับยา poze-cemdi ไม่ได้รับการควบคุม LDH อย่างมีความหมาย
  • 93% ได้รับการฟื้นฟู LDH ให้เป็นมาตรฐาน (≤1 x ULN) จากการนัดตรวจในการศึกษา (สัปดาห์ที่ 8-26) โดยเฉลี่ยด้วยยา poze-cemdi เทียบกับ 65% ที่ได้รับยา ravulizumab
  • ลดลง 84% ใน LDH จากการตรวจวัดพื้นฐาน ในสัปดาห์ที่ 26 ที่ได้รับยา poze-cemdi เทียบกับ 74% ที่ได้รับยา ravulizumab
  • โปรไฟล์ CH50 ที่สังเกตด้วย poze-cemdi แสดงให้เห็นว่าสมบูรณ์และ การยับยั้งอย่างต่อเนื่องของส่วนเสริมสุดท้าย เมื่อเปรียบเทียบกับโปรไฟล์ของราวูลิซูแมบที่แสดงการสูญเสียการยับยั้งเมื่อสิ้นสุดช่วงการให้ยา

    • หลังจากสัปดาห์ที่ 26 ผู้ป่วยทุกคนที่เสร็จสิ้น ACCESS-1 สามารถลงทะเบียนในการทดลอง OLE ที่ตามมาและรับยา poze-cemdi รวมถึงผู้ที่ได้รับ ravulizumab ในตอนแรก (n=19) ในช่วงเริ่มต้นของ OLE ผู้ป่วย 68% (n=13) ที่ได้รับการรักษาด้วย ravulizumab มีการควบคุม LDH ที่เพียงพอ หลังจากเปลี่ยนมาใช้ poze-cemdi ผู้ป่วย 95% (n=18) สามารถควบคุม LDH ได้ ซึ่งรวมถึงผู้ป่วย 4 ใน 5 คนที่ล้มเหลวในการควบคุม LDH ในขณะที่ใช้ยา ravulizumab

    โปรไฟล์ความปลอดภัยของ poze-cemdi โดยทั่วไปสอดคล้องกับสารยับยั้ง C5 ที่ได้รับการอนุมัติ ในระหว่าง ACCESS-1 เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกิดขึ้นจากการรักษา (TEAEs) เกิดขึ้นในผู้ป่วย 84% ที่ได้รับการรักษาด้วย poze-cemdi เทียบกับ 87% ที่ได้รับการรักษาด้วย ravulizumab TEAE ที่พบบ่อยที่สุด (≥10%) สำหรับยา poze-cemdi เมื่อเทียบกับ ravulizumab ได้แก่ อาการปวดหัว (28% เทียบกับ 17%) การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบน (12% เทียบกับ 9%) อาการคลื่นไส้ (12% เทียบกับ 4%) โรคโลหิตจาง (12% เทียบกับ 9%) ความเหนื่อยล้า (8% เทียบกับ 13%) และอาการไอ (4% เทียบกับ 13%) เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรง (SAEs) เกิดขึ้นในผู้ป่วยสองรายที่ได้รับยา poze-cemdi ซึ่งถือว่าไม่เกี่ยวข้องกับการรักษาโดยผู้วิจัย ซึ่งรวมถึงผู้ป่วยรายหนึ่งที่มีเซลลูไลติหลังเหตุการณ์สะเทือนใจซึ่งหายได้ด้วยการรักษาขณะดำเนินการต่อ poze-cemdi ผู้ป่วยรายที่สองมีไข้ อาการชัก และภาวะเม็ดเลือดแดงแตกภายในหนึ่งสัปดาห์นับจากได้รับยาครั้งแรกของการใช้ยาร่วมกัน ซึ่งอาการหายไปขณะใช้ยา poze-cemdi ต่อไป ต่อมา ผู้ป่วยมี SAE ร้ายแรงจากการติดเชื้อและการแข็งตัวของเลือดในหลอดเลือดแพร่กระจายในวันที่ 130

