El tratamiento con profilaxis MIM8 de Novo Nordisk se muestra bien tolerado al cambiar de emicizumab en personas con hemofilia A en nuevos datos de fase 3

Siga a Drugslib en

Bagsværd, Denmark, 22 June 2025 – Novo Nordisk today presented results from the phase 3b FRONTIER5 trial showing that a direct switch to investigational Mim8 (denecimig) prophylaxis from emicizumab treatment, without a washout period or Mim8 loading dose, was well-tolerated with no safety concerns in adults and adolescents living with haemophilia A, with o sin inhibidores1. Además, una evaluación de resultados informados por el paciente (PRS) de Frontier5 encontró que el inyector PEN MIM8 es fácil de usar, con una preferencia general de usuario general por el inyector PEN en comparación con el sistema de inyección emicizumab anterior2,3. Los resultados se presentaron en la Sociedad Internacional sobre Trombosis y el Congreso de Hemostasia (ISTH) en Washington, D.C Los pacientes recibieron la opción de cambiar a una vez en mes, una vez cada dos semanas o frecuencias de dosificación de una vez en la semana de MIM8, independientemente de su frecuencia de dosificación anterior1,3. La concentración de MIM8 en estado estacionario se logró en la semana 16, y la eliminación de emicizumab se completó en la semana 261. El cambio a MIM8 condujo a un aumento sostenido en los niveles de pico de trombina sin una respuesta de trombina exagerada1.

“La cobertura profiláctica continua es fundamental para evitar los sangrados innovadores en las personas que viven con hemofilia; con las nuevas opciones terapéuticas no factorias, muchas personas podrían tener dudas sobre las opciones de tratamiento de cambio. Estos datos demuestran que cambiar a MIM8 de emicizumab se pueden hacer sin requerir un período de lavado", dijo Allison P. Wheeler, MD, Washington Center para que se desangren, Seattle, Seattle. "Esto es fundamental para garantizar que las personas mantengan la protección continua contra los eventos hemorrágicos, ya que buscamos ayudar a abordar las necesidades continuas de las personas que viven con esta compleja enfermedad".

El estudio abierto de fase 3B Frontier5 consistió en 61 adultos y adolescentes, de 12 años o más, con hemofilia A. mim8 fue bien tolerado sin preocupaciones de seguridad. No se observaron eventos tromboembólicos, reacciones de hipersensibilidad o eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) que conducen a la interrupción, y no hubo evidencia clínica de anticuerpos antimim8 neutralizantes1.

Los datos de PROS de Frontier5 indicaron una fuerte preferencia general por el inyector PEN MIM8, con el 97% (n = 57/59) de los pacientes que informan una preferencia "muy fuerte" o "bastante fuerte" en comparación con su sistema de inyección de emicizumab anterior2. Del cuestionario de los participantes que completaron el cuestionario de manejo de dispositivos de Haemofilia (HDHPA) en la semana 26, el 98% (n = 58/59) encontró que el inyector de pluma MIM8 "muy fácil" o "fácil" de usar, y el 95% (n = 56/59) lo encontró "mucho más fácil" o "más fácil" comparado con su método de administración anterior. Todos los participantes (100%) fueron "extremadamente seguros" o "muy seguros" al usar el inyector de lápiz correctamente, y la mayoría de los participantes (83%; n = 49/59) encontraron que es "muy fácil" inyectar la dosis2. Esta comunidad ”, dijo Stephanie Seremetis, directora médica y CVP de Haemophilia en Novo Nordisk. "Estos resultados le dan a los valiosos información sobre la hemofilia una gestión, resaltan la viabilidad de cambiar directamente a MIM8 de emicizumab y revelar una fuerte preferencia del paciente por el dispositivo MIM8 PEN-Injector".