    ในผู้ป่วย OLE ที่เปลี่ยนมาใช้ poze-cemdi จาก ravulizumab พบว่า 68% มีประสบการณ์ TEAE โดยที่พบมากที่สุดคือปฏิกิริยาบริเวณที่ฉีด ไม่รุนแรง ไม่รุนแรงถึงปานกลาง ไม่มี TEAE ที่สอดคล้องกับปฏิกิริยาภูมิไวเกินประเภท 3 เนื่องจากคอมเพล็กซ์ภูมิคุ้มกันของยา-เป้าหมาย-ยาขนาดใหญ่ หลังจากเปลี่ยนจาก ravulizumab เป็น poze-cemdi ซึ่งสังเกตได้เมื่อสลับระหว่างตัวยับยั้ง C5 อื่นๆ นอกจากนี้ยังไม่มี TEAE ที่ทำให้เสียชีวิต และไม่มีผู้ป่วยหยุดการรักษาเนื่องจากเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ การใช้ pozelimab และ cemdisiran ในการรักษา PNH ที่เป็นไปได้นั้นอยู่ระหว่างการตรวจสอบและไม่ได้รับการอนุมัติจากหน่วยงานกำกับดูแลใดๆ

    เกี่ยวกับโครงการทดลองทางคลินิก Pozelimab และ CemdisiranPozelimab และ cemdisiran กำลังได้รับการประเมินในการทดลองระยะที่ 3 ที่แยกจากกัน สำหรับความผิดปกติที่ใช้สื่อเสริมหลายอย่าง ซึ่งรวมถึง PNH, โรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง (MG) และการฝ่อทางภูมิศาสตร์ (GA)

    PNH: ACCESS-1 เป็นการศึกษาแบบสุ่มและมีกลุ่มควบคุมแบบออกฤทธิ์ ซึ่งประกอบด้วยกลุ่มร่วมรุ่น 2 กลุ่ม ซึ่งประเมิน poze-cemdi ในผู้ป่วย PNH ที่ไม่เคยได้รับหรือยังไม่ได้รับการบำบัดเสริมด้วยสารยับยั้งเมื่อเร็วๆ นี้ กลุ่มแรก (กลุ่ม A) เป็นกลุ่มสำรวจที่ตรวจสอบยารวมกันที่บริหารใต้ผิวหนังตามเกณฑ์การบำรุงรักษาทุกๆ สี่สัปดาห์ เปรียบเทียบกับราวูลิซูแมบที่ให้เป็นวิธีการบำรุงรักษาทุกๆ แปดสัปดาห์โดยการฉีดเข้าเส้นเลือดดำ กลุ่มร่วมรุ่น B เป็นกลุ่มร่วมรุ่นลงทะเบียนที่ตรวจสอบโพเซ-เซมดีกับอีคูลิซูแมบ ผู้ป่วยในทั้งสองกลุ่มอาจมีส่วนร่วมในการศึกษา OLE ที่ตามมา (ACCESS-EXTENSION) เพื่อประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของการใช้ยาร่วมกันในระยะยาว รวมถึงในผู้ป่วยที่เปลี่ยนจากราวูลิซูแมบหรืออีคูลิซูแมบ

    MG: NIMBLE เป็นการทดลองแบบสุ่มที่มีการควบคุมด้วยยาหลอกแบบปกปิดสองทาง เพื่อประเมินยา poze-cemdi และการรักษาด้วยยาเซมดิซิรันเพียงอย่างเดียวในผู้ป่วยโรค MG ทั่วไป

    GA: SIENNA เป็นการทดลองแบบสุ่ม ปกปิดทั้งสองด้าน โดยมีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอก เพื่อประเมิน poze-cemdi และการบำบัดเดี่ยวด้วย cemdisiran ในผู้ป่วยโรคจอประสาทตาเสื่อมที่เกิดจาก GA รองจากภาวะจอประสาทตาเสื่อมที่เกี่ยวข้องกับอายุ

    สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดไปที่ เว็บไซต์การทดลองทางคลินิกของ Regeneron หรือติดต่อ [email protected] หรือ +1 844-734-6643

    การผสมผสานระหว่าง pozelimab และ cemdisiran ได้รับการพัฒนาภายใต้ข้อตกลงกับ Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

    เกี่ยวกับ Regeneron ในด้านโลหิตวิทยา ที่ Regeneron เราใช้หลักการของ ความเชี่ยวชาญด้านชีววิทยาด้วยเทคโนโลยี VelociSuite® ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของเราเพื่อพัฒนายาสำหรับผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือดที่หลากหลายและความผิดปกติของเลือดที่หายาก การวิจัยโรคมะเร็งเลือดของเรามุ่งเน้นไปที่แอนติบอดีที่มีความจำเพาะแบบคู่ซึ่งกำลังได้รับการตรวจสอบทั้งในรูปแบบการบำบัดเดี่ยวและ ร่วมกันและแนวทางการรักษาที่เกิดขึ้นใหม่ เมื่อรวมกันแล้ว ทั้งสองอย่างนี้ทำให้เรามีความยืดหยุ่นในการผสมผสานที่เป็นเอกลักษณ์ในการพัฒนาการรักษามะเร็งที่ปรับให้เหมาะสมและอาจเสริมฤทธิ์กัน การวิจัยและความร่วมมือของเราในการพัฒนาวิธีการรักษาที่เป็นไปได้สำหรับความผิดปกติของเลือดที่หายาก ได้แก่ การสำรวจในด้านการรักษาด้วยแอนติบอดี เทคโนโลยีการตัดต่อยีน และเทคโนโลยีการทำให้ยีนล้มลง และวิธีการวิจัย RNA ที่มุ่งเน้นไปที่ ทำให้โปรตีนผิดปกติหมดสิ้นลงหรือขัดขวางการส่งสัญญาณของเซลล์ที่ก่อให้เกิดโรค เกี่ยวกับเทคโนโลยี VelocImmune ของ Regeneron เทคโนโลยี VelocImmune ของ Regeneron ใช้แพลตฟอร์มเมาส์ที่ได้รับการดัดแปลงพันธุกรรมที่เป็นเอกสิทธิ์ ซึ่งมีระบบภูมิคุ้มกันแบบดัดแปลงพันธุกรรมเพื่อผลิตแอนติบอดีของมนุษย์ที่ได้รับการปรับปรุงประสิทธิภาพอย่างเต็มที่ เมื่อ George D. Yancopoulos ผู้ร่วมก่อตั้ง ประธาน และประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายวิทยาศาสตร์ของ Regeneron เป็นนักศึกษาระดับบัณฑิตศึกษาร่วมกับ Frederick W. Alt ที่ปรึกษาของเขาในปี 1985 พวกเขาเป็นคนแรกที่จินตนาการถึงการสร้างหนูดัดแปลงพันธุกรรมดังกล่าว และ Regeneron ใช้เวลาหลายทศวรรษในการประดิษฐ์และพัฒนา VelocImmune และเทคโนโลยี VelociSuite® ที่เกี่ยวข้อง ดร. Yancopoulos และทีมงานของเขาได้ใช้เทคโนโลยี VelocImmune เพื่อสร้างโมโนโคลนอลแอนติบอดีของมนุษย์ดั้งเดิมที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA หรือได้รับอนุญาตในสัดส่วนที่สำคัญทั้งหมด ซึ่งรวมถึง REGEN-COV® (คาซิริวิแมบและอิมเดวิแมบ), Dupixent® (ดูปิลูแมบ), Libtayo® (เซมิลิแมบ-rwlc), พราลูเอนต์® (อาลิโรคูแมบ), Kevzara® (ซาริลูแมบ), Evkeeza® (evinacumab-dgnb), อินมาเซบ® (อะโทลติวิแมบ) , มาฟติวิแมบ และโอเดซิวิแมบ-ebgn) และ Veopoz® (โพเซลิแมบ).

    เกี่ยวกับ RegeneronRegeneron (NASDAQ: REGN) คือบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพชั้นนำที่คิดค้น พัฒนา และจำหน่ายยารักษาโรคร้ายแรงสำหรับผู้ป่วยโรคร้ายแรง ก่อตั้งขึ้นและนำโดยนักวิทยาศาสตร์แพทย์ ความสามารถเฉพาะตัวของเราในการแปลวิทยาศาสตร์เป็นการแพทย์ซ้ำแล้วซ้ำเล่าและสม่ำเสมอ ได้นำไปสู่การรักษาและตัวเลือกผลิตภัณฑ์ที่ได้รับการอนุมัติจำนวนมากที่อยู่ระหว่างการพัฒนา ซึ่งส่วนใหญ่ปลูกเองในห้องปฏิบัติการของเรา ยาและแนวทางการรักษาของเราได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยผู้ป่วยโรคทางตา โรคภูมิแพ้และการอักเสบ มะเร็ง โรคหัวใจและหลอดเลือดและเมตาบอลิซึม โรคทางระบบประสาท สภาวะทางโลหิตวิทยา โรคติดเชื้อ และโรคที่พบไม่บ่อย