Novo Nordisk espera enviar MIM8 para la revisión regulatoria durante 2025. Los datos del programa de frontera de fase 3 en curso se divulgarán en los próximos congresos y en publicaciones en 2025 y 2026.

sobre la hemofilia haemophilia es un desorden de inyectores raro que la capacidad de la sangría de la sangre, la capacidad de la sangría. Se estima que afecta a aproximadamente 1,125,000 personas en todo el mundo5. Existen diferentes tipos de hemofilia, que se caracterizan por el tipo de proteína del factor de coagulación que es defectuosa o faltante4. La hemofilia A es causada por un factor de coagulación faltante o defectuoso VIII (FVIII), y la hemofilia B es causada por un factor de coagulación faltante o defectuoso IX4. Los inhibidores son una respuesta del sistema inmune a los factores de coagulación en la terapia de reemplazo. Actualmente, se estima que hasta el 30% de las personas que viven con hemofilia severa A desarrollan inhibidores6 que pueden hacer que las terapias de reemplazo dejen de funcionar.

Acerca de MIM8 MIM8 es un anticuerpo biespecífico mimético de FVIIIA de investigación optimizado con el objetivo de ofrecer una potencia mejorada y una eficacia sostenida en intervalos de dosificación flexibles hasta una profilaxis una vez más mes para las personas que viven con haemofilia A, con o sin inhicores 7-10. Administrado debajo de la piel, el factor IXA y el factor X de los puentes MIM8. Esta acción reemplaza la función FVIII, lo que ayuda a restaurar la capacidad de generación de trombina del cuerpo en el rango normal, lo que ayuda a la sangre a clot7,11. El uso de MIM8 en personas que viven con Haemophilia A es la investigación y no está aprobado por las autoridades reguladoras o disponible en cualquier parte del mundo.

sobre el ensayo frontier5 frontier5 es un solo brazo, abierto, 26 semanas, 26 semanas, fase 3b evalúa la seguridad de la seguridad de la seguridad de la seguridad del tratamiento con el tratamiento de emicizumab de emicizum. Inyector de pluma en adultos y adolescentes con hemofilia A, con o sin inhibidores3.

El programa clínico fronterizo investiga MIM8 como un tratamiento de profilaxis para personas con hemofilia A, con o sin inhibidores. Este programa incluye Frontier1, Frontier2, Frontier3, Frontier4 y Frontier53,12-15.

sobre Novo Nordisk Novo Nordisk es una compañía líder mundial de atención médica fundada en 1923 y con sede en Dinamarca. Nuestro propósito es impulsar el cambio para derrotar enfermedades crónicas graves construidas sobre nuestro patrimonio en la diabetes. Lo hacemos pioneros en los avances científicos, expandiendo el acceso a nuestros medicamentos y trabajando para prevenir y, en última instancia, curar la enfermedad. Novo Nordisk emplea a unas 77.400 personas en 80 países y comercializa sus productos en alrededor de 170 países. Para obtener más información, visite Novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn y YouTube.