    Regeneron ก้าวข้ามขีดจำกัดของ การค้นพบทางวิทยาศาสตร์และเร่งการพัฒนายาโดยใช้เทคโนโลยีที่เป็นเอกสิทธิ์ของเรา เช่น VelociSuite® ซึ่งผลิตแอนติบอดีของมนุษย์เต็มรูปแบบที่ได้รับการปรับแต่งอย่างเหมาะสมและแอนติบอดีที่มีความจำเพาะแบบคู่ประเภทใหม่ เรากำลังกำหนดขอบเขตใหม่ของการแพทย์ด้วยข้อมูลเชิงลึกที่ขับเคลื่อนด้วยข้อมูลจาก Regeneron Genetics Center® และแพลตฟอร์มการแพทย์ทางพันธุกรรมที่บุกเบิก ซึ่งช่วยให้เราสามารถระบุเป้าหมายที่เป็นนวัตกรรมใหม่และแนวทางเสริมในการรักษาหรือรักษาโรคที่อาจเป็นไปได้ สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม กรุณาเยี่ยมชมที่ www.Regeneron.com หรือติดตาม Regeneron บน LinkedIn, Instagram, Facebook หรือ X

    ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าและการใช้สื่อดิจิทัล ข่าวประชาสัมพันธ์นี้ประกอบด้วยข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าที่เกี่ยวข้องกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่เกี่ยวข้องกับเหตุการณ์ในอนาคตและผลการดำเนินงานในอนาคตของ Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (“Regeneron” หรือ “บริษัท”) และเหตุการณ์จริงหรือผลลัพธ์อาจแตกต่างอย่างมากจากข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ คำต่างๆ เช่น "คาดการณ์" "คาดหวัง" "ตั้งใจ" "วางแผน" "เชื่อ" "แสวงหา" "ประมาณการ" รูปแบบต่างๆ ของคำดังกล่าว และการแสดงออกที่คล้ายคลึงกัน มีจุดประสงค์เพื่อระบุข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าว แม้ว่า ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าบางข้อความอาจมีคำที่ระบุถึงสิ่งเหล่านี้ ข้อความเหล่านี้เกี่ยวข้องกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนเหล่านี้ รวมถึงลักษณะ จังหวะเวลา และความสำเร็จที่เป็นไปได้และการนำไปใช้ในการรักษาโรคของผลิตภัณฑ์ที่ทำตลาดหรือจำหน่ายโดย Regeneron และ/หรือผู้ทำงานร่วมกันหรือผู้ได้รับใบอนุญาต (เรียกรวมกันว่า “ผลิตภัณฑ์ของ Regeneron”) และผลิตภัณฑ์ ผู้สมัครที่ได้รับการพัฒนาโดย Regeneron และ/หรือผู้ทำงานร่วมกันหรือผู้ได้รับใบอนุญาต (เรียกรวมกันว่า “ผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของ Regeneron”) และโครงการวิจัยและทางคลินิกที่กำลังดำเนินการหรือวางแผนอยู่ ซึ่งรวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียง pozelimab (โมโนโคลนอลแอนติบอดีของมนุษย์โดยสมบูรณ์ที่ออกแบบมาเพื่อป้องกันการทำงานของ C5) ร่วมกับ cemdisiran (การบำบัดด้วย siRNA ในการวิจัยที่กำหนดเป้าหมายไปที่ C5); โอกาส ช่วงเวลา และขอบเขตของการอนุมัติตามกฎระเบียบที่เป็นไปได้ และการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ของผลิตภัณฑ์ Regeneron's Product Candidates และสิ่งบ่งชี้ใหม่สำหรับผลิตภัณฑ์ของ Regeneron เช่น pozelimab ร่วมกับ cemdisiran ในการรักษาภาวะฮีโมโกลบินนูเรียออกหากินในเวลากลางคืนจากภาวะ paroxysmal ตามที่กล่าวไว้ในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ ตลอดจนการรักษา ของความผิดปกติอื่น ๆ ที่เป็นสื่อกลางเสริม (รวมถึง myasthenia Gravis และ/หรือการฝ่อทางภูมิศาสตร์); ความไม่แน่นอนของการใช้ประโยชน์ การยอมรับของตลาด และความสำเร็จเชิงพาณิชย์ของผลิตภัณฑ์ของ Regeneron และตัวเลือกผลิตภัณฑ์ของ Regeneron และผลกระทบของการศึกษา (ไม่ว่าจะดำเนินการโดย Regeneron หรือผู้อื่น และไม่ว่าจะได้รับคำสั่งหรือโดยสมัครใจ) รวมถึงการศึกษาที่กล่าวถึงหรืออ้างอิงในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ ของการอนุมัติที่กล่าวมาข้างต้นหรือการอนุมัติตามกฎระเบียบที่เป็นไปได้ของผลิตภัณฑ์ของ Regeneron และตัวเลือกผลิตภัณฑ์ของ Regeneron (เช่น pozelimab ร่วมกับ เซมดิซิราน); ความสามารถของผู้ทำงานร่วมกัน ผู้ได้รับใบอนุญาต ซัพพลายเออร์ หรือบุคคลที่สามอื่นๆ ของ Regeneron (ตามความเหมาะสม) ในการผลิต การบรรจุ การตกแต่ง การบรรจุ การติดฉลาก การจัดจำหน่าย และขั้นตอนอื่นๆ ที่เกี่ยวข้องกับผลิตภัณฑ์ของ Regeneron และตัวเลือกผลิตภัณฑ์ของ Regeneron ความสามารถของ Regeneron ในการจัดการห่วงโซ่อุปทานสำหรับผลิตภัณฑ์หลายรายการและตัวเลือกผลิตภัณฑ์ ปัญหาด้านความปลอดภัยที่เกิดจากการดูแลผลิตภัณฑ์ของ Regeneron และกลุ่มผลิตภัณฑ์ของ Regeneron (เช่น pozelimab ร่วมกับ cemdisiran) ในผู้ป่วย รวมถึงภาวะแทรกซ้อนร้ายแรงหรือผลข้างเคียงที่เกี่ยวข้องกับการใช้ผลิตภัณฑ์ของ Regeneron และกลุ่มผลิตภัณฑ์ของ Regeneron ในการทดลองทางคลินิก การกำหนดโดยหน่วยงานภาครัฐด้านกฎระเบียบและการบริหารซึ่งอาจชะลอหรือจำกัดความสามารถของ Regeneron ในการพัฒนาหรือจำหน่ายผลิตภัณฑ์ของ Regeneron และผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของ Regeneron ต่อไป ภาระผูกพันด้านกฎระเบียบและการกำกับดูแลอย่างต่อเนื่องที่ส่งผลกระทบต่อผลิตภัณฑ์ การวิจัยและโปรแกรมทางคลินิกของ Regeneron และธุรกิจ รวมถึงที่เกี่ยวข้องกับความเป็นส่วนตัวของผู้ป่วย ความพร้อมใช้งานและขอบเขตของการคืนเงินค่าผลิตภัณฑ์ของ Regeneron จากผู้ชำระเงินที่เป็นบุคคลที่สาม รวมถึงโปรแกรมการดูแลสุขภาพและการประกันภัยของผู้ชำระเงินเอกชน องค์กรดูแลสุขภาพ บริษัทจัดการผลประโยชน์ด้านเภสัชกรรม และโปรแกรมของรัฐบาล เช่น Medicare และ Medicaid การกำหนดความคุ้มครองและการคืนเงินโดยผู้ชำระเงินดังกล่าว และนโยบายและขั้นตอนใหม่ที่ผู้ชำระเงินดังกล่าวนำมาใช้ ยาและผลิตภัณฑ์ของคู่แข่งที่อาจเหนือกว่าหรือคุ้มค่ากว่าผลิตภัณฑ์ของ Regeneron และผลิตภัณฑ์ของ Regeneron (รวมถึงผลิตภัณฑ์ของ Regeneron ในเวอร์ชัน biosimilar) ขอบเขตที่ผลลัพธ์จากโปรแกรมการวิจัยและพัฒนาที่ดำเนินการโดย Regeneron และ/หรือผู้ทำงานร่วมกันหรือผู้ได้รับใบอนุญาตอาจถูกทำซ้ำในการศึกษาอื่น และ/หรือนำไปสู่ความก้าวหน้าของผู้สมัครผลิตภัณฑ์ไปสู่การทดลองทางคลินิก การประยุกต์ใช้ในการรักษา หรือการอนุมัติตามกฎระเบียบ ค่าใช้จ่ายที่ไม่คาดคิด; ต้นทุนในการพัฒนา การผลิต และการขายผลิตภัณฑ์ ความสามารถของ Regeneron ในการตอบสนองการคาดการณ์ทางการเงินหรือคำแนะนำ และการเปลี่ยนแปลงสมมติฐานที่เป็นรากฐานของการคาดการณ์หรือคำแนะนำเหล่านั้น ความเป็นไปได้ที่ใบอนุญาต ความร่วมมือ หรือข้อตกลงในการจัดหา รวมถึงข้อตกลงของ Regeneron กับซาโนฟี่และไบเออร์ (หรือบริษัทในเครือที่เกี่ยวข้อง ตามความเหมาะสม) และข้อตกลงกับ Alnylam Pharmaceuticals, Inc. ที่อ้างถึงในข่าวประชาสัมพันธ์นี้จะถูกยกเลิกหรือยุติ ผลกระทบของการระบาดด้านสาธารณสุข โรคระบาด หรือการระบาดใหญ่ (เช่น การระบาดใหญ่ของโควิด-19) ต่อธุรกิจของ Regeneron; และความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับทรัพย์สินทางปัญญาของบุคคลอื่น และการดำเนินคดีที่รอดำเนินการหรือในอนาคตที่เกี่ยวข้อง (รวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียงการฟ้องร้องด้านสิทธิบัตรและการดำเนินการอื่น ๆ ที่เกี่ยวข้องที่เกี่ยวข้องกับ EYLEA® (aflibercept) Injection) การดำเนินคดีอื่น ๆ และการดำเนินการอื่น ๆ และการสืบสวนของรัฐบาลที่เกี่ยวข้องกับบริษัท และ /หรือการดำเนินงาน (รวมถึงการดำเนินคดีทางแพ่งที่อยู่ระหว่างดำเนินการซึ่งริเริ่มหรือเข้าร่วมโดยกระทรวงยุติธรรมของสหรัฐอเมริกาและสำนักงานอัยการสหรัฐฯ ประจำเขต แมสซาชูเซตส์) ผลลัพธ์สุดท้ายของการดำเนินการและการสืบสวนดังกล่าว และผลกระทบที่กล่าวมาข้างต้นอาจมีต่อธุรกิจ แนวโน้ม ผลการดำเนินงาน และสถานะทางการเงินของ Regeneron คำอธิบายที่สมบูรณ์ยิ่งขึ้นเกี่ยวกับความเสี่ยงเหล่านี้และความเสี่ยงที่สำคัญอื่นๆ สามารถพบได้ในเอกสารที่ Regeneron ยื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ของสหรัฐอเมริกา ซึ่งรวมถึงแบบฟอร์ม 10-K สำหรับปีที่สิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2566 และแบบฟอร์ม 10-Q สำหรับงวดไตรมาสสิ้นสุดเดือนกันยายน 30 ส.ค. 2567 ข้อความที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ จัดทำขึ้นตามความเชื่อและวิจารณญาณในปัจจุบันของฝ่ายบริหาร และผู้อ่านไม่ควรพึ่งพาข้อความที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ ที่จัดทำโดย รีเจเนอรอน Regeneron ไม่มีภาระผูกพันใดๆ ในการอัปเดต (ในที่สาธารณะหรืออย่างอื่น) ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ รวมถึงแต่ไม่จำกัดเฉพาะการประมาณการทางการเงินหรือคำแนะนำใดๆ ไม่ว่าจะเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่ เหตุการณ์ในอนาคต หรืออย่างอื่น