Referencias

  • Oldenberg J, Benson G, Chowdaryet P, et al. Estudio de interruptor directo de Frontier5: seguridad de iniciar la profilaxis MIM8 sin lavado de emicizumab. Presentación oral presentada en el Congreso de la Sociedad Internacional sobre Trombosis y Hemostasia 2025; 21-25 de junio 2025; Walter E. Washington Convention Center, Washington D.C., EE. UU. Código de sesión 13686.
  • Mahlangu J, Ahuja S, Cockrell E, et al. Manejo del dispositivo Frontier5 y resultados informados por el paciente. Presentación oral presentada en el Congreso de la Sociedad Internacional sobre Trombosis y Hemostasia 2025; 21 al 25 de junio 2025; Walter E. Washington Convention Center, Washington D.C., EE. UU. Código de sesión 13786.
  • ClinicalTrials.gov. Un estudio de investigación que analiza lo seguro que es cambiar de emicizumab a MIM8 en personas con hemofilia A (frontier5). Disponible en: https://clinicaltrials.gov/study/nct05878938 Último acceso: junio de 2025.
  • MedlinePlus. Hemofilia. Disponible en: https://medlineplus.gov/genetics/condition/hemophilia. Último acceso: junio de 2025.
  • Iorio A, Stonebraker JS, Chambost H, et al. Establecer la prevalencia y prevalencia al nacer de hemofilia en hombres: un enfoque metaanalítico utilizando registros nacionales. Ann Intern Med. 2019; 171: 540–546. doi: 10.7326/m19-1208.
  • Kim Jy, usted CW. La prevalencia y los factores de riesgo del desarrollo de inhibidores de FVIII en pacientes previamente tratados con hemofilia A. Res. 2019; 54: 204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204.
  • Ostergaard H, Lund J, Greisen PJ, et al. Un anticuerpo biespecífico de factor VIIIA, MIM8, mejora el sangrado sobre el desafío vascular severo en ratones hemofilia A. Sangre. 2021; 138: 1258-1268. doi: 10.1182/sangre.2020010331.
  • Mancuso EM, et al. Eficacia y seguridad de la profilaxis de MIM8 en adultos y adolescentes con hemofilia A con o sin inhibidores: fase 3, estudio abierto, aleatorizado y controlado Frontier2. Resumen presentado en la Sociedad Internacional sobre Trombosis y Hemostasia (ISTH) 2024 Congreso.
  • Kenet G, et al. Los resultados informados por el paciente y el cuidador con profilaxis subcutánea de MIM8 en pacientes pediátricos con hemofilia A con o sin inhibidores del factor VIII: estudio de fase 3 fronteras3. Resumen presentado en la Asociación Europea de Haemofilia y Trastornos Aliados (EAHAD) Congreso anual 2025. Sesión 6.
  • Chowdary P, Banchev AM, Kavakli K, et al. Seguridad y eficacia de la profilaxis MIM8 administrada una vez cada dos semanas para pacientes con hemofilia A con o sin inhibidores: análisis intermedio del estudio de extensión de marca abierta de Frontier4. Resumen presentado en la Sociedad Americana de Hematología (Ash) 2024 Congreso anual. Sesión: 322.
  • U.S. Biblioteca Nacional de Medicina. Gen F8. MedlinePlus Genetics. Disponible en https://medlineplus.gov/genetics/gene/f8/ Último acceso: junio de 2025.
  • clinicaltrials.gov. Un estudio de investigación que investiga MIM8 en personas con hemofilia A (Frontier1). Disponible en: https://clinicaltrials.gov/study/nct04204408 Último acceso: junio de 2025.
  • clinicaltrials.gov. Un estudio de investigación que investiga MIM8 en adultos y adolescentes con hemofilia A con o sin inhibidores. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/study/nct05053139 Último acceso: junio de 2025.
  • clinicaltrials.gov. Un estudio de investigación que analiza MIM8 en niños con hemofilia A con o sin inhibidores. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/study/nct05306418 Último acceso: junio de 2025.
  • clinicaltrials.gov. Un estudio de investigación que analiza el tratamiento a largo plazo con MIM8 en personas con hemofilia A (Frontier4). Disponible en: https://clinicaltrials.gov/study/nct05685238 Último acceso: junio de 2025.

    • Fuente: Novo Nordisk

    Al corriente : 2025-06-24 00:00

    Leer más

    Descargo de responsabilidad

    Se ha hecho todo lo posible para garantizar que la información proporcionada por Drugslib.com sea precisa, hasta -fecha y completa, pero no se ofrece ninguna garantía a tal efecto. La información sobre medicamentos contenida en este documento puede ser urgente. La información de Drugslib.com ha sido compilada para uso de profesionales de la salud y consumidores en los Estados Unidos y, por lo tanto, Drugslib.com no garantiza que los usos fuera de los Estados Unidos sean apropiados, a menos que se indique específicamente lo contrario. La información sobre medicamentos de Drugslib.com no respalda medicamentos, ni diagnostica a pacientes ni recomienda terapias. La información sobre medicamentos de Drugslib.com es un recurso informativo diseñado para ayudar a los profesionales de la salud autorizados a cuidar a sus pacientes y/o para servir a los consumidores que ven este servicio como un complemento y no un sustituto de la experiencia, habilidad, conocimiento y criterio de la atención médica. practicantes.

    La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.

    Palabras clave populares