    Regeneron ใช้สื่อและเว็บไซต์นักลงทุนสัมพันธ์และช่องทางโซเชียลมีเดียเพื่อเผยแพร่ข้อมูลสำคัญเกี่ยวกับบริษัท รวมถึงข้อมูลที่อาจถือเป็นสาระสำคัญต่อนักลงทุน ข้อมูลทางการเงินและข้อมูลอื่นๆ เกี่ยวกับ Regeneron มีการโพสต์เป็นประจำ และเข้าถึงได้จากสื่อและเว็บไซต์นักลงทุนสัมพันธ์ของ Regeneron (https://investor.regeneron.com) และหน้าเพจ LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals ).

    1 Schrezenmeier, H., Kulasekararaj, A., Mitchell, L. et al. ตัวทำนายสำหรับการปรับปรุงผลลัพธ์ที่ผู้ป่วยรายงาน: การวิเคราะห์ภายหลังเฉพาะกิจของการศึกษาแบบสุ่มแบบ open-label ระยะที่ 3 ของ eculizumab และ ravulizumab ในผู้ป่วยที่ไม่มีสารยับยั้งเสริมที่มีภาวะฮีโมโกลบินนูเรียในเวลากลางคืนแบบ paroxysmal Ann Hematol 103, 5-15 (2024).2 Ultomiris (ravulizumab) [เอกสารกำกับบรรจุภัณฑ์] บอสตัน รัฐแมสซาชูเซตส์: Alexion Pharmaceuticals, Inc.; 2018.

    ที่มา: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

    โพสต์แล้ว : 2024-12-09 12:00

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำสำคัญยอดนิยม